2治疗性研究证据的评价与应用、预后研究证据的评价与应用

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Step 02
PubMed: clinical queries EMBASE
Ovid EBM Reviews
非Summaries 类数据库
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评价的主要内容
（一）研究结果的真实性 随机、分配隐藏、盲法、失访和退出 （二）研究结果的重要性 1 治疗措施的效应大小？ 2治疗措施的效应值精确性？
象均不知道研究对象所在的组，不也知道接受的是试验措 施还是对照措施。 单盲：研究对象 双盲：研究对象和研究执行者 三盲：研究对象、研究执行者和资料分析者
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二、治疗性研究证据的重要性评价
治疗性研究证据的重要性是指其治疗效果的临床价值，既 包括其有利的一面，还应评价其可能引起的有害的一面。 重要性评价应基于真实性。
优点: ITT分析可以防止预后较差的病人在最后分析中被排 除出去，可以保留随机化分配的优点，即两组可比性， 使 结论更可靠。
缺点: 如果有较多病人未遵循给定的随机分组, 则两组之间 的差异将减小,导致阴性结果的可能性增加，低估疗效。
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一、单项治疗性研究证据的真实性评价
（六）盲法 盲法：参与临床试验的研究执行者、资料分析者或研究对
一、治疗性研究常用的设计方案
许多研究设计方案均可用于治疗性研究： 1. 随机对照试验 2. 交叉试验 3. 自身前后对照研究 4. 非随机同期对照试验 5. 描述性研究：现况研究 6. 分析性研究（病例对照研究和队列研究）
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一、治疗性研究常用的设计方案
随机对照试验（randomized controlled trial, RCT）： 是采用随机分配的方法，将符合要求的研究对象随机分配 到试验组和对照组，然后接收相应的试验措施，在一致的 条件或环境下，同步进行研究和观察试验效应，并用客观 的效应指标，测量试验结果，评价试验设计。
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先检索Summarizes类数据库（循证知识库，提供系统评
价的摘要及评论），再考虑非Summarizes类数据库（提
供原始研究的摘要及评论）。
Step 01
Best Evidence
Summaries类 数据库
Clinical Evidence UpToDate DynaMed
Essential Evidence Plus
RCT被公认为评价多数干预措施疗效的金标准或标准治疗 方案
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一、治疗性研究常用的设计方案
RCT是国际公认的治疗性研究的最佳设计方案，因为：
有明确的纳入和排除标准
有测试客观效应的指标和方法
有具体的执行条件和考核指标 允许研究者主动控制各类偏倚对研 究结果的干扰
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一、治疗性研究常用的设计方案
RCT最重要的特点是随机分配（randomized allocation），即研究对象有同等机会进入试验组或对照 组。它不是“随意分配”，更不是“随便分配”。常用随 机分组方法：
获益与危害似然比：绝对危险度降低率/绝对危险度增加 率
均数、均数差、加权均数差、标准化均数差
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二、治疗性研究证据的重要性评价
（二）疗效的精确度 抽样决定了抽样误差的存在，因此，需要通过统计学方法
以样本统计量推断总体参数。 疗效的精确度反映由样本推断总体的可信程度，通常以
95%置信区间（CI)表示。 样本含量越大，抽样误差越小,CI愈窄，精确度愈高。
查随机数字表 计算机随机法（如：SAS软件） 分层随机法 区组随机法
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源自文库
一、治疗性研究常用的设计方案
RCT的另一重要特点是设定对照组。RCT一般采用同期对 照。
RCT的缺点是：a.研究费时费力; b.由于其严格的纳入和 排除标准导致研究对象人代表性和外延存在局限；c.适用 范围有限。
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一、选择数据库
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评价的主要内容
（三）研究结果的适用性 1 你的患者是否与研究证据中的对象相似？ 2 该治疗措施在你的医院是否可以实施？ 3 你的患者从治疗中获得的利弊如何？ 4 患者对治疗结果和提供的治疗方案的价值观和期望如何？
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一、单项治疗性研究证据的真实性评价
意向治疗分析（intension to treat analysis, ITT）：指 在统计分析中包括所有纳入随机分配的研究对象，而且不 论研究对象最终是否接受研究开始时分配给他（她）的治 疗，都按原来的分组进行结果分析。
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二、疾病预后的指标与预后评价方法
（一）疾病预后指标的选择：
① 病程短且不易引起死亡的疾病：治愈率
② 病程短且易引起死亡的疾病：病死率
③ 病程长且病死率低、病情复杂、预后多样的疾病（如大多数 慢性非传染性疾病）：缓解率、复发率、好转率、恶化率、 死亡率；机体活动功能不受限、伤残率等
④ 病程长且致死性强的疾病（如各种癌症）：生存率（常用五
年生存率）。
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三、预后研究设计
纵向研究：属描述性研究，对患者经过一段时间随访，了解 其预后。一般用于描述自然病史
自然队列研究：依据所接受干预措施的不同或是否存在危险 因素分组。“暴露”不是研究者所决定的，也不是随机分配 的，而是一种自然或实际状态。
病例对照研究：根据同一疾病不同结局分为病例组和对照组 RCT
（一）疗效大小 试验组事件发生率、对照组事件发生率 相对危险度降低率、相对获益增加率、相对危险度增加率 绝对危险度降低率、绝对效益增加率、绝对危险增加率
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二、治疗性研究证据的重要性评价
多减少1例不利结局需要治疗的患者数：绝对危险度降低 率的倒数
多发生1例不良反应需要治疗的患者数：绝对危险度增加 率的倒数