临床医学研究的重要性和必要性

注意事项： 注意事项： (一 )试验的措施一定要有反映性和可度 一 试验的措施一定要有反映性和可度 量性 致病因素和试验性的措施本身要有致 病效应和治疗效应， 病效应和治疗效应，而且这种效应能够 客观地反映出来， 客观地反映出来，并能够被临床或实验 室等检查方法和相关指标所度量。 室等检查方法和相关指标所度量。
复习要点： 复习要点：
1. 临床医学研究的特点 2. 临床研究设计的特点 3. 临床研究设计的内容 4. 在测量中研究者应注意的问题
(二)测量方法应该具有良好的敏感性和特异 二 测量方法应该具有良好的敏感性和特异 性 测量方法越敏感，对效应的测量越精细； 测量方法越敏感，对效应的测量越精细； 测量方法越特异，对效应的测量越准确。 测量方法越特异，对效应的测量越准确。 选择敏感性和特异性合适的测量方法， 选择敏感性和特异性合适的测量方法，可 以减少资料中假阳性和假阴性的发生， 以减少资料中假阳性和假阴性的发生，也 可以减少临床上误诊和漏诊现象的发生。 可以减少临床上误诊和漏诊现象的发生。
一、设 计 (一)临床研究设计的意义 一 临床研究设计的意义 用较少的人力、物力和时间， 用较少的人力、物力和时间，获得 较为可靠的结果， 较为可靠的结果 ， 使误差减少到最 低限度，以达到研究高效的目的。 低限度，以达到研究高效的目的。
标准方法(设立对照组、 标准方法 设立对照组、研究对象随机化 设立对照组 分组、盲法收集和分析资料等)进行的 分组、盲法收集和分析资料等 进行的 研究， 得到的结果是疫苗效果较好； 研究 ， 得到的结果是疫苗效果较好 ； 反之，效果较差。 反之，效果较差。 从这个实例可以看出， 从这个实例可以看出，临床研究设计的 科学性对临床研究结果的重大意义。 科学性对临床研究结果的重大意义。
(4)临床研究可以通过发现问题、提出 临床研究可以通过发现问题、 临床研究可以通过发现问题 问题、查阅文献、 问题、查阅文献、进行研究到解决 问题等过程， 问题等过程，使临床医生得到科学 研究的训练，使他们的临床经验不 研究的训练， 断得到积累， 断得到积累，临床技能不断得到提 高。
二、临床医学研究的特点 临床医学研究是在临床医学的领域内引人 临床医学研究是在临床医学的领域内引人 科学研究的概念， 按照严格的设计、 科学研究的概念 ， 按照严格的设计 、 测 量和评价的方法学， 从患者的个体诊治 量和评价的方法学 ， 扩大到相应的群体的研究， 探讨疾病病 扩大到相应的群体的研究 ， 诊断、 治疗和预后的规律， 因 、 诊断 、 治疗和预后的规律 ， 力求研 究结果的真实性和科学性。 究结果的真实性和科学性。
第一章
绪 论
第一节 概 论
一、临床医学研究的重要性和必要性 (1)临床研究可以用科学的方法和标准 临床研究可以用科学的方法和标准 来研究和评价疾病的病因，确定与评 来研究和评价疾病的病因， 价疾病的诊断方法， 价疾病的诊断方法，以及治疗和防治 疾病的措施的效果和效益， 疾病的措施的效果和效益，使临床医 学得到不断地发展和进步。 学得到不断地发展和进步。
(二)临床研究设计的特点 二 临床研究设计的特点 特征： 特征 ： 根据有限的样本病例所得到的 结果， 结果 ， 来决定是否及如何将某治疗 方案用于整个患者群体， 使他们得 方案用于整个患者群体 ， 到安全和有效的处理。 到安全和有效的处理。
特点： 特点： 1．变异性 ． 2．患者利益最高的原则 ． 临床研究的对象为患者， 临床研究 临床研究的对象为患者 ， 的特殊性首先表现在研究者应将患 者利益放在最高的位置上。 者利益放在最高的位置上。 3．临床研究中的混杂因素较多 ．
(二)研究结果的统计分析和评价 二 研究结果的统计分析和评价 当某种研究结果既有临床意义， 当某种研究结果既有临床意义，又有统 计学的显著性差异时， 计学的显著性差异时 ， 即能够做出肯定 性的结论。 如果只有临床意义 ， 而没有 性的结论 。 如果只有临床意义， 统计学显著性时， 统计学显著性时 ， 不能够因此而否定临 床意义， 而是要继续分析其原因， 计算 床意义 ， 而是要继续分析其原因 ， Ⅱ类错误和检验效能水平。 类错误和检验效能水平。
(三)研究结果的经济学评价 三 研究结果的经济学评价 对临床研究的结果进行卫生经济学的 评价，包括计算成本效果、成本效益和 评价，包括计算成本效果、 成本效用。通过分析比较，可以发现成 成本效用。通过分析比较， 本低、效果好的研究成果， 本低、效果好的研究成果，将其用于临 床实践， 床实践，并推广应用。
