肿瘤常用临床疗效评价指标

肿瘤常用临床疗效评价指标

1.1 生存的疗效评价指标：

1)总生存期(OS，Overall Survival)：是指从随机化(random assignment)开始至因任何原因引

起死亡(death)的时间(失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随访结束日)。

2)中位生存期：又称半数生存期，表示恰好有50％的个体尚存活的时间。由于截尾数据的

存在，计算不同于普通的中位数，利用生存曲线，令生存率为50%时，推算出生存时间。

1.2 肿瘤反应的疗效评价指标：

1)无病生存期(DFS，Disease Free Survival)：是指从随机化开始至第一次肿瘤复发/转移或由

于任何原因导致受试者死亡的时间(失访患者为最后一次随访时间；研究结束时仍然存活患者，为随访结束日)。

①通常作为根治术后的主要疗效指标。

②与OS相比需要样本量更少，两组间PFS的差异往往会比两组间OS的差异更大，也就是

说我们需要更少的事件数来检验出差异。

③目前对DFS存在不同定义和解释，不同研究者之间在判断疾病复发或进展时容易产生偏

倚。

2)中位DFS：又称半数无病生存期，表示恰好有50％的个体未出现复发/转移的时间。

3)无进展生存期(PFS，Progress Free Survival)：指从随机分组开始到第一次肿瘤进展或死亡

时间。

①通常作为晚期肿瘤疗效评价的重要指标。

②目前对PFS存在不同定义和解释，不同研究者之间在判断疾病复发或进展时容易产生偏

倚。

4)疾病进展时间(TTP，Time To Progress)：指从随机分组开始到第一次肿瘤客观进展的时间。

①与PFS唯一不同在于PFS包括死亡，而TTP不包括死亡。因此PFS更能预测和反应

临床收益，与OS一致性更好。

②在导致死亡的非肿瘤原因多于肿瘤原因的情况下，TTP是一个合适的指标。

5)客观缓解率(ORR，Objective response rate)：是指肿瘤缩小达到一定量并且保持一定时间

的病人的比例(主要针对实体瘤)，包含完全缓解(CR，Complete Response)和部分缓解(PR，Partial Response)的病例。

①客观缓解率是II期试验的主要疗效评价指标，可提供药物具有生物活性的初步证据。

但一般不作为III期临床试验的主要疗效指标。

6)缓解持续时间(DOR，Duration of Response)：是指肿瘤第一次评估为CR或PR开始到第

一次评估为PD(Progressive Disease)或任何原因死亡的时间。

7)治疗失败的时间(TTF，Time To Failure)：是指从随机化开始至治疗中止/终止的时间，包

括任何中止/终止原因，如疾病进展、死亡、由于不良事件退出、受试者拒绝继续进行研究或者使用了新治疗的时间。

①TTF综合了有效性与毒性的评价，是一个具有综合特性的指标，不推荐作为单独支持

药物批准的疗效指标。

8)疾病控制率(DCR，Disease Control Rate)：是指肿瘤缩小或稳定且保持一定时间的病人的

比例(主要针对实体瘤)，包含完全缓解(CR，Complete Response)、部分缓解(PR，Partial Response)和稳定(SD，Stable Disease)的病例。

9)疾病控制时间(DDC，duration of disease control)：是指肿瘤第一次评估为CR、PR或SD

开始到第一次评估为PD(Progressive Disease)或任何原因死亡的时间。

国际TNM分期法是由“国际抗癌协会”制定，得到国际公认的临床分期方法。不仅对乳腺癌的治疗有着重要的指导意义，而且对判定癌症预后也具有重要的指导意义。国际TNM分期法并不对肿瘤的病理组织类型作鉴别，只是对肿瘤的严重程度和侵犯范围作出客观判断。国际TNM分期法首先将癌肿的临床情况分为三个方面：原发肿瘤：取英文Tumor的字头“T”；淋巴转移：取英文Node的字头“N”；远处转移：取英文Metastasis的字头“M”。在每个字母下面再附加上0、1、2、3等数字，以表示癌细胞在每个方面侵犯的严重程度和范围，从而清楚地表示恶性癌肿的原发灶、淋巴转移及其他远处转移的程度。根据TNM 分期，人们可以清楚地归纳出癌症患者的临床分期，判断预后，并指导医生为病人制订出相应的最佳治疗方案。乳腺癌的国际TNM分期：（1）T——原发癌肿分期：Tx原发肿瘤情况不详（或已被切除）。T0 原发肿瘤未能扪及。Tis 原位癌（包括小叶原位癌及导管内癌），Paget's 病局限于乳头，乳房内未能扪及肿块。T1 肿瘤最大直径小于2cm。T1a 肿瘤最大直径在0.5cm以下。T1b 肿瘤最大直径在0.5～1cm。T1c 肿瘤最大直径在1～2cm。T2 肿瘤最大直径在2～5cm。T3 肿瘤最大直径超过5cm。T4 肿瘤任何大小，直接侵犯胸壁和皮肤。T4a 肿瘤直接侵犯胸壁。T4b 乳房表面皮肤水肿（包括橘皮样水肿），皮肤溃疡或肿瘤周围皮肤有卫星结节，但不超过同侧乳房。T4c 包括T4a及T4b。T4d 炎性乳腺癌。（2）N——区域淋巴结分期：N0 区域淋巴结未能扪及。Nx区域淋巴结情况不详（或以往已切除）。N1 同侧腋淋巴结有肿大，可以活动。N2 同侧腋淋巴结肿大，互相融合，或与其他组织粘连。N3 同侧内乳淋巴结有转移。（3）M——远处转移分期：Mx有无远处转移不详。M0 无远处转移。M1 有远处转移（包括同侧锁骨上淋巴结转移）。根据以上不同的TNM情况，可以组成临床不同的分期。0期：是指处于原位癌阶段。此期是临床手术的最佳时机，可以做单纯切除。Ⅰ期：是指癌细胞局限于原发部位。此期患者治疗以外科根治切除为主。手术后病理检查确定无腋窝淋巴结和锁骨上淋巴结转移者，可不做放射治疗。目前也有人认为此期乳腺癌患者可以做局部切除加术后放疗。Ⅱ期：是指癌细胞已经有明显的局部浸润，并有少数区域淋巴结转移。此期患者以行根治切除术为主，术后应辅助以放疗。也可以做局部切除加放疗。Ⅲ期：是指癌细胞已经有广泛的局部浸润或广泛的区域淋巴结转移。此期患者应以放射治疗、内分泌治疗等综合治疗为主，也可合并施行单纯乳房切除术。Ⅳ期：是指癌细胞已经呈现远处转移。此期患者应以内分泌、化学药物治疗为主，需要时可以辅助放射治疗。国际TNM分期，为全球医学界客观评定乳腺癌的临床情况提供了统一标准，为指导临床医师恰当地选择乳腺癌治疗方案提供了参考依据，也为国际间的学术交流提供了可能

TNM分期系统是目前国际上最为通用的分期系统。首先由法国人Pierre Denoix于1943年至1952年间提出，后来美国癌症联合委员会(AJCC，American Joint Committee on Cancer)和国际抗癌联盟(UICC，the International Union Against Cancer)逐步开始建立国际性的分期标准，并于1968年正式出版了第1版《恶性肿瘤INM分类法》手册。他已经成为临床医生和医学科学工作者对于恶性肿瘤进行分期的标准方法。