11疾病预后研究及其评价

指某病某年龄组人群死亡者的期望寿命与实 各类疾病与伤残 潜在减寿年数 际死亡年龄之差的总和。即死亡所造成的寿 命损失。
伤残调整寿命年
指从发病到死亡所损失的全部健康寿命年， 各类疾病与伤残 包括：早死所致的寿命损失年(YLL)和疾病 所致伤残引起的健康寿命损失年(YLD)。
2．生存率分析

⑴直接法（粗生存率）
⑻伤残调整寿命年（disability
adjusted life year, DALY）
定义：指从发病到死亡所损失的全部健康寿命年， 包括： 早死所致的寿命损失年(YLL)
疾病所致伤残引起的健康寿命损失年(YLD)
DALYຫໍສະໝຸດ Baidu= YLL YLD
应用：
确定危害严重的主要病种，重点人群，和高发地区，为确定防治重 点及研究重点提供重要信息依据
多用于大样本。
实例 某医院考察慢性白血病的化疗生存率。共随访病例371例，资料如表2中第
（1）、（2）、（3）栏所示。试推算该院慢性白血病的化疗生存率。
表2 371例慢性白血病患者的化疗生存率寿命表计算
期内失访人数 Wx （2） 死亡人数 Dx （3） 期初观察人数 Lx （4） 校正人数 Nx （5） 死亡概率 qx （6） 生存概率 px （7） 生存率

⑷复发率(recurrence rate)：是指疾病经过缓解或治愈后又重复 发作的患者占观察患者总数的比例。常用于长病程低病死率 的疾病。
复发患者数 复发率（%）＝ ×100% 患该病总病例数

⑸致残率(disability rate)：是指患某病者中发生功 能丧失者所占的比例。常用于长病程低病死率的 疾病。
0.0811 0.0981 0.1171 0.1190 0.1247 0.1394 0.1765 0.1280 0.1302
0.9189 0.9019 0.8829 0.8810 0.8753 0.8606 0.8235 0.8720 0.8698
0.9189 0.8288 0.7317 0.6446 0.5642 0.4855 0.3998 0.3487 0.3033
d=死亡 c=删失 s=生存




如上表所示，假设在队列中有4个患者为研究对象。其中2个死亡 （第2天和第4天），2个删失（第3天和第5天）。 第一天暴露人数为4，无人死亡或删失，则死亡概率P1(d)=0.00； 第2天4人中有1人死亡，则死亡概率P2(d)=0.25，并且暴露人数 在第3天降为3； 第3天有1人删失，无人死亡，则死亡概率P3(d)=0.00； 第4天暴露人数只有2人，有1人死亡，则死亡概率P4(d)=0.50。 生存概率Pt(s)=1- Pt(d)， 累计生存概率S(t)第1天为1，以后 为S(t+1)=S(t)× Pt+1 (s),如 S(4)=S(3)×P4(s)=0.75×0.50=0.38。 以时间为横坐标，S(t)为纵坐标，则可画出Kaplan-Mier(KM)生 存曲线（如下图），如果样本量较大且时间间隔足够短，则KM生 存曲线成为光滑的曲线。
定义: 指某年龄组人口因某病死亡者的预期
寿命与实际死亡年龄之差的总和，即死亡所造成
的寿命损失。
预期 寿命 某年龄组 的死亡人 数

疾病负担测量 的一个直接指标
PYLL =
年龄组
ad
i =1 i
e
i
剩余年龄 ai= e-(i+0.5)
人群健康水平的
一个重要指标
应用
用于计算每个病因引起的寿命减少年数，及比较不同原因 所致的寿命减少年数 用于将某一地区（县）和另一标准地（或省）相比较 作为筛选确定重点卫生问题或重点疾病的指标 适用于防治措施效果的评价和卫生政策的分析

⑴定义：是指疾病的临床期，即首次出现症状、体 征，直到最终结局所经历的全过程。 ⑵意义：在病程的不同时期采取干预措施，其效果 差别明显。

（二）预后研究及其意义
1．预后(prognosis)
预后是指疾病发生后，对其不同结局发生概 率的预测。
2．预后研究及其意义
⑴预后研究：是指关于疾病各种结局发生概率、生 命质量及其影响因素的研究。 ⑵意义：研究疾病预后有助于
计算结果显示

