医学统计学重点终极笔记

Medical Statistics
【Introduction】
医学统计工作的内容
⒈实验设计：最关键、最重要
⒉收集资料：最基础
[原始资料] 实验数据，现场调查资料，医疗卫生工作记录、报告、报表
质量控制：精度和偏倚
⒊整理资料：资料的逻辑、一致性检查，原始数据的加工(频数分布表)
⒋分析资料：统计描述(表、图、离散趋势、集中趋势)和统计推断
资料的类型
⑴计量资料：定量方法测定数值大小所得的资料
⑵计数资料：按性质或类别分组，然后计数
⑶等级分组资料：具有计数资料的特性，又有半定量的性质(“+ , -”表示)
变异：不同个体在相同环境下，对外界环境因素发生的不同反应，即个体差异
总体：同质的个体所构成的全体。

[同质性，大量性，差异性]
样本：从总体中抽取部分个体的过程称为抽样，所抽得的部分是样本。

样本包含的个体数目称为样本含量
样本的特征：⑴代表性
⑵随机性
⑶可靠性
*抽样的要求：代表性，随机性，可靠性，可比性
完全随机设计：将受试对象随机分配到各处理组或对照组中，或分别从不同总体中随机抽样进行研究。

可为两样本或多样本得比较，但样本含量不宜相差太大。

随机区组设计：也称配伍设计，是配对设计的扩展。

配对设计的每一“对子”中的受试对象分别随机分到两个处理组中，而配伍组设计中的每个“配伍组”，包含多个受试对象，
要将它们分别随机分到各处理组中。

误差：泛指观测值与真实值之差，以及样本统计量与总体参数之差
⑴系统误差：在收集资料过程中，由于仪器调整、试剂校验、医生对疗效的掌握等因素，造成
观察结果倾向性的偏大活偏小。

要尽量查明原因，必须克服。

⑵随机测量误差：在收集资料过程中，即使系统误差已经避免，由于各种偶然因素的影响造成
对同一对象多次测定的结果不完全一致。

譬如操作员技术、电压、环境温度的差异。

没有固定的倾向，时高时低；应采取措施加以控制。

⑶抽样误差：由抽样不同引起的样本均数与总体均数之间的差异。

原因是个体之间存在变异，
抽样时只能抽取总体的一部分作为样本。

不可避免，要用统计方法进行正确分析。

概率：描写某一事件发生可能性大小的一个度量。

频率：样本实际发生率
小概率事件：P<=0.05(差别有统计学意义)或P<=0.01(差别有高度统计意义)的事件
变量：观察单位的某些特征
变量值：观察、测定的结果
【集中趋势的统计描述】
频数表（计量资料）：同时列出观察指标的可能取值区间及各区间的频数
集中趋势：变量值的集中位置
离散趋势：变量值围绕集中位置的分散情况
平均数：描述一组观察值集中位置或平均水平的统计指标。

常作为一组数据的代表值用于分析或进行组间比较。

[适用条件]：对称分布或偏度不大的资料，尤其适合正态分布
算术均数()：简称均数，说明一组观察值平均水平或集中趋势(描述计量资料)
几何均数(G)：描述观察值间按倍数关系变化的资料的平均水平，如滴度、浓度、血清效价、细菌计数。

中位数(M)：观察值按从小到大排列时，居于中心位置的数值。

n为奇数时，M=第(n+1)/2项
n为偶数时，M=第n/2项和第(n/2+1)项的平均值
[适用条件]：分布明显呈偏态；频数分布的一端或两端无确切值
百分位数(P)：在一组数据中找到一个数值Px，全部观察值的x%小于Px。

P25, P75描述资料的离散程度
P2.5, P97.5规定医学95%的参考值范围
【变异程度的统计描述】
极差(R)：即全距，观察值中最大值与最小值之差。

不适用于开口资料
四分位数间距(Q)：一组观察值按大小排序后，分成四个数目相等的段落，每段观察值占总例数的25%，去掉两端含有极端数值的25%，取中间50%的数据范围即为Q。

