李洪超—药物经济学研究介绍：方法与案例

B组 88 20.5%(18) 79.5%(70) 48.9%(43) 51.1%(45) 8.0%(7) 92.0%(81) 22.7%(20) 77.3%(68) 53.4%(47) 46.6%(41) 31.8%(28) 68.2%(60) 21.6%(19) 55.7%(49) 22.7%(20)
• 医疗资源更为稀缺
• 医疗需求快速上升
利用经济学研究证据提高医疗资源的使用效率 也是我国医改的必由之路！
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各界对药物经济学研究越来越重视
2008年7月26 日，中国药学 会药物经济学 专业委员会第 一届委员工作 会议在京召开。
2009年，“新 医改”方案： “对新药和专 利药品逐步实 行定价前药物 经济性评价制 度”。
有效率（有效/无效） 不良反应发生率（发生/未发生）
68.3%（69/32） 9.9%（10/91）
62.4%（63/38） 87.1%（88/13） 14.9%（15/86）
B 组（n=88） P 值* P 值#
23.9%（21/67）
65.9%（58/30） 3.4%（3/85）
0.233 0.725 0.079
药物经济学研究介绍 ——方法与案例
李洪超 Li Hongchaowk.baidu.com
lihongchao@cpu.edu.cn 中国药科大学 国际医药商学院
China Pharmaceutical University School of International Pharmaceutical Business
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2009年，国家 医保目录调整工 作方案：药品的 调入要“按照药 物经济学原则进 行疗效价格比 较”。
2009年，《国家基本 药物目录管理办法 （暂行）》：“咨询 专家组根据循证医学、 药物经济学对纳入遴 选范围的药品进行技 术评价”。
2009年，《改 革药品和医疗服 务价格形成机制 的意见》：“对 可替代药品和创 新药品定价逐步 引入药物经济性 评价方法”。
图 1.1 10 个 OECD 国家卫生总费用占 GDP 比重
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Australia
Canada
France
Germany
Italy
Japan
Sweden
Switzerland
United Kingdom
United States
*按 PPP 换算的当年美元价格。
数据来源：OECD Health Data 2013
Economic Analysis of Pharmaceutical Market
药品市场的需求、供给、价格以 及政策的影响因素及其相互影响
什么是药物经济学（狭义）评价？
药物经济学评价是对卫生保健系统中的药物产品和服 务的成本（即资源消耗）以及产出（即临床、经济、 人文结果）进行识别、测量和比较。——J. Lyle Bootman,
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P值 -
0.059 0.189 0.493 0.507 0.489 0.984 0.109
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效果及不良反应比较
效果及不良反应
A 组（n=101）
3天 痊愈率（痊愈/未痊愈）
31.7%（32/69）
有效率（有效/无效） 不良反应发生率（发生/未发生） 5天 痊愈率（痊愈/未痊愈）
A组 101 32.7%(33) 67.3%(68) 58.4%(59) 41.6%(42) 10.9%(11) 89.1%(90) 18.8%(19) 81.2%(82) 58.4%(59) 41.6%(42) 31.7%(32) 68.3%(69) 23.8%(24) 66.3%(67) 9.9%(10)
不确定性的来源包括了：研究方法、研究假设、数据参数、模 型结构等；
主要采用敏感性分析（sensitivity analysis）和情境分析（ scenario analysis）
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A药和B药治疗成人急性上 呼吸道感染的药物经济学评价—— 基于真实世界数据的研究
目的与方法
目的：评价A药和B药治疗成人急性上呼吸道感染的经 济性。
两组患者基线特征比较
定性无序资料：2检验；
定性有序资料：秩和检验；
定量资料若服从正态分布：两独立样本t-检验；
定量资料不服从正态分布：秩和检验。
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基线特征
样本量
性别（男/女）
年龄（ x s ）
病程（ x s ）
职业
正式员工
非正式员工
医保类型
城职保
城居保
新农合
其他
文化程度
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Value for Money ！
通俗的说，药物经济学评价就 是对药品或其他医疗技术或服务 方案的“性价比”进行评价；目 标是钱花得“物有所值”！
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成本
(Cost)
药品成本； 用药成本； 治疗效果监督成本； 医务人员的时间成本； 药品不良反应的成本； 交通成本； 时间成本； ……
方法：
研究角度：医疗体系角度 研究设计类型：前瞻性、观察性队列研究 数据来源：2014年12月19日至2015年1月20日，在XX省中医
院耳鼻喉科、呼吸内科和第二人民医院耳鼻喉内科、呼吸内科 就诊的上感病人
方法
方法：
数据收集方法：参与研究的临床医生负责识别病人， 经统一培训的调研员对患者进行就诊当天、就诊后3 天和就诊后5天3次随访，完成调查问卷
1
药物经济学（广义）研究的范围
Cost-Effectiveness Analysis
不同的卫生服务方案的经济性评 价及其应用
Budget Impact Analysis
新产品或技术上市或纳入医保的 财务影响分析
Cost of Illness/Economic Burden of Disease
疾病给社会带来经济负担的研究
P值 -
0.411 0.493 0.882 0.195 0.584
0.064
0.031
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基线特征比较
诊断结果 是否自行服药 是否吸烟 是否饮酒 是否食辣 是否频繁用嗓 病情严重程度
基线特征 样本量 普通感冒 急性咽炎/急性扁桃体炎 自行服药 未自行服药 吸烟 不吸烟 饮酒 不饮酒 食辣 不食辣 频繁 不频繁 轻度 中度 重度
混合研究（Hybrid）
• 前两种设计的结合，适用于慢性疾病。
