生物人教版高中选修3 现代生物科技专题基因治疗中的几个问题
基因治疗面临的技术挑战与解决方案
基因治疗面临的技术挑战与解决方案基因治疗作为一种新兴的医学领域，有着广阔的应用前景，可以用于治疗许多遗传性疾病和癌症等疾病。
然而，基因治疗在实践中面临着一些技术挑战。
本文将探讨这些技术挑战，并提出相应的解决方案。
首先，一个主要的技术挑战是如何有效地将基因治疗引入患者体内。
传统的基因治疗方法通常采用病毒载体将治疗基因送入患者的细胞中，但存在着病毒免疫性和有效载体选择的问题。
为了解决这个问题，科学家们正在积极研究新型的非病毒载体，例如脂质体和聚合物纳米颗粒等。
这些新技术能够有效地将治疗基因转运到特定的细胞或组织中，从而提高治疗效果，并降低不希望的副作用。
其次，基因治疗还面临着如何确保治疗基因的稳定和持久性表达的挑战。
由于人体的免疫系统会试图摧毁外源的基因，治疗基因在体内的表达时间通常很短暂。
为了解决这个问题，研究者们正致力于开发基因编辑技术，例如CRISPR-Cas9系统，用于修复患者体内的缺陷基因。
另外，构建更稳定的基因载体也是一种解决方案。
例如，使用双链RNAi技术可以抑制宿主免疫系统对治疗基因的识别和摧毁，从而延长基因的表达时间。
此外，基因治疗面临着如何实现精确的基因表达调控的挑战。
基因治疗需要确保治疗基因在特定细胞或组织中有效表达，并避免对正常基因的干扰。
为了实现这一目标，科学家们正在开发基于基因启动子和转录因子的策略来实现基因的有效调控。
此外，利用生物传感器和成像技术，还可以实时监测基因治疗的效果，从而及时调整治疗方案。
最后，基因治疗还面临着如何确保治疗的安全性和有效性的挑战。
基因治疗在引入外源基因的同时，也可能引发其他不良的生理反应，如免疫反应和基因插入导致的细胞肿瘤等。
为了保证治疗的安全性，科学家们需要对治疗基因的副作用进行全面评估，并进行临床前研究。
在临床治疗中，严格的监测和随访也是确保治疗有效性和安全性的关键。
综上所述，基因治疗在面临众多技术挑战的同时，也在不断迎接解决方案的突破。
人教版选修3现代生物科技专题《转基因生物的安全性》教案及教学反思
人教版选修3现代生物科技专题《转基因生物的安全性》教案及教学反思一. 前言《转基因生物的安全性》是人教版选修3生物科技专题中的一篇文章，通过该篇文章的学习，我们可以了解到转基因技术的基本概念、应用范围及其对环境和人类健康的影响。
本教案将以该篇文章为基础，对于生物|3专题的教学内容进行讲解，同时对于教学过程中出现的问题进行反思，以便在今后的教学中提供参考。
二. 教学内容分析1. 知识点内容分析本篇文章主要教授的知识点如下：1.转基因技术的基本概念2.转基因技术的应用范围3.转基因食品对人体健康的影响4.转基因作物对环境的影响5.转基因技术的发展前景2. 教学目标通过该篇文章的学习，学生应该能够：1.掌握转基因技术的基本概念、应用范围以及发展前景。
2.了解转基因食品对人体健康以及转基因作物对环境的影响。
3.培养学生的科学素养和科学思维能力。
3. 教学方法根据教学目标，本节课的教学方法应当以讲授为主，结合相关的图片和实例进行说明，同时辅之以讨论和互动教学。
4. 课堂教学设计Step 1课堂热身通过简单的提问来引导学生了解转基因技术的基本概念，并且了解转基因技术对于人类和环境的影响。
问题例子:1.什么是转基因技术？2.转基因作物在现代农业中有哪些应用？3.转基因食品对我们的健康有何影响？4.转基因技术是否会对环境造成影响？Step 2讲授教学主要内容在本节课中，我将依据人教版选修3《现代生物科技专题》的《转基因生物的安全性》一文进行讲解，通过知识点的讲解和相关实例的介绍来加深学生对于转基因技术的理解和了解。
Step 3单项选择题测试利用单项选择题来检验学生对于本节课转基因技术相关知识的掌握情况。
问题例子：1.下列关于转基因技术的说法中，不正确的是（）。
A. 转基因技术是一种基因工程技术；B. 转基因作物不会对环境造成任何影响； C. 转基因食品会对人体健康造成风险； D. 转基因技术的应用范围非常广泛。
2019-2020年高中生物 13基因工程的应用难点剖析 新人教版选修3
2019-2020年高中生物 13基因工程的应用难点剖析新人教版选修3知识·巧学一、植物基因工程硕果累累1.抗虫转基因植物（1）杀虫基因种类：Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因、淀粉酶抑制剂基因、植物凝集素基因等。
（2）成果：抗虫植物，如棉、玉米、马铃薯和番茄等。
学法一得植物基因工程的成果都由两方面组成：一是外源基因来源；二是外源基因的表达成果。
虽然教材内容繁多，但是，我们在学习时，只要抓住上述主线，就能轻松掌握这部分内容。
2.抗病转基因植物（1）植物的病原微生物：病毒、真菌和细菌等。
（2）抗病基因种类①抗病毒基因：病毒外壳蛋白基因和病毒复制酶基因。
②抗真菌基因：几丁质酶基因和抗毒素合成基因。
③成果：烟草花叶病毒的转基因烟草和抗病毒的转基因小麦、辣椒和番茄等。
3.其他抗逆转基因植物（1）抗逆基因：调节细胞渗透压的基因，使作物抗盐碱、抗干旱；鱼的抗冻蛋白基因使作物耐寒；抗除草剂基因，使作物抗除草剂。
（2）成果：烟草、大豆、番茄、玉米等。
4.利用转基因改良植物的品质（1）优良基因：必需氨基酸的蛋白质编码基因、控制番茄果实成熟的基因和植物花青素代谢有关的基因。