（适
用于偏态分布&开口资料）
[Q=P75 - P25] Q越大，则数据变异越大
平均偏差：各观察值偏离平均数的平均差距。

即各观察值与均数之差的绝对值之和的平均。

离均差平方和：通过取平方避免正负抵消
方差：离均差平方和再取平均，分母用自由度v=n-1代替
*自由度(v)：在所有的n个离均差平方项中，只有n-1个是独立的。

标准差(S)：将方差取平方根，还原为与原始观察值单位相同的变异量度
（反映样本值的离散程度）
标准差变异系数(CV)：均数相差较大或单位不同的几组观察值的变异程度的比较（百分数，可能大于1）
正态分布曲线下的面积
横轴：f=2.58, 1.96, 1, 0(居中) 对应99%, 95%, 68.3%
单侧，f=2.33,1,645, 1, 0
正态分布的特征
均数处最高，以均数为中心，两端对称
中心μ对应的f(x)最大；x越远离μ，f(x)越趋近于0，但不会为0
永远不与x轴相交的钟型曲线
有两个参数：均数——位置参数；标准差——形状（变异度）参数
正态曲线下的面积分布有一定规律
正态分布具有可加性
标准正态分布：均数μ=0，标准差σ=1的正态分布。

转化公式：
☆适用条件总结：①样本标准差正态，对数正态
②变异系数单位不同或均数相差较大
③四分位数间距偏态
医学参考范围：也称正常值范围，正常人的解剖、生理、生化、免疫及组织代谢产物的含量等各数据的波动范围。

（习惯上是包含95%参照总体的范围）
制定方法
[单侧] [双侧]
参考范围对应的百分位数(Px=) 5 , 95; 1 , 99 2.5 , 97.5; 0.5 , 99.5
参考范围对应的正态分布区间(f=) 1.65; 2.33 1.96; 2.58
[]
【抽样误差与假设检验】
抽样误差：由抽样造成的样本均数和总体均数的差异。

是不可避免的
☆中心极限定理：在样本含量n很大(>=50)的情况下，无论原始测量变量服从什么分布，的抽样分布都近似服从正态分布N（μ，）
标准误：反映样本均数间变异的标准差。

（反映样本均数间的离散程度，也反映样本均数与总体均数的差异）
理论值
估计值
参数估计：由样本统计量估计总体参数。

点估计：使用单一的数值直接作为总体参数的估计值。

如用估计相应的μ
（未考虑抽样误差的影响）
区间估计：按预先给定的概率，计算出一个区间，使它能够包含未知的总体均数。

可信度：事先给定的概率1-α(通常取0.95或0.99)；计算得到的是可信区间
95%可信区间（，）
假设检验：即显著性检验，是统计推断的重要内容，比较总体参数之间有无差别。

首先对所需比较的总体提出一个无差别假设，然后通过样本数据去推断是否拒绝这一
假设。

基本步骤：⑴建立假设和确定检验水准
⑵选择检验方法和计算检验计量
⑶确定P值，作出统计推断
无效假设：H0，指需要检验的假设，如**值治疗前后无差别
即H0：μd=0
通常与我们要验证的结论相反，是计算检验统计量和P值的依据
备择假设：是在H0成立证据不足的情况下而被接受的假设
即H1：μd≠0
双侧检验：无论正或负方向的误差，若显著超出检验水准则拒绝H0
单侧检验：仅在正方向或负方向误差超出规定的水准时拒绝H0
P值：假设检验下结论的主要依据，是指在原假设成立的条件下，观察到的样本差别是由于机遇所致的概率。

