流行病学课件 第七章 流行病学实验研究

流行病学 第七章 流行病学实验研究
第一节 概述
概念
流行病学实验是将研究人群随机分为实验组和对照组，以 研究者所控制的措施给予实验组人群后，随访观察并比较两组 人群结局发生率的差异，从而判断干预措施的效果。
第二节
样本量的估计方法
1.计数资料样本大小的估计
式中，N 为一个组的样本量，p1为对照组结局事件发生率；p2为实验组结
虑研究对象是否合格和依从。它反映了原实验意向干预的效果，往往会低估其效 果。
2.遵循研究方案分析：即剔除原设计方案实验组与对照组中的不依从者，只对依
从者进行分析，能反映实验干预措施的生物学效应，但由于剔出了不依从者，可 能高估了干预的效果。
3.接受干预措施分析：即按实际接受的干预措施（实验干预措施和对照措施）进
行分析。因为比较的研究对象非随机分组，可能存在选择偏倚。
同时使用上述三种分析方法可以获得更全面的信息，使结果的解释更为合理。
评价干预措施效果的指标
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优点
第四节 优点与局限性
伦理问题
第五节 应注意的问题
随机分组
随机抽样：即使总体中的每个个体都有同等的机会被抽取作为研 究对象。
随机分组：即所有的研究对象都有同等的概率被分配到实验组或 对照组。
可以消除来自研究对象或研究者的选择偏倚，平衡实验组和对照组中已知 和未知的混杂因素，从而提高两组的可比性，使研究结论更加可靠。
可用单纯随机分配、区组随机分配、分层随机分配。
随访观察期主要收集的资料： ①干预措施的执行状况； ②结局变量； ③影响结局的其他因素信息。
第三节 资料整理与分析
要对退出或缺失情况进行详细说明和妥善处理。退出的原因有不合格、不 依从、失访，可造成原定的样本量不足，破坏原来的随机化分组，使研究 工作效力降低。需采用以下方法分别进行分析。
1.意向性分析：即按原设计方案的分组情况比较实验组与对照组的效应，即不考
2.双盲：即研究对象和研究者均不知道研究对象的分组和所接受处理情况。 3.三盲：指研究对象、研究者及资料分析人员均不了解研究分组和处理情况，只有研究的
组织者知道。实施起来很困难，应用并不普遍。
资料的收集
如果研究的观察期限较短，在随访终止时一次搜集资料即可；否则，往往 需要在整个观察期内分几次随访，随访间隔周期的长短和次数主要视干预 时间、结局变量出现时间和变异情况而定。
对照的方式：
1.标准对照：或称阳性对照，最常用。适用于已知有肯定疗效治疗措施或预防措施的 疾病。
2.安慰剂对照：或称阴性对照。在所研究的疾病尚无有效的治疗药物或预防措施，使 用安慰剂后对研究对象的病情或健康无影响时才使用。
3.自身对照：即实验前后以同一人群作对比。 4.交叉对照：用于药物配伍或应用顺序的疗效评价。 5.相互对照：同时研究几种药物或治疗方法时，各组之间互为对照。
局事件发生率，
，Zα、Zβ分别为α与β对应的标准正态分布
临界值，可查表得出。
2.计量资料样本大小的估计
式中，s 为估计的标准差，d 为两组连续变量均值之差，Zα、Zβ分别为 α与β对应的标准正态分布临界值，可查表得出。
以上公式适用于N ≥30时。
设立对照
设立对照组的意义：排除非干预因素对研究结果真实性的影响。
应用盲法
盲法（blinding 或 masking）是指使研究对象或研究者不知道研究的分组情 况，即不知道研究对象到底接受什么样的干预 。采用盲法可以有效地减少或 消除由于研究者和研究对象主观因素对结果产生的偏倚。
类型：
1.单盲：即研究对象不知道自己的分组和所接受处理情况，但观察者和资料收集分析者知 道。主要根据研究对象主诉来决定干预措施效应的实验可用单盲法。