（2）成果：转基因玉米、转基因延熟番茄和转基因矮牵牛。
深化升华转基因生物与目的基因的关系转基因生物目的基因目的基因从何来抗虫棉Bt毒蛋白基因苏云金芽孢杆菌抗真菌立枯丝核菌的烟草几丁质酶基因和抗毒素合成基因抗盐碱和干旱作物调节细胞渗透压的基因耐寒的番茄抗冻蛋白基因鱼抗除草剂大豆抗除草剂基因增强甜味的水果降低乳糖的奶牛甜味基因肠乳糖酶基因生产胰岛素的工程菌人胰岛素基因人动物基因工程的成果就是由两方面组成：一是外源基因，如生长激素基因、肠乳糖酶基因、药用蛋白基因、抗原决定基因等；二是外源基因在动物体内的表达成果，如动物生长速率加快、转基因鲤鱼、乳腺生物发生器、没有免疫反应的克隆猪器官。
1.用于提高动物生长速度（1）生长基因：外源生长激素基因。
（2）成果：转基因绵羊、转基因鲤鱼。
高中生物选修三“基因工程”综合练习(20题含答案)
高中生物选修三“基因工程”综合练习(20题含答案)高中生物选修三“基因工程”综合练习1. [选修三：现代生物科技专题]（15分，除注明外均为每空2分）请回答下列有关基因工程和胚胎工程的问题：（2）在基因表达载体中，启动子是_______________识别并结合的部位。
若采用原核生物作为基因表达载体的受体细胞，最常用的原核生物是______________。
（3）将目的基因导入微生物常用____________处理受体细胞，使之变成感受态细胞。
我国科学家发明的将目的基因导入植物细胞的方法是________________。
（4）研究还发现胚胎干细胞可以诱导分化为造血干细胞，这体现了胚胎干细胞具有__________。
临床上常用诱导干细胞定向分化的方法修补损伤或衰老的组织器官，从而解决了___________问题。
谜底：（1）PCR技术（1分）化学方法直接人工合成目的基因（2）RNA聚合酶大肠杆菌（或细菌）（3）Ca（或CaCl2）花粉管通道法（4）发育的万能性供体器官缺乏（或器官移植后免疫排斥反应）2. [选修三：当代生物科技专题]（15分，除注明外均为每空2分）荒漠齿肋赤藓具有超强耐旱能力的原因是其含有抗旱基因ScALDH21。
科研人员提出两种提高棉花抗旱能力的途径，回答下列相关问题:（1）第一条途径：利用酶从荒漠齿肋赤藓中提取目的基因，即。
科研人员将目的基因整合到Ti质粒的上，常利用法导入棉花的叶肉细胞。
最后，将含目的基因的棉花叶肉细胞培育成转基因植株。
（2）第二条途径：可通过技术获得荒漠齿肋赤藓与棉花的杂种植物。
在该方法中，荒漠齿肋赤藓细胞与棉花细胞融合前需用酶去除细胞壁，常用诱导两原生质体融合成杂种细胞的化学试剂为。
该技术利用的主要原理有。
答案：（1）限制（1分）抗旱基因ScALDH21T-DNA （或可转移DNA）农杆菌转化（2）植物体细胞杂交纤维素酶和果胶聚乙二醇（或PEG）细胞膜的流动性和细胞的全能性3. [选修三：现代生物科技专题]（15分，除注明外均为每空2分）逆转录病毒载体是目前应用较多的动物基因工程载体之一。
基因治疗操作中的常见问题解答与实际分析
基因治疗操作中的常见问题解答与实际分析基因治疗是一种前沿的生物医学技术，旨在通过修复、替代或调节人体基因，治疗一系列遗传性疾病和其他与基因相关的疾病。
然而，随着科学技术的发展，基因治疗操作中也存在一些常见问题和挑战。
本文将解答基因治疗操作中常见的问题并进行实际分析。
问题一：基因治疗是否安全？安全性是基因治疗中最重要的问题之一。
虽然基因治疗的潜在疗效巨大，但其中存在一定风险和挑战。
例如，病毒载体可能引发免疫系统反应，导致副作用。
此外，基因的错误插入或激活可能会引发突变和癌症发展。
为了解决这些问题，严格的临床试验流程和监管措施非常关键。
在进行基因治疗操作之前，应进行充分的实验室研究和动物实验，确保治疗的安全性和有效性。
问题二：如何选择适合的基因治疗方法？选择适合的基因治疗方法取决于疾病的类型和基因变异的性质。
基因治疗方法可以分为基因替代、基因修复和基因调控，具体选择取决于疾病的基因缺陷类型。
例如，对于单基因遗传病，基因替代是一种常见的治疗方法，可以通过输送健康的基因来取代患者身体中存在的缺陷基因。
而对于复杂性疾病，基因调控方法可能更加适用，可以通过调节相关基因的表达来达到治疗效果。
因此，在进行基因治疗操作之前，应充分了解疾病的基因缺陷及相应的治疗方法，制定合适的治疗方案。
问题三：治疗效果如何评估？基因治疗的治疗效果评估是非常重要的，它能有效衡量治疗的疗效和安全性。
在评估治疗效果时，可以使用多个指标进行判断，如疾病的症状变化、生物学指标的改善和患者生活质量的提高等。
此外，临床试验需要严格遵循国际规范和标准，根据预定的协议和指南进行。
在实际治疗中，需要建立完善的监测系统，跟踪患者的病情变化和潜在副作用，以及及时调整治疗方案。
问题四：基因治疗的成本如何？由于基因治疗是一种高度复杂的技术，其成本相对较高。
主要成本包括基因编辑工具、载体构建、治疗剂量和临床试验等。
因此，基因治疗的费用通常较高，对患者和医疗保险公司来说都是一项巨大的经济负担。
人教版高中生物选择性必修第3册 (基因工程) 基因工程(3)
3.基于基因工程原理和操作程序，尝试提出某一转基因植物的方案并就其中的操作程序展开探究。
教学重点
基因工程基本操作程序的四个测与鉴定的方法。
教学过程(表格描述)
教学环节
主要教学活动
设置意图
如果不能直接导入棉花，那下一步应该怎么做？
