干细胞发展现状及应用

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干细胞的应用
ቤተ መጻሕፍቲ ባይዱ
二十世纪末生命科学研究领域的重大突破：
体细胞克隆动物、 建立人类胚胎干细胞 为未来“治疗性克隆”、“再生医学”和“组织工程”的技术创新奠定了基础。 体细胞克隆技术与干细胞定向分化技术的完善与发展，有望使人类获得用于治疗 帕金森氏症、心肌梗死、糖尿病、白血病的替代细胞、工程组织甚至器官，解决 供体器官严重短缺和排斥反应两大难题。克隆技术、干细胞技术、转基因技术、 基因敲除技术、组织工程技术等的有机结合，在疾病治疗、动物育种和生物医药 等领域具有广阔的前景。
一步形成人体这一结构精密的有机体。
这200多种细胞是完全分化的成熟细胞，它们各有其特殊的结构并执
行特定功能。虽然其中的部分细胞还具有有限的增殖能力，但都已经是终
末分化细胞，就像一棵参天大树最末端的树叶，在生命周期中完成其使命
后就将死亡。干细胞是一类特殊的细胞，“干”译自英文“stem”，意为
“( 树) 干”和“起源”。干细胞就如同树的枝干，是一群结构和功能未
干细胞：人类健康保障的新希望
浙江金时代生物技术有限公司 浙大医学院湖州生物产业创新中心
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人类进入二十一世纪，面临许多新的问题： 人口老龄化 环境污染 饮食结构不合理 多种退行性疾病发病率逐渐上升：心脑血管疾病、癌症、糖尿病、
帕金森氏症。 修复、替代衰老损伤器官成为医学界的重点研究领域，再生医学
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干细胞是人体中尚未分化、具有多种分化潜能和自我更新能力的原始细 胞。众多科学家相信，一旦干细胞研究获得突破，人类将能应用干细胞修 复或更换损伤、病变及衰老的器官组织，能够治疗多种疾病，包括上述多 种慢性疾病，甚至白血病、艾滋病、帕金森氏病、脊髓损伤等传统医疗方 法束手无策的疾病也将有望治愈。
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2．基因治疗。即通过胚胎干细胞和基因工程技术，矫正缺陷基 因。 因干细胞能自我复制更新，是基因治疗的理想靶细胞。将治疗基 因整合到干细胞，再将干细胞移植入人体中，能够持久地发挥作 用，而不担心像分化的细胞那样，在细胞更新中可能丢失治疗基 因的结果。
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二、基础研究
1．利用干细胞研究解释先天缺陷的产生原因和防治方法。 2．将发育生物学与干细胞生物学相关联，研究干细胞生长与分 化的遗传控制与环境条件等，便于在实验室中进行干细胞的培养 和分化。
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国外：干细胞移植治疗心脏疾病、神经系统疾病和糖尿病等疾病取 得良好进展。目前仅美国就有300多家公司从事干细胞治疗产品的研发 ，正在分别进行2,000多项Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床试验。其中包括间充质干 细胞治疗膝盖损伤临床试验、间充质干细胞治疗中重度局限性回肠炎临 床试验、间充质干细胞治疗急性心肌梗塞临床试验和间充质干细胞治疗 GVHD临床试验等。
研究和应用成为治疗许多传统医学难以解决的重大疾病，如白血病、 帕金森氏症的新希望。再生医学的发展与干细胞技术的发展是密不可 分的。正是干细胞技术突飞猛进的发展，给人类健康带来令人兴奋的 期望。
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干细胞基本概念
细胞：生命活动的基本单位。
人体：总共200 多种细胞通过有机整合形成复杂的组织和器官，并进
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一、临床应用
1．细胞治疗。 干细胞可恢复因重大疾病而损害的细胞，这是干细胞潜在的最大 优势。 由于丧失正常细胞功能的疾病都可以通过移植由胚胎干细胞或成 体干细胞分化来的特异组织细胞来治疗
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如用神经细胞治疗神经变性疾病(帕金森氏综合征、享廷顿舞蹈症、 老年痴呆症等)； 用胰岛细胞治疗糖尿病； 用心肌细胞修复坏死的心肌等。 因为成年人的心脏和胰岛几乎没有干细胞，无法靠自身得到修复。 可以用人体胚胎干细胞能直接分化成相应细胞进行移植。
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国内治疗需求：
卫生部与世界卫生组织联合首次发布的全球报告《预防慢性病：一项至关重要 的投资》中文版与《中国慢性病报告》显示：慢性病危害80％发生在中低收入的 发展中国家，其中中国居民健康面临十分严重的挑战。
世界卫生组织：2005年全球总死亡人数为5800万，其中近3500万人死于慢 性病，而中国慢性病死亡人数750万。未来10年，如果没有强有力的干预措施， 中国慢性病死亡人数将增长19％，其中糖尿病死亡人数甚至可能增长50％。支气 管肺癌、肝癌、乳腺癌、脑血管病、冠心病、糖尿病死亡率均呈上升趋势，此6 种慢性病占总死亡人数的35.76％。
特化的原始细胞。
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干细胞：具有长期自我更新和产生至少一种终末分化细胞能力的细
胞。 对称分裂：干细胞 分裂
干细胞 干细胞
对称分裂：干细胞 分裂 分化细胞 分化细胞
不对称分裂：干细胞 分裂 干细胞 分化细胞
干细胞的魔力：所分化的后代细胞中始终有一部分能够保持祖细胞 的所有特性。
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例如骨髓中的干细胞： 造血干细胞：向红细胞、白细胞、淋巴细胞等。 间充质干细胞：骨、软骨、神经、肌腱等。 血液系统细胞更新很快，干细胞是细胞更新的源泉，在人的整个生命
未来3-5年，干细胞治疗技术和产品从基础研究、基础条件建设和应用 研究走向医学临床应用的黄金时期！
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干细胞国际发展现状
1、干细胞相关药物 韩国 2012年2月，继韩国获准生产全球首例治疗冠心病的干细
周期中，骨髓都能够维持造血功能。
干细胞是个体发育和组织再生的基础
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干细胞分类
(1)胚胎干细胞：指胚胎早期的干细胞。这类干细胞分化潜 能宽，具有分化为机体任何组织细胞的能力。如囊胚期内细 胞团的细胞。
(2)成体干细胞：指成体各组织器官中的干细胞，成体干细 胞具有自我更新能力，但分化潜能窄，只能分化为相应(或 相邻)组织器官组成的细胞。如神经干细胞，表皮干细胞。
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干细胞产业发展
未来再生医学的发展方向：干细胞治疗技术。 科技部：干细胞工程和组织工程列入“863” 、“973”等重大科技发展计划 项目 各级地方政府、主管部门：干细胞应用研究列入重大科技发展项目。 2006年2月，我国政府将干细胞工程和组织工程列入《国家中长期科学和技 术发展规划纲要（2006-2020年）》 国内：正在开展干细胞治疗技术应用于治疗冠心病、糖尿病、肝肾功能衰 竭等重大疾病的临床研究，基本与国际水平差距不大。