药物经济学第四章成本-效果分析

第四章 成本-效果分析
学习目标


掌握：效果的定义、效果的识别原则、成 本-效果分析的基本概念、评价指标及其计 算，以及成本-效果分析的适用范围 熟悉：中间指标和终点指标、成本-效果比 、增量成本-效果比、成本-效果阈值，以及 效果指标的识别和测算。


成本-效果分析（CEA）是在成本-效益分析 的基础上，针对药物诊治或干预方案的收 益不能或不便货币计量的局限性而产生的 评价方法，是药物经济学最基础的评价方 法之一。 成本-效果分析通过对不同的医疗卫生干预 措施（药物治疗、预防、诊断、康复等） 的成本和效果进行综合评价，从而判断各 种干预措施经济性优劣的一种经济学分析 方法。


观察终点指标的临床试验所需样本量大， 研究耗时长、费用高、试验难度较大。 终点指标能直接反映患者最终是否得益。 药物经济学研究通常优先采用终点指标
常用的效果指标及其计算公式
1.发病率 即一定时期（年、季、月）某人群发生某 疾病新病例的频率 发病率=（某时间某疾病的新病例数/同期年平均人 口数）*100% 2.患病率 即某一时点某人群中患有某疾病的频率， 常用于慢性病的统计分析。 某疾病患病率=（某时点某疾病的病例数/某时点调 查人数）*100% 3.治愈率 即接受治疗的患者中治愈的频率 治愈率=（治愈患者数/接受治疗的患者数）*100%
增量分析法（差额分析法） 其实质是判断投资或成本大的 方案相对于投资或成本小的方 案所多投入的资金或成本（增 量投资）能否带来满意的增量 收益。

用效益-成本比指标对互斥方案进行经济性 比选时，需要采用增量分析法。

增量分析法：也叫差额分析法，是指对被 比较方案在成本、收益等方面的差额部分 进行分析，进而对方案的经济性进行比较、 选优的方法。
互斥方案的选择
对互斥方案的选择，需要 进行方案之间的横向比较， 通过比较选出经济性最好 的方案（选出一个或都不 选择）
B/C≥1的方案都是经济的，均可选择
被比较方案的作用或影响 期相同
B/C＜1的方案都是经济的，均可选择
被比较方案的作用或影响 其不同？
直接比较法 是将每个方案的经济评价值直 接对比进而选优的方法，在常 见的三大类经济评级指标中只 有价值性指标适用该方法
7.死亡率 表示某年某地每千人口死亡人数 死亡率=（某年死亡总人数/同年平均人口数 ）*100% 8.生存率 即患者能够活到某时点（年）的生 存概率，常用方法有直接法和寿命表法， 直接法的计算公式为： N年生存率=（活满n年的人数/观察满n年的人 数）*100%
（三）成本-效果分析

成本-效果分析（CEA）是将干预方案的成本以货 币形态计量，收益以效果指标来表示，并对于干 预方案的成本和效果进行比较，进而判定干预方 案经济性的一种评价方法。 成本-效果分析法中的收益直接采用治疗或干预方 案实施后所产生的健康效果或临床结果指标予以 描述和计量，无需进行货币化计量。



步骤：（1）对所有备选方案按照成本额由 小到大排序。 （2）判断成本额最小的档案的经济性，只 有较低成本额的方案被证明是经济的，较 高成本额的方案才可与之比较。 （3）用成本额较低的方案与成本额较高的 方案进行比较，若增量成本能带来满意的 增量收益，则成本额高的档案的经济性优 于成本额低的档案。

1200
1800
1400
三、适用条件与适用范围


（一）适用条件：成本-效果分析的适用条件 是备选方案的收益能以相同或同类指标予以反 映和计量。成本-效果阈值的缺失将导致成本 效果分析无法实现对方案经济性的判定和方案 的选择。 （二）适用范围:难以判定单一方案的绝对意 义上的经济性；不能进行不同临床效果之间的 比较，只能用于相同疾病或相同健康产出的两 个或两个以上的与药物相关干预方案之间的比 较
干预方案两两之间比较时成本与效果的所有 可能情况有以下6种情况
类型 效果 一 不同 二 相同 三 较高 四 较低 五 较高 六 较低
成本
相同
不同
较低
较高
较高
较低