观察基因表达载体的构成元件，用已有知识分析每一个元件的功能。构建重组质粒需用哪些工具酶？利用已学DNA重组技术的基本工具设计。
重组表达载体的筛选
目的基因导入受体细胞——大肠杆菌
问题：连接混合物能直接导入棉花受体细胞吗？如何改பைடு நூலகம்？
虽然体外构建表达载体，解决了目的基因的导入、复制和表达问题，但是连接产物仍然是混合物，如果直接导入棉花受体细胞，转化率低，需要筛选大量转化植株。为了提高转化率，可以先导入到大肠杆菌中，筛选正确的重组表达载体。导入大肠杆菌，需要先用CaCl2处理大肠杆菌，使之成为感受态细胞，再将体外重组混合物分子（包含着重组质粒、质粒自身环化物、目的基因自身环化物等）溶于缓冲液中与感受态细胞混合，42℃短暂热激处理，完成转化过程。
引入新课
培育转基因抗虫棉的步骤
小结
教师创设转基因抗虫棉的产生背景和推广应用情况的情境，并利用这一情境，提出问题：“转基因抗虫棉是怎么获得的？培育转基因抗虫棉一般需要哪些步骤？”引发学生思考。
一、目的基因的获取
二、基因表达载体的构建
问题：怎样将Bt基因转入棉花？能否直接导入？引导学生说出已制备的目的基因，如果没有合适载体的协助，是很难进入受体细胞的，即使能进入，往往也不能进行复制和表达。
用概念图总结基因工程的基本操作程序的四部曲。
转基因抗虫棉是我国科学家自主取得的重大科技成果，了解相关知识背景能增强学生的民族自豪感和自信心，教师提出的问题又可以启迪学生
基因治疗过程中的常见问题及解决方法
基因治疗过程中的常见问题及解决方法基因治疗作为一种新兴的治疗方法，可以帮助人们解决一些无法通过传统医学手段治愈的遗传性疾病。
然而，在实践中，我们也会面临一些常见问题。
本文将讨论几个在基因治疗过程中常见的问题，并提供相应的解决方法。
一、基因传递效率低在基因治疗中，基因的传递效率直接影响到治疗的有效性。
常见的问题之一是基因传递效率低。
这可能由于治疗工具的限制、基因传递载体的选择问题，或者受体细胞本身的限制。
解决这一问题的方法包括：1. 改进基因治疗工具和技术，例如利用新型基因传递载体或纳米技术来提高基因传递效率；2. 考虑配对问题，确保基因传递载体正确配对，以提高基因传递效率；3. 针对受体细胞的特点，优化基因治疗方案，例如增加受体细胞的数量或改善其通透性。
二、基因编辑的精确性基因编辑作为基因治疗的关键步骤之一，目的是准确地修复或更改受体细胞中的异常基因。
然而，基因编辑的精确性仍然面临一些挑战。
针对基因编辑的精确性问题，一些解决方法包括：1. 使用更精确的基因编辑工具，例如CRISPR-Cas9系统，可以显著提高基因编辑的准确性和效率；2. 加强对基因序列的研究和分析，以保证基因编辑的目标准确性；3. 结合其他辅助技术，如单细胞测序和基因组学等，以确保基因编辑的精确性。
三、免疫反应和安全性问题在基因治疗过程中，免疫反应和安全性问题是常见的挑战。
免疫系统可能会产生针对治疗所使用的基因传递载体或编辑工具的免疫反应，从而降低治疗效果。
此外，治疗过程中可能存在一些安全性问题，如基因传递载体的过度活性或剧烈的局部炎症反应。
解决免疫反应和安全性问题的方法包括：1. 加强对基因传递载体和编辑工具的体外测试，确保其不会引起严重免疫反应；2. 引入新的免疫抑制剂，以减轻患者对治疗所使用载体或编辑工具的免疫反应；3. 结合其他治疗手段，如免疫疗法等，以增强治疗效果，并减轻免疫反应。
四、长期效果监测问题基因治疗的成功与否可能需要长期监测患者的病情。
高考复习：人教版高中生物选修三现代生物技术专题一《基因工程》经典例题创新应用训练含答案解析
高中生物选修三现代生物技术专题全套教学案含单元检测专题一基因工程本专题包括基因工程的发展过程；DNA重组技术的基本工具；基因工程的基本操作程序；基因工程的应用；蛋白质工程的崛起等部分。
b5E2RGbCAP基因工程是一门20世纪70年代以来新兴的生物科学与工程技术相结合的科学。
也叫DNA重组技术。
它是按照人类的意愿，将某种基因有计划地转移到另一种生物中去的新技术。
现已成为生命科学中发展最快、最前沿的学科，有关生物工程的内容，己成为近几年生物高考的热点内容。
其中基因工程的操作工具和基因工程操作的基本步骤以及基因工程的成果及应用前景将是近年命题的新热点plEanqFDPw基因工程操作的三种基本工具，四项基本操作程序等内容将成为考查学生分析综合问题能力的材料；另外，针对生物工程在医药、食品、农林等高新技术产业中的应用，运用有关的生物知识指导生产和实践，对有关的生产方案、生产过程进行分析、综合评价，这也是高考的另一热点。
有关基因工程的备考，今后高考中可能涉及到本考题的热点问题，有如下几个方面：DXDiTa9E3d1•基因工程的基本步骤：目的基因的获取、基因表达运载体的构建、将目的基因导入受体细胞、目的基因表达的检测与鉴定几个步骤。
RTCrpUDGiT2•转基因技术的应用：（1）转基因动植物，如抗虫、抗病、抗逆、抗除草剂，抗倒伏的植物；产肉、产蛋量高、生长快、耐粗饲料的动物；此外，转基因动物为人类异体器官移植提供了可能。
（2）基因药物：如人造胰岛素、人造生长激素、溶血栓的尿激酶原等。
（3）基因治疗：美国对复合型免疫缺陷症的治疗；糖尿病的治疗：许多科学家希望利用基因工程手段将正常的合成胰岛素基因导入患者体内，并准确表达，以此来修复或替代失去正常功能的胰岛B细胞，从而维持机体血糖平衡。
（4）利用遗传工程培养转基因固氮绿色植物的展望。
