14调查设计及横断面研究临床试验

分类——按抽样方式
概率抽样probability sampling:
– 每个研究对象都有被抽中的可能，且概率是已 知或可计算的。必须有抽样框架sampling frame，即总体。
– 有统计理论依据，可计算和控制SE。 – n 足够时，可用统计量作为参数的估计。
非概率抽样non-probability sampling:
– 开放式：不预先给定固定答案。调查时间花 费较多，不便于资料的分析。
调查设计基本内容——设计调查表
确定调查问题
– 隐私问题不记录个人的姓名、单位和地址严格保密。
– 回忆性问题可采用有关的节假日、结婚或生子等印象 深刻的事件来帮助推算。
设置正反问题
– 由于调查员有意无意地“诱导”被调查人向某一方向 回答问题，以及被调查者复杂的心态，给调查带来的 系统误差
– 常用横断面研究。
分析性研究analytical study：确定致病相关 因素，危险度，制定防治措施。
– 常用病例对照研究case-control study/ retrospective study，队列研究cohort study/ prospective study。
分类——按调查范围
全面调查complete study/普查overall study: 一般用于了解总体某一特定时点情况。无 抽样误差，但非抽样误差较大，成本高。 除非必要，一般不采用。 抽样调查sampling survey:医学科研常用方 法。周密设计，则结果可靠。 典型调查typical survey:有目的选定典型的 人或单位进行调查。非随机抽样，不能估 计参数。但可据此推广经验。
调查设计基本内容
整理与分析计划
– 选择软件和建立数据库 EpiData、Microsoft Access、FoxBASE、Dbase或统计软件等。
– 数据的计算机录入与检错
– 每个研究对象被抽中的概率是未知或无法计算 的。多在特定情况下使用。
– 一般不能推断参数。
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内容
概念 分类 抽样方法 调查设计基本内容
抽样方法——概率抽样
单纯随机抽样（simple random sampling）
– 在总体中以完全随机的方法抽取一部分个体组成 样本的抽样方法。机会同等。
– 先将调查总体的全部观察单位统一编号，建立抽 样框架；再用随机数字表等方法抽取观察单位
– 简便易行，容易得到一个按比例分配的样本。 缺点是：当总体的已有的顺序号有周期趋势或 规律性时，系统抽样将产生明显的偏性。
抽样方法——概率抽样
整群抽样（cluster sampling）
– 将总体按照某种与研究目的无关的分布特征(如 地区范围；不同的团体等)划分为若干个“群” 组；然后随机抽部分“群”，并调查被抽中的各 “群”中的全部观察单位
97
nc
=n 1+ n
N
= 97 1+ 97
= 94.7 ≈ 95
4000
调查设计基本内容
确定调查指标
– 代表性原则：精选最能代表调查目的本质的指 标、少而精
– 客观性原则：选择客观性强、灵敏度高和精确 性好的定量指标，少用定性指标。
– 可行性原则：通过现有的研究条件可以获得调 查结果。
4
调查设计基本内容——设计调查表
– 所调查总体参数如标准差σ、总体率π，若不 知道，须通过预调查或有关资料估计。
– 可信度1-α。 α越小，所需样本例数越多。
意义：用该样本含量的样本所得的样本均 数/率来估计总体均数/率时，它们的误差不 超过δ的概率是100(1-α)% 。
3
调查设计基本内容——确定样本量
同时调查多项指标时，对各指标分别估计 样本例数，之后再加以综合判定。
– 最基本的抽样方法，均数(或率)及标准误的计算 较简便。其缺点是当总体例数较多时，要对观察 单位逐一编号较麻烦
抽样方法——概率抽样
系统抽样(systematic sampling)
– 随机地在所要抽样的名单中每间隔若干个个体 抽取一个个体的抽样方法。
– 利用总体已有的顺序号如学号、门排号、工作 证编号等，并根据抽样比例确定好抽样间隔数 k，再随机确定一个小于k的数字为起点，每间 隔k个抽取一个观察单位组成样本。
