3随机对照临床试验讲解
临床一期二期三期临床概念
临床一期二期三期临床概念引言概述：临床试验是一种系统评估新药物或治疗方法安全性、疗效和副作用的重要手段。
根据试验进行的阶段不同，临床试验分为一期、二期和三期临床试验。
本文将对这三个阶段的临床试验概念进行详细介绍和解析。
正文内容：一、一期临床试验1.确定试验药物的毒副作用：通过对患者进行小规模的试验，观察其是否会产生严重的不良反应。
2.评估剂量和给药途径：确定试验药物的最佳给药剂量和途径，以确保安全性和有效性。
3.观察药效反应：收集患者对于试验药物的治疗效果及其病情变化的数据。
4.试验样本选择：招募患者并确定入选标准，以确保试验结果的准确性和可靠性。
5.试验期限：一期临床试验通常较短，持续时间一般为数月到一年。
二、二期临床试验1.评估药物疗效：观察患者对试验药物的治疗效果，包括缓解症状、改善疾病等。
2.副作用评估：收集患者对于试验药物的不良反应数据，以评估其安全性。
3.控制组设计：与对照组进行比较，评估试验药物相对于传统治疗的优劣。
4.试验样本规模：二期临床试验通常涉及较大规模的患者样本，以保证结果的可靠性。
5.试验期限：二期临床试验通常持续时间较长，一般为数月到两年。
三、三期临床试验1.随机对照试验：将患者随机分为试验组和对照组，以评估试验药物的疗效和安全性。
2.多中心试验：在多个研究中心同时进行，以确保试验结果的一致性和可靠性。
3.长期观察：对患者进行长期随访，收集临床数据，以评估试验药物的长期效果和副作用。
4.试验终点：设定主要和次要的临床终点，如生存率、病情缓解等，以评估药物的治疗效果。
5.试验期限：三期临床试验持续时间通常较长，一般为数年至数十年。
总结：临床一期、二期和三期试验分别对药物或治疗方法的安全性和疗效进行初步、中期和后期评估。
一期试验主要评估药物的毒副作用和药效反应，二期试验评估药物的有效性和副作用，三期试验进行大规模的随机对照试验，评估药物的疗效和安全性。
这些临床试验对于新药物和治疗方法的研发与推广具有重要的意义。
临床随机对照试验名词解释
临床随机对照试验名词解释
临床随机对照试验是一种用于评估医疗干预效果的研究设计。
在这种试验中，参与者被随机分配到接受不同治疗或干预的组别，
其中一个组别接受新的治疗方法（实验组），另一个组别接受传统
治疗或安慰剂（对照组）。
这种随机分配可以减少干预组和对照组
之间的混杂因素，从而更准确地评估新治疗方法的效果。
在临床随机对照试验中，研究者通常会对参与者进行随访观察，收集相关数据并进行统计分析，以比较两组之间的治疗效果。
这种
试验设计能够提供较高水平的证据，帮助医疗专业人员和决策者做
出更科学的治疗选择。
临床随机对照试验通常需要经过严格的伦理审查和监管，以确
保研究过程中参与者的权益和安全得到保障。
研究者也需要遵守一
系列严格的研究设计和数据收集标准，以确保研究结果的可靠性和
科学性。
总的来说，临床随机对照试验是一种重要的研究设计，能够为
医学实践提供可靠的证据支持，帮助改善临床治疗实践并促进医疗
进步。
《随机对照临床试验》课件
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进行评估。
伦理审查过程需遵循国际和国内 伦理准则，如赫尔辛基宣言和世
界医学协会医学伦理准则。
知情同意
知情同意是临床试验中受试者自愿参 与并签署同意书的过程，确保受试者 了解试验的目的、风险、权益和保障 措施。
知情同意过程需遵循自愿、无强迫的 原则，确保受试者的自主选择权。
知情同意书应包含试验目的、研究内 容、受试者权益、风险和保障措施等 关键信息，并确保受试者充分理解。
、卡方检验等。
结果解释与报告
对统计分析结果进行解释，撰写 研究报告并按照规范进行报告。
03
随机对照临床试验的伦理与法规
伦理审查
伦理审查是确保临床试验符合道 德和法律标准的重要环节，旨在
保护受试者的权益和安全。
伦理审查通常由独立的伦理委员 会或机构进行，对试验方案的科 学性、安全性、公正性和可行性
05
随机对照临床试验的应用与前景
药物研发与审批
药物研发
随机对照临床试验是药物研发过程中必不可少的一环，用于 评估新药的有效性和安全性，为药物审批提供科学依据。
药物审批
通过随机对照临床试验的数据，监管机构可以对新药进行审 批，决定是否批准上市。这些数据对于保障公众健康和药物 安全具有重要意义。
医学教育与培训
医学教育
随机对照临床试验是医学教育中一个重要的教学内容，有助于医学生和医生了 解临床研究的方法和原则，提高临床思维和决策能力。
医生培训
通过学习随机对照临床试验的设计、实施和结果分析，医生可以获得更好的临 床研究技能，提高临床实践水平。
临床实践与决策制定
临床实践
随机对照临床试验的结果可以指导临床医生在实践中选择更有效的治疗方案，提 高患者的治疗效果和生活质量。
随机对照试验
随机对照试验随机对照试验，是一种被广泛应用于医学研究中的实验设计。
通过随机分配受试者到实验组和对照组，以验证某种干预措施的有效性和可行性，以得出有效的结论。
本文将介绍随机对照试验的定义、基本原理、设计步骤以及其在医学研究中的应用。