地球上的固氮途径有三条：生物固氮、工业固氮、高能固氮。
其中，生物固氮是植物可利用氮的主要来源。
高中生物选修3《现代生物科技专题》知识梳理
高中生物选修3《现代生物科技专题》知识梳理本文将对高中生物选修3《现代生物科技专题》进行知识梳理，主要涉及基因工程、细胞工程、胚胎工程和蛋白质工程等内容。
一、基因工程基因工程是一种对DNA进行操作的技术，其基本原理是利用限制性内切酶将外源基因切成片段，再通过连接酶将其与载体DNA结合，进而将目的基因导入受体细胞中。
基因工程的应用非常广泛，涉及到医药、农业、工业等领域。
例如，利用基因工程生产药物、改良作物、制造化学品等。
二、细胞工程细胞工程是一种通过对细胞进行操作的技术，包括培养、融合、转化等。
其中，培养细胞是细胞工程的基础，通过培养细胞可以获得大量的细胞样本。
此外，细胞融合也是细胞工程的重要技术，通过该技术可以获得异源细胞。
细胞工程在医药、农业、工业等领域也有广泛应用，例如，利用细胞工程生产疫苗、改良作物、制造细胞培养物等。
三、胚胎工程胚胎工程是一种对早期胚胎进行操作的技术，包括超数排卵、胚胎移植、胚胎克隆等。
其中，超数排卵是胚胎工程的基础，通过该技术可以获得大量的早期胚胎。
此外，胚胎移植也是胚胎工程的重要技术，通过该技术可以将早期胚胎移植到代孕母亲体内。
胚胎工程在农业、畜牧业等领域也有广泛应用，例如，利用胚胎工程生产优良品种家畜、克隆珍稀动物等。
四、蛋白质工程蛋白质工程是一种通过对蛋白质进行操作的技术，包括蛋白质合成、蛋白质修饰等。
其中，蛋白质合成是蛋白质工程的基础，通过该技术可以合成各种蛋白质。
此外，蛋白质修饰也是蛋白质工程的重要技术，通过该技术可以改变蛋白质的化学性质、生物学性质等。
蛋白质工程在医药、农业、工业等领域也有广泛应用，例如，利用蛋白质工程生产药物、改良作物、制造酶等。
综上所述，高中生物选修3《现代生物科技专题》主要涉及基因工程、细胞工程、胚胎工程和蛋白质工程等内容。
这些技术不仅在学术研究领域具有重要意义，而且在各个领域得到了广泛的应用。
随着科学技术的发展，这些技术将会不断改进和完善，为人类带来更多的福祉。
人教版高中生物选择性必修第3册 (基因工程) 基因工程(2)教案
联系实际案例，思考PCR在多方面的应用。
教案
教学基本信息
课题
PCR技术及其应用
学科
生物学
学段：高中
年级
二年级
教材
书名：《选修3现代生物科技专题》出版社：人民教育出版社
出版日期：2月
教学目标及教学重点、难点
教学目标：
1.通过分析实验室中进行PCR操作加入的各种成分，总结说出PCR所需要的引物、模板、酶、能量、原料和产物，能分析说明PCR成功的关键在于设计特异性引物，渗透科学思维。
教学过程(表格描述)
教学环节
主要教学活动
设置意图
导入：催生PCR技术的科研背景
简单介绍PCR的发明者，卡尔·穆利斯（Kary Mullis，1944-）生平。
很多生化学家都认为，PCR技术的获奖，大大地提高了诺奖本身的含金量。生物学可以分为两个时代，一个是没有PCR，一个是有PCR。
通过发明者的故事引入，简单明了，引发兴趣。
2.能根据视频直观体会并能概述出PCR的操作过程，并自主画出三个循环的示意图，进一步培养科学素养和科学思维。
3.分析具体的案例或例题，能够举例说明PCR的应用，并体会PCR发明者及应用中人类的智慧，体会PCR技术在现代分子生物学中的重要地位，体现社会责任感和生命观念的教育。
教学重点：PCR的过程。
教学难点：1.特异性引物的设计。2.PCR的过程。
一个循环：变性-退火-延伸。
请同学们观看视频，尝试画出PCR的三个循环过程。同时思考并回答下列问题：
1.几个循环后会出现一个目的基因的短片段？2.理论上讲，n个循环后，会出现多少个DNA分子？
例题2：引物的选择。
例题3：PCR的基本操作。
“基因工程”专题疑难问题解析
“基因工程”专题疑难问题解析作者：王丽萍来源：《中学生物学》2010年第03期这两年在讲授人教版选修3《现代生物科技专题》的“基因工程”专题部分时，发现无论是部分老师，还是学生对其中的有关问题，都存在着或多或少的疑问，现收集教学一线碰到的以下问题逐一进行解析，供同行参考。
问题1：在现代生物技术应用中，利用最多的就是在细菌细胞中生产真核蛋白，比如人胰岛素和生长激素。
但是，真核基因的核基因序列却很少直接用来做表达蛋白质的工作，这是为什么?解析：在细菌等原核细胞中，结构基因通常指一个DNA片段，它可以转录产生mRNA分子。
mRNA分子通过翻译合成细胞中所需的蛋白质(图1)。
在真核细胞中，基因的结构相对要复杂一些(图2)。
真核基因的编码区域(外显子)往往被一些非编码区域(内含子)所分开，因此，在一个完整的真核基因转录以后，内含子要被剪切删除掉，再把外显子连起来，这个过程称为剪切，属于转录后加工。
剪切之后就能产生有功能的mRNA。
遗憾的是细菌无法有效地去除内含子，剪切连接外显子。
因此，真核基因的核基因序列很少直接用来做表达蛋白质的工作。
人们一般都愿意把真核细胞的mRNA反转录成双链的互补DNA(cDNA)，然后再放到原核宿主细胞DNA调控序列的后面表达，从而简化它的转录以及翻译过程。
问题2：如何通过cDNA方法获得真核生物目的基因?解析：cDNA合成过程大致如图3所示。
第一步，反转录酶以RNA为模板合成一条与RNA互补的DNA单链，形成RNA-DNA杂交分子。
