最新医学研究的统计学设计
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医学研究的统计学设计
2.随机化的方法
(1) 抛硬币法 “徽”与“字” (2) 掷骰子法 6面 1~6 点 (3) 抽签法 （捻阄） (4)随机数字表法（随机数字法）
（5）计算器(计算机)产生随机数
几种不同设计类型的随机化分组：
（1）完全随机实验设计 （2）配对实验设计 （3）随机区组实验设计 （4）交叉设计
设计好： （1）既省又可靠
（2）可估计和控制误差 （3）获取多方面知识
设计不好：（1）杂乱无章、虽多犹无
（2）只能罗列现象、无规律可言
医学研究的统计学设计
二、研究设计的基本类型
1. 实验(Experiment)研究 (干预)
受试对象：人——临床试验（clinical trial） 动物——动物实验（ animal experiment ） 临床试验：治疗——临床疗效实验
完全随机实验设计
（completely random experiment design） • 将观察单位完全随机地分配到实验组与 对照组或几个对比组中去。
【例1】设有同性别的动物12头，要求用 随机方法将其分为甲、乙两组。
医学研究的统计学设计
方法
（1）编号：按动物体重依次编号为
1,2,3,…,12号。 （2）产生随机数字：对于每一个编号，依次
由计算器（计算机）产生随机数（共12次）。 （3）归组：事先规定将较小随机数的6只动物
分入甲组，其他6只动物分入乙组。
医学研究的统计学设计
Data a;
SAS 程序
%Let n=12; /*sample sizes*/
Do i =1 to &n;
If I<=&n/2 then group=1;
Else group=2;
处理因素在整个试验过程中保持不变 例如，不同时期的药物批号，手术操作者熟练程度。
医学研究的统计学设计
（二）受试对象( subject )
例：人、动物 1. 受试对象的选入标准 明确规定受试对象选入标准（eligibility criteria）：纳入标准
（inclusion criteria）、排除标准（exclusion criteria） 2. 受试对象的控制 （1）受试对象的一致性
常用指标：灵敏度、特异度
精密度(precision)或可靠性（reliabiliy）或重复 性（repeatability）——重复观察时观察值与其均 值的接近程度，受随机误差的影响。
常用指标：Kapp医a学值研究、的一统计致学设百计分率
准确度与精密度
准确度和精密度都好
准确度差、精密度好
医学研究的统计学设计
准确度？、精密度差
准确度和精密度都差
四、实验设计的基本原则
（一）随机化原则（randomization） （二）对照原则 (control) （三）重复原则 (replication)
医学研究的统计学设计
（一）随机化原则
随机分组：每个受试对象以机会均等的原则被随机地分配 到各个处理组中。
随机抽样：总体中每一个观察单位以机会均等的可能性被 抽取。
调查研究 不施加 描述性 大 现场 较差
为实验提供线索
医学研究的统计学设计
三、研究设计的基本要素
（一）处理因素( treatment factor ) （二）受试对象( subject ) （三）实验效应( experimental effect )
其他因素
处理因素
降压药
受试对象
高血压病人
医学研究的统计学设计
预防——社区干预实验（community intervention trial）
2. 调查(Survey)研究 (无干预)
被动地观察、如实记录 医学研究的统计学设计
两种研究类型的区别与联系
干预因素 研究类型 研究范围 研究地点 控制误差 相互关系
实验研究 施加 推断性 较小
实验室或现场 较好
对调查加以验证
医学研究的统计学设计
医学研究的统计学设计
内容提要
一、研究设计的重要性 二、研究设计的基本类型 三、研究设计的基本要素 四、实验设计的基本原则
医学研究的统计学设计
一、研究设计的重要性
专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验 统计设计：研究对象（分组、设置对照、样本含量）、处理因素、观察
指标、数据的质量控制与管理、统计分析方法
人——年龄、性别、病情、病程等 动物——种系、年龄、性别、体重等 （2）受试对象影响因素的控制 季节、温度、湿度、生活环境、嗜好、 试验辅助措施等。
医学研究的统计学设计
（三）实验效应(experimental effect)
处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指 标表达。观察指标应客观、精确。
1. 客观性：主观指标和客观指标。 2. 精确性： 准确度(accuracy)或真实性(validity)——观察值 与真实值的接近程度，受系统误差的影响。
Output;
End;
Proc plan Seed=1234567898; Factors i=&n;
Output data=a out=b; Proc sort data=b;
By group; Proc print data=b; Run;
• 随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素(非 研究因素)，而且还能控制未知的混杂因素。
医学研究的统计学设计
随机的三个含义
• 分组随机－均衡性 每个研究对象有同等机会被分配到各处理组
• 抽样随机－代表性 总体中每个观察个体有同等机会被抽取
• 实验顺序随机－平衡顺序或季节的影响 每个研究对象先后接受处理的机会相同。
其他效应
实验效应
血压值
（一）处理因素( treatment factor )
例：药剂、手术方法、毒物
确定处理因素的注意事项:
（1）抓住实验中的主要因素 （2）明确处理因素和非处理因素
wk.baidu.com病人对治疗的反应除了治疗因素外，还包括病人的心理状态、 生产、生活条件及社会心理因素等。后者可称为非处理因素。 （3）处理因素须标准化
1.随机化的意义
（1）随机分组使两组样本在非处理因素方面尽可能一致，使处理 因素产生的效应更加客观；
（2）随机抽样使抽取的样本具有代表（总体）性，减少误差；
