李洪超—药物经济学研究介绍：方法与案例

产出 (Outcome)
各种生化指标； 有效率； 生存率； 不良反应发生率； 并发症发生率； 量表减分率； 生命延长年数； 症状缓解天数； QALY； ……
4
药物经济学评价丰富了药品评价的内容
质量可控 qualitycontrollable
安全性 safety
有效性 efficacy
经济性 Cost-effectiveness
0.401 -
55.7%（49/39） 88.6%（78/10） 5.7%（5/83）
0.350 0.752 0.041
0.448 -
*：按两分类变量进行2检验；#：按痊愈、有效和无效进行等级资料秩和检验。
P值 -
0.411 0.493 0.882 0.195 0.584
0.064
0.031
17
基线特征比较
诊断结果 是否自行服药 是否吸烟 是否饮酒 是否食辣 是否频繁用嗓 病情严重程度
基线特征 样本量 普通感冒 急性咽炎/急性扁桃体炎 自行服药 未自行服药 吸烟 不吸烟 饮酒 不饮酒 食辣 不食辣 频繁 不频繁 轻度 中度 重度
2021/4/14
5
新药成功上市的第四道障碍
Health Economic Data
Quality
Safety
Efficacy
Reimburs ement
Market Authorization
Fourth Hurdle Market Access
2021/4/14
6
为什么需要药物经济学研究——发达国家的经验
9
药物经济学评价研究方法
评价方法
方法
缩写 投入 产出
最小成本分析 CMA 货币 假设相同
成本效果分析 CEA 货币 临床效果
成本效益分析 CBA 货币 货币
成本效用分析 CUA 货币 病人偏好
研究设计阶段 ① 确定评价结果的服务对象 ② 确定评价的疾病 ③ 确定对比方案 ④ 确定评价的角度和范围 ⑤ 确定时间范围和用于评价的
有效率（有效/无效） 不良反应发生率（发生/未发生）
68.3%（69/32） 9.9%（10/91）
62.4%（63/38） 87.1%（88/13） 14.9%（15/86）
B 组（n=88） P 值* P 值#
23.9%（21/67）
65.9%（58/30） 3.4%（3/85）
0.233 0.725 0.079
2021/4/14
11
增量分析（Incremental Analysis）
干预方案之间两两比较：
通过ICER与单位产出的价值标准的比较来判断经济性
贴现分析（Discounting）
对发生在不同时点的成本以及产出进行时间价值调整 对于治疗周期较长的慢性疾病干预方案的评价尤其重要
不确定性分析（Uncertainty）
B组 88 20.5%(18) 79.5%(70) 48.9%(43) 51.1%(45) 8.0%(7) 92.0%(81) 22.7%(20) 77.3%(68) 53.4%(47) 46.6%(41) 31.8%(28) 68.2%(60) 21.6%(19) 55.7%(49) 22.7%(20)
两组患者基线特征比较
定性无序资料：2检验；
定性有序资料：秩和检验；
定量资料若服从正态分布：两独立样本t-检验；
定量资料不服从正态分布：秩和检验。
2021/4/14
16
基线特征
样本量
性别（男/女）
年龄（ x s ）
病程（ x s ）
职业
正式员工
非正式员工
医保类型
城职保
城居保
新农合
其他
文化程度
• 医疗资源更为稀缺
• 医疗需求快速上升
利用经济学研究证据提高医疗资源的使用效率 也是我国医改的必由之路！
2021/4/14
8
各界对药物经济学研究越来越重视
2008年7月26 日，中国药学 会药物经济学 专业委员会第 一届委员工作 会议在京召开。
2009年，“新 医改”方案： “对新药和专 利药品逐步实 行定价前药物 经济性评价制 度”。
Principles of Pharmacoeconomics, HARVEY WHITNEY BOOKS COMPANY, 1996
（Kozma等，1993）
2021/4/14
Pharmacoceonomics：如第一本药物经济学教材。 Economic Evaluation：如Drummond的药物经济学教材。 Pharmaceutical Economics：如USC、UCSF、UCLA和 Arizona等大学等研究生项目名称；《中国药物经济学》的英 文刊名；韩国的药物经济学评价指南。 Health Economic Evaluation：如英国Glasgow大学的 Andrew Briggs教授主编的教材；奥地利、德国的药物经济 学评价指南。 Cost-Effectiveness Analysis：如纽约城市学院（The City College of New York）的M.R. Gold教授等主编的药物经济 学教材。
Economic Analysis of Pharmaceutical Market
药品市场的需求、供给、价格以 及政策的影响因素及其相互影响
什么是药物经济学（狭义）评价？
药物经济学评价是对卫生保健系统中的药物产品和服 务的成本（即资源消耗）以及产出（即临床、经济、 人文结果）进行识别、测量和比较。——J. Lyle Bootman,
病例纳入和排除标准： （略）
干预措施： （略）
疗效标准：根据《实用内科学》和《中医病症诊断疗
效标准（试行）》，根据中医症候积分得分判断
2021/4/14
15
结果
共入组病例219例，30例患者符合病例剔除标准予以剔 除，最终对符合要求的189例患者数据进行分析，其中 A组101例、B组88例
17.0
8000
15.0
医疗需求的持续增大与医疗卫
13.0
生资源有限的矛60盾00日益突出！
11.0 9.0 7.0
4000 2000
5.0
0
Australia France Italy Sweden United Kingdom
数据来源：OECD Health Data 2013
Canada Germany Japan Switzerland United States
