医学统计学实验设计的基本原则
医学统计学实验的设计
四、明确观察指标 实验效应主要指处理因素作用于实验 对象的效应。
(一)选用客观性较强的指标 (二)选用灵敏度较高的指标 (三)选用精确性较强的指标
五、控制误差和偏倚 影响试验研究结果的因素：①真正由
(2)签订实验合同 研究者和实验对象应签订合同。受试 对象应确保自始至终参与研究，并 同意在实验中按规定接受处理措施 乙。
(3)检查实验对象的依从情况 研究者可以采取以下措施，统计实际 服用药片占应服药片之比以了解依 从性的情况 。
(4)注意医德 在实验进程中，应尽可能向患者说明 参与实验的利弊，药物可能发生的 副作用以及解决办法，争取绝大多 数实验对象的合作 。
1．中青年组和老年组的慢性胃炎治 愈率是否相同?
不要等到毕业以后
2．该药有无副作用(肝、，肾功能损 害的情况) 3．受试对象的依从性 基本要素：处理因素、实验效应和 受试对象。 纳入标准和排除标准：研究者可以 通过规定适宜进入实验的患者(或对 象)的标准 。
(5)定期检查研究记录 保证其完整准确，一旦发现错误和 遗漏应及时纠正和补充，以免在总 结时造成不可弥补的损失。
三、重复的原则 ：临床试验若例数太 少，则难以反映出试验因素的真实 效应，所以必须有足够的实验例数， 即样本含量。
不要等到毕业以后
第三节 实验设计的基本内容和步骤
一、建立研究假设 分清研究的主要问题和辅助问题
现以研究某药治疗慢性胃炎的疗效 举例说明。
主要问题：
某药治疗慢性胃炎是否有效(治愈率 是否高于对照组)? 辅助问题：
为防止偏倚，可以采取以下措施： (1)盲法 双盲法(double blind method) 研究 课题的主持人采取措施使参与的研 究者和研究对象(人)都不知道实验过 程中谁接受实验措施或对照措施(一 般使用安慰剂或标准药物)。
卫生统计学 自考 练习题-1
复习资料《卫生统计学》(课程代码02867)第一大题：单项选择题(总分：60分)1、实验设计应遵循的基本原则是：• A.随机化、对照、盲法• B.随机化、盲法、配对• C.随机化、重复、配对• D.随机化、对照、重复标准答案：D2、以下资料类型不宜用秩和检验的是：（）• A.等级资料• B.二项分布• C.极度偏态分布资料• D.数据一端不确定资料标准答案：B3、某研究检测了男性和女性红细胞数，经检验该资料总体方差相等，欲比较男性和女性的红细胞数有无差异，取双侧a=0.05，经成组t检验得P <0.01，则：（）• A.可认为男性和女性的红细胞均数差异有统计学意义• B.可认为男性和女性的红细胞均数无差异• C.可认为男性和女性的红细胞均数差异很大• D.尚不能认为男性和女性的红细胞均数有差异标准答案：A4、宜用均数和标准差进行统计描述的资料分布类型是：( )• A.正态分布• B.对数正态分布• C.正偏态分布• D.两端无确切值的分布标准答案：A5、随机抽取某市100名10岁女孩，测得其体重均数为35kg，若以一定的概率估计该市10岁女孩体重的总体均数，宜采用：（）• A.点估计• B.区间估计• C.假设检验• D.医学参考值范围标准答案：B6、方差分析的应用条件：（）• A.样本小，来自正态总体，样本间相互独立• B.样本来自正态总体，样本例数足够小• C.样本例数小，样本相互独立• D.样本来自正态总体，方差齐，样本数据独立标准答案：D7、用最小二乘法建立直线回归方程的原则是各实测点距回归直线的：（）• A.纵向距离平方和最小• B.垂直距离的和最小• C.垂直距离的平方和最小• D.纵向距离之和最小标准答案：A8、对两个地区恶性肿瘤发病率进行比较时，应该：( )• A.排除两地人口年龄构成不同的影晌• B.排除两地总人口数不同的影响• C.排除各年龄组死亡人数不同的影响• D.排除抽样误差标准答案：A9、用某疗法治疗急性腰扭伤病人30例，两周后25例患者痊愈，由此可认为：( )• A.该疗法疗效好• B.该疗法疗效一般• C.因无对照，尚不能说明该疗法的疗效如何• D.因冶疗例数少，尚不能说明该疗法的疗效如何标准答案：C10、不受年龄构成的影响，能够反映整个人群死亡水平的指标是：（）• A.死因别死亡率• B.粗死亡率• C.标准化死亡率• D.年龄别死亡率标准答案：C11、完全随机设计的方差分析组间变异源于：（）• A.个体变异• B.随机变异• C.处理因素• D.随机变异和处理因素标准答案：D12、已知男性的钩虫感染率高于女性，今欲比较甲，乙两乡居民的钩虫感染率，最合适的方法是：( )• A.分性别进行比较• B.两个率比较的X2检验• C.不具可比性，不能比较• D.对性别进行标准化后再比较标准答案：D13、正态性检验，按α=0.10水准，认为总体不服从正态分布，此时若推断的错，其错误的概率为：（）• A.等于0.10• B.β，而β未知• C.等于0.90• D.1-β，且β未知标准答案：B14、某研究欲比较正常人(n1=10)与单纯肥胖者(n2=8)血浆总皮质醇是否有差异，采用秩和检验。
