分析课程XXXX级4创新药物研发设计模式XXXX
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• 利用已知药物的作用机制和构效关系的研究成果，在 分析已知药物的化学结构的基础上，设计合成该药物 的衍生物、结构类似物和结构相关化合物，并通过系 统的药理学研究，所产生的新药与已知药物比较，具 有活性高或活性类似等特点的新药称为“模仿(me－ too)药”，有别于完全照抄他人化学结构的“仿制 药”。
无与作用机理无关的毒性作用 <15% 病人有与药物有关的严重不良事件 无临床显著意义的药物相互作用 与现有的标准化疗无协同毒性作用 静脉给药 每周和每3周 在40C稳定至少一年 2013 2020 费用与目前标准治疗相当
医药知识产权问题
专利
商标
药物研发 的知识产权
问题
新药开发的 知识产权问题
新药保护
行政保护
行政保护和新药保护，是特定发展阶段的特殊规定，将逐步取消 今后医药行业的知识产权问题将突出表现在专利方面
医药领域的发明专利分类
• 如“青蒿素”
• 如“以青蒿来自百度文库为
原料的抗疟疾制 剂”
• 如“用青蒿素
治疗疟疾”
6-12 Years
新药研发过程
1、制定研究计划，设计实验方案并实施之， 获得 潜在NCE
2、临床前研究，获得 IND（investigational new drug）
3、临床试验（或临床验证），获得 NDA （new drug approval）
4、上市后研究
新药研发特点
• 投资高 • 周期长 • 风险高 • 回报高
结直肠癌– 无进展生存期增加> 25 % 乳腺癌– 缓解率>20%
结直肠癌–缓解率, 总生存期 乳腺癌– 进展时间
与现有标准治疗相比无显著降低
目标产品特征 (Target Product Profile, TPP)
安全性（非临床） 安全性（临床）和耐受性 药物相互作用
剂型和给药途径 给药频率和方便程度 包装和稳定性 上市时间 专利失效日期 药物经济学方面的假设
• 。模仿性创新是多数企业在发展初期或创新能力较弱 时的合理选择。
临床研究的内容与阶段（ICH E8）
研究类型
治疗应用
疗效确证 疗效探索
人体药代动力 学和药理学
I
II
III
IV
时间
目标 设计 进行 分析 报告
单个研究
开发阶段
国际多中心临床试验
Challenge
➢Increase communication between western and eastern investigator,industry,scientist,age ncy ▪share exiperience and ideas ▪Learn more science and management ▪Improve our knowledge on new drug development ➢For Chinese patients: the possible benefit on new and earlier treatment!
创新药物研发设计模式
New Drugs
• 新药系指我国未生产过的药品。按审批 管理的要求，新药分为中药、化学药品 和生物药品（新药审批办法）
• 新化学实体 NCE new chemical entities
– 首次成为药品的新化学结构
Hypothesis Generation
创新药研发进程
Candidate Development
亚洲国家的合作正在开始
✓人力资源有限是许多亚洲国家药监部门面临的 困境，必须通过合作来最大利用现有资源 ✓类似的人群特点及历史文化使得亚洲国家有可 能进行合作
以临床为导向的临床开发模式
• 根据临床存在的未满足的需要，确定“目标 产品特征（TPP)”
• 围绕产品开发目标进行的一系列研究 • 为进入不同的研究阶段提供支持性数据
活性物质 （药物化合物）
药物组合物 (制剂)
• 如双氢青蒿素的
制备方法
疾病诊断和 治疗方法
医药专利
制备方法
• 如“全数字彩
色多普勒超声 诊断系统 ”
.医疗器械
医药用途
• 如“用拉米夫定
制备抗艾滋病药 物“
我国现行专利法保护的类别
我国现行专利法尚不保护的类别
11
Me-too 药物的定义
• Me－too药“沿用”了创新药物的研发思路、作用机 理和作用靶点，却在化学结构上进行了一定的创新， 规避了专利侵权。
“以终为始”的思维方式和行为导向 —希望获得一份什么样的说明书？
目标产品特征 (Target Product Profile, TPP)
适应症 目标病人人群 疗效-主要临床终点指标 疗效-次要临床终点指标 疗效-生活质量
转移性乳腺癌和结直肠癌
转移性结直肠癌一线治疗; 蒽环霉素和紫杉类药物治疗的转移性乳腺癌
➢Follow the international standards? ▪Impact on National and International Applications? ▪Possibilities to shorten the timeline for clinical trial application? ▪No demand on approval of clinical trial? ➢Concerns on the ethnical difference, validity of data & bridging study? ➢Risk and beneficial on early international clinical trial?