P>0.05 不显著
0.01<P<=0.05 显著
P<=0.01 非常显著
【t检验】
单样本的t检验
配对样本均数t检验：受试对象依特征配对，随机分别分配到两个实验组
两独立样本均数t检验：两总体服从正态分布，且总体方差齐
方差齐性：两独立样本的总体方差
方差不齐时两样本均数的t’检验
方差齐性检验
(P>0.05,可认为总体方差齐)
t’检验
u检验：总体标准差已知，或样本量较大时，样本均数与总体均数的比较
t检验中的注意事项
⒈样本资料必须能代表相应总体
⒉t检验以正态分布为基础；非正态数据尝试变换为正态，或用非参数检验
⒊完全随机设计的两样本均数比较，要求两组方差齐
⒋对同一资料作单侧检验更容易获得显著结果
⒌假设检验用于推断总体均数间是否相同；可信区间用于估计总体均数所在范围
☆假设检验中的两类错误
第一类错误：当为真时，拒绝接受。

又称假阳性错误，，阳性指两者总体参数有差异。

检验水准α是预先规定的犯错概率的最大值
第二类错误：当为假时，不拒绝。

又称假阴性错误。

概率大小用β表示，只取单侧，一般未知。

可证，α越大β越小，α越小β越大。

增大样本含量可同时减小两类错误。

【方差分析】
方差分析：将全部观测值的总变异按影响因素分为相应的若干部分变异，在此基础上，计算假设检验的统计量F值，实现对总体均数是否有差别的推断。

条件：来自于正态分布总体，且总体方差相等的k个样本均数的比较(k>=3)
完全随机设计：又称单因素方差分析，将实验对象随机分配到不同处理组的单因素设计方法。

只考虑一个处理因素
总变异：n个观测值的离均差平方和
组间变异：组内均值与总均值之差的平方和
组内变异：组内各个观测值与本组内均值之差的平方和
（反映各组内样本的随机波动）
完全随机设计的方差分析表（自由度）
F=
随机区组设计：又称配伍组设计，先将受试对象按条件相同或相近组成m个区组，每个区组中有k个受试对象，再将其随机地分到k个处理组中。

（属于无重复数据的两因素方差分析）
随机区组设计的方差分析表（自由度）
【相对数及其应用】
相对数：比较分析现象间的发展关系。

把基数化作相等，便于比较
*绝对数：研究事物现象的基本资料
率
构成比
相对比
☆相对数使用的注意事项
⒈构成比只能说明某事物内部各组成部分的比重和分布，不能说明该事物某一部分发生的强度和概率。

⒉分母过小时相对数不稳定
⒊用以比较的资料应是同质的
⒋要考虑存在的抽样误差，对总体进行推断时应作统计学检验
率的标准化：为了比较两个不同人群的患病率、发病率、死亡率等资料时，消除其内部构成（年龄、性别、工龄、病程长短等）的影响。

标准构成：⑴选取有代表性、较稳定、数量较大的人群构成为标准
⑵选择相互比较的各组例数合计为标准构成
⑶从比较的各组中任选其一作为标准构成
死亡率：某地某年每1000人中的死亡率
年龄别死亡率：某地某年龄组每1000人口中的死亡数
死因别死亡率：某年每10万人中，由于患某疾病死亡的人数
死因构成：相对死亡比，某种死因引起的死亡人数占总死亡人数的百分比
发病率：某一时期内特定人群中患某病新病例的频率
患病率：某一时点某人群中患某病的频率（可大于100%）
病死率：某期间内，某病患者因某病死亡的频率
治愈率：接受治疗的病人中治愈的频率
【检验】
检验：英国统计学家Peason提出的一种用途广泛的假设检验方法。

该检验以分布为理论依据，可以推断两个（或多个）总体率以及构成比之间有无差异。

四格表资料的检验
理论频数
四格表资料检验专用公式
四格表检验校正公式
通常规则：①n40且所有的T5 基本公式（或专用公式）
②n40但有1T<5 校正公式
③n<40，或T<1 Fisher确切概率法
配对四格表资料的检验
观察结果的四种情况：①A+, B+ [a]
②A+, B- [b]
③A-, B+ [c]
④A-, B- [d]
公式：㈠, =1 (b + c) 40
㈡, =1 (b + c) < 40
行列表资料的检验
专用公式：, =(行数- 1)(列数- 1)
条件：⑴1<T<5的格子数，不能超过总格子数的1/5；不能有T<1
⑵与分类变量的顺序无关
⑶对于有序的RC表资料不宜用检验
【非参数检验】
非参数检验：不考虑总体的参数和总体的分布类型，对总体的分布或分布位置进行检验的方法。