一、定义随机对照试验是一种控制性实验，其目的是评估某种治疗、干预或药物的效果。
在试验中，研究者通过随机分配受试者到实验组和对照组，以减少其他干扰因素对试验结果的影响，从而比较两组之间的差异。
二、基本原理随机对照试验的基本原理是通过随机分配受试者到实验组和对照组，使两组之间具有相似的基线特征。
通过这种随机分组的方式，试验结果的可比性得到保证，能够更准确地评估干预措施的效果。
三、设计步骤1. 确定研究问题和目标：在进行随机对照试验之前，需要明确研究的目的和问题，并进行详细的背景调研。
2. 确定实验组和对照组：根据研究问题，确定接受干预的实验组以及未接受干预的对照组。
3. 确定入选标准和排除标准：明确参与试验的受试者的选择标准，同时排除一些不符合研究要求的受试者。
4. 随机分配：通过随机的方法将符合入选标准的受试者分配到实验组和对照组。
5. 实施干预措施：根据研究设计，对实验组进行相应的干预，对对照组进行安慰剂或常规治疗。
6. 数据收集与分析：在干预结束后，收集受试者的相关数据，并进行统计学分析和结果解读。
7. 结果评估与结论推断：根据数据分析的结果，评估干预措施的效果，并得出相应的结论。
四、医学研究中的应用随机对照试验在医学研究中具有重要的地位和应用价值。
它可以评估新药物、新疗法和新技术的疗效，并为临床实践提供科学依据。
以下是一些医学研究领域中常见的随机对照试验应用：1. 新药物试验：随机对照试验可以评估新药物的安全性和疗效，为新药的上市提供依据。
2. 新疗法试验：比如测试某种新的手术技术或治疗方案的效果，评估其临床应用的可行性和优势。
3. 预防措施试验：例如疫苗的疗效和安全性评估，以及一些预防性措施在人群中的应用效果。
随机对照试验-PPT课件
标准治疗加安慰剂对照试验（placebo-standard study)
试验组给予试验药物，对照组给予安慰剂，同时每个受试者都给予一种标 准治疗药物，称为“标准治疗加安慰剂对照试验”。
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随机对照试验概述
Randomized Controlled Trials,RCTs
临床研究
试验性研究
随机对照试验 交叉试验
人为的试验条件下进行： 人为控制试验条件，分组 方法、干预措施方案、对 照设置、结局指标
同I其考nd个 中 核i随 t处 比v体 一 药rii机 理 较病 以 患 检 测 经 因自 种 物将 程 之 关d描 学 方 康 为 还 等aul交 措 的素现 该 查 量 统例a身 治 的一度 间 联法 状 进 可述（ 。)l叉 施 设属已 病 或 并 计-与s前 疗 疗分 结 及个中 况 一 以性d对)e对 ， 计于疾确 的 复 比 学后 作 效范为 局 关系最 及 步 用s研照c照 然 方前病诊 患 查 较 检对 为 的指围不 的 联基 暴 调 来r究研i试 后 法瞻患 者 病 病 验之照 对 一同 差 大明同本 露 查 确p（究t验互。性间有或例例，确试照种的异小一的因研定id（ve（相研某健档组若存验，设亚，。的组类素究高escc交究r在特康案与两ae人比计组从患(型的提危raspb前i换，定人，对组n着ei较方，而群者e，分供人pd-dft后队处是o统疾作收照差ce按两案追判先o主布线群imomrvi理对计病为集组别n对列i种。后是e踪断要情索，ezto-措两e的对既之有学rsl治其暴否接a照研用况，评dotof施组上患照往间显lug暴疗各露受t试究来，是价cdyer，受者，危危著的sy）结自因露两r描目分公验ot)最试su关作通险险意,，于果的子s种述的析共sd又t后者为过因因义联y-是的结与某不u人是性卫)o称d将。使病询素素，v的流可差局结同y群提研生e为结用例问的的则r基别行的疑i，局中出究措描n果两，、暴暴可c本病，因比之治疾病的施o述t进种以实露露认n原学素以较间疗h病因基的t流e自 不行不没验史比为r理确及不 有研，或假础效o行s然 能对同l有 室 ， 例 该是究其定同 无a以健 设 ；果lm病条 人照的e，所暴亚 因e，d件 为露组 果下 控进 制行 试： 验条
药物III期临床 试验设计
药物III期临床试验设计III期临床试验:III期临床试验治疗作用确证阶段。
其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请获得批准提供充分的依据。
试验一般应为具有足够样本量的随机盲法对照试验。
“对于预计长期服用的药物，药物的长期暴露试验通常在I期进行。
由于III期临床试验是以验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，因此强调试验必须有足够的样本量、进行与阳性药物对照的随机盲法的试验，使试验结果能够回答所提出的问题。
由于I、III期临床试验的目的不同，因此他们具有不同的特点为，III期临床试验的特点是在I期临床试验的基础上，此期试验为验证疗效的试验、其适应症相对固定、治疗方案相对确定、为验证疗效及观察安全性需要更广泛的足够的病例，对于预计长期服用的药物，药物的长期暴露试验通常在II期进行同时III期临床研究为完成药物的使用说明书提供了最后一份所需要的信息。