医学科学研究实验设计遵循的基本原则
医学科学研究实验设计遵循的基本原则一、引言医学科学研究实验设计是医学研究的重要环节，合理的实验设计能够确保研究结果的准确性和可靠性。
在医学科学研究中，我们需要遵循一些基本原则，以保证实验的科学性和可信度。
本文将详细讨论医学科学研究实验设计遵循的基本原则。
二、基本原则2.1 问题的明确性在开始实验之前，必须明确研究的问题和目标。
一个明确的问题可以引导实验设计的方向，有利于研究的开展和结果的分析。
因此，在进行医学科学研究时，必须首先明确研究问题。
2.1.1 确定研究的目的在进行医学科学研究之前，需要确定研究的目的。
研究的目的可以是寻找疾病的治疗方法、评估某种药物的功效，或者探究某种疾病的发病机制等。
确定研究的目的有助于确定研究的问题和设计相应的实验。
2.1.2 设定明确的研究问题在明确研究目的的基础上，需要设定明确的研究问题。
一个明确的研究问题有助于确定研究的方法和实验设计。
研究问题需要具有可操作性，能够通过实验来回答，同时需要与研究目的相一致。
2.2 实验的可重复性实验的可重复性是医学科学研究的基础要求之一。
只有在实验能够被他人重复获得相似的结果时，研究的结论才具有科学的可信度。
2.2.1 多组独立重复实验为了保证实验的可重复性，需要进行多组独立重复实验。
通过多组实验的结果可以验证实验结果的稳定性和可靠性。
重复实验还有助于排除实验中的偶然因素对结果的干扰。
2.2.2 样本量的确定在设计实验时，需要根据统计学的原则确定合适的样本量。
样本量的大小直接影响实验结果的可信度和推广性。
合适的样本量能够降低实验结果的偶然性和偏差性，提高结果的可靠性。
2.3 物质和方法的选择在进行医学科学研究时，需要选择合适的物质和方法。
物质的选择应具有代表性，能够反映研究对象的特点。
方法的选择应符合实验目的，能够获得准确和可靠的结果。
2.3.1 合适的实验动物在动物实验中，选择合适的实验动物是非常重要的。
合适的实验动物具有与人类相似的生理和病理特点，能够模拟人类疾病的发展过程。
医学统计学第章实验设计
2. 精确性 包括准确度和精密度两层含义。
准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的 影响。
在实验设计中常通过随机数来实现随机化。
获得随机数的常用方法有三种：随机数字表、计算机的 伪随机数发生器与随机排列表。
随机数字表（李晓松附表1）常用于抽样研究及随机分 组。表内随机数字互相独立，无论横行、纵列或斜向等 各种顺序均是随机的。使用时可从任一个数字开始，可 查单行、单列，双行、双列，也可以多行、多列，方向 可向下或向上，亦可向左或向右。
例如：欲了解农村地区的卫生服务需求情况，随机抽取 部分农户询问患病与就医情况。居民的患病或就医不是 由研究者所确定的，也不是随机确定的，而是根据农户 自身的实际情况确定的，研究者只是被动的观察实际情 况。
2. 实验研究
又称干预性研究，是对研究对象人为给予干预措施的研 究。
例如：在关于健康教育能否预防小学生近视的研究中， 将小学生随机分为实验组和对照组，对实验组的小学生 给予有关近视的健康教育，对照组则只是每天做一次眼 保健操，不进行健康教育。观察一段时间后，比较两组 小学生视力下降发生情况。
安慰剂的使用需慎重，应以不损害患者健康为前提，适 用于研究的疾病尚无有效药物治疗或使用安慰剂后对该 疾病病情、临床过程、预后无影响或不利影响小的情况， 一般与盲法结合使用。
2. 空白对照
即对照组不接受任何处理，在动物实验和实验室方法研 究中最常用，常用于评价测量方法的准确度，评价实验 是否处于正常状态。
实验设计(基本要素)
（二）常用受试对象的基本特征 1. 动物 医学研究中的各个领域几乎都 要用到实验动物。使用动物作为受试对 象非常方便，安全性高，价格相对便宜， 而且不涉及人类的医德问题。研究中动 物意外缺失可以据情予以补充。饲养、 管理及观察动物十分方便且容易做到。 选择动物一般要考虑动物的种类、种属、 品系、窝别、性别、年龄、体重、健康 状况、是否容易饲养和存活，对施加的 处理因素的反应特征等方面。
• 人体作为受试对象，常用于临床治疗方案的
疗效观察研究以及某种疫苗在人群中预防某 种疾病的效果观察等。在临床治疗工作中， 每一位病人都可以作为一个观察对象。但是， 按照实验设计的四个基本原则，如想在特定 时期内选择几组除处理因素不同以外，其它 各方面条件都基本一致的病例，则是一件相 当困难的事情。 病例的选择：明确纳入标准和排除标准
在实验研究中，由于影响试验结果的因素 很多，有时则十分复杂。因此，在安排施加处 理因素时，应考虑下列几个方面 。 1.抓住实验中的主要因素 任何一项实验研究都 有其主要的方面或主要矛盾。 2.确定处理因素和非处理因素 实验研究中应根 据研究目的确定处理因素和非处理因素。一般 情况下，两者的区别并不困难。 3.处理因素标准化 是指在进行同一个实验研究 时，施加于多个受试对象的处理因素是相同一 致的。不能随意加以改变。尤其是用于病人的 药物。
