研究对象

项临床试验的过程，须以签名和注明
日期的知情同意书作为文件证明
研究者必须向受试者说明试验性质、 试验意义、可能的受益和危险，可供
选择的其他治疗方法及符合《赫尔辛
基宣言》规定的受试者的权利和义务 等，使受试者充分了解后表达其同意
江苏省首例临床试验诉讼案
2005年9月，郭某因血糖波动入院，
医师推荐其使用徐州某药厂研制的治 疗糖尿病的新药，声称该药对他应该
素”。
1 临床试验
以病人为研究对象，以个体为单位进行随
机化分组的实验方法。
目的：评价某种新药或新疗法对某种 疾病的疗效，包括是否能防止复发和
延长寿命
试验组
随机分组 研究对象
有效
无效
（干预组）
（病人）
有效
对照组
无效 临床试验研究结构示意图
评价指标
治愈率、病死率、复发率和存活率 等
临床试验知情同意(informed consent) 试验者向受试者告知一项各方面情 况后，受试者自愿确认其同意参加该
第一节 概述
一 概念
二 基本特点 三 主要类型
四 用途
五 主要优缺点
一 概念
实验性研究（experimental study）是将
来自同一总体的研究人群随机分为试验组
和对照组，研究者向试验组施加某种干预
措施，对照组人群不给干预措施或给予标
准化干预措施，然后进行追踪观察，并比
较两组研究对象的结局，以评价该措施的
案例
1989-1992年美国社区戒烟干预实验，在
11对随机抽样的配对社区内进行，主要采
用四个渠道进行：通过大众媒体和社区范
围事件进行公众教育，医疗卫生工作者， 工作场所及其他组织，吸烟者群体中的戒
烟资源
结果：受干预社区吸烟率由42%下 降至24.6%
4 类实验
(quasi-trial)
又称半实验(semi-trial)或准实验。
Βιβλιοθήκη Baidu
各方面必须与实验组近似或可比
4 干预措施：必须对实验组加以 干预措施，或称处理因素，可以 是某种新的治疗药物、治疗方法、
疫苗接种或膳食调整。
三 主要类型
四种类型
临床试验、现场试验、社区 干预试验、类试验
流行病学实验三要素
实验性研究主要由研究因素、
研究对象和效应指标三个部分组 成，此即实验性研究的“三要
腹绞痛关系研究（George Baker），
扫烟囱工人中阴囊癌病因研究 （Percival Pott）。
在国内1979年前后，中国医学科学
研究院卫生研究所在东北克山病地
区开展了向人群投硒制剂以预防克
山病的现场实验；
1979年苏德隆等在江苏启东进行了
关于水源与肝癌发生关系的类实验 （quasi-experiment）
效果，或该因素与某病的关系等。
有效应
试验组 观察对象 (随机分组)
有效应
干预组
无效应
对照组
无效应
流行病学实验基本原理
例：甲氰米胍治疗严重十二指肠溃疡（胃 镜确诊；反复发作；符合手术条件）双盲 试验。
40例病例 （随机分组）
20例服甲氰 米胍28天
20例服用
17人痊愈 3人无效 5人痊愈
安慰剂28天
一个标准的流行病学实验必须具备前 瞻性、随机化、设立对照和干预措施
四个基本特征，如果一个实验研究缺
少其中一个或几个特征，就叫类实验
（1）不设对照：自身前后对照
（2）非随机化分组：研究对象分组 不是随机的
四 流行病学实验用途
1 预防用生物制品的效果考核
2 临床药物和临床疗法的效果考核 3 医疗保健服务效率和质量的评价 4 验证病因
要求医院赔偿31万余元
2006年6月23日法院宣判：
被告医院赔偿精神抚慰金1万，药厂 承担连带责任。
2 现场试验
在社区现场的条件下以尚未患
所研究疾病的人群作为研究对象，
以个体为单位进行随机化分组的 试验方法
目的：评价在健康人群中推行预防
接种、药物预防等措施的效果
试验组随访 研究对象 随机
给予 （干预组） 干预 措施
有效
无效
（健康人） 分组
随访 对照组
现场试验研究结构示意图
有效 无效
3 社区干预试验
(community-based public health trial 在社区现场的条件下以尚未患所研 究疾病的人群作为整体进行实验研究，
以社区为单位进行分组，接受干预措
施的基本单位是整个社区
在这个时期，武汉、北京及长春等
生物制品研究所组织了全国各省、
市卫生防疫站进行了关于流脑多糖
体菌苗、痢疾活菌苗及腮腺炎疫苗 的人群流行病学实验等。
现代流行病学实验：生物制品预防
效果及药物疗效研究（卡介苗、伤
寒苗）；慢性病及病因不明的疾病
病因研究。
一 概述
二 设计与实施
三 各类实验性研究的特点 四 实例
有效，不仅用药免费，还可获赠血糖
仪。
郭某表示同意，并进行了受试前 体检，签署了知情同意书，体检发
现尿蛋白++
2005年9月29日，郭某按要求停用原
来服用的药，每天按时打针试用新药。
试验过程，血糖非但没降，反而升高，
医师继续要求他加大用药量
完成了13周的新药试验后，患者病情
加重，并发糖尿病肾病。 2006年2月，南京鼓楼法院接到诉讼，
五 主要优缺点
1 优点
（1）研究者可根据实验目的，预先 制定实验设计，因而能够对选择研究 对象的条件、干预措施和结果等进行
15人无效
P<0.05
可以认为甲氰米胍
治疗严重十二指肠溃疡有效。
二 基本特点
1 前瞻性：必须随访研究对象，必 须从一个确定的起点开始跟踪，至 某一观察终点结束
2 随机化：两组研究对象必须
是来自同一总体的一个随机样 本，分组时必须严格遵守随机
化原则
3 设立对照组：要求在均衡和齐
同的条件下设立对照，即对照组 除少一个干预因素外，其他有关
实验性研究
• 张丽娟 Ph.D. • 同济大学医学院
发展简史
动物感染模型：1917年始，
（英国Topley、Wilson、Greenwood； 德国Neufeld；美国Webster）纯种
小白鼠，变更宿主、环境观察感染、
存活、死亡以及影响因素。
2
人群流行病学实验：18世纪，坏血
病病因研究（James Lind）；铅与
目的：评价某干预措施的效果、检验
病因假设或评价医疗保健服务的质量 和效益。
选 择 社 区
测 定 基 线 值， 建 立 检 测 系 统
随 机 分
对照组 （无干 预） 继续 检测 查明 结局 迁移 失访 （结局 不知） 比较两组的 结局
成
试
验
组
试验组 （干预） 迁移
和
对照组
失访 （结局 不知）
社区干预试验研究结构示意图