实验流行病学分析解析

主要用途 验证假设 通过干预试验减少危险因素 的暴露水平，验证危险因素或疾病流行 因素的致病作用，或用于鉴定暴露因素， 如粉尘、化学物质、放射线等的有害作 用。
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评价疾病防治效果 用于评价预防性措施， 如疫苗接种预防传染病，饮食调节、适当 运动等综合措施预防心血管疾病的效果； 也可用于评价治疗措施的效果。此外，在 外伤或慢性病康复过程中可以评价某种康 复措施或综合康复措施的效果。
重复原则
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研究对象具有特殊性
要考虑医学伦理学问题
要科学评价临床疗效
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临床试验的设计和实施
随机对照试验（randomized controlled trial，RCT）是将研究人群随机分为试 验组与对照组，将研究者所控制的措施 施加给试验人群后，随访观察并比较两 组人群的结局，以判断干预措施的效果。
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基本特点
属于前瞻性研究 有严格的试验设计
有人为施加的干预措施或研究因素
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主要类型
根据研究目的和研究对象分为临床试验、 现场试验和社区试验三种类型 临床试验（clinical trial）以病人为研 究对象，用于评价药物或治疗方案的 效果，也还可用于观察药物的不良反 应。
样本含量的确定 决定样本量大小的因素： 计数资料 计量资料 检验的显著水平α和检验效能1-β 单侧检验或双侧检验
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样本量的计算公式 计数资料
α水平相应 的标准正 态差 对照组 发生率
N
[z 2P(1 P ) z Pc(1 Pc ) Pe (1 Pe)]2 (Pc Pe)2
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IV期临床试验 新药被批准上市后开展的 进一步研究，监测、观察不同人群用药 效果、药物的新的适应证、药物间的相 互配伍及疗效，并观察药物的远期或罕 见的不良反应。
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临床试验的特点
具有实验性研究的特性 对照的原则 随机化的原则 盲法原则
目的：
对新药进行研究；
对目前临床上应用的药物或治疗方案进 行评价，从中找出一种最有效的药物或 治疗方案。
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临床试验的分期
I期临床试验 I期临床试验是在一个小组 （10～30例）病人身上进行临床药理学 和人体安全性评价，观察人体对药物的 耐受程度和药物代谢动力学，确定安全 剂量范围，观察药物的副作用等，为制 定给药方案提供依据。
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II期临床试验 应用100～300例病 人作研究对象，以随机对照盲法试 验设计评价药物的有效性、适应证 和不良反应，推荐临床用药剂量。
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III期临床试验 多中心（>3）的随机对照 试验，研究对象1000～3000人，进一步 确定有效性，适应证，药物间的相互作 用，监测副作用，同标准疗法比较。
试验组发生率
pβ水平相应 为1的标准正态差
N：为计算所得一个组的样本大小
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计量资料
为1-β水平相应 的标准正态差
估计的 标准差
N
2 (za z )2 2
d2
两组连续变 量均值之差
α水平相应的 标准正态差
公式适用于N≥30时
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第一节 概述 第二节 临床 优缺点和注意的问题
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第一节 概述
定义 实验流行病学是指研究者根据研究目 的，按照预先确定的研究方案将研究对象 随机分配到试验组和对照组，对试验组人 为地施加或减少某种因素，然后追踪观察 该因素的作用结果，比较和分析两组或多 组人群的结局，从而判断处理因素的效果。
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确定研究人群 必须使用统一的入选和排除标准，以确 保试验组和对照组的可比性。 入选的研究对象应能从试验中受益。 尽可能选择已确诊的或症状和体征明显 的病人做研究对象。 尽可能不用孕妇作为研究对象。 尽量选择依从者作研究对象。
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现场试验（field trial）在某一特定的环 境下，以自然人群为研究对象，常用于 评价疾病预防措施的效果。
社区试验（community trial）以社区人 群整体为干预单位，常用于评价不易落 实到个体的干预措施的效果。
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第 六 章
实验流行病学（experimental epidemiology）亦称流行病学实验 （epidemiological experiment），是通过比
较给予干预措施后的试验组人群与对照组人
群的结局，判断干预措施效果的一种前瞻性 研究方法，所以又称干预研究。实验流行病 学常用的研究方法包括临床试验、现场试验 和社区试验。
表6-1 不同α或β水平的zα和zβ值的标准 正态差简表
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第二节 临床试验
临床试验的概念和目的
概念：临床试验是以病人为研究对 象，按照随机的原则分组，评价临 床各种治疗措施有效性的方法。
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实验组
研究对象 （未患病 者）
结局+ 结局-
对照组
结局+
结局第7版 流行病学配套光盘
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随机对照试验有以下几个特点：
研究对象分组时必须采取随机原则
必须设立对照，并做可比性检验
试验的方向是前瞻性的
最好使用盲法观察结果
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试验步骤 制订试验计划： 明确试验的目的 明确试验对象的具体要求和来源 明确规定研究因素 确定观察指标 确定随访观察时间及如何进行资料的收集 资料的整理和分析