干扰因素也称为非处理因素或混杂因素，它是
Hale Waihona Puke 指处理因素以外的可以影响实验效应及实验
结果的一切可能的因素。
一般多为受试对象本身的特征及外界
环境因素，其来源复杂，范围广，经常不
易控制或不易察觉。
2.实验设计的基本构成
三个基本要素
受试对象 处理因素 试验效应
实验设计 的 基本构成
13.2 统计设计的基本原则
=ê ë
0.45 - 0.25
ú û=é1.86 Nhomakorabea7 + 0.7835ù2
êë
0.20
úû
»
176
11
小结
n 实验研究由处理因素、实验单位和实验效应三个要素组 成；应该遵守对照、随机化和重复的基本原则；研究对 象接受不同处理由随机分配决定；
n 观察性研究只能对已存在的状况和有关因素进行观察或 调查，不能用随机化分组来平衡混杂因素的影响；适宜 的统计学设计和分析对于观察性研究而言，尤其重要。
(1) 欲检出HbA1c临床差异≥0.65%
(2) 假定标准差为1.3% (3) 双侧检验水平0.05 (4) 功效80% • 退出率20%
N
=
4
é ê
(Za
/
2
ë
+
d
Zb
)s
ù2 ú û
=
4
é êë
(1.96
+ 0.84) 0.65
´1.3
ù úû
2
（文中：152例）
=
4 êëé (1.96
+ 0.84) 0.65
12
随机化方法、随机数及产生随机数的程序、种子数等均 应有记录(备查)
6
三、重复 (Repeat)
重复实验、重复取样、重复测量
n 在大量重复实验的条件下，该处理的真实效应才会比较 真实地显露出来
n 实验组和对照组的实验单位应具有一定的数量 — 样本 含量
n 与重复实验相比，重复取样和重复测量属于第二位
2Za
/
2
êë
pc
(1 -
pc
)
+
Zb
医学统计工作基本步骤(详细)
*医学统计工作的基本步骤1设计主要指统计设计，是影响研究能否成功的最关键环节，是提高观察或实验质量的重要保证。
内容包括对资料搜集，整顿和分析全过程的设想与安排。
实验设计的三大原则：随机化，重复，对照。
2搜集资料：目的指应采取措施使能取得准确可靠的原始数据。
来源：统计报表，工作记录，专题调查或实验研究，统计年鉴和统计数据专辑。
要求：随机性和样本含量足够大3整顿资料：将原始数据净化，系统化和条理化，为下一步计算和分析打好基础过程。
4分析资料：在表达数据特征的基础上，阐明事物的内在联系和规律性，包括两方面：统计描叙和统计推断17均数的可信区间与参考值范围的区别？均数的可信区间与参考值范围的区别主要体现在含义，计算公式和用途三个方面的不同。
（1）意义：均数的可信区间是按预先给定的概率，确定的未知参数的可能范围。
实际上一次抽样算得的可信区间要么包含了总体均数，要么不包含。
但可以说：该区间可多大（如当a=0.05时为95%）的可能包含了总体均数。
而参考值范围是指‘正常人’的解剖，生理生化某项指标的波动范围。
均数的可信区间计算公式（1）σ未知：X±指均数可信区间的用途：估计总体均数，参考值范围是指判断观察对象的某项指标是否正常。
7.假设检验与区间估计的关系：置信区间具有假设检验的主要功能；置信区间在回答差别有无统计学意义的同时，还可以提示差别是否具有实际意义；假设检验可以报告确切的P值，还可以对检验的功效做出估计。
1.标准差与标准误的区别：标准差是衡量观察值的离散趋势，描述正态分布资料的频数。
标准误是样本均数的变异程度，表示抽样误差的大小，用于总体均数区间估计。
两者联系：两者都是变异指标。
在样本含量一定时，S越大标准误也越大，即在抽取相同例数的前提下，标准差越大，抽到的样本均数的抽样误差也越大。
2.P值和α：P值时从样本求得H0条件下随机抽样得到目前的统计量以及更极端统计量的概率，反映样本信息是否支持H0，也反映做出拒绝或不拒绝H0决定的理由充分程度。
医学统计学复习重点
医学统计学复习重点统计设计：调查设计、实验设计第一章绪论1.基本概念：总体——根据研究目的确定，所有同质观察单位某种观察值的全体。
样本——总体中抽取的一部分具有代表性的个体组成的集合。
参数-—刻画总体特征的统计指标。
一般用希腊字母表示μ、σ、π统计量—-刻画样本特征的统计指标.抽取的样本不同，统计量会变化；一般用拉丁字母或英文字母表示、S、p抽样误差：个体变异所致，抽样研究中样本信息与总体特征间的差异。
抽样误差是不可避免的。
属于随机误差,无方向性,重复抽样可以呈现一定的规律性。
小概率事件P≤0。
052.*统计工作的四个步骤：设计、收集资料、整理资料、分析资料。