数据收集阶段 ① 成本的识别、测量与估价 ② 健康产出的测量（e.g.生存时间和健康效用）
数据分析阶段 ① 模型的构建(TreeAge、Excel)或统计分析 ②增量分析 ③贴现分析 ④不确定性分析
TreeAge中构建的药物经济学评价模型
0.401 -
55.7%（49/39） 88.6%（78/10） 5.7%（5/83）
0.350 0.752 0.041
0.448 -
*：按两分类变量进行2检验；#：按痊愈、有效和无效进行等级资料秩和检验。
小学以下
小学
初中
高中或中专
大学专科
大学本科
硕士及以上
有无慢性病 有慢性病
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无慢性病
基线特征比较
A组 101 45/56 37.54±15.86 4.09±2.34
48.5%(49) 51.5%(52) 39.6%(40) 11.9%(12) 16.8%(17) 31.7%(32) 0.1%(1) 10.9%(11) 14.9%(15) 33.7%(34) 10.9%(11) 24.8%(25) 4.0%(4) 27.7%(28) 72.3%(73)
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新药成功上市的第四道障碍
Health Economic Data
Quality
Safety
Efficacy
Reimburs ement
Market Authorization
Fourth Hurdle Market Access
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为什么需要药物经济学研究——发达国家的经验
2011年，新一 版《中国药物 经济学评价指 南》公布。
制药企业开展药 2006年，第二届 物经济学研究的 ISPOR亚太年会在上 数量越来越多， 海召开；2014年，第 不仅是外资企业， 六届ISPOR亚太年会 也包括本土企业。 在北京召开，参会人
数达到1260，比上一
届增长了36%。
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病例纳入和排除标准： （略）
干预措施： （略）
疗效标准：根据《实用内科学》和《中医病症诊断疗
效标准（试行）》，根据中医症候积分得分判断
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结果
共入组病例219例，30例患者符合病例剔除标准予以剔 除，最终对符合要求的189例患者数据进行分析，其中 A组101例、B组88例
Principles of Pharmacoeconomics, HARVEY WHITNEY BOOKS COMPANY, 1996
（Kozma等，1993）
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Pharmacoceonomics：如第一本药物经济学教材。 Economic Evaluation：如Drummond的药物经济学教材。 Pharmaceutical Economics：如USC、UCSF、UCLA和 Arizona等大学等研究生项目名称；《中国药物经济学》的英 文刊名；韩国的药物经济学评价指南。 Health Economic Evaluation：如英国Glasgow大学的 Andrew Briggs教授主编的教材；奥地利、德国的药物经济 学评价指南。 Cost-Effectiveness Analysis：如纽约城市学院（The City College of New York）的M.R. Gold教授等主编的药物经济 学教材。
基准 ⑥ 选择评价方法和研究类型
研究设计类型
基于病人水平数据的评价（Patient/IndividualLevel Data-Based Analysis）
• 采用单一来源数据进行评价，通常只能分析短期治疗结果， 比较适用于短暂疾病；
模型法研究（Model-Based Analysis）
• 采用多种来源数据进行评价，可模拟长期治疗结果，比较 适用于慢性疾病；
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药物经济学评价研究方法
评价方法
方法
缩写 投入 产出
最小成本分析 CMA 货币 假设相同
成本效果分析 CEA 货币 临床效果
成本效益分析 CBA 货币 货币
成本效用分析 CUA 货币 病人偏好
研究设计阶段 ① 确定评价结果的服务对象 ② 确定评价的疾病 ③ 确定对比方案 ④ 确定评价的角度和范围 ⑤ 确定时间范围和用于评价的
产出 (Outcome)
各种生化指标； 有效率； 生存率； 不良反应发生率； 并发症发生率； 量表减分率； 生命延长年数； 症状缓解天数； QALY； ……
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药物经济学评价丰富了药品评价的内容
质量可控 qualitycontrollable
安全性 safety
有效性 efficacy
经济性 Cost-effectiveness
17.0
8000
15.0
医疗需求的持续增大与医疗卫
13.0
生资源有限的矛60盾00日益突出！
11.0 9.0 7.0
4000 2000
5.0
0
Australia France Italy Sweden United Kingdom
数据来源：OECD Health Data 2013
Canada Germany Japan Switzerland United States
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增量分析（Incremental Analysis）
干预方案之间两两比较：
通过ICER与单位产出的价值标准的比较来判断经济性
贴现分析（Discounting）
对发生在不同时点的成本以及产出进行时间价值调整 对于治疗周期较长的慢性疾病干预方案的评价尤其重要
不确定性分析（Uncertainty）
图 1.2 10 个 OECD 国家人均卫生总费用
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1990 1992 1994 1996 1998 2000 2002 2004 2006 2008 2010 2012 1990 1992 1994 1996 1998 2000 2002 2004 2006 2008 2010 2012
为什么需要药物经济学研究——中国的现状
B组 88 34/54 36.09±13.22 4.09±2.52
58.0%(51) 42.0%(37) 38.6%(34) 20.5%(18) 12.5%(11) 28.4%(25)
0%(0) 3.4%(3) 27.3%(24) 20.5%(18) 13.6%(12) 29.5%(26) 5.7%(5) 14.8%(13) 85.2%(75)