– 以最大n为共用样本例数。 – 若部分n过大，可考虑适当降低对精度的要
求。 – 可放弃一些次要指标以集中人力、财力，保证
重点指标，依此对调查研究中所需的样本量做 出估计。
样本量估计方法 （以单纯随机抽样为例）
估计总体率：若π同时有几个估计值可资
参考，应取最接近0.5者
n
=
uα2 / 2π（1− π） δ 2
从来没有 几乎没有 有时有 经常有 一贯有
– ‘三班倒’或值夜班
–1
2
3
4
5
– 能遵守医疗护理操作常规和消毒隔离制度
–1
2
3
4
5
调查设计基本内容——设计调查表
调查表的填写：简便、清楚，多用填空以 及简单的符号(如“√”、“O”等) 回答。调查 人只作调查登记不填编码，待登记、复查 完毕后，再统一编码。 编写填表说明：供培训调查员使用和调查 时查阅。尤其是一些容易受到“暗示”或受调 查对象心态影响较大的调查内容．专门制 定统一的询问语。
先将总体划分成若干个群，这些群称为一级抽样 单元，然后用某种抽样方法抽取一部分单元；再 将抽到的各个一级单元分别划分成若干个二级单 元，用某种抽样法从抽到的各个一级单元中再分 别抽取一部分二级单元，…。
2
抽样方法——概率抽样
例：1998年国家卫生服务调查的抽样的方法就是 多阶段分层整群随机抽样法。
n=
0.012
= 3457.4 ≈ 3458
nc
=
1+
n n
N
=
1
3458 + 3458
= 3234.3 ≈ 3235
50000
样本量估计方法
估计总体均数 ：总体σ经常是未知的，一
般可根据预调查或者以往资料进行估算，
如果σ同时有几个估计值可资参考，应取
其较大者
n = ⎜⎛ uа / 2σ ⎟⎞2 ⎝δ ⎠
调查设计基本内容——设计调查表
编码：对条目的各种可能结果适当代码。 如“性别”，男性代码为1，女性代码为2；数 值变量不必另行编码，只需写明度量单 位。如“教育年限”，可直接填上数字。为了 防止调查时可能无法得到预期的答案或失 掉信息，最好规定一个缺省值，如“9999”代 表“不详”。
调查设计基本内容——设计调查表
抽样方法——非概率抽样
定额抽样（quota sampling） /配额抽样。首先依 据可能的影响研究结果的因素来对总体分层，并 确定不同层中的成员在总体中所占的比例，其各 部分的构成与总体相同。 雪球抽样（snowball sampling） 无法了解总体情 况时，从总体中少数成员入手，对他们进行调 查，向他们询问还知道哪些符合条件的人，再去 找那些人并再询问他们知道的人。
– 自然聚集单位分群，再在群内随机
– 便于操作，容易控制调查质量。其缺点是由于 所得样本在总体中的分布并不均匀，其抽样误 差较大。
– 抽取的“群”数越少，“群”间差异越大，抽样误差 也越大
抽样方法——概率抽样
分层抽样(stratified sampห้องสมุดไป่ตู้ing)
– 按照与研究目的明显有关的因素将总体分为若 干 “层”(strata)，然后从每一层内按比例抽取观 察单位。
– 分层抽样时，要求层内的个体差异越小越好， 层间的差异越大越好。
– 抽样误差较小；抽样方法灵活，可以根据各层 的具体情况再采用不同的抽样方法。可对各层 样本进行独立分析
抽样方法——概率抽样
单阶段抽样(single-stage sampling)通过一种抽样 方法进行抽样的过程。 多阶段抽样(multistage sampling)。按抽样单位的 隶属关系或层次关系，把抽样过程分为几个阶段 进行。不同的阶段，可采用不同或相同的抽样方 法。
一般包括三个部分，引导语、问题和注释、 编码
确定调查条目
– 分析条目是直接用于计算的调查指标，以及分 析时排除混杂因素影响所必须的内容
– 备查条目是为了保证分析条目填写的完整、正 确，便于对其核查、填补和更正而设置的
– 条目精简，定义准确，通俗易懂 – 分析条目准确，备查条目不宜多，不必要的条
目坚决不要。
抽样方法——非概率抽样
偶遇抽样（accidental sampling） /便利抽 样（convenience sampling），选择偶然遇 到、离得最近的、最容易找到的人作为调 查对象。