对于具体临床试验的设计来讲，在二期和三期其原则有多部分是相同的.其基本原则是随机、对照、盲法、前瞻。
随机是将单一样本人群随机分入试验组或对照组，能最好地确保两组的受试人群相似。
随机化可以避免那些可能影响结果的变量组间系统差异，也就是克服主客观偏因:即随机化是要求试验中二组病人的分配是均匀的、不随主观意志为转移的。
随机化是新药临床试验的基本原则。
虽然随机分配解决的主要是分配误差，由于随机对照双盲试验的实施，使主客观偏因都可因此得到排除，因而解决的不仅仅是分配误差，使试验的可信度明显提高。
双盲法是指受试者与研究者双方都不了解每个受试者接受的治疗，从而最大限度地减少由于受试者或研究人员了解治疗分配后引起的在管理、治疗或对病人的评价以及解释结果时出现的偏倚。
双盲的目的是为了确保主观评价及决定不会因了解治疗分配而受到影响。
对照:对照试验的目的是比较新药与对照药治疗结果的差别有无统计学显著意义由于临床治疗中所获得的疗效可能由药物引起，也可能由其他因素引起，因此要采用对照试验可以将其他因素的影响尽量减小。
随机对照试验定义
随机对照试验定义随机对照试验是一种常见的实验研究方法，用于评估某种干预措施对疾病或其他健康问题的影响。
本文将详细介绍随机对照试验的定义、设计原则、实施步骤以及数据分析方法，以期帮助读者更好地理解和应用这一研究方法。
一、定义随机对照试验是一种实验研究设计，通过随机分配参与者到不同干预组和对照组，比较两组之间的差异，评估干预措施的效果。
随机对照试验具有很高的内部有效性，可以控制多种偏倚因素，提供较为可靠的证据。
二、设计原则1. 随机分配：参与者应当通过随机方法分配到不同组别，确保各组之间的基线特征相似，减少干预组和对照组之间的差异。
2. 对照组设置：随机对照试验应当设立对照组，以比较干预组的效果。
对照组可以采用未接受干预的人群、接受常规治疗的人群或者接受安慰剂的人群。
3. 盲法：试验过程中，研究人员和参与者应当保持盲态，以减少主观偏倚的影响。
常见的盲法包括单盲、双盲和三盲。
三、实施步骤1. 确定研究问题：明确研究目的和假设，确定需要评估的干预措施。
2. 参与者招募：招募符合入选标准的参与者，确保样本具有代表性。
3. 随机分配：将参与者随机分配到干预组和对照组，可以使用计算机生成随机数或者封闭信封法进行分组。
4. 干预措施实施：对干预组进行干预措施的实施，对照组维持正常状态。
5. 数据收集：收集参与者的相关信息和研究指标的数据，可以使用问卷调查、体格检查、实验室检测等方法。
6. 数据分析：采用适当的统计方法对数据进行分析，比较干预组和对照组之间的差异。
7. 结果解读：根据数据分析结果，评估干预措施的效果，并进行结果的解读和讨论。
四、数据分析方法常见的数据分析方法包括描述性统计分析和推断性统计分析。
描述性统计分析可以通过计算均值、标准差、百分比等指标来描述样本的特征。
推断性统计分析可以使用t检验、卡方检验、方差分析等方法，比较不同组别之间的差异，并进行统计推断。
随机对照试验作为一种高质量的研究设计，已被广泛应用于医学领域。
随机对照试验案例ppt课件
为试 验。在对照临床试验中，一组病人接受新药治疗， 其他组——对照组——可以有不同的形式然后比 较不同组的结果。
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课堂预习 阅读课本P2-5内容，思考以下问题：
1.什么是对照组？什么是试验组？ 2.什么是随机对照试验？ 3.为什么试验组要随机抽取呢？ 4.安排试验的基本原则是什么？ 5.随机对照试验的特点是什么？ 6.什么是“安慰剂”？为什么要使用安慰剂？
试验的结果是：航行还没结束，没有提供柑橘的 水手多数得了坏血病，而提供柑橘汁的军舰没有发现 坏血病。最后，提供柑橘汁的军舰不得不把携带的柑 橘分给其他的军舰，以帮助- 他们顺利返航。
问题1：在这个案例中，什么是试验组，什么是对照组？
试验组由随机选择出的对象构成，试验组的成员要 接受某种特殊的待遇或治疗，而对照组由那些没有接受 这种特殊待遇的对象构成，一个好的试验设计都应当有 一个试验组和一个对照组。
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案例分析
案例1（坏血病的研究）17世纪初期，长期在海 上航行的水手经常患坏血病。坏血病的症状是牙龈肿 大出血，皮肤出现青灰色的斑点。英国海军部试图考 察坏血病的起因。他们怀疑这是因为水手体内缺少柑 橘类水果中的某种成分造成的。当此想法提出时，刚 好有4艘军舰要远航。为了调查水手是否由于缺少柑橘 类的水果而导致坏血病，海军设计了一次试验：随机 地安排一艘军舰上的水兵每天喝柑橘，另外3艘军舰不 供应柑橘。
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由于人们在得了狂犬病之后必死无疑，死亡率百 分之百，而巴斯德治疗的狂犬病人却活了下来，因此 不难得出结论，巴斯德的疗法是卓有成效的。但是这 个著名的试验也是一个很不寻常的事例。能够起死回 生的灵丹妙药极为罕见。