例4-1假设有4种不同的疾病普查方案，实施 不同方案的总成本和效果如表：
ICERC-A= (360000-240000)/(450-300)=1200
成本-效益分析



成本-效益分析的评价指标为效益-成本比 （benefit-cost rate,B/C）是指方案在整个实施 期或作用期内的效益之和与成本之和的比值。 效益-成本比的计算主要分为以下两种情况： 1、无须考虑贴现：当干预方案所经历的时间 短于一年时，必须考虑资金时间价值。 2、需要考虑贴现：当干预方案所经历的时间 达到或超过一年时，必须考虑资金时间价值。
（二）效果指标

效果指标是直接反映临床治疗或干预结果的定量 表达方式。 药物经济学评价中，“效果”通常是指干预方案 所导致的患者的自然健康结果的变化。 效果指标通常分中间指标和终点指标两大类 1.中间指标：一般是指预防和临床治疗的短期效 果指标，通常表示患者在完成特定的治疗周期之 后呈现的治疗结果，可揭示患者对于干预方案的 反应。例如：急性传染给病的发病率、疾病的治 愈率和好转率提高
（二）方案的相互关系


干预方案之间最常见的关系有三类 独立关系:是指各干预方案之间互不干涉、 互不影响，其中任一方案被采纳与否都不 会影响其他方案是否被采纳。有着独立关 系的一组（两个或两个以上）方案称为独 立方案。 互斥关系： 相关关系
方案的相互关系
独立关系 互斥关系 相关方案
是指干预方案中，如果选 择某一个方案就会显著地 改变其他方案的成本或收 益，或接受（或拒绝）某 一方案会影响对其他方案 的接受（或拒绝） 相关方案 有着相关关系的一组（两 个或两个以上）方案称为 相关方案 是指各干预方案之间互不 是指各干预方案之间互不 干涉、互不影响，其中任 相容、互相排斥，从中选 一方案被采纳与否都不会 取某一个方案就必须放弃 影响其他方案是否被采纳。其他方案
三、判别准则及方案选择




（一）判别准则 经济评价指标值的求算是为判定干预方案的经济性 服务的。根据经济评价指标值判定干预方案是否经 济需要遵循一定的原则和标准，通常将这些原则与 标准称为判别准则。 （1）对单一方案而言，若B/C ≥1,则表明实施方案 是经济的，也即该方案从经济性角度来看可以接受、 选择，值得实施；反之，则方案不经济 （2）对多个方案进行选择时，方案之间的关系不 同，所适用的选择方法不尽相同。因此，需要首先 判定干预方案之间的相互关系，并据此选择适用的 方法并依据相应的判别准则进行方案经济性的判定 和选择。
第一节 基本概念与评价指标
一、相关概念 （一）效果的定义
效果是药物经济学评价中收益的表示方式之 一。药物经济学评价中的效果是指用一般 医疗卫生服务的卫生统计指标或疾病和健 康影响的结果指标来表示的干预方案的有 益产出或有用结果，如某些传染病的发病 率和死亡率下降，一些疾病的治愈率和好 转率提高，以及人均期望寿命的增加等。
中间指标

中间指标用于临床效果评价的证据强度取 决于：1.中间指标与试验目的在生物学上相 关性大小2.中间指标对临床结果预后判断价 值的流行病学证据3.药物或其他非药物干预 措施对中间指标的影响程度与药物对终点 指标影响程度相一致的证据
终点指标

终点指标：是反映干预方案的长期效果指 标，主要包括发病率、患病率、治愈率、 某疾病好转率、某疾病死亡率、某疾病病 死率、死亡率、生存率、人均期望寿命、 药品不良反应发生率等
(二)判别准则
单一方案的经济性判定
经济评价指标 外生评价标准 C/B
多方案的经济性判定与选 择
C/B
获得单位效果的最高成本 阈值 值不超过多少才是经济的？ 该标准被称为“成本-效果 阈值”或“经济性阈值”， 通常简称为“阈值”
C/B的值小于或等于阈值时 C/B的值小于或等于阈值时 方案经济 方案经济，备选方案为一 组互斥方案时，需运用增 量分析法对方案的经济性 进行判定和方案的选择
第四章 成本-效果分析
回顾
最小成本分析