Commercialization
Basic Research
Prototype Design Or Discovery
PreClinical Studies
Phase IA
Phase IB/II
Phase Submit Global
Global
III
Launch Optimization
Product Goals
临床试验
发现
临床前 研究
I期
II 期
平均约15年
III 期
政
府 审
IV 期
批
Atorvastatin Simvastatin
Lansoprazole
Erythropoietin Olanzapine
Erythropoietin Esomeprazole
Sertraline Celecoxib Gabapentin
无与作用机理无关的毒性作用 <15% 病人有与药物有关的严重不良事件 无临床显著意义的药物相互作用 与现有的标准化疗无协同毒性作用 静脉给药 每周和每3周 在40C稳定至少一年 2013 2020 费用与目前标准治疗相当
医药知识产权问题
专利
商标
药物研发 的知识产权
问题
新药开发的 知识产权问题
新药保护
行政保护
行政保护和新药保护，是特定发展阶段的特殊规定，将逐步取消 今后医药行业的知识产权问题将突出表现在专利方面
医药领域的发明专利分类
• 如“青蒿素”
• 如“以青蒿来自百度文库为
原料的抗疟疾制 剂”
• 如“用青蒿素
治疗疟疾”
6-12 Years
新药研发过程
1、制定研究计划，设计实验方案并实施之， 获得 潜在NCE
2、临床前研究，获得 IND（investigational new drug）
3、临床试验（或临床验证），获得 NDA （new drug approval）
4、上市后研究
新药研发特点
• 投资高 • 周期长 • 风险高 • 回报高
结直肠癌– 无进展生存期增加> 25 % 乳腺癌– 缓解率>20%
结直肠癌–缓解率, 总生存期 乳腺癌– 进展时间
与现有标准治疗相比无显著降低
目标产品特征 (Target Product Profile, TPP)
安全性（非临床） 安全性（临床）和耐受性 药物相互作用
剂型和给药途径 给药频率和方便程度 包装和稳定性 上市时间 专利失效日期 药物经济学方面的假设
• 。模仿性创新是多数企业在发展初期或创新能力较弱 时的合理选择。
临床研究的内容与阶段（ICH E8）
研究类型
治疗应用
疗效确证 疗效探索
人体药代动力 学和药理学
I
II
III
IV
时间
目标 设计 进行 分析 报告
单个研究
开发阶段
国际多中心临床试验
Challenge
➢Increase communication between western and eastern investigator,industry,scientist,age ncy ▪share exiperience and ideas ▪Learn more science and management ▪Improve our knowledge on new drug development ➢For Chinese patients: the possible benefit on new and earlier treatment!
创新药物研发设计模式
New Drugs
• 新药系指我国未生产过的药品。按审批 管理的要求，新药分为中药、化学药品 和生物药品（新药审批办法）
• 新化学实体 NCE new chemical entities
– 首次成为药品的新化学结构
Hypothesis Generation
创新药研发进程
Candidate Development
亚洲国家的合作正在开始
✓人力资源有限是许多亚洲国家药监部门面临的 困境，必须通过合作来最大利用现有资源 ✓类似的人群特点及历史文化使得亚洲国家有可 能进行合作
以临床为导向的临床开发模式
• 根据临床存在的未满足的需要，确定“目标 产品特征（TPP)”
• 围绕产品开发目标进行的一系列研究 • 为进入不同的研究阶段提供支持性数据
活性物质 （药物化合物）
药物组合物 (制剂)
• 如双氢青蒿素的
制备方法
疾病诊断和 治疗方法
医药专利
制备方法
• 如“全数字彩
色多普勒超声 诊断系统 ”
.医疗器械
医药用途
• 如“用拉米夫定
制备抗艾滋病药 物“
我国现行专利法保护的类别
我国现行专利法尚不保护的类别
11
Me-too 药物的定义
• Me－too药“沿用”了创新药物的研发思路、作用机 理和作用靶点，却在化学结构上进行了一定的创新， 规避了专利侵权。
“以终为始”的思维方式和行为导向 —希望获得一份什么样的说明书？
目标产品特征 (Target Product Profile, TPP)
适应症 目标病人人群 疗效-主要临床终点指标 疗效-次要临床终点指标 疗效-生活质量
转移性乳腺癌和结直肠癌
转移性结直肠癌一线治疗; 蒽环霉素和紫杉类药物治疗的转移性乳腺癌
➢Follow the international standards? ▪Impact on National and International Applications? ▪Possibilities to shorten the timeline for clinical trial application? ▪No demand on approval of clinical trial? ➢Concerns on the ethnical difference, validity of data & bridging study? ➢Risk and beneficial on early international clinical trial?
Commercialization
Basic Research
Prototype Design Or Discovery
PreClinical Studies
Phase IA
Phase IB/II
Phase Submit Global
Global
III
Launch Optimization
Product Goals
临床试验
发现
临床前 研究
I期
II 期
平均约15年
III 期
政
府 审
IV 期
批
Atorvastatin Simvastatin
Lansoprazole
Erythropoietin Olanzapine
Erythropoietin Esomeprazole
Sertraline Celecoxib Gabapentin