药物通常只是用来减轻、消除症状，减少病痛， 降低死亡的危险。对绝大多数疾病来说，药物疗效并 不是非此即彼、要么有效要么无效没有中间状态那么 简单。这时候，要判别药物的疗效，就困难得多。
医学研究中的随机对照试验
医学研究中的随机对照试验随机对照试验在医学研究中占据着至关重要的位置。
它是一种最可靠的科学方法，可以用来验证新药、治疗方法的疗效，以及评估健康干预措施的效果等。
本文将探讨随机对照试验的目的、方法、步骤、优点及局限性等方面的问题。
一、随机对照试验的目的随机对照试验的主要目的是确定新药、治疗方法或干预措施的疗效是否优于既有的治疗方法或安慰剂等。
在进行随机对照试验前，研究者需要确立主要研究问题和假设，明确试验的终点指标，以便能够明确地评估出实验组和对照组的疗效差异。
二、随机对照试验的方法和步骤随机对照试验的方法和步骤包括以下几个方面：1. 选取研究对象。
随机对照试验需要清晰明确地定义研究对象的入选和排除标准，以便能够篮球来人说进球将研究结果的内部和外部有效性。
2. 随机分配试验组和对照组。
试验组和对照组必须在某些关键特征上（如性别、年龄、疾病的失去体重、疾病病程等）保持大致的均衡，以免影响研究中实验组和对照组之间的差异。
3. 实验组和对照组分别施行不同的措施。
在实验组中，研究对象接受新药、治疗方法、健康干预措施等。
在对照组中，研究对象接受安慰剂、常规治疗等。
4. 研究结果评估。
评估研究对象的疗效效果、生存率、并发症发生率等指标，并进行统计分析，以评估实验组和对照组之间的差异。
这样可以确定新药、治疗方法或健康干预措施是否效果显著，以及判断是否需要改进方案。
三、随机对照试验的优点随机对照试验有以下几个主要的优点：1. 对实验结果的内部效度、外部效度和重现性等有很高的控制力和可信度，可以减少因干扰因素和偶然性因素的干扰而引入的偏差。
2. 随机对照试验是最严谨的科学方法，可以减少研究结果出现假阳性或假阴性的概率，确保出现的研究结果是可靠的。
3. 随机对照试验能够建立最有力的证据来支持研究结论，有助于推动新疗法、药物和干预措施的发现和普及。
4. 随机对照试验能够指导临床实践，帮助医生更好地了解和掌握治疗策略的优劣，以便更好地指导治疗和临床管理。
随机对照临床试验(RCT)
随机对照临床试验（RCT）方案拟定指引1.题目2.前言2.1.背景和原理（描述研究问题，说明进行试验的理由、及对照组选择的解释）2.2.受益/风险评价3.研究目的和终点3.1.目的主要目的次要目的3.2.终点主要终点及定义次要终点及定义（包括特定的连续型变量/分类变量，转化值( 如从基线开始的改变值、最终值、至终点事件发生的时间等) ，统计量( 如中位数、比例) 及每个结局指标的时间点等；应解释所选有效性/安全性结局指标与临床的相关性）4.研究设计4.1.总体研究设计（试验设计的描述，包括试验设计类型( 如平行组、交叉、析因以及单组) ，分配比例及研究类型( 如优效性、等效性、非劣势性、探索性等)。
例如可这样描述， ***人群 ***干预***多/单中心、随机、双盲、平行组对照研究）4.2.研究简要流程图5.研究人群筛选5.1.入选标准5.2.排除标准5.3.退出标准6.研究治疗分组• A 组：• B 组：6.1.随机化分组6.1.1产生随机序列分配的方法(详述采用何种随机方法。
如有分层，则要详述分层因素及其例数分配)6.1.2随机分配的隐藏（详述用于执行随机分配的方法，如中央随机、密封不透光的信封法等）6.2.盲法及揭盲（实施干预措施后对谁设盲( 如受试者、医护提供者、结局评估者、数据分析者) 、如何实施盲法、在怎样的情况下可以揭盲，以及试验过程中紧急揭盲的程序）7.研究程序7.1.研究治疗期（描述每组的干预措施，包括怎样及何时给予该干预措施；强烈建议附上研究日程表，应包含筛选期、治疗期和随访期等）7.2.研究性药物/治疗的供应7.3.给药方法及剂量调整（阐述对受试者治疗方案中止或者方案调整的的标准，及相关不良事件的处理）7.4.伴随治疗、随访访视（描述在试验期间允许或禁止使用的相关干预措施）7.5.患者依从性及退出（描述提高干预方案依从性的策略）8.评价8.1.疗效评估8.2.安全性评估8.2.1.基线体征和症状。
随机对照临床试验
根据预期效应大小、统计学要求和可行性，计算所需的样本量。样本量大小直接影响研究结果的可靠性和说服力。
试验分组与随机化方法
分组方法
将研究对象随机分配到试验组和对照组，确保两组之间的可比性。常用的分组方法有简单随机分组、 分层随机分组和簇随机分组等。
随机化方法
采用适当的随机化方法，确保研究对象在分组过程中具有相同的机会被分配到试验组或对照组。常用 的随机化方法包括随机数字表法和计算机随机化法等。
对照原则
01
对照组的设置是为了与试验组进行比较，以评估干预措施的效 果。
02
对照组可采用安慰剂对照、空白对照或标准治疗对照等，根据
研究目的和研究问题选择合适的对照方式。
对照组应与试验组保持相似，除了干预措施之外，其他所有非
03
研究因素应尽可能一致。
盲法原则
盲法原则是指在试验过程中，参与试验的人员应尽可 能不知道哪些对象属于试验组，哪些属于对照组，以
外部有效性问题