综合评价和比较干预方案的成本和收益的 常用方法是成本-效益分析、成本-效果分析 、成本-效用分析，这3种方法在备选方案的 收益（效益、效果或效用）相同或相当的 情况下，则无需进行成本-效益分析、成本效果分析或成本-效用分析，而仅需对备选 方案的成本进行比较，也即最小成本分析
四、成本-效果分析结果的评价
Drummond评价的10条准则 1 2 3 4 5 6 备选方案的综合描述是否明确 是否有效果的证据 是否包括重要的成本和效果 成本和效果是否以合适的单位进行测试 Ramsey研究成本-效果研究的7条准则 提出的问题是否有临床意义 是否正确描述了治疗路径，考虑到干预可 能带来的所有直接成本和间接成本 临床终点的选择是否有意义，依据是否可 信 成本和效果的测量是否准确
独立方案 有着独立关系的一组（两 个或两个以上）方案称为 独立方案
互斥方案 有着互斥关系的一组（两 个或两个以上）方案称为 互斥方案。在互斥方案中 至少只能选取或采取其中 一个方案
（三）多方案的经济性判定与选择
独立方案的选择
对一组独立方案进行评价、选择，其中的每一个 方案都可视作单一方案，因此无须进行方案之间 的经济性比较，仅需对其中每一个方案自身的经 济性进行判定并据此决定方案的取舍



中间指标

中间指标可大致分为两类：一类是来源于 临床各种生理测量和诊断的结果，反映治 疗过程中疾病状况的改变，如血压、血糖 、血脂 另一类是预测和判定疾病进展或严重程度 的指标，如肿瘤的分期 反映不同疾病的中间指标各不相同，不存 在普适性的中间结果指标


中间指标


中间指标的获取通常耗时较短，且简便、 经济，可节约长期随访成本，因此在临床 试验中该指标应用广泛。 好的中间指标具有的以下几个特点：1.相对 测量简便、没有侵入性操作且反映治疗的 真实效应2.中间指标与研究定义的终点指标 有较强的相关关系3.好的中间指标应该与终 点指标能产生同样的推论，即干预措施于 中间指标之间的统计学联系应与终点指标 的统计学联系一致
方案 A B C D 总成本C(元) 240000 308000 360000 450000 效果E（查出 患者数） 300 280 400 450 C/E（元/人） 800 1100 900 1000

ICERC-A
ICERD-C
ICERD-A
1200
1800
1400

例4-1假设有4种不同的疾病普查方案，实施 不同方案的总成本和效果如表：
常用的效果指标及其计算公式
4.某疾病好转率 即一定观察期间，在某疾病接受治 疗的患者中好转的频率。 某疾病好转率=（观察期间某疾病好转的人数/同期 该疾病治疗总人数）*100% 5.某疾病死亡率 表示在一定的观察期内，人群中因 某病死亡的频率。 某疾病死亡率=（观察期间因某疾病死亡人数/同期 平均人口数）*100% 6.某疾病病死率 表示在规定的观察期内，某病患者 中因该病死亡的频率。 某疾病病死率 =（观察期间因某疾病死亡人数/同期 该病患者数）*100%

（三）成本-效果分析

有关成本的识别、计量和计算方法则与成 本-效益分析法相同，即实施方案所消耗的 全部资源的价值。 当备选方案的效果相同或相当时，无形进 行成本-效果分析，可进行最下成本分析

二、经济评价指标及其判别准则


（一）经济评价指标 成本-效果分析采用的经济评价指标为成本-效 果比（CER），是将成本（C）作为分子，效果 （E）作为分母，计算两者的比值CER=C/E,由 此可获得单位效果所需的成本。
ICERC-A= (360000-240000)/(450-300)=1200 假设阈值为：1500
方案 A B C D ICERC-A 总成本C(元) 240000 308000 360000 450000 ICERD-C 效果E（查出 患者数） 300 280 400 450 C/E（元/人） 800 1100 900 1000 ICERD-A
当运用成本-效果分析方法对多个方案进行经 济评价与方案选择时，需要使用增量分析法， 相应的指标为增量成本-效果比（ICER）




增量成本-效果比（ICER）是指两种备选方 案之间的增量成本除以增量健康产出，表 示增加一个单位的健康产出所消耗的增量 成本，可用于评价两个或两个以上治疗备 选方案之间的相对经济性。 当增量成本-效用比不超过某一特定值（阈 值）时，构成该增量成本中成本额较高的 方案相对经济性更好。 增量成本-效用比ICER=△C/ △E