（3）抽样研究理论和统计分析方法的需要。
医学研究的统计学设计
随机与随意
• 随机：random 机会均等， 客观性 • 随意：as will 随主观意愿，主观性
2.随机化的方法
(1) 抛硬币法 “徽”与“字” (2) 掷骰子法 6面 1~6 点 (3) 抽签法 （捻阄） (4)随机数字表法（随机数字法）
（5）计算器(计算机)产生随机数
几种不同设计类型的随机化分组：
（1）完全随机实验设计 （2）配对实验设计 （3）随机区组实验设计 （4）交叉设计
设计好： （1）既省又可靠
（2）可估计和控制误差 （3）获取多方面知识
设计不好：（1）杂乱无章、虽多犹无
（2）只能罗列现象、无规律可言
医学研究的统计学设计
二、研究设计的基本类型
1. 实验(Experiment)研究 (干预)
受试对象：人——临床试验（clinical trial） 动物——动物实验（ animal experiment ） 临床试验：治疗——临床疗效实验
完全随机实验设计
（completely random experiment design） • 将观察单位完全随机地分配到实验组与 对照组或几个对比组中去。
【例1】设有同性别的动物12头，要求用 随机方法将其分为甲、乙两组。
医学研究的统计学设计
方法
（1）编号：按动物体重依次编号为
1,2,3,…,12号。 （2）产生随机数字：对于每一个编号，依次
由计算器（计算机）产生随机数（共12次）。 （3）归组：事先规定将较小随机数的6只动物
分入甲组，其他6只动物分入乙组。
医学研究的统计学设计
Data a;
SAS 程序
%Let n=12; /*sample sizes*/
Do i =1 to &n;
If I<=&n/2 then group=1;
Else group=2;
处理因素在整个试验过程中保持不变 例如，不同时期的药物批号，手术操作者熟练程度。
医学研究的统计学设计
（二）受试对象( subject )
例：人、动物 1. 受试对象的选入标准 明确规定受试对象选入标准（eligibility criteria）：纳入标准
（inclusion criteria）、排除标准（exclusion criteria） 2. 受试对象的控制 （1）受试对象的一致性
常用指标：灵敏度、特异度
精密度(precision)或可靠性（reliabiliy）或重复 性（repeatability）——重复观察时观察值与其均 值的接近程度，受随机误差的影响。
常用指标：Kapp医a学值研究、的一统计致学设百计分率
准确度与精密度
准确度和精密度都好
准确度差、精密度好
医学研究的统计学设计
准确度？、精密度差
准确度和精密度都差
四、实验设计的基本原则
（一）随机化原则（randomization） （二）对照原则 (control) （三）重复原则 (replication)
医学研究的统计学设计
（一）随机化原则
随机分组：每个受试对象以机会均等的原则被随机地分配 到各个处理组中。
随机抽样：总体中每一个观察单位以机会均等的可能性被 抽取。
调查研究 不施加 描述性 大 现场 较差
为实验提供线索
医学研究的统计学设计
三、研究设计的基本要素
（一）处理因素( treatment factor ) （二）受试对象( subject ) （三）实验效应( experimental effect )
其他因素
处理因素
降压药
受试对象
高血压病人
医学研究的统计学设计
预防——社区干预实验（community intervention trial）
2. 调查(Survey)研究 (无干预)
被动地观察、如实记录 医学研究的统计学设计
两种研究类型的区别与联系
干预因素 研究类型 研究范围 研究地点 控制误差 相互关系
实验研究 施加 推断性 较小
实验室或现场 较好
对调查加以验证
医学研究的统计学设计
医学研究的统计学设计
内容提要
一、研究设计的重要性 二、研究设计的基本类型 三、研究设计的基本要素 四、实验设计的基本原则
医学研究的统计学设计
一、研究设计的重要性
专业设计：选题、查阅文献、假说、预试验 统计设计：研究对象（分组、设置对照、样本含量）、处理因素、观察
指标、数据的质量控制与管理、统计分析方法
人——年龄、性别、病情、病程等 动物——种系、年龄、性别、体重等 （2）受试对象影响因素的控制 季节、温度、湿度、生活环境、嗜好、 试验辅助措施等。
医学研究的统计学设计
（三）实验效应(experimental effect)
处理因素作用于受试对象的结果，通过观察指 标表达。观察指标应客观、精确。
1. 客观性：主观指标和客观指标。 2. 精确性： 准确度(accuracy)或真实性(validity)——观察值 与真实值的接近程度，受系统误差的影响。
Output;
End;
Proc plan Seed=1234567898; Factors i=&n;
Output data=a out=b; Proc sort data=b;
By group; Proc print data=b; Run;
• 随机化分组，不仅能控制已知的混杂因素(非 研究因素)，而且还能控制未知的混杂因素。
医学研究的统计学设计
随机的三个含义
• 分组随机－均衡性 每个研究对象有同等机会被分配到各处理组
• 抽样随机－代表性 总体中每个观察个体有同等机会被抽取
• 实验顺序随机－平衡顺序或季节的影响 每个研究对象先后接受处理的机会相同。
其他效应
实验效应
血压值
（一）处理因素( treatment factor )
例：药剂、手术方法、毒物
确定处理因素的注意事项:
（1）抓住实验中的主要因素 （2）明确处理因素和非处理因素
wk.baidu.com病人对治疗的反应除了治疗因素外，还包括病人的心理状态、 生产、生活条件及社会心理因素等。后者可称为非处理因素。 （3）处理因素须标准化
1.随机化的意义
（1）随机分组使两组样本在非处理因素方面尽可能一致，使处理 因素产生的效应更加客观；
（2）随机抽样使抽取的样本具有代表（总体）性，减少误差；
（3）抽样研究理论和统计分析方法的需要。
医学研究的统计学设计
随机与随意
• 随机：random 机会均等， 客观性 • 随意：as will 随主观意愿，主观性