临床科研设计观察性研究设计
医学科研设计的名词解释
医学科研设计的名词解释在医学领域的科研工作中，研究设计是一个至关重要的步骤，它可以帮助研究人员制定合适的实验方案，确保研究结果的可靠性和准确性。
本文将对医学科研设计中的一些重要名词进行解释。
一、随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）随机对照试验是医学研究中最常见的研究设计之一。
它的主要目的是评估一种治疗方法的疗效和安全性。
在随机对照试验中，参与者被随机分配到接受治疗的实验组或接受安慰剂或现有标准治疗的对照组。
通过对两组之间的比较，可以评估治疗方法的效果。
二、前瞻性研究（Prospective Study）前瞻性研究也被称为观察性研究，旨在通过收集和分析一段时间内的数据来研究某种特定疾病或治疗方法。
研究人员在研究开始之前确定研究的目的和研究对象，并根据事先制定的协议进行数据收集。
前瞻性研究的一个优点是可以收集到较为准确和详细的信息，但其缺点是需要较长时间的追踪和较高成本。
三、回顾性研究（Retrospective Study）回顾性研究是一种通过回顾过去的数据来研究某种特定疾病或治疗方法的方法。
研究人员利用过去收集到的临床数据和资料进行分析，评估某种因素与疾病或治疗效果之间的关联性。
回顾性研究常用于探索与疾病风险因素和长期疗效相关的因素。
相较于前瞻性研究，回顾性研究具有数据收集成本低、时间短的优点，但也存在数据质量较低和信息收集不全面的局限性。
四、横断面研究（Cross-sectional Study）横断面研究是一种通过在特定时间点上收集数据，研究人群中的某些特征和因素的分布及相关性。
与前瞻性研究和回顾性研究不同，横断面研究不会追踪观察对象的变化，而是在一段时间内，以研究的特定时间点为基础进行数据收集。
这种研究设计可以帮助研究人员确定某种现象在特定人群中的分布情况，提供社会与健康政策制定参考依据。
五、系统综述与Meta分析（Systematic Review and Meta-Analysis）系统综述是一种全面梳理和总结已有研究的方法，通过收集并整合各种研究，评估特定主题的研究状况，并提供最终结论的可靠性与准确性。
临床科研设计知识点总结
临床科研设计知识点总结一、研究设计的基本概念临床科研设计是指研究者为了探索医学问题，应用科学原理和方法，设计一种系统的计划和方案，以收集适当的数据，并对这些数据进行分析和解释的过程。
在研究设计的过程中，研究者需要考虑实验的目的、研究问题、研究对象、研究方法和数据收集等方面的内容，以确保研究的科学性和可靠性。
研究设计的基本概念包括实验、观察性研究、队列研究、病例对照研究、临床试验等。
实验是一种通过对实验组和对照组进行比较来探讨因果关系的研究方法。
观察性研究是一种通过观察人群中不同特征之间的关系来探讨因果关系的研究方法。
队列研究是一种在一段时间内追踪观察人群中患病和未患病者之间的关系的研究方法。
病例对照研究是一种通过对病例组和对照组进行比较来探讨疾病与危险因素之间的关系的研究方法。
临床试验是一种通过对患者进行干预和观察来评价治疗效果的研究方法。
不同的研究设计适用于不同的研究问题和研究对象，研究者需要根据具体情况选择合适的研究设计。
二、研究设计的步骤研究设计的步骤包括确定研究问题、选择研究方法、确定研究对象、设计研究方案、进行实施、收集数据、分析和解释数据、撰写研究报告和交流成果等。
确定研究问题是研究设计的第一步，研究者需要明确研究的目的和研究的问题，以确定研究的方向和内容。
选择研究方法是研究设计的第二步，研究者需要根据研究问题和研究对象的特点选择合适的研究方法，以确保研究的科学性和有效性。
确定研究对象是研究设计的第三步，研究者需要确定研究的人群、患者、样本等对象，并确定研究对象的特点和数量。
设计研究方案是研究设计的第四步，研究者需要详细规划研究的时间、地点、人员、资金等方面的内容，以确保研究的可行性和可靠性。
进行实施是研究设计的第五步，研究者需要按照研究方案的要求进行实验、观察、追踪、干预等工作。
收集数据是研究设计的第六步，研究者需要按照研究方案的要求收集相关的数据和信息。
分析和解释数据是研究设计的第七步，研究者需要对收集到的数据进行统计分析和科学解释。
临床研究方案设计中常见的问题和解决方法
临床研究方案设计中常见的问题和解决方法科研设计决定了临床研究的质量和科研水平，没有严谨的设计，不但达不到预期的结果，还会产生错误的结论。
因此，研究者在进行科研之前，应当花时间来考虑科研设计问题，必须要有完整的设计方案后再动手做研究，而不能“想到什么就做什么，做到哪步算哪步”。
在工作实践中，医刊汇编译发现许多研究者的临床研究方案设计中或多或少存在一些问题，下面对一些常见问题和解决方法分别进行阐述。
一、研究者对自己研究所采用的设计方案是什么不清楚。
根据有无人为设计的干预措施，把临床研究分为实验性研究和观察性研究，又根据有无随机分组，把实验性研究分为RCT和非RCT，观察性研究根据有无对照组，分为分析性研究和描述性研究，分析性研究中再根据暴露因素与结局测量的时间方向，分为队列研究、病例对照研究、横断面研究，描述性研究是指没有对照的观察性研究，主要包括病例报告和病例分析，如果横断面研究没有对照组，也归人描述性研究。