(用工作实例解释）第二章调查研究设计第三章实验研究设计1.调查研究(观察性研究）：特点:无人为施加处理因素调查研究的分类：按调查涉及的对象划分:全面调查(普查)、抽样调查、典型调查注意：收集的资料要有可比性＊随机抽样方法(做统计推断有意义)：单纯随机抽样、系统抽样、分层抽样、整群抽样非随机抽样方法（不能做统计推断,可能有偏差）：偶遇抽样、判断抽样、滚雪球抽样等2.实验研究特点：与调查研究最本质的区别：根据研究目的主动施加干预措施实验设计的三个基本要素：受试对象、处理因素、实验效应实验设计的基本原则：对照原则、随机化原则、重复原则第四章定量资料的统计描述第五章定性资料的统计描述1.定量资料（1）定量资料——*频数分布表、直方图、箱式图—-判断分布类型——（2）描述离散趋势的统计指标:✓极差R=最大值—最小值、✓四分位数间距Q：常用于描述*偏态分布资料的离散趋势、一端或两端无确切值的资料、分布不明确资料✓方差（总体、样本S2）＆标准差(、S）:＊正态或近似正态分布✓变异系数（3）(4）正态分布及其应用：**制定医学参考值范围步骤：判断分布类型-—正态分布-—＊双侧95％参考值范围：±1.96S、单侧95％参考值范围:下限为—1。
64S、上限为+1。
医学统计学：常用实验设计方法
常用实验设计方法
完全随机设计（completely random design） ：
• 不考虑个体差异的影响，仅涉及一个处理因素， 但可以有两个或多个水平，故亦称单因素实验设 计。 • 该设计常用于将受试对象按随机化原则分配到处 理组和对照组中，各组样本例数可以相等，也可 以不等，但相等时效率高。 • 优点：设计和统计分析方法简单易行； • 缺点：只分析一个因素，不考虑个体间的差异， 因而要求各观察单位要有较好的同质性，否则， 需扩大样本含量。
• 例：按完全随机设计方法将10只小鼠随机分 配到甲、乙两组。
完全随机设计（completely random design） ：
常用实验设计方法
二、试验结果的统计分析
对于完全随机试验的统计分析，由于试验 处理数不同，统计分析方法也不同。 （一）处理数为2 两个处理的完全随机设计 也就是非配对设计，对其试验结果采用非配对 设计的 t 检验法进行统计分析。
常用实验设计方法
流行病与卫生统计学研究所
常用实验设计方法
医学实验设计必须遵循对照、随机、重复和均衡的 基本原则。不同的研究目的应采用不同的设计方法 安排实验。医学研究中常用的实验设计方法有：
1. 完全随机设计 2. 配对设计 3. 配伍组设计 4. 交叉设计 5. 析因试验设计 6. 拉丁方设计 7. 正交试验设计 8. 均匀设计
完全随机设计的优缺点
完全随机设计是一种最简单的设计方法，主要优缺点如下：
完全随机设计的主要优点 1、设计容易 处理数与重复数都不受限制，适用于试 验条件、环境、试验动物差异较小的试验。
常用实验设计方法
完全随机设计（completely random design） ：
2、统计分析简单 进行统计分析。
医学科研实验设计中应遵循的四大原则
医学科研实验设计中应遵循的四大原则医学科学工作者进行科学研究或撰写论文，都要运用有关统计学的方法进行统计分析。
而统计分析必须有可靠的前提，即在周密设计的基础上收集准确而完整的原始资料，遵循随机抽样的原则，实验组间具有可比性并设置对照组。
如果不具备可靠的前提，即使进行了统计分析，也不能弥补或纠正科研设计的不足，其研究结论也缺乏可信度。
因此，医刊汇编译认为，在科研设计中一定要遵循实验设计的四大原则，即随机、对照、均衡、重复的原则。
一、随机化原则。
实验设计中必须贯彻随机化原则，因为在实验过程中许多非实验因素在设计时研究者并不完全知道随机误差的干扰，有必要采用随机化的办法抵消这些干扰因素的影响。
实验设计中所指的总体已不是泛指的无限总体而是根据研究假设的要求规定了纳入标准，再把这些实验对象随机分入实验组和对照组中，以增强可比性，称为随机分配。
它与调查研究中的随机抽样，即从客观总体中随机抽取一部分进行调查研究是不同的，随机分配在实验设计中十分重要，随机不等于随便，研究者只有在做到真正随机时才能达到预期的目的。
二、对照的原则。
实验研究的目的是验证研究假设是否正确，只有经过比较才能鉴别其真伪。
设立对照是比较的基础，没有对照很难说明研究假设是否正确，设立对照也是控制实验过程中非实验因素的影响和偏畸的一种有效措施。
其正确的方法是将适宜纳入的研究对象随机地分入实验组和对照组，并保证受试对象间具有可比性，即对照组中的观察对象除了实验因素不同以外，实验过程中的实验条件和辅助措施都应相同，这样有利于反映出所比较的总体之间存在的真实差异。
研究者可以根据上述设立对照的原则和实验的需要，设立多种对照。
三、均衡的原则。
医学实验往往是多因素的实验，实验设计的最主要目标就是设法消除混杂因素的干扰，使处理因素的实验效应能够准确地显示出来。
实验设计的主要手段就是通过设置对照，即设置一个除不具有该处理因素外，其他方面与实验组完全相同或基本一致的对照组的方法，来抵消非处理因素的干扰，以便使处理因素的效应完全显现出来，即均衡的原则。
《医学统计概论》第27章 医学研究中的统计学设计基础
例如：①实验组儿童接种疫苗，对照组儿童不接种疫苗。 ②试剂空白、血样空白、无酶解空白、底物空白等。
特点： 简单易行，但容易引起心理差异，从而影响实
验效应的测定。 —— 安慰剂对照(placebo control)
2. 对照的形式
（一）受试对象( subject )