第二步，核酸酶H使RNA-DNA杂交分子中的RNA链降解，使之变成单链的DNA。
第三步，以单链DNA为模板，在DNA聚合酶的作用下合成另一条互补的DNA链，形成双链DNA分子。
问题3：为什么细菌中限制酶不剪切细菌本身的DNA?解析：迄今为止，基因工程中使用的限制酶绝大部分都是从细菌或霉菌中提取出来的，它们各自可以识别和切断DNA上特定的碱基序列。
细菌中限制酶之所以不切断自身DNA，是因为微生物在长期的进化过程中形成了一套完善的防御机制，可以将外源入侵的DNA降解掉。
基因治疗存在的问题
基因治疗存在的问题一、引言基因治疗是一种利用基因工程技术来治疗遗传性疾病和后天获得性疾病的新型医疗手段。
随着生物技术的不断发展，基因治疗已经取得了显著的进展，但仍存在许多问题需要解决。
本文将探讨基因治疗存在的问题，并对其进行详细分析。
二、基因治疗存在的问题1.靶点选择与定位基因治疗的首要问题是如何准确地选择和定位治疗的靶点。
在许多情况下，需要明确缺陷基因的位置和功能，以便精确地将外源基因导入到相应的位置。
然而，由于人体基因组的复杂性，这往往是一项极具挑战性的任务。
目前，基因治疗的靶点选择与定位技术尚不成熟，缺乏精准度和特异性，这可能导致治疗效果不佳或产生不必要的副作用。
2.安全性问题基因治疗的安全性问题是目前研究的重点之一。
将外源基因导入人体细胞可能导致不可预测的副作用或产生新的疾病。
例如，导入的基因可能引起免疫反应或插入到细胞的关键区域，导致细胞功能异常。
此外，基因治疗还可能引发长期副作用，例如致癌、致畸和遗传毒性等。
因此，确保基因治疗的安全性是至关重要的。
3.基因导入效率基因治疗的另一个问题是基因的导入效率。
目前，基因导入的效率仍然较低，需要大量的载体或细胞才能产生可见的效果。
这增加了治疗的复杂性和成本，并可能增加副作用的风险。
提高基因的导入效率和特异性是基因治疗研究的重要方向之一。
4.长期影响未知由于基因治疗仍处于发展阶段，许多治疗的长期影响尚未完全了解。
例如，导入的基因是否会在后代中传递？是否会产生潜在的长期副作用？这些都是需要进一步研究的问题。
因此，对于长期影响的监测和研究至关重要，以确保患者的安全和治疗效果的可持续性。
5.伦理与法律问题基因治疗还涉及到一系列伦理和法律问题。
例如，修改人类基因可能会引发关于人类身份、尊严和生物伦理的争议。
此外，不同国家和地区对基因治疗的法律和监管框架各不相同，这增加了治疗的复杂性。
因此，在开展基因治疗之前，必须进行充分的伦理和法律评估，以确保患者的权益和社会责任。
人教版高中生物学选择性必修3现代生物科技专题精品课件 1.3 基因工程的应用
赖氨酸含量高的玉米、 耐储存番茄、新花色 矮牵牛
课堂篇探究学习
探究点一
探究点二
探究点三
当堂检测
本课必记
动物基因工程的应用
问题导引
用基因工程建立动物乳腺生物反应器的操作过程是怎样的?其优
越性有哪些?
观察下列生产流程图,回答问题。
探究点一
探究点二
探究点三
当堂检测
本课必记
课堂篇探究学习
(1)在构建重组DNA分子的过程中,插入的药物蛋白基因前要加
探究点一
探究点二
探究点三
当堂检测
本课必记
课堂篇探究学习
特别提醒利用基因工程培育生物新品种,打破了常规育种中难以突 破的生殖隔离,实现了不同物种之间的基因交流,从而大幅度改良 生物的遗传特性。
探究点一
探究点二
探究点三
当堂检测
本课必记
课堂篇探究学习
天然的玫瑰没有蓝色花,这是由于其缺少控制蓝色色素合成的基 因B,而开蓝色花的矮牵牛中存在序列已知的基因B。现用基因工 程技术培育蓝玫瑰,下列操作正确的是( )
抗病毒烟草、抗病毒 小麦、抗病毒番茄、 抗病毒甜椒
探究点一
探究点二
探究点三
当堂检测
本课必记
课堂篇探究学习
成果
抗逆转基 因植物
改良品质 的转基因 植物
外源基因类型及举例
成果举例
抗 抗逆冻基蛋因白基:调因节、细抗胞除渗草透剂压基基因因、抗草草盐剂、碱的抗和 大寒抗 豆番干 和茄旱 玉、的 米抗烟除
优良性状基因:提高必需氨基酸 含量的蛋白质编码基因、控制 番茄成熟的基因、与花青素代 谢有关的基因
探究点一
探究点二
探究点三
当堂检测
2019-2020年人教版高中选修3《现代生物科技专题》生物专题1 基因工程1.4 蛋白质工程的崛起练习题第五十八篇
2019-2020年人教版高中选修3《现代生物科技专题》生物专题1 基因工程1.4蛋白质工程的崛起练习题第五十八篇第1题【单选题】下列有关生物工程的说法错误的是( )A、基因工程能打破物种界限,定向地改造生物性状B、蛋自质工程是利用己有的蛋自质组装成新的蛋白质C、利用植物体细胞杂交技术可培育出“番茄一马铃薯”D、单克隆抗体制备用到了动物细胞培养技术【答案】：【解析】：第2题【单选题】下列关于蛋白质工程说法不正确的是( )A、蛋白质工程能将人抗体某些区段替代鼠单克隆抗体的区段，降低鼠单克隆抗体免疫原性B、蛋白质工程可对酶的催化活性、底物专一性、抗氧化性、热变性等加以改变C、理论上通过对关键氨基酸的置换与增删是进行蛋白质工程的唯一方法D、蛋白质工程的崛起主要是工业生产和基础理论研究的需要【答案】：【解析】：第3题【单选题】关于蛋白质工程的基本流程，下列叙述正确的是( )①蛋白质分子结构设计②DNA合成③预期蛋白质功能④据氨基酸序列推出脱氧核苷酸序列A、①→②→③→④B、④→②→①→③C、③→①→④→②D、③→④→①→②【答案】：【解析】