由于随机对照临床试验通常在特定的医疗机构或人群中进行，因此 其结果可能不适用于其他人群或环境。
伦理考虑
01
患者权益保护
在试验过程中，必须确保患者的 知情同意权、隐私权和安全权得 到充分保护。
02
03
避免不必要伤害
公平原则
在试验设计阶段，应充分考虑干 预措施的安全性和有效性，避免 给患者带来不必要的伤害。
随机对照临床试验通过随机分配 和对照设置，减少了潜在的偏倚 和偏差，提供了评估干预措施效 果的可靠证据。
指导医疗实践
基于随机对照临床试验的结果， 医生可以做出更科学的决策，为 患者提供最佳治疗方案。
促进医学进步
通过不断进行随机对照临床试验， 研究人员可以评估新的干预措施， 推动医学领域的进步和创新。
临床分析中的随机对照试验设计与分析
临床分析中的随机对照试验设计与分析随机对照试验是临床研究中最常用的设计和分析方法之一。
它通过将参与者随机分配到不同的治疗组，比较不同治疗方法的效果，从而评估治疗的疗效和安全性。
本文将介绍随机对照试验的设计原则和常见的分析方法。
一、随机对照试验的设计原则1. 随机分配：随机对照试验的核心是随机分配参与者到不同的治疗组。
这样可以避免研究者的主观偏见和患者自愿选择治疗的影响，使得各组在基线特征上具有可比性，从而更准确地评估治疗效果。
2. 对照组设计：对照组是随机对照试验中的参照组，用于比较不同治疗方法的效果。
常见的对照组设计包括安慰剂对照、传统治疗对照和活性对照等。
对照组的选择应根据研究问题和实际情况进行合理的设计。
3. 盲法：盲法是随机对照试验中的重要设计原则，包括单盲、双盲和三盲等。
通过使研究者、参与者和评估者不知道参与者所接受的治疗方法，可以减少主观偏见的影响，提高研究结果的可靠性。
二、随机对照试验的分析方法1. 描述性分析：随机对照试验的分析应从描述性分析开始，包括计算各组的基线特征、治疗效果和安全性指标等。
常见的描述性分析方法包括均数、标准差、百分比等。
2. 比较分析：比较分析是随机对照试验的核心，用于比较不同治疗组之间的差异。
常见的比较分析方法包括t检验、卡方检验、秩和检验等。
根据研究问题和数据类型的不同，选择合适的比较分析方法进行统计分析。
3. 生存分析：生存分析是随机对照试验中常用的分析方法，用于评估不同治疗方法对生存时间的影响。
常见的生存分析方法包括Kaplan-Meier曲线和Cox比例风险模型等。
4. 敏感性分析：敏感性分析是随机对照试验中重要的辅助分析方法，用于评估主要结果对不同假设和方法的敏感性。
通过改变分析方法、样本容量和假设等，可以评估结果的稳定性和可靠性。
三、随机对照试验的局限性和发展方向随机对照试验作为临床研究的黄金标准，具有很高的可靠性和可复制性。
然而，随机对照试验也存在一些局限性，如样本容量不足、随机分配失败和盲法失效等。
随机对照试验
设计模式：第二阶段
（三）交叉试验 1. 设计模式
设计模式有两种：一种是随机分配的称为随机交叉试验， 另一种则是非随机分配的非随机交叉试验。主要区别在于 是否采用随机的方法进行分配，前者可以减少人为的偏倚 以及措施带来的顺序效应。不过无论哪种分组方法，每位 研究对象都先后接受两种不同的干预措施，且都经过两个 通常是相等的治疗期。
报告随机试验所含的项目核对表（续2）
16.分析的数量：分析各组的受试者数量分母以及分析是否采用有意处 理法如果可行的话用绝对数陈述结果如10/20而不是50%
17.结果和估计：总结各组的主要和次要结果评估效应大小和精确度如 95%可信区间
18.辅助分析：说明报告其他分析的多样性包括亚组分析和调整分析指 出哪些是预定的哪些是探索性的
果使用了盲法如何评价盲法是否成功 12.统计学方法：用于比较组间主要结果的统计学方法附加分析如亚组
分析和调整分析的方法 13.结果 受试者流动：各阶段受试者的流动强烈推荐一种流程图特别是
报告各组随机分配接受治疗完成研究草案和接受分析主要结果的受试 者的数量描述研究计划与草案背离情况及原因 14.募集：界定募集和随访的时间 15.基底资料：各组的基底人口和临床特征
谢谢观赏
2.引言 背景：科学背景和原理的解释 3.方法 受试者：受试者的适合标准以及资料收集的环境和地点 4.干预：各组干预措施的准确资料以及实际实施的方法和时间 5.目的：特殊的目的和假设 6.结果：明确定义主要和次要结果的测量方法如果可行的话说明用
于提高测量质量的方法如多重观察评估人员的培训等 7.样本量：样本量是如何确定的如果可行的话解释任何期间分析和
临床研究中的随机对照试验
临床研究中的随机对照试验随机对照试验在临床研究中的应用引言：临床研究是医学领域重要的科学研究方法之一，它通过对人群进行观察、实验等手段，旨在验证、评估医疗干预措施的有效性和安全性。
其中，随机对照试验是一种广泛应用的研究设计，其独特性能保证研究结果的可信度和可靠性。
本文就临床研究中随机对照试验的概念、优势和应用进行论述，以便读者对其进行深入了解。
一、随机对照试验的概念随机对照试验是一种将参与者随机分配到接受不同干预措施的试验组和对照组，并用于评价新疗法、药物、治疗方案等干预措施的效果和安全性的方法。
通过随机分配的方式，试验组与对照组在人口统计学特征和其他干预因素上具有可比性，从而提高了试验结果的可信度。