例：人、动物等 1. 受试对象的选入标准 明确规定受试对象选入标准（eligibility criteria）：纳入标准
（inclusion criteria）、排除标准（exclusion criteria） 2. 受试对象的控制 （1）受试对象的一致性
人——年龄、性别、病情、病程等 动物——种系、年龄、性别、体重等 （2）受试对象影响因素的控制 季节、温度、湿度、生活环境、嗜好、 试验辅助措施等。
(三)重复原则
重 复 (replication) 是 指 各 处 理 组 与 对 照 组要有一定样本含量(sample sizes)。
无限地增加样本含量，将加大实验规模，延长实验 时间，浪费人力物力，反而增加系统误差出现的可能性。
样本含量不足，检验效能（Power，1－β）偏低， 总体参数之间原本有差异也无法检验出来。
（2）随机抽样使抽取的样本具有代表（总体）性，减少误差；
（3）抽样研究理论和统计分析方法的需要。
随机与随意
随机：random 机会均等， 客观性 随意：as will 随主观意愿，主观性
随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素(非 研究因素)，而且还能控制未知的混杂因素。
随机的三个含义
分组随机－均衡性 每个研究对象有同等机会被分配到各处理组 抽样随机－代表性 总体中每个观察个体有同等机会被抽取 实验顺序随机－平衡顺序或季节的影响 每个研究对象先后接受处理的机会相同。
医学统计学第4版 第3章 实验研究设计
干预效果分析
（一）建立研究假设
根据研究目的确定研究假设:
主要问题(primary question) 一项研究所要解决的问题，也就是实验的目的
次要问题 (secondary question)
用于补充说明及完善研究问题
主要问题
绝经期妇女钙干预试验及相关因素研究
次要问题
对于不同钙剂量组对绝经期妇女骨密度的影响 ？ 受试对象的依从性如何？
空白组的设立是为了反映小鼠在不接受任何照射下的生 物体状态； 假照射组反映在一般照射的状态下小鼠的生物体状态， 在该研究中属于实验对照。 两种剂量之间构成了相互对照。 如果没有假照射组作为实验对照，即使接受了不同剂量 的γ射线照射后的两组小鼠外周血白细胞含量之间的差别， 那么此实验结果仅能说明γ射线的剂量不同，对外周血白 细胞的含量影响不同，而不能说明“用γ射线照射与用非γ 射线照射”对外周血白细胞含量的影响之间的差别. 如果没有空白对照组，就不能说明“照射与否”这一因素对 实验结果的影响有多大。
样本含量过小，统计推断效能低 样本含量过大，增加研究成本
随机抽取哈尔滨市红旗社区卫生服务中心管 辖范围内373名绝经期妇女，筛查后招募符 合标准者282名。
（三）确定处理因素
处理因素
又称受试因素，是研究者根据研究目的而施加给受 试对象的特定实验措施 (如试验中给予的某种试验药
物，实行某种手术等)。处理因素标准化
防止混杂偏倚的措施
分层 贯彻随机化原则 配伍组设计 标准化法 Mantel-Haenszel卡方检验 协方差分析
2 M H
钙干预试验质量控制
医学统计学重点要点
医学统计学重点第一章绪论1.基本概念：总体:根据研究目的确定的性质相同或相近的研究对象的某个变量值的全体。
样本：从总体中随机抽取部分个体的某个变量值的集合.总体参数:刻画总体特征的指标，简称参数。
是固定不变的常数，一般未知。
统计量:刻画样本特征的指标,由样本观察值计算得到，不包含任何未知参数。
抽样误差:由随机抽样造成的样本统计量与相应的总体参数之间的差异。
频率:若事件A在n次独立重复试验中发生了m次，则称m为频数。
称m/n为事件A在n次试验中出现的频率或相对频率。
概率:频率所稳定的常数称为概率。
统计描述：选用合适统计指标（样本统计量）、统计图、统计表对数据的数量特征及其分布规律进行刻画和描述。
统计推断：包括参数估计和假设检验。
用样本统计指标（统计量）来推断总体相应指标(参数），称为参数估计.用样本差别或样本与总体差别推断总体之间是否可能存在差别，称为假设检验。
2.样本特点：足够的样本含量、可靠性、代表性。
3。
资料类型：（1）定量资料：又称计量资料、数值变量或尺度资料.是对观察对象测量指标的数值大小所得的资料，观察指标是定量的,表现为数值大小。
每个个体都能观察到一个观察指标的数值，有度量衡单位.（2)分类资料：包括无序分类资料（计数资料)和有序分类资料（等级资料)①计数资料：是将观察单位按某种属性或类别分组，清点各组观察单位的个数（频数),由各分组标志及其频数构成。
包括二分类资料和多分类资料。
二分类：将观察对象按两种对立的属性分类，两类间相互对立，互不相容.多分类:将观察对象按多种互斥的属性分类②等级资料：将观察单位按某种属性的不同程度、档次或等级顺序分组，清点各组观察单位的个数所得的资料。
4.统计工作基本步骤：统计设计、资料收集、资料整理、统计分析.第二章实验研究的三要素1.实验设计三要素：被试因素、受试对象、实验效应2。