该院化疗方法治疗慢性白血病在不同治疗年份时 的生存率。如：

化疗3年的生存率为64.46%，表明慢性白血病患者接受 化疗3年后仍有约64%的人存活； 化疗5年的生存率为48.55%，表明慢性白血病患者接受 化疗5年后仍有约1/2的人存活；


化疗8年的生存率为30.33%，表明慢性白血病患者接受 化疗8年后仍有约1/3的人存活。
N (d x wx )
0 n
n
p0 =
N wx
0
n
100%
式中np0为n年生存率，N为进入研究的总人数，dx为各年（时期）死 于本病的人数，wx为各年（时期）失访人数（包括失去联系者、死于其他 疾病者、进入研究时间短而未达到观察终点者）。 该方法计算简便，但观察例数较少时抽样误差较大，常出现倒置现 象。
自然病程
Dx
生物学发生期 亚临床期 临床期
临床病程
结局
痊愈 好转 无效 恶化 并发 症 后遗 症 致残 死亡
时间
首发症状或体征
处理措施
结局
图1
自然病史与临床病程
⑵意义：研究疾病自然史有助于

1）早期诊断 2）判断疗效 3）探讨病因 4）疾病预防
2．病程(clinical course）

1．常用评价指标

⑴病死率(case-fatality rate)：是指患某病者中死于该病的比例。 常用于病程短易引起死亡的疾病，如各种急性传染病、急性 中毒、心脑血管疾病的急性期及迅速致死的癌症。
死于某病者例数 病死率（%）＝ ×100% 患该病者总病例数

⑵治愈率(cure rate)：是指患某病者中治愈者所占的比例。常 用于病程短不易引起死亡的疾病。
npx
疗年数 x
（1）
（8）
012345678-
2 5 4 3 7 13 2 0 3
30 33 35 31 28 26 27 16 14
371 339 301 262 228 193 154 125 109
370.0 336.5 299.0 260.5 224.5 186.5 153.0 125.0 107.5

⑺危险因素作用强度
对于多因素慢性病，危险因素的作用强度往 往也影响预后。如肺癌的主要危险因素有吸烟、 空气污染、职业暴露石棉（砷及其化合物、氯甲 醚等）、电离辐射等，某病人若是由于多个危险 因素共同作用下发生肺癌，则预后较差。
二、预后研究
预后研究包括预后评定、健康相关生命 质量研究与预后因素研究3个方面。 （一）评价预后指标

⑵疾病本身的特点
疾病的性质、病程、临床类型与病变程度也影 响疾病预后的重要影响因素。

⑶病情轻重
病情轻重与预后密切相关。

⑷患者身体素质 患者的年龄、性别、营养状况、免疫功能等。

⑸医疗条件 医疗条件优劣直接影响疾病的预后。

⑹社会与家庭因素
医疗制度、社会保险制度、家庭成员之间关 系、家庭经济情况、家庭文化教养，以及患者职 业、行为习惯、文化教养与心理因素等均影响疾 病预后。
患某病治愈病例数 治愈率（%）＝ ×100% 患该病总病例数

⑶缓解率(remission rate): 是指患某病者中经治疗进入临床消失 期者所占的比例。有完全缓解率、部分缓解率和自发缓解率 之分。常用于长病程低病死率的疾病。
患某病经治疗进入临床消失期病例数 缓解率（%）＝ ×100% 患该病总病例数

致残患者数 致残率（%）＝ ×100% 患该病总病例数
⑹生存率(survival rate)：是指接受某种治疗的病人 或患某病的人中，经若干年随访后，尚存活病人 所占的比例。常用于长病程疾病。

存活满n年的病例数 n 年生存率（np0）＝ ×100% n年内观察的总病例数
⑺潜在减寿年数（potential years of life lost,PYLL）

1）临床治疗的决策：如治疗的迫切性？采取何治疗方针 与具体方案？
2）研究疾病预后因素，改善疾病预后； 3）评价治疗措施的效果，促进治疗水平的提高。

（三）预后因素
1．预后因素与危险因素的区别 预后因素(prognosistic factors)是指影响病人群 体疾病结局的因素。 危险因素(risk factors)是指导致人群发病率增 高的因素。危险因素可以是不良预后因素，也可 成为良好预后因素。
健康
急性心肌梗死发生
死亡 结局 恢复 再梗死
危险性
预后
危险因素 年龄 男性 吸烟 高血压 高脂血症等 图2
预后因素 年龄 女性 吸烟 低血压 梗死部位等
急性心肌梗的预后因素与危险因素的区别
2．常见预后因素