A组 101 32.7%(33) 67.3%(68) 58.4%(59) 41.6%(42) 10.9%(11) 89.1%(90) 18.8%(19) 81.2%(82) 58.4%(59) 41.6%(42) 31.7%(32) 68.3%(69) 23.8%(24) 66.3%(67) 9.9%(10)
基准 ⑥ 选择评价方法和研究类型
研究设计类型
基于病人水平数据的评价（Patient/IndividualLevel Data-Based Analysis）
• 采用单一来源数据进行评价，通常只能分析短期治疗结果， 比较适用于短暂疾病；
模型法研究（Model-Based Analysis）
• 采用多种来源数据进行评价，可模拟长期治疗结果，比较 适用于慢性疾病；
图 1.2 10 个 OECD 国家人均卫生总费用
7
1990 1992 1994 1996 1998 2000 2002 2004 2006 2008 2010 2012 1990 1992 1994 1996 1998 2000 2002 2004 2006 2008 2010 2012
为什么需要药物经济学研究——中国的现状
方法：
研究角度：医疗体系角度 研究设计类型：前瞻性、观察性队列研究 数据来源：2014年12月19日至2015年1月20日，在XX省中医
院耳鼻喉科、呼吸内科和第二人民医院耳鼻喉内科、呼吸内科 就诊的上感病人
方法
方法：
数据收集方法：参与研究的临床医生负责识别病人， 经统一培训的调研员对患者进行就诊当天、就诊后3 天和就诊后5天3次随访，完成调查问卷
图 1.1 10 个 OECD 国家卫生总费用占 GDP 比重
2021/4/14
Australia
Canada
France
Germany
Italy
Japan
Sweden
Switzerland
United Kingdom
United States
*按 PPP 换算的当年美元价格。
数据来源：OECD Health Data 2013
小学以下
小学
初中
高中或中专
大学专科
大学本科
硕士及以上
有无慢性病 有慢性病
2021/4/14
无慢性病
基线特征比较
A组 101 45/56 37.54±15.86 4.09±2.34
48.5%(49) 51.5%(52) 39.6%(40) 11.9%(12) 16.8%(17) 31.7%(32) 0.1%(1) 10.9%(11) 14.9%(15) 33.7%(34) 10.9%(11) 24.8%(25) 4.0%(4) 27.7%(28) 72.3%(73)
2021/4/14
P值 -
0.059 0.189 0.493 0.507 0.489 0.984 0.109
18
效果及不良反应比较
效果及不良反应
A 组（n=101）
3天 痊愈率（痊愈/未痊愈）
31.7%（32/69）
有效率（有效/无效） 不良反应发生率（发生/未发生） 5天 痊愈率（痊愈/未痊愈）
药物经济学研究介绍 ——方法与案例
李洪超 Li Hongchao
lihongchao@cpu.edu.cn 中国药科大学 国际医药商学院
China Pharmaceutical University School of International Pharmaceutical Business
2021/4/14
1
药物经济学（广义）研究的范围
Cost-Effectiveness Analysis
不同的卫生服务方案的经济性评 价及其应用
Budget Impact Analysis
新产品或技术上市或纳入医保的 财务影响分析
Cost of Illness/Economic Burden of Disease
疾病给社会带来经济负担的研究
2009年，国家 医保目录调整工 作方案：药品的 调入要“按照药 物经济学原则进 行疗效价格比 较”。
2009年，《国家基本 药物目录管理办法 （暂行）》：“咨询 专家组根据循证医学、 药物经济学对纳入遴 选范围的药品进行技 术评价”。
2009年，《改 革药品和医疗服 务价格形成机制 的意见》：“对 可替代药品和创 新药品定价逐步 引入药物经济性 评价方法”。
混合研究（Hybrid）
• 前两种设计的结合，适用于慢性疾病。
数据收集阶段 ① 成本的识别、测量与估价 ② 健康产出的测量（e.g.生存时间和健康效用）
数据分析阶段 ① 模型的构建(TreeAge、Excel)或统计分析 ②增量分析 ③贴现分析 ④不确定性分析
TreeAge中构建的药物经济学评价模型
3
Value for Money ！
通俗的说，药物经济学评价就 是对药品或其他医疗技术或服务 方案的“性价比”进行评价；目 标是钱花得“物有所值”！
2021/4/14
成本
(Cost)
药品成本； 用药成本； 治疗效果监督成本； 医务人员的时间成本； 药品不良反应的成本； 交通成本； 时间成本； ……
不确定性的来源包括了：研究方法、研究假设、数据参数、模 型结构等；
主要采用敏感性分析（sensitivity analysis）和情境分析（ scenario analysis）
2021/4/14
12
A药和B药治疗成人急性上 呼吸道感染的药物经济学评价—— 基于真实世界数据的研究
目的与方法
目的：评价A药和B药治疗成人急性上呼吸道感染的经 济性。
B组 88 34/54 36.09±13.22 4.09±2.52
58.0%(51) 42.0%(37) 38.6%(34) 20.5%(18) 12.5%(11) 28.4%(25)
0%(0) 3.4%(3) 27.3%(24) 20.5%(18) 13.6%(12) 29.5%(26) 5.7%(5) 14.8%(13) 85.2%(75)
2011年，新一 版《中国药物 经济学评价指 南》公布。
制药企业开展药 2006年，第二届 物经济学研究的 ISPOR亚太年会在上 数量越来越多， 海召开；2014年，第 不仅是外资企业， 六届ISPOR亚太年会 也包Biblioteka Baidu本土企业。 在北京召开，参会人
数达到1260，比上一
届增长了36%。
2021/4/14