研究者在做研究前应该十分清楚自己的研究属于什么设计类型，对该研究的适用性、局限性、重要偏倚的控制方法、下结论时是否可以确定因果联系等都应该胸有成竹。
也就是说，如果研究者对自己研究所采用的设计方案是什么不清楚，那么在提出感兴趣的研究问题后，要根据自己期望得到的结果、因果联系强度、可行性等来确立研究设计方案。
二、主要终点和次要终点定义不清晰。
一个研究一般只有一个主要终点，但可以有数个次要终点。
主要终点是研究者最感兴趣的问题，希望通过这个研究回答的问题，要根据研究目的和研究可行性来确定，主要终点用于建立假设、计算样本量、下结论。
次要终点也是研究者感兴趣的问题，但不根据次要终点计算样本量，也就是说样本量必须满足主要终点，但可以不满足次要终点。
在一些研究中，只写出研究终点是什么，但不区分主要终点和次要终点，这是不科学的。
因此，在设计方案中需要十分明确地写出研究的主要终点和次要终点，这样有利于建立假设、计算样本量等，不能把所有的研究指标并列而写、主次不分。
临床医学常见科研设计方案
➢如何取长补短，综合二者优点呢？
多阶段复合设计研究
➢巢式病例对照研究（Nested case –control study) ➢病例队列研究（Case–cohort study) ➢病例病例研究（Case–only study) ➢病例交叉研究（Case cross over study) ➢随访患病率研究（Follow-up study prevalence study) ➢两阶段病例对照研究（Two phases case-control study)
交叉设计试验（Cross over design trial ）
设计模式：
阳性
休止期
后给B措施
阳性
先给A措施
合格的实 验对象
随机 分配
甲组
先给B措施
乙组
阴性 阳性
休止期
后给A措施
阴性
特点：
1. 节省样本含量 2. 尽可能的消除个体差异 3. 交叉试验仅适用于慢性病、且不易根治并需要药物维持
治疗的某些疾病的研究
2. 选择研究对象的重要原则
（1）研究对象能从临床试验中获益 （2）研究对象的代表性 （3）研究对象的依从性
3. 目标人群
源人群
合格人群
研究对象
全部高血 压患者
一般定 义要求
严格定义 要求
接受试验 的高血压
科研过程中常见的几个问题
2. 贯彻随机化原则
随机在科研设计过程中非常重要，贯彻随机原则可 以很好的避免选择偏倚，使组间更具有可比性。 随机抽样：分层抽样>系统抽样>单纯随机抽样>整群抽样
观察性研究方法设计及实例
研究设计(2)
Mental Disorders The Danish Psychiatric Central Register covers information on mental disorders in the girls and women in our study population and their parents. There are no private psychiatric hospitals in Denmark, and the register contains information of inpatient psychiatric contact (ICD-8) from 1969 and information about outpatient psychiatric contact(icd10)from 1995. The girls and women in the study population, as well as their parents, were classified as having a mental disorder if they had records of inpatient or outpatient contact at psychiatric facilities in Denmark for any mental disorder.
生态学研究
类型：
1 、 比 较 生 态 学 研 究 （ ecological comparison study）比较不同人群中某疾病或健康状态，他们 的疾病率或死亡率的差别，以了解某疾病或健康 状态在不同人群中分布有无异同点。从而探索该 现象产生的原因，找到值得进一步深入研究的线 索。 2、生态趋势研究（ecological trend study）指连 续观察不同人群中某疾病或健康状态的发生率或 死亡率，了解其变动趋势。
临床科研设计方案
临床科研设计⽅案临床科研设计⽅法科学研究运⽤科学的⽅法、产⽣新知识的具有创造性或创新性的活动研究课题的选择和确⽴科研选题，是整个科学研究带有⽅向性的关键决策。
爱因斯坦就认为：在科学研究⽅⾯“提出⼀个问题往往⽐解决⼀个问题更重要。
因为解决⼀个问题也许仅是⼀个数字或实验上的技能⽽已。
⽽提出⼀个新的问题、新的可能性，从新的⾓度去看旧的问题，却需要有创造性的想象⼒，⽽且标志着科学的真正进步。