误差分类：随机误差（抽样误差、随机测量误差)、系统误差、过失误差。
3。
实验设计的三个基本原则：对照原则、随机化分组原则、重复原则.4。
医学科研设计的基本原则与统计分析方法
化学药品第一、二、三类药物； 五类药物中需延长用药周期和(或)降低剂量的药物要进行Ⅱ期临床实验的。
新的新药评审办法——
双盲法较为复杂，实际执行起来困难较大。
在研究过程中，由于种种原因容易造成盲底泄露，称为破盲。
在执行双盲法时，如果病情发生变化，不能准确判断并及时处理。
双盲法临床试验注意的问题：
能回答科研提出的问题。
科学性
通过大量查阅文献和现场调查，搜集科学资料，或在进一步进行预备实验或可行性调查实验的基础上，进行严密的设计。
严密性
1
合理性
能保证通过设计方案的实施，取得可靠的研究成果，具有普遍意义，经得住实践的考验。
2
高效性
以最少的人力、财力、物力，得出有意义的结果。
3
道德性
符合社会道德规范，决不损害人的身心健康。
科研设计的基本原则 与 统计分析的思维方法
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为什么要进行可科研设计？
医学科学研究的实验设计是医学科研中至关重要的一个环节。
01
一项好的实验设计—— 可以节约大量的人力、物力、财力和时间， 保证实验的科学性、可靠性和诚信度。
02
科研设计的一般要求
严格随机分组，认真、客观填写病例报告表。
01
实验组与对照组所用的药物外观、形状、剂型等必须高度一致。
02
要有一套完善的执行盲法编码制度，受试对象的所有记录、请求单、回报单等全采用代号制。
03
每个盲法试验应指定一位第三者作为统筹负责和监督整个研究工作的监视员。 其职责是监督盲法执行，保证结果的可靠性，保证受试对象的安全，分发应急信件，保管盲底，试验终末揭盲等。
医学统计学之科研方法第二讲实验设计原则
2.试验设计中要求严格遵守四个基本原则 ， 其目的是为了（ ）
A.便于统计处理 B.严格控制或消除随机误差
的影响
C.便于进行试验
D.尽量减少或抵消非试验因素的干扰
23
3. 在 用 小 白 鼠 作 为 受 试 对 象 的 实 验 中 ， 实验者用手随意地、一次又一次地从笼 子中抓小白鼠，每次抓一只，将先抓到 的n1只放入对照组，后抓到的n2只放入 试验组。问：这样做意味着什么？
4
三、实验效应
实验效应主要是指标选择问题，具体 要求如下： 指标的关联性 指标的客观性 指标的灵敏性 指标的特异性 指标的精确性
5
实验设计的原理
处理因素T能得到相应的、准确的实验 效应e，即e是T相应的结果：
T→e 非处理因素S，非处理因素实验效应s
T+S→e+s
6
实验设计的原理
实验效应e是与s混在一起的，实验设计 的主要任务是如何使e能单独显示出来。 如实验设立对照，使实验中两组的S均衡， 即S1=S2，这样实验组中T的效应e就可显 示出来。在相互对照设计中： 试验组：T1+S1→e1+s1 对照组：T2+S2→e2+s2
与其相对应的是所谓非处理因素， 它是指非有意加到受试对象身上， 而在实验中可能起到干扰作用的因 素。
2
一、处理因素（研究因素）
确定处理因素时要注意以下几个问题： 处理因素的数目及水平不宜过大 要确定处理因素与非处理因素 处理因素的强度要适宜 处理因素必须标准化
3
二、受试对象
医学研究的受试对象通常是人 和动物，在实验设计时首先要确定 试验对象，并对实验对象和条件作 严格规定。 临床试验对象：病人 动物实验对象：动物(实验室)
医学统计学校园网精品课程习题
绪论习题一、最佳选择题1、抽样研究中的样本是：A、研究对象的全体B、总体中特定的一部分C、总体中随机抽取的一部分D、随意搜集的一些观察对象2、总体是由：A、个体组成B、研究对象组成C、同质个体组成D、研究指标组成3、检验结果分为阴性和阳性资料，属于：A、等级资料B、计数资料C、计量资料D、等级或计量均可4、概率等于0的事件称为：A、小概率事件B、必然事件C、不可能事件D、偶然事件5、实验设计的三个基本要素是：A、对照、重复、随机化B、重复、随机化、设置对照C、处理因素、试验单位、设置对照D、均衡、重复、随机化二、简答题：1、什么是变异2、什么是随机化3、简述对照组常用的干预方式4、简述随机化的意义及主要作用5、简述医学测量结果的分类（数据类型）三、是非题1、实验设计的基本原则是重复、对照、随机化2、等级资料较计量资料和计数资料精确3、搜集资料时常采用的方法有实验4、某医生欲研究加锌牛奶对儿童生长发育的影响，将某小学校10岁儿童随机分为两组，一组喝加锌牛奶，另一组喝普通牛奶，此属于标准对照5、概率为1的事件称为必然事件调查设计习题（一）单项选择题1. 实验设计和调查设计的根本区别是（）。
A.实验设计以动物为对象B.调查设计以人为对象C.实验设计可随机分组D.实验设计可人为设置处理因素2．nS xS /=表示（ ）抽样时均数的抽样误差。
A ．整群 Ｂ．系统 C ．分层 D ．简单随机 3．所得到的样本量最小的为（ ）。