：第4题【单选题】人们发现蛛丝蛋白比蚕丝蛋白更细，但强度却更大，于是有人试图通过破解蛛丝蛋白的结构从而推出其基因结构，以指导对蚕丝蛋白基因的修改，从而让蚕也吐出像蛛丝蛋白一样坚韧的丝，此过程的名称和依据的原理分别是( )A、基因突变：DNA→RNA→蛋白质B、基因工程：RNA→RNA→蛋白质C、基因工程：DNA→RNA→蛋白质D、蛋白质工程：蛋白质→RNA→DNA→RNA→蛋白质【答案】：【解析】：第5题【单选题】如图表示蛋白质工程的操作过程，下列说法不正确的是( )A、蛋白质工程中对蛋白质分子结构的了解是非常关键的工作B、蛋白质工程是完全摆脱基因工程技术的一项全新的生物工程技术C、a、b过程分别是转录、翻译D、蛋白质工程中可能构建出一种全新的基因【答案】：【解析】：第6题【单选题】作物脱毒、改善畜产品的品质、抗除草剂作物、可保存的干扰素、检测有毒物质依次是下列哪项生物技术的应用( )①基因工程②细胞工程③蛋白质工程A、①②②③②B、②①①③②C、②①②③②D、②①③③②【答案】：【解析】：第7题【单选题】图示意蛋白质工程流程，图中A，B在遗传学上依次表示( )A、转录和翻译B、翻译和转录C、复制和转录D、传递和表达【答案】：【解析】：第8题【单选题】要合成自然界中不存在的蛋白质首先应设计( )A、基因结构B、mRNA结构C、氨基酸序列D、蛋白质结构【答案】：【解析】：第9题【单选题】蛋白质工程与基因工程相比，其突出特点是( )A、基因工程原则上能生产任何蛋白质B、蛋白质工程能对现有的蛋白质进行改造，或制造一种新的蛋白质C、蛋白质工程可以不通过转录和翻译来实现D、蛋白质工程是在基因工程的基础上，延伸出来的第三代基因工程【答案】：【解析】：第10题【单选题】蛋白质工程的基本途径是( )A、中心法则的简单逆转B、确定目的基因的碱基序列，并通过人工合成的方法合成或从基因库中获取，再通过改造目的基因，实现合成新的符合人类需求的蛋白质C、只是依据中心法则逆推，其过程不需要中心法则D、只是对蛋白质分子结构进行分子设计和改造【答案】：【解析】：第11题【单选题】蛋白质工程的实质是( )A、改变氨基酸结构B、改造蛋白质结构C、改变肽链结构D、改造基因结构【答案】：【解析】：第12题【单选题】A、蛋白质工程和基因工程的目的是获得人类需要的蛋白质，所以二者没有区别B、通过蛋白质工程改造后的蛋白质仍然是天然的蛋白质C、蛋白质工程是在基因水平上改造蛋白质D、蛋白质工程是在蛋白质分子水平上改造蛋白质的【答案】：【解析】：第13题【单选题】关于现代生物技术的应用叙述，不正确的是( )A、植物组织培养技术可用于转基因植物的培育B、动物细胞培养技术可以克隆出动物个体C、单克隆抗体技术可用于制备“生物导弹”D、蛋白质工程可以改造自然界现有的蛋白质【答案】：【解析】：第14题【单选题】A、实施蛋白质工程的前提条件是了解蛋白质结构和功能的关系B、基因工程是蛋白质工程的关键技术C、蛋白质工程是对蛋白质分子的直接改造D、蛋白质工程是在基因工程的基础上延伸出来的第二代基因工程【答案】：【解析】：第15题【综合题】如图是某单基因遗传病的家系图．有误为研究其发病机理，通常采用______获得大量致病基因，该技术成功的关键是要有______酶．为诊断2号个体是否携带致病基因，通常采用的分子生物学检测方法是______．该病会导致病人免疫能力下降，被病毒感染后的治疗需要大量的抗体．临床使用的小鼠免疫后制备的鼠源性单抗，具有______的优点，但存在一些弊端，其中之一是会引起人体抗鼠源抗体反应．5号个体在连续隔周注射某种鼠源性单抗治疗一种病毒感染性疾病，开始病毒量明显减少，一段时间后，这种病毒量又开始上升，排除病毒变异的因素，上升原因还可能是人体产生了______，使鼠源抗体不能发挥抗病毒的作用．目前，研究人员可应用______技术，改造鼠源性抗体分子的结构，降低鼠源性抗体的人体反应．【答案】：无【解析】：。
高中生物选修3《现代生物科技专题》导学问题集
高中生物选修3《现代生物科技专题》导学问题集专题1 基因工程基因工程的概念？1.1 DNA重组技术的基本工具1.基因工程操作的三种基本工具？2.限制酶的来源和作用？3.平末端和黏性末端分别是怎么产生的？4.DNA连接酶的分类、来源和作用？5.常用的基因工程的载体有哪些？6.作为运载体应具备哪些条件？7.质粒是什么？8.标记基因有什么作用？1.2基因工程的基本操作程序1.基因工程操作的四个步骤？核心是哪一步？2.目的基因是指？3.什么是基因文库？什么是基因组文库？什么是部分基因文库？4.获取目的基因的方法？5.PCR的含义、原理、条件和过程？6.构建基因表达载体的目的？7.基因表达载体的构成？8.启动子、终止子、标记基因的作用？9.区分启动子、终止子、起始密码子、终止密码子10.目的基因导入细胞（分植物、动物、微生物）的方法？11.目的基因的检测方法（目的基因是否插入、是否转录和是否表达三个层次）？12.举例说明（目的基因）个体水平的鉴定方法。