”因此，选题能集中体现作者的学科信息、科学思维、学术⽔平和实验能⼒。
科研选题，不仅决定了预期成果的⽔平，更关系到科研的成败。
国内外由于选题的失误，导致整个课题失败的例⼦很多，⽽同⽔平或低⽔平重复性研究的例⼦就更多了，造成了时间、财⼒和⼈⼒的巨⼤浪费。
因此，科研⼯作者必须严肃、认真地进⾏科研选题。
⼀选题的范围当前，由于疾病谱的变化，医学模式和医疗⽬的的改变，⼈类对于⽣活质量和健康⽔平追求更加强烈。
⼈类对疾病和环境的认识，疾病发⽣发展的病理过程，治疗思路和⽅法都正在发⽣着剧烈的变⾰，顺应这种潮流，选择在医药卫⽣保健事业中有重要意义或迫切需要解决的关键问题。
⼆选题的种类从研究的不同发展阶段可分为：1 基础研究：以增强科学技术知识，解决未知领域的理论问题为⽬的，探索医学领域中，带有全局性的⼀般规律的科学研究。
有纯基础研究和应⽤基础研究。
这类研究特点⼀般不以具体应⽤为⽬的，探索性强，⾃由度⼤，风险⾼。
由于未知因素多，在课题设计上要求⽐较原则，对研究⼿段要求⾼。
他们的重要成果常常对整个医学领域甚⾄⽣命科学产⽣深刻的影响。
2 应⽤研究：以应⽤为⽬的，针对医学实践中的某⼀具体的问题进⾏研究并提出解决问题的⽅案、⽅法或药物。
如临床各科疾病的预防、诊疗、康复研究。
这类研究特点是采⽤基础研究提供的理论和成果，解决具体的问题，因此实⽤性强，理论和⽅法⽐较成熟，风险较⼩，在课题设计上要求技术路线清晰，⽅法具体可⾏。
⽬前这类研究是招标的主体，也是重点资助的领域。
临床科研设计与统计分析简介
临床科研设计与统计分析简介在医学领域，临床科研设计和统计分析是非常重要的环节。
好的研究设计和合理的统计分析方法，可以帮助研究者准确地回答研究问题，提供科学依据，推动医学科学的进步。
本文将简要介绍临床科研设计和统计分析的基本概念和方法。
一、临床科研设计临床科研设计是指在医学研究中选择适当的研究方法和研究对象，以及确定研究的具体流程和计划。
合理的研究设计有助于保证研究的可靠性和科学性。
1. 研究类型根据研究目的和数据收集方式，临床科研设计可以分为观察性研究和实验性研究。
观察性研究通过观察现象和收集相关数据，揭示变量之间的相互关系，常用的观察性研究类型有横断面研究、队列研究和病例对照研究等。
而实验性研究则是通过实验操作来观察变量之间的因果关系，如随机对照试验和临床前后研究等。
2. 样本选取样本选取是临床科研设计中的重要环节，影响着研究结果的可靠性和推广性。
在选择样本时，需要考虑样本的代表性、可行性和实际需求等因素。
常用的样本选取方法有随机抽样、系统抽样和方便抽样等。
3. 数据收集数据收集是临床科研设计中的关键环节，包括问卷调查、实验观察、临床检测等不同的方法。
在数据收集过程中，需要确保数据的可靠性和准确性。
此外，在设计数据收集工具时，还要考虑到数据的重要性和可比性等因素。
二、统计分析方法统计分析是临床科研设计中不可或缺的部分，用于对收集到的数据进行整理、描述和推断。
合理的统计分析方法可以揭示数据中的规律和规律，提取有用的信息，为科学决策提供参考。
1. 描述统计学描述统计学是一种用于整理和描述数据的方法，通过常用的统计指标如均值、中位数、标准差等，了解数据的中心趋势、离散程度和分布情况。
常用的描述统计学方法有频数统计、比例统计和百分比统计等。
2. 推断统计学推断统计学是一种通过样本数据推断总体特征的方法，能够为研究者提供可靠的结论。
常用的推断统计学方法有假设检验、置信区间估计和相关分析等。
假设检验用于检验研究假设的真实性，置信区间估计用于估计未知参数的范围，相关分析用于研究变量之间的相关性。
医学科研常用的研究方法和临床试验方法
（二）从因及果，或某些预防措施的效果。
例如：
吸烟致癌，观察吸烟者1000人，发现肺癌2例。据此得出吸 烟与肺癌有关。但因无不吸烟者的对照，就不能确定这2例肺癌 是否由吸烟所致还是别的因素（环境、基因等）。
个案调查
观察性研究 （ descriptive study） 暴发调查
(observation study) 分析性研究
病例对照研究
（ analytical study） 队列研究
临床试验
实验性研究
现场试验
(experimental study) 社区干预试验
理论性研究（ 流行病学模型研究）
(theoretical study)
2、 属无对照的研究；
3、 结果的论证性都较弱。
三、类型：
（一）从果及因，从已获得结果分析可能的原因。
例如：
1、某人接诊了100例腹泻病人，根据化验结果，其中菌 痢50例，阿米巴痢疾10例，致病性大肠杆菌感染10例， 副溶血性弧菌10例、沙门氏菌10例、轮状病毒6例、弯曲 菌1例、隐孢子虫1例、贾第虫1例。据此分析报道腹泻病 因，但无法说明这些病原在人群中所占的地位。
证力最弱。
描述性研究：个案调查(case investigation)
（一）含义
又称“病例调查”、“病家调查”。指对个别发 生的病例、病例家庭及周围环境所进行的流行病学调 查。
（二）调查对象