适用于：⑴总体分布为偏态或分布未知的计量资料
⑵等级资料
⑶个别数据偏大，或数据的某一端无确定数值
⑷各组离散程度相差悬殊，即各总体方差不齐
特点：⑴适用范围广，不限方差齐性、变量类型、样本量
⑵损失了部分信息，检验效率低
⑶极度偏态，犯第二类错误的概率较大
编秩次，求秩和
①依差值绝对值，
②
③
两样本比较的秩和检验
Wilcoxon Mann-Whitney test
△相同资料较多时（等级资料），采用校正公式
多个样本比较的秩和检验
H检验
【线性相关与回归】
相关系数：说明具有直线关系的两个变量间相关密切程度和相关方向的统计量
l XY表示X与Y的离均差平方和；相关系数r没有测量单位，-1<=r<=1
线性相关分析的注意事项
⒈首先绘制散点图，若呈直线趋势，再计算相关系数和作假设检验判断相关关系
⒉两变量都服从正态分布
⒊相关系数仅是样本相关系数，不能直接估计总体
⒋相关系数不能描述因果关系
线性回归
回归系数
应用：①分析两个变量之间是否存在线性依存关系
②利用回归方程对因变量Y进行估计
③利用回归方程进行统计控制
线性回归分析的注意事项
⒈两个内在有联系的变量，回归分析才有意义
⒉若存在依存因果的关系，则原因变量设为X，结果变量设为Y
⒊因变量是服从正态分布的随机变量；自变量可随机，可给定
⒋不要把估计范围扩大到建立方程时的自变量取值范围之外
线性相关与回归的区别
⒈相关系数的计算只适用于两个变量都服从正态分布的情形；
回归分析中，因变量随机，自变量随机（Ⅰ型回归模型，两个变量都服从正态）；或是给定的量（Ⅱ型，每个X取值对应的变量Y服从正态分布）
⒉线性相关表示两个变量间的相互关系，是双向的；
回归反映两个变量之间的依存关系，是单向的
线性相关与回归的联系
⒈同一资料进行相关与回归分析，相关系数r与回归方程中的b正负号相同
⒉同一样本的r与b的假设检验是等价的
⒊相关与回归可以互相解释
确定系数：，越接近1，回归效果越好
*
等级相关(Spearman)
的假设检验
确定P值：⑴n50时，由等级相关系数界值表确定
⑵n>50时，可查r界值表，自由度=n-2
【统计表与统计图】
统计表
结构：标题，标目（横、纵），线条，数字，备注
三横线表：顶线，中间线，底线（标题，标目，数据）
统计图
结构：标题，图域，标目，图例，刻度
直条图[纵坐标从0开始]
单式
复式
构成图
百分比条图
线图：线段的升降表示指标的连续变化趋势。

<变化速度>
适用于描述一个变量随另一个变量的变化趋势
☆半对数线图：主要数据随分组变量变化的趋势[相对数指标] <发展趋势>
两组数据相差大时，表示发展速度
直方图：用直条矩形面积代表各组频数，各矩形面积的总和代表频数之和。

表示连续变量频数分布的情况[纵轴刻度必须从0开始]
箱图：用于比较两组或多组资料的集中趋势和离散趋势。

中间的横线表示中位数
长度表示四分位数间距
两端分别是P75和P25
散点图：用点的密集程度和变化趋势来表示两指标之间的直线相关关系。

数值变量：其变量值是定量的，表现为数值大小，可经测量取得数值，多有度量衡单位。

如身高（cm）、体重（kg）、血压（mmHg kPa）、脉搏（次/min）和白细胞计数（×10 9 /L）等。

这种由数值变量的测量值构成的资料称为数值变量资料，亦称为定量资料。