第八讲 生物技术与人类健康_PPT课件

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可以通过基因工程的方法对蛋白质结构 加以改造,使这种被修饰后的蛋白质药 物的性质更加稳定、活性更高、副作用 更低。 2.利用基因工程生产的人类蛋白质药物举例: 胰岛素(治疗糖尿病);干扰素(抗病毒抗 肿瘤);白细胞介素(治疗癌症);生长激 素(促进生长)等 3.基因工程药物的生产系统——各类生物反应 器
基因疗法(gene therapeutics)是采用基因 工程技术,即使目的基因和宿主细胞内的基因 不发生重组,目的基因也能得到暂时表达。
基因治疗的策略
1.基因置换:是指用正常的基因整个地替代突 变基因,使突变基因永久地得到更正。
2.基因修正:是指将突变基因的突变碱基序列 用正常的序列加以纠正,而其余. 肝炎病毒疫苗:1982年乙肝疫苗首次在美国 面市,1986年美国FDA首先批准了Merck公 司基因工程乙肝疫苗上市。乙肝病毒的DNA 疫苗已进入临床
2. 艾滋病病毒疫苗:约20多种HIV疫苗 3. 其它病毒性疫苗:小儿麻痹疫苗、狂犬病疫
苗、EB疫苗(一种疱疹病毒)、流感病毒疫苗。
四、生物技术与疾病治疗
(一)基因治疗
基因治疗是指利用遗传学原理治疗人类的 疾病。包括传统意义上的基因治疗和基因疗 法两方面。
传统意义上的基因治疗(gene therapy) 是指目的基因导入靶细胞以后与宿主细胞内 的基因发生重组,成为宿主细胞的一部分, 从而可以稳定地遗传下去并达到对疾病进行 治疗的目的。
2.基因治疗应具备的3个条件 (1) 选择合适的疾病;具备该病分子缺陷的知 识,深入了解其发病机理; (2) 用于治疗的基因(目的基因)已被克隆; (3) 克隆基因的有效表达;具有可用于临床试 验的动物模型。
3.可以进行遗传性疾病的基因治疗疾病 SCID:腺苷脱氨酶缺陷引起的严重型复合性免 疫缺陷症。 HEMB:凝血因子Ⅸ基因缺陷引起的血友病B FH:低密度脂蛋白受体基因(LDLR)缺陷引 起的家族性高血脂症。 CF:跨膜转导因子(CFTR)基因缺陷引起的囊 性纤维变性。
⒉其它天然药物 利用生物技术生产的药物有: 人参皂苷、紫草宁、紫杉醇、强心苷、阿 玛碱、莨菪碱、利血平、胆固醇、胡萝卜 素、维生素C等。
㈡基因工程药物
1.基因工程药物的优点 ⑴可以解决蛋白质药物的产量问题 ⑵降低生产成本
⑶安全、有效。不用担心其它病原体的污染,
也不用担心动物源药物的抗原性。 ⑷不仅可以获得大量的有活性人源药物,而且
(二)干细胞的利用
从理论上讲,干细胞生物工程可以治疗几乎 所有的疾病,如癌症、心肌坏死性疾病、自身 免疫疾病和神经退行性疾病等。
从理论上讲,胚胎干细胞可以分化成各种组 织,形成各种器官。期望能够用干细胞来修复 那些不能再生的坏组织或器官。
3.基因修饰:是指将目的基因导入宿主细胞, 利用目的基因表达产物来改变宿主细胞 的功能,或使原有功能得到加强。
4.基因失活:是指利用反义基因技术来封闭 某些基因的表达,以达到抑制有害基因 表达的目的。
遗传性疾病的基因治疗
1.遗传性疾病的种类 根据发病机理可分为染色体病、单基因病、 多基因病、线粒体基因病和体细胞遗传病 等5类。
2.PCR-RFLP技术 用于检测遗传性疾病。 3.PCR-ASO(等位基因寡核苷酸)技术 用于
检测遗传性疾病。 4.PCR-ELISA技术 是PCR与ELISA技术结合
起来的一项检测技术,主要用于传染性 疾病的诊断。
5.PCR-SSCP技术 PCR-DNA单链构型多 态性。
6.PCR-DGGE技术 PCR-变性梯度凝胶电 泳技术
(4)检验血液中的药物含量 包括检测违禁药 物,检测治疗药物如庆大霉素、环孢 素等的浓度以确定最佳用药量。
(5)肿瘤治疗 将肿瘤治疗药物结合到抗肿瘤 的特异单克隆抗体上,制成生物导弹, 利用抗体与肿瘤的特异结合能力,使 药物集中到肿瘤部位,减少药物的副 作用。
(二)DNA诊断技术
1.PCR技术—聚合酶链式反应 寻找传染性因子 的特异DNA序列,以其作为靶序列,设计 特异引物,对待测样品进行PCR扩增。若 检测出了相应的扩增带,则判定为阳性反 应。反之,无扩增带,则为阴性反应。
4.基因工程多价疫苗 (1) 利用基因工程的方法将多种病原体的相 关抗原融合在一起,产生一种带有多种 病原体抗原决定簇的融合蛋白, (2)将多种病原体相关抗原克隆在同一个载 体(多价表达载体)上,达到同时对多 种疾病进行免疫的目的。
多克隆抗体与单克隆抗体
(1)多克隆抗体:由同一抗原而产生、可 分别与多个抗原决定簇结合的多种抗体 的混合物称为多克隆抗体。
(2)单克隆抗体 :单克隆抗体是指起始于一 个B淋巴细胞分泌的、单一类型的、只对 某一特定抗原决定簇的抗体分子。
单克隆抗体的应用
(1)鉴定微生物病原体 包括细菌性、病毒性、 寄生虫性传染病的临床诊断以及食品、环境 等可能污染物的病原体检测。
(2)确定激素水平 用于评价内分泌功能及妊娠 试验。
(3)检测肿瘤相关蛋白质 通过检测与肿瘤相关 的蛋白质,如癌胚抗原、甲胎蛋白等,对肿 瘤进行早期诊断及治疗后的疗效评价。
7.LCR技术 连接酶链式反应,反应过程类 似PCR,主要用于检测基因突变。
三、生物技术与生物制药
㈠抗生素及其它天然药物 ⒈抗生素 ①用于细菌感染引起的疾病,如青霉素、头孢霉
素、氯霉素、四环素等。 ②用于真菌感染引起的疾病,如灰黄霉素 ③用于肿瘤化疗,如博莱霉素 ④用于寄生虫感染,如杀滴虫霉素 ⑤用于器官移植及自身免疫性疾病,如环孢菌素A
一、生物技术与疫苗
㈠疫苗概述
第一代疫苗:用病原体减毒或弱化的疫苗,如牛痘疫 苗、麻疹病毒疫苗、狂犬疫苗等。
第二代疫苗:基因工程疫苗,利用基因工程技术将病 原体的抗原(某种蛋白质)基因克隆在细菌或真核细 胞内,利用细菌或细胞生产病原体的抗原,然后以其 作为疫苗而不是以病原体本身作为疫苗。
第三代疫苗:核酸疫苗(DNA疫苗、基因疫苗),是 指将含有编码蛋白质基因序列的质粒载体,经肌肉注 射或微弹轰击等方法导入体内,通过宿主细胞表达系 统表达抗原蛋白质,诱导宿主产生对该蛋白质的免疫 应答反应,以达到预防和治疗疾病的目的。
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