1.3基因工程的应用1.干扰素的本质和作用？2.基因治疗的概念和分类？3.能够描述体内基因治疗和体外基因治疗？4.用于基因治疗的基因种类有哪些？1.4蛋白质工程的崛起1.基因工程的实质和局限性？2.蛋白质工程的目标和基本途径？3.蛋白质工程的概念？4.蛋白质工程面临的主要困难是？专题2 细胞工程细胞工程的概念？2.1植物细胞工程2.1.1植物细胞工程的基本技术1.植物细胞工程的技术手段有哪些？2.什么是细胞脱分化？3.什么是细胞的全能性？愈伤组织的特点？4.为什么生物体内的细胞（未离体时）不能表现出全能性？5.要表现出全能性须具备哪些条件？6.植物组织培养的理论基础和过程？7.去除植物细胞壁的方法？8.诱导植物原生质体融合的方法和诱导动物细胞融合的方法？9.植物体细胞杂交的过程？（用文字和箭头画流程图）2.1.2植物细胞工程的实际应用1.植物繁殖的新途径有哪些？2.植物微型繁殖的优点？3.作物脱毒的原理和方法？4.人工种子的组成和优点？5.单倍体育种的方法和优点？6.植物组织培养过程中易产生突变的原因？2.2动物细胞工程动物细胞工程的技术手段？2.2.1动物细胞培养和核移植技术1.动物细胞培养的概念和过程？2.什么是细胞贴壁、接触抑制、原代培养和传代培养？3.传代培养的细胞特点？4.目前使用的或冷冻保存的细胞是？5.动物细胞培养的条件（要细化）？6.什么是动物细胞核移植？核移植的分类？7.什么是克隆动物？2.2.2动物细胞融合与单克隆抗体1.动物细胞融合的概念、方法、原理和意义？2.获得抗体的传统方法和缺点？3.阐述单克隆抗体的制备过程（弄清两次筛选的目的），默写流程图。
高中生物选修3《现代生物科技专题》专题一“基因工程”知识总结
高中生物选修3《现代生物科技专题》专题一“基因工程”知识总结一、基因工程基本操作程序：①目的基因的获取。
②基因表达载体的构建。
③将目的基因导入受体细胞。
④将目的基因导入受体细胞。
二、获取目的基因的方法：①从基因文库中获取目的基因。
②利用PCR技术扩增目的基因。
③人工合成。
三、当分子质量大而又不知其序列的基因一般用逆转录法获取，该法会用到的酶有反转录酶，模板是mRNA。
如果基因较小，核苷酸序列已知，或按照蛋白质的氨基酸序列推算其基因序列，可以通过化学合成法。
体外目的基因扩增用PCR技术，该法会用到的酶有热稳定DNA 聚合酶，原理是利用DNA双链复制的原理，将基因的核苷酸序列不断地加以复制，使其数量呈指数方式增加。
四、分子运输车（运载体）具备的特点：①对受体细胞无害，及不能进入受体细胞以外的其它生物细胞。
②能够在受体细胞中复制并稳定保存，随染色体DNA进行同步复制。
③具有一个至多个限制酶切点，以便于外源基因连接，最好只有一个。
④具有某些标记基因，供重组DNA的鉴定和选择，便于进行筛选，如抗生素的抗性基因。
⑤大小合适，便于导入。
常用的有：细菌质粒、动植物病毒、λ噬菌体的衍生物。
五、基因表达载体的组成有：目的基因、启动子、终止子、标记基因。
标记基因的作用是：为了鉴别受体细胞中是否有目的基因，从而将含有目的基因的细胞筛选出来。
如何将目的基因和质粒相结合形成重组质粒：用一种限制性内切酶切开，并用DNA连接酶连接。
六、转化后的细菌只有少数含有重组质粒，应用含抗性基因所对应的抗生素选择性培养基将其选出。
导入受体细胞中的目的基因成功表达的标志是合成出所对应的蛋白质，检测方法有抗原抗体杂交和个体生物学水平鉴定。
七、基因工程中常用的转化方法是①植物：农杆菌转化法、基因枪法、花粉管通道法。
②动物：显微注射技术。
③微生物：Ca＋处理法。
八、基因工程的应用：①提高农作物的抗逆能力，改良农作物品质和利用植物生产药物。
②用于提高动物生长速度，改善畜产品品质和生产药物，作为器官移植供体。
生物人教版高中选修3 现代生物科技专题基因治疗中的几个问题
基因治疗中的几个问题1 基因治疗只能治疗遗传病吗？人教版选修三介绍了两种遗传病的基因治疗，基因治疗是遗传病从根本上进行治疗的唯一途径。
实际上，人类的疾病除外伤以外，几乎都与基因有关，所以，除了遗传病，肿瘤、神经性疾病、心血管疾病、自身免疫病、感染性疾病、眼病、糖尿病也是基因治疗的对象。
比如，针对肿瘤的治疗办法：可将细胞因子基因导入抗肿瘤的免疫效应细胞中，提高局部的细胞因子浓度，使其抗肿瘤活性提高，从而更有效地激活肿瘤局部及周围的抗肿瘤免疫功能；通过向肿瘤细胞导入某种基因，以暴露其隐藏的特异抗原，再经免疫系统消灭；将来自病毒、细菌的自杀基因（胸苷激酶基因）导入肿瘤细胞，使其对一些核苷酸类似物高度敏感而死亡；通过基因药物抑制血管内皮细胞的生长，切断肿瘤生长所需营养，使肿瘤饥饿死亡等等。
2 基因治疗有基因替换吗？基因治疗的策略主要有：①补充策略，即通过导入的基因成功表达出患者体内因基因缺陷不足的蛋白质。
这就好比修路，路坏在何处不重要，也不去修复，而是另辟蹊径，重新修一条类似的公路替代。
所谓条条大道通罗马，即不理会原来的缺陷基因，将人体正常基因添加到患者细胞内，发挥作用纠正和抵抗疾病的功能，如血友病基因治疗就是针对凝血因子缺陷，而补充外源的正常的凝血因子基因。
②纠正策略，即纠正缺陷基因，进行定点修复，这是从根本上寻找出疾病之源，是最为理想的策略。
好比路坏了，对出现故障的路面进行原位修复，使之恢复通行。
对于基因治疗而言，就是导入正常基因置换体内缺陷基因或原位修补缺陷基因使之成为正常基因。
不过这种方法虽然理想，但目前实施的条件还不成熟，因为难度很大。
如镰刀型贫血，只能准确无误在体外纠正人红细胞β－珠蛋白基因第6密码子突变。
③限制策略，即采用调控基因表达实现抑制某些有害基因的表达，来恢复人体正常的调控网络。
④无中生有策略，即采用其他生物的基因或者开放人类本已经关闭的基因来治病。
前者如肿瘤治疗中的自杀基因，后者如地中海贫血的基因治疗。