包括传染病及非传染病病人，具体包括以下几种： ①传染性强或病死率高的病种：如霍乱、鼠疫等 ②本地区新出现的病种或已消灭而重新可疑出现的病种。 ③要求近期消灭的疾病； ④特殊病例、不明原因的严重病例。
临床科研设计原则
临床科研设计原则概述：临床科研设计是进行医学实验和观察研究的基础，只有设计良好的研究方案，才能保证研究结果的准确性和可靠性。
本文将探讨临床科研设计中的重要原则，帮助研究者建立合理的研究设计。
I. 研究问题的明确性在进行临床科研设计之前，研究者需要明确研究的目的和问题。
研究问题应该是明确、具体的，并且要具有科学意义和临床实用性。
研究问题的明确性是一个良好研究设计的前提。
II. 研究类型的选择根据研究问题的性质和目的，研究者可以选择不同的研究类型，包括观察性研究和实验性研究。
观察性研究可以帮助研究者观察和记录现象，分析因果关系；而实验性研究则可以控制和操纵变量，验证假设。
研究者需要根据研究问题来选择最适合的研究类型。
III. 样本选择和样本量估算在临床科研设计过程中，样本选择和样本量估算是至关重要的。
样本选择要保证代表性和可靠性，避免选择偏倚。
样本量估算要根据研究问题和研究设计来进行，确保能够获得具有统计显著性的结果。
统计学家和研究者可以利用相应的公式和软件来进行样本量估算。
IV. 随机化和对照组设计在进行实验性研究时，随机化和对照组设计是必不可少的。
随机化可以减少实验组和对照组之间的混杂因素，确保结果的可靠性和可比性。
对照组设计可以使研究者对不同干预措施和治疗效果进行比较，以评估疗效。
V. 数据采集和分析在临床科研设计中，数据采集和分析是研究的关键环节。
研究者需要选择适当的数据采集工具和方法，确保数据的准确性和可靠性。
对于不同类型的变量，可以采取不同的数据分析方法，如描述性统计、方差分析、回归分析等。
数据分析的结果应该客观、准确，并符合统计学原则。
VI. 倾向性和混杂因素的控制为了确保研究的可靠性和有效性，研究者需要控制倾向性和混杂因素的影响。
倾向性指样本中某些特征被不合理地分布在实验组和对照组中，导致结果的偏倚。
研究者可以利用随机分组、配对设计等方法来控制倾向性。
混杂因素是指除干预措施外，导致结果变化的其他因素。
科研设计根据研究目的进行临床研究的方法
科研设计根据研究目的进行临床研究的方法
根据研究目的进行临床研究的方法可以有以下几种：
1. 观察研究：通过观察和记录患者的病情、治疗效果等信息，来研究某种疾病的自然发展过程或某种治疗方法的效果。
2. 实验研究：通过对患者进行某种干预措施（如药物治疗、手术等），并与对照组进行比较，来评估干预措施的疗效。
3. 回顾性研究：通过回顾已有的患者资料或医疗记录，分析患者的病情、治疗方法和疗效等信息，来评估某种治疗方法或风险因素对疾病发展的影响。
4. 前瞻性研究：在研究开始之前，确定研究对象和观察指标，并进行长期的随访观察，以收集和分析数据。
5. 随机对照试验：将研究对象随机分为干预组和对照组，干预组接受某种干预措施，对照组接受安慰剂或常规治疗，比较两组的治疗效果。
6. 断面研究：在某一特定时间点上对一组人群进行观察和调查，了解其疾病发生、治疗和预防情况。
7. 队列研究：选择一组人群进行长期的随访观察，了解其疾病发生、治疗和预防情况。
以上方法可以根据具体的研究目的进行选择和组合使用，以达到科研设计的目的。
临床科研设计观察性研究设计
暴露(exposure) :指接触过某种物质、具备某种 特征或处于某种状态。
队列：指有共同特征或有共同经历一群人。 队列可分为两种： （1）固定队列：指人群都在某一固定时间或
一个短时期内进入队列，不再加入新成员。 （2）动态队列：指随时可以增加新成员的队 列。
❖ 调查员要经过严格的培训
❖ 调查员手册
❖ 监督与审查
3 调查表
➢ 定义 • 也称“调查问卷”，通过把拟收集的数据项目
用 恰当的措词构成一系列问题的答卷，是资料 收集的最主要工具。 ➢ 内容 • 调查表的名称、编号； • 一般项目:姓名、性别、民族等； • 研究项目：研究变量，疾病史、吸烟史等； • 结尾部分：调查员签名、调查日期等。
巢式病例对照研究
• 是将传统的病例对照研究和队列研究进行 组合后形成的一种研究方法。也就是在对 一个事先确定好的队列进行随访观察的基 础上，再应用病例对照研究的设计思路进 行研究分析。
设计与实施
•提出假设 •确定研究对象 •样本含量的估计 •确定研究因素 •资料的整理与分析
提出假设
根据以往疾病分布研究或现况调 查结果并结合文献，提出病因假设
➢所需样本少，短期内得出结果，适合于对病 因复杂、发病率低、潜伏期长的疾病，特别 适用于罕见病的病因或危险因素研究，因其 以较小的样本可得出有价值的结果。
➢可以对治疗措施的疗效与副作用做出初步评 价。
病例对照研究的缺点
➢难以避免回忆偏倚 ➢对因果推断的论证强度较低，特别是无法从
历史性队列研究 Historical (Retrospective) Cohort Study
➢根据研究开始时研究者掌握的有关研 究对象在过去某时刻的暴露情况的历 史材料分组
临床科研设计观察性研究设计
临床科研设计观察性研究设计在医学领域，临床科研对于推动医学的进步和改善患者的治疗效果具有至关重要的作用。