随机对照试验还可进一步分为平行设计和交叉设计等不同形式。
二、随机对照试验的优势1. 降低偏倚风险：随机对照试验能够将观察群体进行随机分组，杜绝研究人员主观因素的干预，减少了实验结果的偏倚风险。
2. 高度可比性：试验组和对照组之间的随机分配使得两组在人口统计学特征和其他干预因素上具有可比性，可以更准确地评估干预措施的效果。
3. 清晰结果判定：通过对照组的设置，研究者可以将试验组的干预效果与自然病程或者现行治疗进行比较，进而得出清晰可信的结果判定。
4. 伦理可接受性：随机对照试验设计能够尽可能减少对受试者的伦理冲突和伤害，保证研究的伦理可接受性。
三、随机对照试验的应用随机对照试验在临床研究中应用广泛，适用于各个领域的研究，包括药物研发、治疗手段评估等。
在药物研究中，随机对照试验能够有效评估药物的疗效和安全性，提高药物的研发效率。
在治疗手段评估中，随机对照试验可用于比较不同手段的疗效，指导医学实践。
此外，随机对照试验还可应用于疫苗研究、健康干预措施评估等方面，对公共卫生的发展和提高具有重要意义。
结论：随机对照试验作为一种重要的临床研究设计方法，具有确切的科学意义和实用价值。
其独特性能保证了研究结果的可信度和可靠性，为医学研究和医学实践提供了重要支持。
临床研究中的随机对照试验解析
临床研究中的随机对照试验解析临床研究是一种通过观察、实验等手段，对人体进行的系统研究，以推动医学进步和改善临床诊疗水平。
随机对照试验（Randomized Controlled Trial，简称RCT）是临床研究中常用的一种设计，本文旨在对随机对照试验的概念、特点、设计要点、分析方法及其对临床研究的意义进行解析。
一、随机对照试验的概念和特点随机对照试验是一种在独立样本基础上进行的研究设计，通过随机分组、对照组对比来评估干预措施的效果。
其主要特点包括：1. 随机分组：试验对象在进行分组时采用随机方法，即每个个体有相同机会被分入干预组或对照组，以减少选择偏倚的可能性和提高比较组的可比性。
2. 对照组设计：在试验过程中，设置对照组，即接受常规护理或安慰剂等非干预性措施的组别。
通过与干预组对比，可以评估干预措施的疗效。
3. 随机性：试验设计过程中的随机性确保了试验结果的可解释性和可比性，减少了干预效果被其他因素影响的风险。
二、随机对照试验的设计要点1. 受试者选择：受试者的选择应符合试验的目标和假设，充分考虑到研究对象的特点和相关的临床指南。
2. 干预措施：明确干预措施的内容、剂量、频次和持续时间，保证干预的一致性和可操作性。
3. 对照组选择：对照组的选择应根据研究对象和研究问题的特点进行，可以选择接受常规护理、安慰剂甚至未治疗为对照。
4. 随机分组：确保随机分组的公平性和可靠性，可以采用计算机生成随机数或随机数字表等方法，减少人为干预的可能。
5. 试验盲法：盲法可分为单盲、双盲和三盲，旨在减少观察者和受试者的主观偏见，提高试验结果的准确性。
6. 样本量估算：合理估计需要纳入的样本量，确保试验结果具有统计学意义和临床现实意义。
三、随机对照试验数据分析方法1. 描述性统计分析：统计分析应包括受试者的基本特征、干预措施的实施情况等，常用的描述性统计方法包括均值、标准差、频数等。
2. 推断性统计分析：通过推断性统计分析来评估干预效果的统计学显著性，常用的方法包括t检验、卡方检验、方差分析等。
3-4 随机对照试验
单组试验目标值法的基本原理
• 单组试验是类实验研究的一种，是缺少实验研究某项特征（如随机、对照）时的 一类设计，由RCT演变而来。由于在研究设计中缺少平行对照组，因此很难对试 验效应做出正确的、无偏的评价。为了弥补单组试验缺少对照这一重大设计缺陷 ，在试验设计中引入目标值这一具有总体特征的参数作为对照，以增加试验效应 评价的可靠性。 • 所谓目标值法，就是根据前期研究或行业内公认的诊治某类疾病所能获得的最好 效应指标值，制定本次研究的试验效应所预期取得的效应指标值大小，作为本次 研究在不设立对照组情况下，试验组所至少应取得的试验效应的目标。
两个处理的交叉试验(3)
2序列，4阶段 (two-sequence, four-period)
第一阶段 序列1 序列2 R T 第二阶段 T R 第三阶段 T R 第四阶段 R T
例：2×4交叉试验
双盲、随机、安慰剂交叉试验 A double-blind, randomized, placebo-controlled ,crossover trial
单病例随机对照试验(N of 1 RCTs)
单病例随机对照试验是指应用随机对照试验的原理，以单个病例自身作为对
照，评价多种药物的有效性及安全性，以筛选出最适宜的药物。
•52
单病例随机对照试验的应用条件： • 非自限性疾病，病情较稳定且需较长时间服药的慢性疾病，也适用于一 些少见病、特殊病的治疗试验。
• 作用
检验药物间是否有交互 作用(拮抗、协同) 寻找药物配伍 的最佳组合
2×2析因设计
A因素
B因素
不用B药 用B药
不用A药
O B
用A药
A A+B
析因设计流程图
筛选研究对象 剔除不合格者
矿产
矿产资源开发利用方案编写内容要求及审查大纲
矿产资源开发利用方案编写内容要求及《矿产资源开发利用方案》审查大纲一、概述