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基因治疗中的几个问题
1 基因治疗只能治疗遗传病吗？
人教版选修三介绍了两种遗传病的基因治疗，基因治疗是遗传病从根本上进行治疗的唯一途径。
实际上，人类的疾病除外伤以外，几乎都与基因有关，所以，除了遗传病，肿瘤、神经性疾病、心血管疾病、自身免疫病、感染性疾病、眼病、糖尿病也是基因治疗的对象。
比如，针对肿瘤的治疗办法：可将细胞因子基因导入抗肿瘤的免疫效应细胞中，提高局部的细胞因子浓度，使其抗肿瘤活性提高，从而更有效地激活肿瘤局部及周围的抗肿瘤免疫功能；通过向肿瘤细胞导入某种基因，以暴露其隐藏的特异抗原，再经免疫系统消灭；将来自病毒、细菌的自杀基因（胸苷激酶基因）导入肿瘤细胞，使其对一些核苷酸类似物高度敏感而死亡；通过基因药物抑制血管内皮细胞的生长，切断肿瘤生长所需营养，使肿瘤饥饿死亡等等。
2 基因治疗有基因替换吗？
基因治疗的策略主要有：①补充策略，即通过导入的基因成功表达出患者体内因基因缺陷不足的蛋白质。
这就好比修路，路坏在何处不重要，也不去修复，而是另辟蹊径，重新修一条类似的公路替代。
所谓条条大道通罗马，即不理会原来的缺陷基因，将人体正常基因添加到患者细胞内，发挥作用纠正和抵抗疾病的功能，如血友病基因治疗就是针对凝血因子缺陷，而补充外源的正常的凝血因子基因。
②纠正策略，即纠正缺陷基因，进行定点修复，这是从根本上寻找出疾病之源，是最为理想的策略。
好比路坏了，对出现故障的路面进行原位修复，使之恢复通行。
对于基因治疗而言，就是导入正常基因置换体内缺陷基因或原位修补缺陷基因使之成为正常基因。
不过这种方法虽然理想，但目前实施的条件还不成熟，因为难度很大。
如镰刀型贫血，只能准确无误在体外纠正人红细胞β－珠蛋白基因第6密码子突变。
③限制策略，即采用调控基因表达实现抑制某些有害基因的表达，来恢复人体正常的调控网络。
④无中生有策略，即采用其他生物的基因或者开放人类本已经关闭的基因来治病。
前者如肿瘤治疗中的自杀基因，后者如地中海贫血的基因治疗。
3 人类历史上第一次基因治疗临床试验成功了吗？
1990年9月14日，年仅4岁的女孩阿尚蒂接受了人类历史上第一次基因治疗临床试验。
她患有一种严重的复合型免疫功能缺乏症，这是一类致命性遗传性疾病，凡是严重影响T淋巴细胞功能的基因缺陷都可能导致该病的产生。
如果不加治疗，患者在1～2年必死无疑。
尽管只能生活在无菌室里，大部分患儿还是免不了死神的威胁。
因此，患有这种疾病的小孩被称为“泡泡婴儿”。
不幸的阿尚蒂就是由于先天性基因缺陷缺乏腺苷脱氨酶而患此病，这种病因在此病中占1／4。
由于该酶的缺陷，人体细胞内脱氧腺苷大量积累，导致T淋巴细胞的中毒死亡，免疫系统基本上被破坏。
这种情况类似于艾滋病患者晚期，很容易感染死亡。
整天生活在无菌室的小女孩，还必须依赖没完没了的外源腺苷脱氨酶的体外注射。
可是，这种治疗效果很低，而且频繁的输注、昂贵的价格、潜在的病毒危害、免疫反应让阿尚蒂的生命看不到明天的希望。
虽然，骨髓移植也是一种可能的治疗方案，但是没有配型合适的供体，而且危险性很大。
医生和科学家从阿尚蒂身上抽血，从中分离出少量的T淋巴细胞，在体外进行生长和扩增，通过一种改造的反转录病毒将正常的腺苷脱氨酶基因转移进去。
虽然，这种方法并没有修复缺陷的基因，但是可以代偿性表达原来基因缺陷，使得
不少淋巴细胞可以大量表达腺苷脱氨酶。
在从阿尚蒂身上取血培养一个半星期后，这种改造过的能够正常表达腺苷脱氨酶的淋巴细胞通过常规的静脉缓缓地输回到女孩的血液中。
基因手术结束后，女孩一切体征正常。
之后，又接受了11次约1011个基因改造的淋巴细胞回输。
1个月后，女孩体内的正常T细胞数量上升。
经细胞功能分析发现其T细胞已经能够生产腺苷脱氨酶。
虽然这些酶数量有限，只有正常值的20％，但是，T细胞得救了，女孩也能够产生抗体并杀死被病毒感染的细胞，具有了一定的免疫功能。
就这样，阿尚蒂彻底告别了与世隔绝的无菌室，走进了灿烂的世界里，与其他小朋友一起游戏，拥有了幸福的童年，不幸的阿尚蒂又是幸运的。
4 基因治疗相对传统的疾病治疗有什么优势？
传统的治疗手段无非是吃药、打针、开刀动手术，都存在一些不尽人意之处。
比如手术有皮肉之苦，还会给患者造成很大的心理压力或健康威胁，吃药、打针比较烦琐。
传统治疗的药物来自体外工厂，属于外源性药物，对体内干扰大，有一定的毒副作用；半衰期短，容易降解，需要及时补充给药；研制成本、生产成本、固定资产投资较高，需要大量原料、能源和车间、成套设备等。
基因治疗则完全不同，它将相关基因直接导入人体，在人体内表达产生蛋白质，就是把生产基因工程药物的“基因药厂”直接建设在人体内，既不需要原料、工厂、设备和能源，也不需进行蛋白表达产物的分离纯化，并且还可以根据病情自行调控，解决了基因工程药物毒副作用和半衰期的问题。
比如，科学家研制的调控性血管内皮生长因子基因植入人体后，在体内缺血、缺氧的时候可以表达蛋白质，在缺氧恢复后即可减少和停止蛋白质的产生。
糖尿病治疗用的胰岛素基因能够根据体内血糖浓度的变化而调节胰岛素的生产。
由此可见，基因治疗是一种简便、生理、经济、安全、长效的新型治疗方法，它完全超越了以往建造大型制药厂的观念，充分挖掘人体潜力，使人体组织细胞成为可供利用的资源，变成一个天然的医药工厂。
这是对传统药物的巨大挑战，也是21世纪生物技术和医药工业的重要产业，具有巨大的发展潜力和应用前景。