观察性研究设计是临床科研中常用的方法之一，它通过对自然发生的现象进行观察和分析，来探索疾病的发生、发展规律以及治疗效果等。
观察性研究设计与实验性研究设计不同，实验性研究是研究者主动对研究对象施加干预措施，然后观察其效果；而观察性研究则是在不干预的情况下，观察和记录研究对象的特征、行为和结果。
观察性研究主要包括队列研究、病例对照研究和横断面研究等。
队列研究是一种从因到果的研究方法。
它首先确定一个暴露组和一个非暴露组（或者多个暴露组），然后对这两组人群进行随访，观察在一定时间内疾病或其他结局的发生情况。
例如，我们想研究吸烟与肺癌的关系，可以选择一组吸烟者作为暴露组，选择一组不吸烟者作为非暴露组，然后对这两组人群进行长期的随访，观察肺癌的发病情况。
队列研究的优点是可以直接观察到暴露因素与疾病之间的因果关系，并且可以计算发病率、相对危险度等指标。
但是，队列研究需要较长的随访时间，花费较大，而且可能会受到失访等因素的影响。
病例对照研究则是一种从果到因的研究方法。
它首先选择一组患有某种疾病的患者作为病例组，选择一组没有患该疾病的人群作为对照组，然后回顾性地调查两组人群过去的暴露情况。
比如，要研究饮酒与胃癌的关系，我们可以选择一组胃癌患者作为病例组，选择一组非胃癌患者作为对照组，然后询问他们过去的饮酒情况。
病例对照研究的优点是所需时间短、花费少，适用于罕见病的研究。
但是，由于是回顾性研究，可能会存在回忆偏倚等问题。
横断面研究是在某一特定时间点对研究对象的暴露情况和疾病状况进行调查，以了解两者之间的关系。
比如，我们想了解某个地区成年人的高血压患病情况及其相关因素，可以在该地区进行一次横断面调查，测量居民的血压，同时收集他们的生活方式、饮食习惯等信息。
横断面研究可以快速获得疾病的患病率和相关因素的分布情况，但是不能确定因果关系。
临床研究的类型分类科研设计类别
临床研究的类型根据不同的研究目的，临床研究有不同的类型，分别用于产生假设，检验假设，验证假设。
1.观察性研究：研究过程中未对受试者施加人为干预措施。
观察性研究又分成描述性研究和分析性研究。
2.描述性研究：仅描述一个事件或现状，不能作为病因分析的直接证据，目的是产生假设，为进一步分析性研究提供参考。
没有对照组，可以是前瞻性也可以是回顾性研究。
论证强度较弱，可重复性差。
3.横断面研究：又称为现况研究，研究特定时期，暴露因素和疾病或者健康状况的关系。
研究结果仅为因果联系提供线索。
病例报告和病例系列：对一两个或多个的病例进行记录和描述，试图在疾病的表现、机理以及诊断治疗等方面提供医学报告。
4.分析性研究：与描述性研究不同的在于，分析性研究有对照。
包括病例对照研究（结局→暴露因素）、队列研究（暴露因素→结局）以及横断面研究。
用以产生假设和检验假设。
5.病例对照研究：选定病例组（患者）和对照组（正常人群或未患该病的人群），分别研究两组在过去暴露于某个危险因素的情况，进而判断暴露的危险因素与疾病的相关性及强度。
是一种回顾性研究。
用于探索病因，筛选危险因素和检验假设。
6.队列研究：将人群按照暴露于或未暴露于某种因素（包括危险因素、致病因素等）分为两组，之后经过追踪一段时间后比较两组发病或死亡的结局，从而判断暴露的危险因素与疾病的相关性及强度。
是一种前瞻性研究。
用于检验病因假设。
7.实验性研究：研究过程中对受试者施加一定的人为干预措施，从而观察干预因素对于研究对象结局的影响。
也是一种前瞻性研究。
三大要素：对象、干预、结局。
五大原则：对照、重复、随机、均衡、盲法。
根据分组是否随机，分为随机对照研究和非随机对照研究。
8.随机对照研究：采用随机的方法，将合格的研究对象随机分到试验组和对照组，继而分别接受相应的干预措施，观察干预措施的效应，并采取客观的指标衡量试验结果。
最常应用于干预性研究和药物评价。
医学科研设计基本知识
医学科研设计基本知识引言医学科研设计是医学领域中进行研究的重要一环。
科学合理的研究设计是保障研究结果的可靠性和可重复性的关键，同时也是决定研究成果的有效性和推广实施的基础。
本文将介绍医学科研设计的基本知识，包括研究设计的类型、步骤、常用指标以及结果分析等内容。
一、研究设计类型医学科研设计主要包括观察性研究和实验性研究两种类型。
1. 观察性研究观察性研究是指通过观察和比较研究对象的现象、现状和变化，来探索两个或多个变量之间的关系。
常见的观察性研究设计包括横断面研究、队列研究和病例对照研究等。
•横断面研究：对不同个体或不同群体在某一时点上的现象进行观察和比较，来研究变量之间的关系。
•队列研究：通过对同一群体在一段较长时间内的观察，追踪观察对象的变化情况，并探索变量之间的关系。
•病例对照研究：选择一组病例和一组对照，回顾性地比较两组的特征或暴露史，以研究疾病的危险因素或预后影响因素。
2. 实验性研究实验性研究是指在研究中对某些因素进行干预或控制，以观察和评估研究对象在不同条件下的表现和结果。
常见的实验性研究设计包括随机对照试验和前瞻性队列研究等。
•随机对照试验：将研究对象随机分配到不同的干预组和对照组，对干预组和对照组之间的差异进行比较，评估干预措施的效果。