判断抽样（judgmental sampling） /立意抽 样（purposive sampling），根据研究的目 的，通过主观判断来选择和确定调查对象 的方法。例如对吸毒者调查，只对符合条 件进行调查，在样本量达到要求时进行分 析。
已知总体总的观察单位数N时，可对n作校
正
nc
=
n 1+ n/
N
样本量估计方法
例：根据以往的研究可知某地患病率约为 10%，研究者欲采用单纯随机抽样方法对某社 区该病的现况作调查，如果该社区50000人， 希望误差不超过1%，取α=0.05。需要调查多 少人？
1.962 × 0.10(1− 0.10)
实验研究experimental study
– 人为干预 – 研究者能够较好地控制非处理因素的影响 – 若所采用的处理对人群存在安全性或其他不利
的隐患，随机分组会导致伦理学问题
分类——按目的
描述性研究descriptive study:疾病或健康状 态在人群、时间、地区间的分布和强度进 行描述。推断参数，对病因提供线索或假 设，为制定防治措施提供依据。
设计调查表的注意事项
– 条目的排列顺序要由一般到特殊；由易到难； 相关的问题放在一起，敏感问题放最后等。
– 问题之间应留有一定的空格。开放式问题要留 有足够的空格
– 引导语应包括调查目的、意义、主要内容、调 查的组织者和保密措施等。
– 注释：如出生年月日要求用阳历，母乳喂养是 指现在仍在吃母乳或以前吃过母乳等。简短的 注释可写在问题旁或在问题之后，如注释较多 可集中写入填表说明。
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调查设计基本内容
确定资料收集方式
– 直接调查法 由经统一培训的调查人员对调查 对象进行面对面的询问、测量。应答率较高， 成本较高。
调查设计基本内容
确定资料收集方式
– 直接调查法 由经统一培训的调查人员对调查 对象进行面对面的询问、测量。应答率较高， 成本较高。
– 间接调查法 通过信函、电话或其它通讯方式 对调查对象进行调查。应答率一般较低，调查 资料的质量较差。
调查设计基本内容——设计调查表
确定调查问题
– 封闭式：如“是、否”，“好、中、差”等。优点 是答案标准化，容易回答，节约时间，一般 拒答率低，汇总分析方便；缺点是被调查者 容易随便选答而失真
所列出的答案应包括所有可能出现的一切答案。 在无法做到时，可列出“其它”作为选项。 一个问 题的不同答案之间必须相互排斥、互不相容。
– 第一阶段以省为层，一级抽样单位是以县/市区为抽样 单元作分层整群抽样，抽得若干县/市区；
– 第二阶段以乡镇/街道为二级抽样单位，在第一阶段所 抽到的县/市中做整群抽样，抽得若干乡镇/街道；
– 第三阶段以村为三级单元，在抽到的乡镇中作随机抽 样。
多阶段抽样既保留了整群抽样简便省事的优点， 又具有简单随机抽样精度较高的长处，是一种应 用广泛的抽样方法。
样本量估计方法
例：研究者欲用单纯随机抽样方法研究某社 区10岁男童生长发育状况，根据文献资料， 男童身高的标准差约为2.5cm。如果该社区有 10岁男童共4000人， 要求误差不超过0.5， 取α=0.05，那么需调查多少10岁男童 ？
n
=
⎛ 1.96× 2.5 ⎜⎝ 0.5
⎞2 ⎟⎠
=
96.04
≈
调查研究
survey study
南方医科大学生物统计学系 安胜利
内容
概念 分类 抽样方法 调查设计基本内容
概述
调查研究survey study/observational study:
– 不施加干预措施，客观记录研究对象的现状和 相关特征
– 无法通过随机化平衡混杂因素
– 可采用匹配方式平衡，或利用统计分析手段进 行调整。
内容
概念 分类 抽样方法 调查设计基本内容
调查设计基本内容
明确调查目的
– 了解参数 – 研究变量（指标）间的关系
确定调查方法
– 横断面研究、病例对照研究和队列研究
确定调查对象
– 可以是一个人、一个家庭或一个群体。
调查设计基本内容——确定样本量
需要事先确定：
– 容许误差δ，即预计样本统计量与相应总体参 数在100(1-α)%可信度的前提下的最大相差的 控制范围，常取可信区间长度的一半。