⑴早期诊断、及时治疗 早期正确诊断与及时合理治疗是影响疾病预后 的重要影响因素。普查、定期健康体检、医院常规 检查有利于筛选病例可作到早期诊断临床前期患者, 有利于改善病人预后。
n
p 0 = p 0 p1 p 2 p n 1
具体步骤是：






1．按Lx+1=Lx－Wx－Dx的方式计算期初观察人数。见表2 中第（4）栏。如 L2 = L1－W1－D1 = 371－2－30 = 339。 2．按Nx=Lx－的方式计算校正人数。见表2中第（5）栏。 如N1=371－2/2 = 370.0。 3．按qx=的方式计算死亡概率。见表2中第（6）栏。 如q1 = 30 / 370.0 = 0.0811。 4．按p x =1 －qx的方式计算生存概率。见表2中第（7）栏。 如 p1 =1－0.0811 = 0.9189。 5．参照公式（ n p 0 = p 0 p1 p 2 p n 1 ）计算累计生存 概率（np0），即生存率。 如nP0 = 0.9189×0.9019 = 0.8288
进行成本效果分析，研究不同病种，不同干预措施挽回一个DALY所 需的成本，以求采用最佳干预措施来防治重点疾病
表 1 描述预后的常用指标
指标名称
病死率 治愈率 有效率 缓解率 复发率 致残率 生存率
定义（含义）
指患某病者中死于该病的比例 指患某病者中治愈者所占的比例 指经过治疗后证实有效病例占同期该病总病 例数的比例
A ：1 0 个患者 100 80
100 80 60 40 20 0
B.100个患者
生存 率
60 40 20 0 0 1 2 3 4 5 时间（年）
0
1
2
3
4
5
时间（年）
图3 小样本的生存曲线
图4 大样本的生存曲线

⑵间接法（寿命表法、Kaplan-Meier生 存曲线）
寿命表法是描述生存率的最常用也较准确的方法，
适用病种
病程短易引起死亡的疾病 病程短不易引起死亡的疾病
指患某病者中经治疗进入临床消失期者所占 长病程低病死率的疾病 的比例 指疾病经过缓解或治愈后又重复发作的患者 占观察患者总数的比例 指患某病者中发生功能丧失者所占的比例 同上 致残率高病死率低的疾病
指接受某种治疗的病人或患某病的人中，经 长病程疾病 若干年随访后，尚存活病人所占的比例

观察病例较少时可用Kaplan-Meier生存曲线分析法。
表3 KM生存曲线计算表
天数(t) 1 2 3 4 5 死亡/删失 1d 1c 1d 1c 暴露人数 4 4 3 2 1 Pt(d) 0.00 0.25 0.00 0.50 0.00 Pt(s) 1.00 0.75 1.00 0.50 1.00 S(t) 1.00 0.75 0.75 0.38 0.38


应用间接法进行生存率 分析时必须注意，所绘 生存率曲线纵坐标所示 是一个假想队列的生存 概率，而不是患者实际 的生存率；所计算出来 的生存率是按概率方法 计算出来的对某病各时 期生存概率的最佳估计。 但这种估计的可信任程 度将受到观察病例数的 影响，曲线左侧的估计 值较右侧可靠，因为左 侧的观察病例数总是比 右侧多，曲线右侧尾部 的可信任度往往受到病 例数减少的明显影响。
疾病预后研究及其评价
福建医科大学公共卫生学院 许能锋
2010年11月16日 上街校区第16教室
提纲
一、疾病预后与预后因素 二、预后研究 三、预后研究中常见偏倚及其控制 四、预后研究的评价标准

一、疾病预后与预后因素
（一）疾病自然史与病程 1．疾病自然史（natural history of disease） ⑴定义：是指不给任何治疗或干预措施的情况 下，疾病发生、发展到结局的整个自然过程。生 物学发生期(biologic onset)亚临床期 (subclinical stage)