•前瞻性队列研究：选择一组暴露和非暴露于某一因素的研究对象，随访一段时间后观察并比较两组的发病率或其他结果指标，评估该因素与结果的关系。
二、研究设计步骤进行医学科研设计时，通常需要按照以下步骤进行：1. 确定研究问题在开始设计研究之前，需要明确研究目的和问题，明确需要回答的科学问题，从而确定研究的方向和目标。
2. 制定研究计划制定研究计划包括确定研究设计类型、研究对象、样本容量估计、数据收集方法等细节，确保研究过程符合科学原则和伦理规范。
3. 数据收集和整理按照研究设计计划，采集和记录研究对象的相关数据，包括观察数据、实验数据等，并进行适当的数据整理和清洗，以保证数据的质量和可靠性。
临床科研设计观察性研究设计
临床科研设计观察性研究设计临床科研设计观察性研究：洞悉疾病之谜在医学领域中，临床科研是推动医学进步和疾病治疗的重要一环。
而观察性研究，作为一种重要的研究设计方法，为我们提供了深入了解疾病特征和发展趋势的机会。
本文将深入探讨临床科研设计观察性研究的意义、特点以及如何合理设计和解读观察性研究。
一、观察性研究的意义临床科研的目标在于揭示疾病的本质，为临床实践提供科学的依据。
而观察性研究作为一种研究设计方法，它的最大特点在于不主动干预研究对象，只是进行观察和数据收集。
相对于实验性研究，观察性研究更符合临床实践的真实情况，其数据更具有实用性和推广性。
观察性研究可以通过长期追踪观察疾病的发展趋势和自然历程，为疾病的预防和干预提供重要参考。
例如，通过观察大量受试者的生活方式、饮食习惯等因素和慢性疾病发生的关系，可以为公众提供科学的生活指导，减少患病风险。
此外，观察性研究还能为医学领域的其他研究提供重要的数据支持。
例如，在药物研发领域，观察性研究可以提供药物的安全性和有效性数据，为后续的随机对照试验（RCT）提供基础和参考。
二、观察性研究的特点1. 自然性：观察性研究更接近真实世界中的现象和情况，比起实验，更贴近临床实际。
2. 数据可用性：观察性研究通常使用已收集的实际数据，可以更好地利用现有资源进行研究。
3. 长期性：观察性研究往往需要长期追踪研究对象，以获得更准确、全面的数据和结果。
这对研究团队的耐心和时间管理能力提出了更高的要求。
4. 因果推断问题：由于观察性研究的限制，无法排除所有潜在的混杂因素，因此在进行因果推断时需要更为谨慎。
三、观察性研究的设计要点1. 研究问题的明确：观察性研究要选取明确的研究问题，明确需要观察和收集数据的目标。
2. 选择合适的观察对象和样本：观察性研究需要选择与研究问题相关的观察对象，并进行合适的样本选择，以保证数据的代表性和可靠性。
3. 数据收集方法的选择：观察性研究可以通过问卷调查、个案报告、生物标本检测等多种方法进行数据收集，研究团队需要根据研究问题选择适合的数据收集方法，并注意数据的完整性和准确性。
医学科研设计方法
医学科研设计方法医学科研设计方法在医学研究领域中具有重要的意义和作用，它能够指导和规范医学科研的实施过程，提高研究的科学性和可靠性。
医学科研设计方法包括课题选择、研究设计、样本选择、数据收集和统计分析等环节，下面将对这些环节进行详细介绍。
首先是课题选择，合理的课题选择是科研工作成功的第一步。
医学科研中的课题选择应该考虑到其科学性、实际性和创新性，能够解决重要的临床问题或填补研究空白。
此外，课题选择还应当考虑到研究的可行性和经济性，避免过于庞大和复杂的研究课题。
其次是研究设计，研究设计是医学科研中的核心环节之一、在设计研究过程中应当明确研究目的和假设，并选择合适的研究设计方法。
根据研究目的和可操作性不同，常用的研究设计方法包括观察性研究和试验性研究。
观察性研究可以是横断面研究、病例对照研究、队列研究等，试验性研究可以是随机对照试验、交叉试验等。
接下来是样本选择，样本选择是保证研究结果可靠性的重要环节。
样本的选择应当遵循一定的原则，如样本应当具有代表性，能够反映整体人群的特征；样本大小应当足够，以保证研究结果的统计学意义；样本分组应当随机，以避免选择偏倚。
此外，还应当考虑样本的纳入和排除标准，以保证研究过程的可比性和一致性。
然后是数据收集，数据的收集是科研工作中的重要环节之一、数据的收集可以通过问卷调查、实验观察、医学检验等方式进行。
在收集数据时需要保证数据的准确性和完整性，采用标准化的工具和流程，避免数据损失和错误的发生。
同时，还应当注意保护受试者的权益，确保研究过程的伦理合规性。
最后是统计分析，统计分析是医学科研的重要环节之一、统计分析可以帮助研究者从收集到的大量数据中提取有意义的结果，并验证研究假设的可靠性。
常用的统计分析方法包括描述性统计和推断性统计。
描述性统计可以对数据进行整理和描绘，推断性统计可以根据样本推断总体的特征，并进行假设检验等。
总之，医学科研设计方法在医学研究中非常重要。
合理的课题选择、科学的研究设计、恰当的样本选择、准确的数据收集和可靠的统计分析都是保证研究结果的科学性和可靠性的关键。
临床科研设计观察性研究设计讲义
不需要随访，研究开始时结局已出现
优点:
短期内完成资料的收集和分析 时间顺序仍是由因到果 省时、省力、出结果快
