医学研究的统计学设计

S1 -------- P S2-------- P S3-------- 非P
研究目的

研究目的是对假说的具体化 不宜太多，一般1-2个 主要问题和次要问题
要素二：研究对象
人、动物、其他 原则 ——受益 ——代表性 ——均衡可比 ——依从性

要素三：研究因素

观察性研究：自然存在


假设演绎法的应用 假设H :乙型肝炎病毒（HBV）持续感染导致原 发性肝癌（PHC） 根据该假设H，加上相关背景知识为前提，演 绎地推出若干具体经验证据 E1 （肝癌病例的HBV感染率高于对照） E2 （HBV感染队列肝癌发生率高于对照） E3 （控制HBV感染后，肝癌的发生率下降） 如果证据E1，E2，E3 成立，则假设H亦获得相 应强度的归纳支持。
医学研究的统计学设计
马海燕
一、统计设计的基本要素

要素一：研究假说
科学研究的假设是根据已知的科学实践和科 学理论对拟研究问题的某些现象和规律作出假 定性的说明和推断，有待研究予以验证。


假设演绎法的推理过程 因为假设H ,所以推出证据E (演绎推理) 因为获得证据E ,所以反推假设H (归纳推理）
形成假说（Mill准则）
求同法（method of agreement）
是辨别某类事件或属性的必要条件的方法 推理形式为： 事件（病例,A） 有关（暴露）因素
A,B,C -------- a,b,c A,D,E -------- a,d,e A,F,G -------- a,f,g
…… -------- …… 所以，a 是A的必要条件
A,B,C -------- a,b,c B -------- b C-------- c 所以，剩余a 是A的必要条件
归纳统计推理
S类的部分（S1,S2,S3…Sn）具有属性P，并且尚未 观察到反例，所以S类全部都具有属性P 。 对于概率论因果观而言，需要作概率性推广，这 就是归纳统计推理：
…… -------- …… Sn-------- P (其中m/n部分具有P属性) 所以，S类的m/n部分具有P属性
要素五：调查表
1.调查表和问卷的一般结构 （1）说明部分：主要说明调查目的。 （2）填写说明：详细说明填写表格的要求。 （3）核查项目：指与调查目的无关，不向调查 对象询问的质量控制项目，如调查员姓名、调 查日期、复核结果、未调查原因等。 （4）调查项目：一般包括背景资料、人口学项 目、研究项目三部分内容。其中研究项目是调 查的核心内容。
2.问题的形式 （1）开放式问题：对问题答案不加限制，由调 查对象对问题自由回答。 （2）封闭式问题：根据问题可能的答案，提出 两个或多个固定答案供调查对象选择。
3.问题设计的一般原则 （1）尽量避免医学专业术语
•HIV阳性者能进行一般的人际交往吗？

（Байду номын сангаас）避免混淆
您经常去医院吗？
（3）避免双重问题
求异法（method of difference）
是辨别某类事件或属性的充分条件的方法 推理形式为： 事件（对照,非A） 有关（暴露）因素 B,C -------- (a不出现),b,c D,E -------- (a不出现),d,e F,G -------- (a不出现),f,g … --------- …… 所以，a 是A的充分条件
4、调查问卷的考评 (3)可接受性评价 ——简单性 ——容易填写 ——内容熟悉
几个问题
信度与效度的关系 效度更重要 考评标准 >0.9 很好 >0.7 好 <0.4 差 回收率：>70% 合格率：>90% 调查时间：5-15分钟
实验性研究：人为控制 明确 ——研究因素 ——非研究因素（混杂或协变量）



处理因素为例

处理因素和处理水平

处理因素标准化
要素四：结局指标


研究因素的影响所产生的效应或结局 主观指标和客观指标 精确性：准确度和精密度 准确度(accuracy)：与真值的接近程度，受系统误差 的影响； 精密度(precision)：相同条件下对同一对象的同一指 标进行重复观察时，观察值与均数的接近程度，受随 机误差的影响 灵敏度：反映其检出效应差异的能力， 特异度：反映其鉴别无效应差异的能力


4、调查问卷的考评 (2)信度(reliability)：测量结果的可靠性、稳定 性和一致性 重测信度(test-retest reliability) 分半信度(split-half reliability) 内部一致性信度(inter consistent reliability)
同异并用法（joint method of agreement and difference）
是辨别某类事件或属性的必要且充分条件的方法 推理形式为： (1)求同部分 并且 (2)求异部分 所以，a 是A的必要且充分条件
共变法（method concomitant variation）
当有关（暴露）因素是等级或定量的，并与事件（结 局）效应成量变关系（剂量－反应关系），才 可以 应用共变法。推理形式为： 事件（效应,A） 有关（暴露）因素
A1,B,C -------- a1,b,c A2,D,E -------- a2,d,e A3,F,G -------- a3,f,g
…… -------- …… 所以，a 是A的必要条件
剩余法（method of residues）
对某复合结局事件（A,B,C），已知它的有关（暴露） 因素在特定的范围内（a,b,c），通过先前的归纳又 知道b说明B，c说明C，那么剩余的a必定说明A。 结局事件 有关（暴露）因素
目前应减少城市大医院的卫生 资源，将其用于农村医疗卫生 保健？
（4）避免诱导或强制
您不抽烟，是吗？
（5）问题应适合全部调查对象并符合逻辑
（6）敏感问题的处理



4、调查问卷的考评 (1)效度(validity)：有效性和可接受性 内容效度(content validity) 结构效度(construct validity) 标准关联效度(criterion-related validity)