㈠矿区位置、隶属关系和企业性质。
如为改扩建矿山, 应说明矿山现状、
特点及存在的主要问题。
㈡编制依据
(1简述项目前期工作进展情况及与有关方面对项目的意向性协议情况。
(2 列出开发利用方案编制所依据的主要基础性资料的名称。
如经储量管理部门认定的矿区地质勘探报告、选矿试验报告、加工利用试验报告、工程地质初评资料、矿区水文资料和供水资料等。
对改、扩建矿山应有生产实际资料, 如矿山总平面现状图、矿床开拓系统图、采场现状图和主要采选设备清单等。
二、矿产品需求现状和预测
㈠该矿产在国内需求情况和市场供应情况
1、矿产品现状及加工利用趋向。
2、国内近、远期的需求量及主要销向预测。
㈡产品价格分析
1、国内矿产品价格现状。
2、矿产品价格稳定性及变化趋势。
三、矿产资源概况
㈠矿区总体概况
1、矿区总体规划情况。
2、矿区矿产资源概况。
3、该设计与矿区总体开发的关系。
㈡该设计项目的资源概况
1、矿床地质及构造特征。
2、矿床开采技术条件及水文地质条件。
矿产
矿产资源开发利用方案编写内容要求及审查大纲
矿产资源开发利用方案编写内容要求及《矿产资源开发利用方案》审查大纲一、概述
㈠矿区位置、隶属关系和企业性质。
如为改扩建矿山, 应说明矿山现状、
特点及存在的主要问题。
㈡编制依据
(1简述项目前期工作进展情况及与有关方面对项目的意向性协议情况。
(2 列出开发利用方案编制所依据的主要基础性资料的名称。
如经储量管理部门认定的矿区地质勘探报告、选矿试验报告、加工利用试验报告、工程地质初评资料、矿区水文资料和供水资料等。
对改、扩建矿山应有生产实际资料, 如矿山总平面现状图、矿床开拓系统图、采场现状图和主要采选设备清单等。
二、矿产品需求现状和预测
㈠该矿产在国内需求情况和市场供应情况
1、矿产品现状及加工利用趋向。
2、国内近、远期的需求量及主要销向预测。
㈡产品价格分析
1、国内矿产品价格现状。
2、矿产品价格稳定性及变化趋势。
三、矿产资源概况
㈠矿区总体概况
1、矿区总体规划情况。
2、矿区矿产资源概况。
3、该设计与矿区总体开发的关系。
㈡该设计项目的资源概况
1、矿床地质及构造特征。
2、矿床开采技术条件及水文地质条件。
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宫颈注射法
Ⅲ
Ⅳ
93
93
32
26
34.4 28.0
44
未扩宫率比较
相比较的组别 Ⅰ~Ⅳ Ⅰ与Ⅱ Ⅲ与Ⅳ
(Ⅰ+Ⅱ)与( Ⅲ+Ⅳ)
2 11.79 1.454 0.902 9.505
P <0.01 >0.20 >0.30 <0.01
45
观察指标
治疗组 对照组 P
经过21天治疗
8.3
病死率（％）
60岁（％）
43
48小时内（抗凝剂
未发挥作用之前）
的病死率（％）
1.9
27.3 <0.001 65 <0.01
12.2 <0.01
24
下列分组方法，哪些可取？
1.抽签决定分到哪组 2.按计算器产生的随机数字单双数分到实验组和
对照组。 3.研究开始前按进入顺序编号，查随机数字表给
35
疗效判定标准
原硬结完全消失为治愈； 缩小1.5cm为显效； 缩小1.0cm为有效； 缩小<1.0cm为无效； 治疗15天观察结果。
36
结果
实验部位由于使用散结霜，其疗效明 显优于对照部位。
37
附表 两侧硬结直径比较表
(n=30, x±s/cm)
部位 实验部位 对照部位
受试前 1.7 ± 1.5 1.7 ± 1.5
手术治疗50例 术后2-6个月 有效率68％ （没设对照组）
14
1959年 Cobb做随机对照试验 试验组：结扎乳内动脉 对照组：只分离不结扎（假手术） 结果：对照组改善情况优于试验组
15
例2 X线照射脑垂体治疗高血压 50年代曾流行于美国,后来做了如下试验
组别
病例数 有效数 有效率(％)
X线照射组
一个2位随机数字，再按单双数分组，或按 0~49，50~99分为两组，然后把分组情况写入 袋内，封好。袋面上写上顺序号。
25
4. 患者进入研究先按病程长短分层，每层内再按 2，3法分组。
5.第一位患者进入实验组，第二位患者进入对照 组，第三位患者进入实验组，第四位进入对照 组，依此类推。
6.每3个患者为1小组，将3人随机分至3个组。 7.每30人为一段，按自然数随机排列表分为2组，
不含急性中毒型,粪便培养有痢疾杆菌生长； （2）发病不超过三天，院外治疗不超过24小时； （3）10岁以下，60岁以上者除外。
8
例2 呋喃唑酮治疗消化性溃疡 诊断及纳入标准：
胃镜证实为活动性溃疡 排除标准
1.胃手术后吻合口溃疡； 2.伴有严重肝病； 3.伴有胃癌； 4.对呋喃唑酮过敏。
9
晚期结肠癌的化疗临床试验 （Duglass 1978）
临床试验中常见的偏倚
失访 干扰 沾染 依从性
31
临床试验论文评价原则
是否真正随机 是否报告了全部对象的所有有关结果 是否详细介绍了病例来源和基本特征 是否同时考虑了结果的统计学和临床意义 是否有实用性
32
散结霜治疗肌内注射后硬结的实验研究
对象： 住院患者30（男18，女12）例，年龄 13~60岁，受试前已形成Ⅰº以上硬结。
7.4
6.2
5
设计要点