缺点:
缺乏混杂因素的资料，影响可比性。
需要足够完整可靠的过去某段时间有关研 究对象的暴露和结局的历史记录或档案材料
双向性队列研究 Mixed (Ambispective) Cohort Study
研究队列的确定是过去； 根据研究对象过去某时刻的暴露情况
分组；
需要随访； 结局可能已出现。
队列研究的用途
•1.检验病因假设 •2.描述疾病的自然史 •3.评价自发的干预效果
队列研究的设计和实施
•确定研究因素 •确定研究结局 •确定研究对象 •确定样本大小 •资料收集与随访 •质量控制 •资料的整理与分析
•1.影响样本含量参数
• 非暴露人群或全人群中所研究疾病的 发病率p0
• 暴露组与非暴露组的发病率之差 • 显著性水平α • 检验效能 1-β
2.样本大小的计算
• 公式法
N Z 2 P 1 P Z P 1 P 0 P 1 2 1 P 1 P 0 1 P 0 2
P •：两个发病率的平均值
•P1：暴露组预期发病率
p p R/1 [ R p (R 1 R )]
1
0
0
•P0：对照组预期发病率
•条件 暴露组和对照组样本含量相等
资料收集与随访
1.随访的对象和内容 暴露组和对照组同等对待。 随访内容： 1)确定研究对象是否仍处于观察之中。 2)确定研究人群中的结局事件。 3)进一步收集有关暴露和混杂因素的资料
，以备分析资料时用。
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设计与实施
•提出假设 •确定研究对象
•样本含量的估计
•确定研究因素 •资料的整理与分析
提出假设
根据以往疾病分布研究或现况调 查结果并结合文献，提出病因假设
确定研究对象——病例与对照的选择
基本原则
代表性
病例能代表总体的病例
对照能代表产生病例的总体人群或源人群
可比性
两组主要特征方面无明显差异
医院住院或门诊的病例
• • • •
比较合作 资料易得到且比较可靠 与对照的可比性好 代表性差
2 对照的选择
原则
候选对象必须来自于产生病例的总体
意味着对照一旦发生所研究的疾病，就能成为
病例组的研究对象。
来源
研究的总体人群或抽样人群
医院中患有其它疾病的病人
亲属、邻居、同事、同学等
样本含量的估计
有关参数 人群中被研究因素的暴露率（exposure rate） RR的近似值 OR值（查阅文献或预调查获得）
暴露史 有 无 合计
病例对照研究资料整理表 病例 对照 a b c d a+c=m1 b+d=m0
合计 a+b=n1 c+d=n0 a+b+c+d=t
暴露与疾病的联系强度的指标
• 队列研究：RR=暴露组发病率（或死亡率）/非暴
露组发病率（或死亡率）
• 病例－对照研究：由于无暴露组和非暴露组的观
察人数，而只是所有病例和所有对照的有代表性
优点:
时间顺序增强病因推断可信度 直接获得暴露与结局资料，结果可信 能获得发病率
缺点:
所需样本量大，花费大，时间长 影响可行性
前瞻性队列研究选择指征
要有明确的目的和检验假设
所研究疾病的发生率或死亡率不低于5‰
足够的观察人群和暴露情况，能完成随
访并取得可靠结局资料
有确定结局简便、可靠、可行的手段
α值
把握度B
方 法
公式法：求病例对照研究 样本含量的公式
• 病例组暴露率
• 对照组暴 露率
研究因素的确定
暴露因素应是怀疑与所研究疾病有可能发生 联系的因素，可从以下三方面考虑： • 1、描述性研究提出的研究线索 • 2、不同地区、不同人群中进行的病例对 照研究提出的统计学关联的因素。 • 3、其他学科领域提出的与疾病发生可能 有关的因素或线索。
发
未发病 发 病
病 a
b
对 照 组
c d
未发病
nowLeabharlann future队列研究的特点：
1.属于观察性研究方法 2.设立对照组 3.观察方向由“因”及“果” 4.能够验证暴露与疾病的因果关系的 假设
队列研究的种类
前瞻性队列研究 历史性队列研究 双向性队列研究
•时间顺序
•过去 •现在
•历史性队列 •双向性队列
样本，故无法直接计算真实的发病率或死亡率， 也无法计算相对危险度，只能计算比值比OR。 OR=ad/bc
病例组暴露与非暴露的 比值 a / c ad OR = = = 对照组暴露与非暴露的 比值 b / d bc
统计学方法
• 基线资料的组间比较 • Logistic回归分析
病例对照研究的优点
简便、省人力、物力、容易组织实施。 探索尚不够明确的众多因素，一次调查可得 到多个因素与一种疾病的联系。可广泛探索 众多因素与某种疾病的关系，用以建立病因 假设。 所需样本少，短期内得出结果，适合于对病 因复杂、发病率低、潜伏期长的疾病，特别 适用于罕见病的病因或危险因素研究，因其 以较小的样本可得出有价值的结果。 可以对治疗措施的疗效与副作用做出初步评 价。
RR 10.7 1.7
意义
吸烟者因肺癌死亡的危险是非吸烟者的10.7倍 吸烟者因心血管疾病死亡的危险是非吸烟者的1.7倍
•RR与关联强度
RR 0.9~1.0 0.7~0.8 0.4~0.6 0.1~0.3 ＜0.1 1.0~1.1 1.2~1.4 1.5~2.9 3.0~9.9 10~ 关联强度 无 弱 中 强 很强