A ．简单随机抽样B ．系统抽样C ．整群抽样D ．分层随机抽样4．调查用的问卷中，下面的四个问题中，（ ）是较好的一个问题。
A ． 你和你的妈妈认为女孩几岁结婚比较好____。
B ． 如果只生1个孩子，你希望孩子的性别是：1．女；2．男；3．随便C ． 你1个月工资多少_____。
D ． 你一个月吃盐____克。
5. 在（ ）中，研究者可以人为设置各种处理因素；而在（ ）中则不能人为设置处理因素。
医学实验研究的基本原则
医学实验研究的基本原则医学实验研究是推动医学科学发展和临床实践进步的重要手段。
然而，为了保护人类和动物的权益，保证研究结果的可信性与可靠性，我们需要遵循一定的基本原则。
本文将介绍医学实验研究的基本原则，并探讨其重要性和应用。
一、伦理原则伦理原则是医学实验研究的基石，主要包括尊重个体的自主权、不伤害原则、公正原则和效益原则。
尊重个体的自主权意味着研究对象有权自主决策是否参与实验，并在明确知情同意的基础上进行。
研究人员应尊重个体的自主选择与隐私，并确保其知情同意的真实性和有效性。
不伤害原则要求研究过程中尽可能减少对研究对象的伤害和风险。
必要时，研究人员应提供适当的补偿、监测和支持。
公正原则要求研究人员在实验设计、受试者招募、数据收集与分析等环节中均充分考虑人种、性别、年龄、社会经济地位等因素的公平性，并避免对特定群体的不公平歧视。
效益原则要求研究结果能带来医学进步和社会效益，并保证研究的科学性和可信度。
二、方法学原则方法学原则是保证医学实验研究可靠性和可重复性的重要依据。
科学的实验设计和合理的方法选择是方法学原则的核心。
良好的实验设计应具备随机性、对照性、盲法、样本量计算等基本要素。
随机分组可以减少干扰因素，提高实验结果的统计学效力。
对照组的设立能够对实验组的结果进行比较和验证。
盲法可以减少因研究者或被试者的主观因素对研究结果的影响。
样本量计算则可避免因样本量过小而导致的结果不准确性。
合理的方法选择与有力的理论支持密不可分。
选择合适的实验方法能够提高研究的效率和准确性。
理论支持则能够为实验研究提供科学解释与指导。
三、数据管理原则数据管理原则是保证研究数据的准确性、完整性和可追溯性的重要保障。
研究人员应遵循合适的数据采集、处理和存储方法。
在数据采集过程中，研究人员应确保数据的准确性和完整性，避免故意或无意的数据篡改或丢失。
同时，合理的数据标识和命名规则可以提高数据的可追溯性和重复利用价值。
数据处理与分析要严格遵循科学的统计学方法，并运用适当的软件进行操作。
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易洪刚
Department of Epidemiology & Biostatistics, School of Public Health Nanjing Medical University
主要内容
1. 2. 3. 4. 5. 研究设计的意义 实验设计的基本原则 实验设计 常用的几种实验设计方法 调查设计
1.1 研究设计的意义
(1) 合理安排试验因素，提高研究质量。 如规定实验组的条件，配置适当的对照组，选 择研究方法等。 (2) 控制误差，使研究结果保持较好的稳定性。 如对混杂因素的处理，对不同来源变异的分析， 维护必要的均衡性等。 (3) 用较少的观察例数，获取尽可能丰富的信息。 如采用定量指标，选择线性或非线性回归分析， 为使用高效率设计创造条件等。
请讨论：该文结果是否成立？
《用24小时食管pH监测法诊断食管原性胸痛》(中华外科杂志1995年33卷第2期第69页)
问题所在
不符合研究设计三原则！
3 实验设计
3.1实验设计的特点
（1）研究者能人为设置处理因素 （ 2 ）受试对象接受何种处理因素 / 水平是 由随机分配而定的。 （3）能使多种实验因素包括在较少次数的 实验中，更有效地控制误差，达到高效的 目的。
（4）自身对照
对照与实验在同一受试者身上进行
（5）相互对照
各实验组间互为对照，如比较新药与旧药的疗效
（6）历史对照
以本人过去的研究/他人研究结果与本次研究结果 作对照
2.2 基本原则之二：随机(random)
客观性 (1) 抽样随机 每一个符合条件的实验对象参加实
验的机会相同，即总体中每个个体 有相同的机会被抽到样本中来；
2. 实验设计的基本原则
基本原则之一：对照 基本原则之二：随机
基本原则之三：重复
研究设计的基本原则
对照(control)
对照的作用 对照的种类 对照组形式
随机(randomization)
随机化的作用 随机的含义 分层随机、分段随机
重复(replication)
实验设计简介
R.A. Fisher(1925)系统介绍近 代统计学方法
The Statistical Methods for Research Workers
RA Fisher(1890~1962)
1935 年 ,Fisher 系统介绍研究 设计，首次提出研究设计的基 本原则。
The Design of Experiments.