1.研究对象来源（随机抽样） 2.诊断、纳入、排除标准 3.设对照组 4.随机化分组
6
5.盲法实验（单盲、双盲、三盲） 6.样本大小 7.治疗方法 8.观察指标与判定标准
7
诊断标准、 纳入标准、排除标准（举例）
例1：全军急性菌痢治疗研究协作方案，要求： （1）急性菌痢（按全军菌痢防治方案标准）
受试后 0.7 ± 0.8 2.2 ± 1.3
P<0.01
38
药物对人工流产术扩宫效果的 临床试验
分组与用药情况 按产次（经产、初产）分层随机
组别 Ⅰ Ⅱ Ⅲ Ⅳ
人数 90 96 93 93
用药 宫颈口涂药
宫颈注射药
39
丁卡因润滑止痛胶 宫颈口涂药
润滑胶（安慰剂1）
利多卡因注射液 宫颈注射剂
生理盐水注射液（安慰剂2） 试药与安慰剂均由制药厂制造，包装同、
同期对照 前后对照 交叉对照 历史对照
19
交叉设计
第一阶段
A组:安慰剂
间歇
B组：用药
间歇
A组：用药 时间
B组:安慰剂
20
按分组方法：
随机对照 非随机对照
21
按对照措施：
标准对照 有效对照（相互对照） 安慰剂对照 空白对照
22
组合：同期随机（成组）安慰剂对照； 自身前后有效药物对照
23
用抗凝剂治疗急性心肌梗死 （20所医院2330名患者）
25
17
68
对照组(假动作) 18
14
78
16
安慰剂效应
两种有效药物与安慰剂同不给药比较控制 慢性瘙痒症的情况（36例）
药物 Periatin 异丁嗪（Temaril） 安慰剂 不给药
＊ 得分高者瘙痒重
得分＊ 27.6 34.6 30.4 49.6
17
按对照方式：
成组对照 配对 自身对照
18
按时间性：
28
疗效判断标准举例
呋喃唑酮治疗消化性溃疡 双测指标：胃镜检查测量溃疡面积 疗效判定标准： 治愈：溃疡消失或仅留瘢痕 好转：溃疡面积缩小50％以上 无效：溃疡面积大小无明显变化 （缩小<50%），或增大、增多。
29
资料整理与分析
均衡性检验 分组计算相关的率 组间比较统计学检验 分析是否存在偏倚
30
1.经组织病理学证实的结肠癌或直肠癌； 2.瘤块能用物理的方法或X线测量其大小； 3.已不适于外科手术； 4.未曾用过化疗；
10
5.无严重的营养缺乏，预期寿命不少于 三个月；
6.白细胞>4.0×109/L, 血小板> 100×109/L , 血红蛋白>100g/L, 肌酸<46mol/L;
7获得患者接受试验的同意书等。
年龄（岁） <25 25~ 306 34 35 24
3.616 >0.50
产次 经产 未产 36 54 35 61 31 62 32 61
1.025 >0.75
43
各组的未扩宫率
手术人数 未扩宫数
％
宫颈内涂药法
Ⅰ
Ⅱ
90
96
38
49
42.2 51.0
病毒播散6天的患
5
者数
0 0.03
住院天数
9.4
5.6 0.1
死亡
1
0 >0.2
4
冠心平预防冠心病的随机试验的结果
观察指标 血清胆固醇水平平均变化（％） 非致死性心肌梗死数（1/1000） 致死及非致死性心肌梗死数 （1/1000） 总死亡人数（1/1000）
安慰剂组 +1 7.2
8.9
5.2
冠心平组 -9 5.8
11
活 动 程 度
时间（年） 难以预料的病程。免疫抑制剂发明之前所 见的一名全身性红斑狼疮患者的自然史
12
三次连续调查中高值患者中的舒张压
访问次数 平均值（mmHg） 标准差
1
99.2
7.7
2
91.2
9.6
3
90.7
9.8
13
安慰剂效应
例1 乳内动脉结扎-治疗心绞痛 1930年起有个例报导 1958年 Mitchell
可单数一组，双数一组；也可1~15一组， 16~30一组。
26
双盲法
适用范围： 1.判断疗效指标缺乏客观、特异的硬指标
时； 2.有明显的自愈趋势的病 3.目前无特殊治疗，暂时不治疗不会有严
重危害的病。
27
不适用于： 1.无法双盲：手术、理疗、放疗 2.不宜双盲：病情复杂、危重、需随时 调整治疗方案、对症下药的患者。 3.不必双盲：以硬指标判定疗效时。
名称同、批号不同
40
手术效果观察指标：
未扩宫率=未扩宫人数/手术人数 未扩宫的定义：7号吸刮头可直接进入
子宫腔。
41
观察项目： 年龄、职业、孕次、产次、怀孕
天数、子宫位置。 手术时间、手术前后的心率与血压 人流综合征症状 手术扩宫效果
42
各组均衡性检验的结果
组别 人数
Ⅰ 90 Ⅱ 96 Ⅲ 93 Ⅳ 93 2 P
33
方法： 自制中药霜剂。 自身对照法：左臂为实验部位，右臂为对
照部位。 两侧臀部交替注射青霉素和链霉素混合液，
每日注射2次（左、右各1次）。 实验部位使用散结霜作局部按摩每日2次，
对照部位不作任何处理。
34
测量： 在局部体表测量硬结直径，依其大小分为：
直径1.5~3.0cm为Ⅰº； 3.0~4.0cm为Ⅱº； >4.0cm为Ⅲº。
随机对照临床试验
（Randomized controlled trial,RCT）
1
必要性 设计要点 资料整理与分析 论文评价原则 实例
2
必要性
评价药物和干预措施最佳的设计方案，设 计严谨，论证强度高。
评价药物不能靠推理，
3
抗病毒药阿糖胞苷对播散性带状疱疹的作用
观察指标
阿糖胞苷 对照 P (n=20) (n=19)