队列研究的缺点
1、不适于发病率很低的疾病病因的研究； 2、失访偏倚难免； 3、研究费时间、费人力、费物力； 4、研究设计要求高，实施难度大。
观察性研究设计
• 队列研究
• 病例对照研究 • 描述性研究 • 临床注册研究
病例对照研究也称回顾性研究，是在疾病 发生之后去追溯假定的病因因素，由果及因 的回顾性研究方法。
匹配病例与对照研究
匹 配/配 比(matching)
要求 对照在某些因素或特征上与病例保持一致
目的 对两组进行比较时排除匹配因素的干扰
巢式病例对照研究
• 是将传统的病例对照研究和队列研究进行 组合后形成的一种研究方法。也就是在对 一个事先确定好的队列进行随访观察的基 础上，再应用病例对照研究的设计思路进 行研究分析。
I a n RR I c n
e 0 1 0
意义
•Ie：暴露组率
•Io：非暴露组率
暴露组发病或死亡的危险是非暴露组的多
少倍
RR值越大，暴露的效应越大，暴露与结局
关联强度越大
•例：吸烟者与非吸烟者死于不同疾病的RR
（1/10万人年）
疾病 肺癌 心血管疾病
吸烟者 50.12 296.75
非吸烟者 4.69 170.32
资料的整理与分析
资料整理
均衡性检验
计算OR 推论因素与疾病关联
• OR(odds ratio)：又称优势比，比值比，交叉乘积比 ，指病例组中暴露人数与非暴露人数的比值除以对照 组中暴露人数与非暴露人数的比值
• OR=(a/c)/(b/d)=ad/bc
a c b d ad OR = ( /( ) /( / )= a +c a +c b +d b +d bc
暴露(exposure) :指接触过某种物质、具备某种 特征或处于某种状态。 队列：指有共同特征或有共同经历一群人。 队列可分为两种： （1）固定队列：指人群都在某一固定时间或 一个短时期内进入队列，不再加入新成员。 （2）动态队列：指随时可以增加新成员的队 列。
暴 露 组 研 究 对 象
•回顾性收集已有的历史资料 •继续前瞻性收集资料
•将来
•回顾性收集已有的历史资料
•前瞻性队列
•前瞻性收集资料
•队列研究类型示意图
前瞻性队列研究
Prospective Cohort Study
研究队列的确定是现在(concurrent)
根据研究对象现在暴露分组 需要随访(follow-up)
结局在将来某时刻出现
• 公式法 Z 2 P 1 P Z N
P1 P0
P 1 P 1 P0 1 1 P 0
2
2
P •：两个发病率的平均值
•P1：暴露组预期发病率 •P0：对照组预期发病率
p p RR /[1 p (RR 1)]
1 0 0
•条件 暴露组和对照组样本含量相等
1 病例的选择
选择病例的要求
诊断可靠 使用金标准 选择确诊的新病例
病例种类
新发病例 • 现患病例•
•
• 回忆偏倚小 • 代表性好 • 容易合作 被调查因素改变少 • 回忆偏倚大 被调查因素改变多 病例数较多易获得资料
死亡病例
来源
总体人群中全部病例或总体随机样本人群中全部
• 病例
• 代表性好 • 工作开展比较困难 • 耗费人力物力
资料来源与收集
1.资料来源 2.调查的含义及实施时遵循的原则 3.调查表
1 资料来源
医院病案记录，疾病登记报告等摘录
检测病人的标本或病人的环境获得
对病例或对照的询问调查中取得
2 调查的含义及实施时遵循的原则
含义
是信息传达、接受和反映的过程，是属
于行为科学的范畴 ，被调查者要通过感 受、回忆、思维、联想和反映等过程来回 答问题
调查方向：收集回顾性资料
比较 人数 暴露 疾病
a
a（a + c）
+ 病例 －
c b
b （b + d）
+
－
对照
d
图 病例对照研究原理示意图
研究类型
成组病例与对照研究 匹配病例与对照研究 衍生的研究类型
成组病例与对照研究
从设计所规定病例和对照人群中，分别抽取 一定量的研究对象 选择对照没有特殊规定 对照组人数≥病例组人数
队列研究的优点
1、可获得发病率或死亡率资料，可直接计算相对 危险度； 2、因果时间顺序明确，检验病因假说能力较强， 可证实病因联系； 3、有助于了解疾病的自然史，并可获得一种暴露 与多种疾病结局的关系； 4、样本量大，结果比较稳定； 5、可了解基线率，为开展其它研究提供基础； 6、所收集的资料完整可靠，不存在回忆偏倚。
•2.对照人群的选择
应注意其与暴露人群的可比性（对照 人群除未暴露于所研究的因素外，其 它各种因素或人群特征应尽可能与暴 露人群相同）。
确定样本大小
•1.影响样本含量参数
• 非暴露人群或全人群中所研究疾病的 发病率p0 • 暴露组与非暴露组的发病率之差 • 显著性水平α • 检验效能 1-β
2.样本大小的计算
• 1.检验病因假设 • 2.描述疾病的自然史 • 3.评价自发的干预效果
队列研究的设计和实施
•确定研究因素
•确定研究结局
•确定研究对象
•确定样本大小
•资料收集与随访 •质量控制 •资料的整理与分析
确定研究因素
• 主要暴露因素 可能影响结局暴露因素
混杂因素 人口学特征等
暴露测量
调查前有明确的规定，尽可能采用国内外 统一的标准。