常用实验设计方法

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Today: 7 May 2020
例 有一CRT试验，是用奥美拉唑、克拉霉素和阿莫西林
治疗幽门杆菌感染的十二指肠溃疡及慢性胃炎患者151例 ，分为三组，见下表：
十二指肠溃疡及慢性胃炎随机对照实验
病种
奥美拉唑 (Ⅰ)
克拉霉素 (Ⅱ)
阿莫西林 (Ⅲ)
十二指肠溃疡
25
26
0
慢性胃炎
23
21
46
合计
48
（两样本 t 检验；单因素方差分析，两组或多组独立样本的秩和检验）
完全随机设计—随机分Tod组ay: 7 May 2020
例1 将12头动物随机分配到A、B两组。 1、先将12头动物编号为1、2……12号。然后 在随机数字表内任意确定一个起始点和方向 连续取12个随机数字，并依次抄录于动物编
号下。 2、本例从随机数字表第6行第19、20列起向下
研究对象 样本
机 分
源自文库
处理组1
行 观
效 应 指
……
样
配 处理组
标
k
察
4
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应用范围 :
• 最常用的一种设计方法 • 非实验性因素对效应指标影响不大 • 能通过随机分组来均衡非研究因素的影响 • 无法采用配对或配伍设计的实验
具体应用：
1）各种实验性研究（动物、组织、细胞等） 2）主要用于临床防治性研究; 3）特定情况下，也用于病因的研究 ，如新生 儿高浓度氧导致的视力问题 4）用于非临床试验的系统工程，如教育
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统计分析方法
• 计量指标 如果是两组计量指标的比较，通常采 用t (u ) 检验或秩和检验；若是多组比较，采用 单因素的方差分析和两两比较的q 检验、秩和检 验法。
• 计数或分类指标 如果对病因或危险因素的分析 ，计算其发病率、死亡率、并作χ2检验;计算相对 危险度及归因危险度。如果是研究某治疗措施的 生存时间，可进行n年生存率的计算和平均生存 期的比较。
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优缺点： • 优点：实验设计和统计分析简单， • 缺点：一次只能研究一个因素，且所需要的样本量比较
大。因此，设计的效率不高
但对于临床的随机对照试验来讲： 1）前瞻性, 研究者可主动控制 2）减少最常见的系统性偏倚 选择性偏倚 测量偏倚 混杂偏倚 失访偏倚 3）论证强度高、结果相对真实、可靠，是临床最佳
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完全随机设计—随机分组
随机分组应注意 ： 1、随机数的位数不应小于N的位数； 2、随机数如果有重号数字应舍弃； 3、若科研上需要各组例数不等可利用序号（R） 调整各组例数。如在例2中要求A组6例，B组5 例，C组4例，可规定R=1～6者为A组，R=7～11 者为B组，R=12～15者为C组。
证据主要来源
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设计原则： 1）严格贯彻随机、对照与盲法原则 2）对试验组和对照组要进行同期观察 3）要有严格的诊断标准，纳入和排除标准、
剔除标准 4）要有统一的观察指标，观察者应用这些指
标应有一致性, 对仪器设备、试剂和方法要 有严格的质控 5）观察期要有足够的长度
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优缺点： • 优点：实验设计和统计分析简单， • 缺点：一次只能研究一个因素，且所需要的样本量比较
大。因此，设计的效率不高
但对于临床的随机对照试验来讲： 1）前瞻性, 研究者可主动控制 2）减少最常见的系统性偏倚 选择性偏倚 测量偏倚 混杂偏倚 失访偏倚 3）论证强度高、结果相对真实、可靠，是临床最佳
处理组中进行实验观察，或分别从不同 总体中随机抽样进行对比观察。 它适用于两个或两个以上样本的比较。各 组间样本量可相等，也可不相等。样本 相等时统计分析效率较高。
基本方法：
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• 单因素研究
• 实验对象随机分组 • 每组例数可相等或不相等
平
比
对照组
较
研究
随
随机抽 对象总体 样 或目标人群 非随机抽
读取12个随机数字，取两位随机数字。 3、将随机数字从小到大顺序排列后得序号R，
并规定R=1～6者为A组，R=7～12者为B组。
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完全随机设计—随机分组
12 动物完全随机分两组结果（采用随机数字表）
动物编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12
随机数字 35 92 28 65 27 09 52 66 51 07 47 70 序号（R） 5 12 4 9 3 2 8 10 7 1 6 11 处理级别 A B A B A A B B B A A B
Today：2020/5/7
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常用的实验设计方法
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㈠ 完全随机设计 ㈡ 配对设计
一㈢、随完机全单位随组机设计设计
㈣ 交叉设计 ㈤ 盲法设计
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完全随机设计(completely random design) 亦称单因素设计。将受试对象随机分到各
证据主要来源
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随机对照试验设计质量的To评da价y: 7标M准ay 2020
1. 随机对照的可靠性和隐匿性处理 1）是否交待随机化方法 2）基线水平是否可比，是否采用分层随机 3）随机分组的编序是否隐匿
2. 随机对照试验是否为盲法干预和观察 3. 研究对象的诊断标准是否正确，纳入标准与排
除标准是否合适 4. 样本量的估算是否合理 5. 改善患者依从性及其处理措施是否具体可行 6. 统计方法的应用是否恰当
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㈠完全随机设计(comTpoledtaeyl:y7raMnadyo2m02d0esign)
（每组例数可相等，也可不相等） 优点：设计与分析简单 缺点：要求 样本含 量相对 较大 ；一次试验只能作一个因素的比较。
混杂因素在各组均衡性往往较差。 编号 7 2 10 1 8 3 9 5 4 6 随机数 0.01 0.10 0.14 0.38 0.41 0.60 0.86 0.88 0.90 0.96 分组 甲组 甲组 甲组 甲组 甲组 乙组 乙组 乙组 乙组 乙组
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配对设计 matched –pairs design
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含义与特点：
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配对试验的基本思想是使实验组和对照 组间非试验因素的条件均衡，使得试验因 素的效应更容易显示出来，以提高试验设 计的效率，减少样本例数的需要量。