对照组的作用
处理组 处理因素+非处理因素 处理效应+非处理效应
比较结果
非处理因素 处理因素
非处理效应 处理效应
常用对照种类：
（1）空白对照
对照组不施加任何处理因素
（2）实验对照
对照组不施加处理因素，但施加某种实验因素。
（3）标准对照
不设立专门的对照组，而是用现有标准值/正常值 作对照。实验研究一般不用标准对照，因为实验条件 不一致。
本例，两组除处理因素 ( 放置节育环 ) 不同，受试对象的基 本条件也不同，试验组较好，而对照组差，缺乏可比性。
中华妇产科杂志，1985；20(1)：49～50。
实例2
《乳腺癌发病危险因素的研究》研究采用病例－ 对照方法调查607对病例与对照，配对的条件是年 龄相仿，上下不超过5岁。原文在未作假设检验的 情况下，认为“两组年龄相仿”。
1 2 3 处理因素 (treatment) 受试对象 (object) 实验效应 (effect)
1 处理因素 （study factor,treatment）
研究者根据研究目的欲施加或欲观察的 能作用于受试对象并引起直接或间接效 应的因素，称为处理因素。
研究因素与混杂因素
研究因素：主要研究指标， 与研究结果(效应)相联系。 混杂因素：干扰研究结果的指标。
2
：I 类误差，常取0.05 ：II 类误差，常取0.20，0.10 1- ：把握度 ：标准差，个体变异 ：两个总体的差值(专业认可)
例：降血脂
=20mg/L； =30mg/L；=0.05 1-=90%时 Q1:Q2 N 1:1 78 4:6 82 3:7 92 2:8 122 1:9 216 1:19 406 N＝78时 Q1:Q2 1- (%) 1:1 90.0 4:6 88.9 3:7 85.0 2:8 75.6 1:9 54.4 1:19 35.6
实例1
《剖腹产同时放置宫内节育器735例的初步观察》将施 行剖腹产手术1562例中的735例作为实验组，在剖腹产的同 时放置宫内节育器。比较两组被观察对象的术后出血、恶 露干净时间和术后副反应等情况。
规定实验组适应症为：破膜和总产程都不超过24小 时，无感染(无阳性体征，血常规正常)以及第一胎 产后本人同意放置宫内节育器者。 另将筛选剩下的 827 例作为对照组，不放置宫内节 育器。
《丹栀逍遥散治疗混合性焦虑抑郁障碍的临床研究》(河南中医2004年第24卷第8期第62页)
讨论2
《利多卡因手控定量雾化吸入治疗激素抵
抗型哮喘的研究》目的是观察定量手控雾 化吸入利多卡因治疗激素抵抗型(SR)哮喘 的疗效。受试者吸入利多卡因3个月，观察 治疗前后临床疗效和口服激素减停剂量的 情况。
(2) 分组随机 每个实验对象分配到不同处理组的
机会相同；
(3) 实验顺序随机 每个实验对象接受处理先后的
机会相同。
随机与随意
随机：random 机会均等， 客观性 随意：as will 随主观意愿，主观性 随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素 (非研究因素)，而且还能控制未知的混杂 因素。
重复的作用 重复的次数
2.1 基本原则之一：对照(control)
均衡性 (1) 对等 除处理因素外，对照组具备与实验组对
等的一切非处理因素。 (2) 同步 对照组与实验组设立之后，在整个研究 进程中始终处于同一空间和同一时间。 (3) 专设 任何一个对照组都是为相应的实验组专 门设立的。不得借用文献上的记载或以 往的结果或其它研究的资料作为本研究 之对照。
《利多卡因手控定量雾化吸入治疗激素抵抗型哮喘的研究》(临床内科杂志2004年6月第21卷第6期415页)
讨论3
通过回顾分析某院1990年1 月至1998 年3 月期间28例单 宫颈双子宫畸形早孕人工流产的结果，发现人流术前先给 予米索前列醇素制剂可使流产更容易、安全，减少病人痛 苦且可避免并发症的发生。 两组的分组方法为：所有病例按就诊先后顺序分组，1995 年10月以后为A组，1995年10月以前为B组。A组(米索组) 于术前3小时顿服米索600μg或术前1小时后穹窿放置米索 200μg，然后进行人工流产吸宫术，共14例；B组(对照组) 单纯采用常规流产术机械扩张宫颈后吸宫。作者认为该法 “符合随机分配法则”。 请讨论：对照组的设置是否合适？
3.2 实验设计的分类
根据受试对象不同，分为： （1）动物实验 （2）临床试验 通常局限在患病人群中 （3 ）社区干预试验 在某个地区的所有人群 中进行，持续时间一般较长，目的是通过 干扰某些危险因素或施加某些保护性措施， 然后了解它们在人群中产生的预防效果， 例在饮水中加氟防龋齿的人群试验。
3.3 实验设计的基本要素
《单宫颈双子宫畸形28例人工流产分析》(中国实用妇科与产科杂志1999年3月第15卷第3期172页)
讨论4
作者对30例疑为食管原性胸痛患者的24小时食管 pH 值监测，其中 16 例昼夜均异常， 8 例白天异常， 2 例夜里异常， 18 例胸痛与酸暴露相关。得出食 管pH监测是诊断胃食管反流所致的食管原性胸痛 的有效方法之结论。
A组
B组
随机排列示意
(1) (2) (3) (4) (5) (6) (7) (8) (9) (10) 136 643 557 604 384 708 218 061 555 871 排列 (8) (1) (7) (5) (9) (3) (4) (2) (6) (10)
.9
power
.8 .7 .6 .5 1 2 3 4 5
r
6
7
8
9
10
图 n1固定，n2增加时，Power的变化趋势 ( r = n2:n1 )
试验组和对照组样本含量不等
两组的比例不超过
1:4 ~ 4:1
样本含量的影响因素：
数据的种类： 定量<等级<定性 个体的变异： 变异小，样本含量少 组间的差别： 差别大，容易鉴别，n少 指标间的相关程度： 相关大，n少 设计方法： 各组例数的分配： 均衡时，n少 I型错误和II型错误： 小，n大 研究的质量：
年龄 病例组人数 对照组人数
20～ 30～ 40～ 50～ 60～ 70～
3 72 193 228 101 10
6 84 244 199 67 72=17.25，P=0.004
中华流行病学杂志，1981;2(4):253
实例3
对治疗炎症的某注射液作临床试验，以另一 注射液为对照。 适应症为生殖道感染疾病或口腔感染疾病。 研究者设计了3个组： 试验组：30例生殖道感染，30例口腔感染 对照组：30例生殖道感染，30例口腔感染 开放组：外科感染疾病 28 例，滴虫性阴道炎 15 例。
对照组的作用
意义
(1)消除干扰因素的影响； (2)给一个被比较的标准，使处理因素和非处 理因素的差异有一个科学的对比。
对照组的作用
处理组 对照组 处理因素+非处理因素 (无) 非处理因素 处理效应+非处理效应 (无) 非处理效应
比较结果 处理因素