特点： 特点： （1）是以临床医生为主体。 ）是以临床医生为主体。 （2）对象多为患者和患者的群体。 ）对象多为患者和患者的群体。 （ 3）强调在临床实践中使用科学的设计 、 ） 强调在临床实践中使用科学的设计、 严格的测量来排除各种干扰因素和偏倚 给研究结果造成的影响。 给研究结果造成的影响。
第二节 临床科研方法学
7．正确的资料分析方法 ． 在设计时就要根据预期结果及其相 关资料， 考虑使用正确的统计分析 关资料 ， 方法来对所得到的资料进行分析。 方法来对所得到的资料进行分析。
二、测 量 测量： 测量 ： 就是指研究者使用科学的方法 和技术来发现和度量发生在环境中 和人体中的某些效应。 使用敏感的 和人体中的某些效应 。 和准确的测量方法和技术对获得真 实可靠的资料至关重要。 实可靠的资料至关重要。
(三)测量指标的判断标准和临床意义要 三 测量指标的判断标准和临床意义要 明确 测量效应的指标有定量指标， 测量效应的指标有定量指标，如血液 生化指标、身高、体重和血压等；也 生化指标、身高、体重和血压等； 有定性指标，如患者头痛、头晕等。 有定性指标，如患者头痛、头晕等。 对这些指标的测量所获得的数据应有 临床上公认的判断标准。 临床上公认的判断标准。
6．严格的质量保证措施 ． 临床研究受多种因素的影响， 临床研究受多种因素的影响 ， 在研 究的各个环节不可避免地都可能存 在着各种偏倚和混杂因素的影响。 在着各种偏倚和混杂因素的影响 。 因此， 在研究设计时， 因此 ， 在研究设计时 ， 就应该有专 门的内容介绍有关质量保证的措施。 门的内容介绍有关质量保证的措施 。
Biblioteka Baidu
4．安全和正确的措施 ． 在临床研究中所使用的干预措施首 先应该是安全的， 先应该是安全的 ， 并且已有科学证 据证明这些措施在动物实验或小样 本人群中是有效的。 本人群中是有效的。
5．确定研究的观察指标和观察期限 ． 在临床研究的设计中， 在临床研究的设计中 ， 要对研究所 使用的观察指标和观察期限进行规 定 。 理论上 ， 应该选择客观的 、 可 理论上， 应该选择客观的、 测量的、 特异的观察指标， 测量的 、 特异的观察指标 ， 观察期 限的确定应该依据研究的终点来定。 限的确定应该依据研究的终点来定 。
1．选择合理的设计方案 ． 各种研究方法的适用范围不同， 各种研究方法的适用范围不同，研 究者应根据研究目的选择相应的研 究方法， 见表1-2。 究方法， 见表 。
2．募集合格的研究对象 ． 按照一定诊断标准确定研究的目标 人群总体， 人群总体 ， 按照研究设计所规定的 纳入和排除标准， 纳入和排除标准 ， 募集合格的研究 对象样本， 以确保研究对象的可靠 对象样本 ， 性。
3．估算合适的样本量 ． 根据研究假设、研究所容许的工类错误、 根据研究假设、研究所容许的工类错误、 把握度以及所研究疾病在人群中的发生 率等指标计算样本量。 样本量过小 ， 可 率等指标计算样本量 。 样本量过小， 能会导致假阴性的结果； 样本量过大， 能会导致假阴性的结果 ； 样本量过大 ， 就会导致人、 就会导致人、财、物的浪费。 物的浪费。
三、评价 主要有3个方面的内容： 主要有 个方面的内容： 个方面的内容 (一)临床意义的评价 一 临床意义的评价 通过临床研究与实践所建立起来的，以 通过临床研究与实践所建立起来的， 科学证据为基础的， 对疾病病因＼ 诊断、 科学证据为基础的 ， 对疾病病因 ＼ 诊断 、 治疗与预后等进行评价的严格的标准和 方法， 可以指导评价临床研究内容、 方法 ， 可以指导评价临床研究内容 、 研 究结果的真实性、可靠性及临床意义。 究结果的真实性、可靠性及临床意义。
(三)临床研究设计的原则 三 临床研究设计的原则 1. 随机化原则
2．设立对照的原则 ． 3．盲法的原则 ． 常用的盲法有单盲法、双盲法和三盲法。 常用的盲法有单盲法、双盲法和三盲法。
(四)临床研究设计的内容 四 临床研究设计的内容 根据研究目的选择合理的设计方案， 根据研究目的选择合理的设计方案，募集 合格的研究对象，估算适中的样本量， 合格的研究对象 ， 估算适中的样本量， 使用安全和正确的措施，确定研究的观 使用安全和正确的措施 ， 察指标和观察期限， 察指标和观察期限 ， 设计严格的质量保 证措施以及采用正确的统计方法来分析 资料等。 资料等。
(2)临床研究可以确定某些防治措施或 临床研究可以确定某些防治措施或 药物不良反应的发生率以及对患者 的影响程度。 的影响程度 。 可以将这些措施的益 处与弊端进行比较， 确定该措施是 处与弊端进行比较 ， 否可以继续使用。 否可以继续使用。
(3)临床研究结果通过比较、评价、鉴 临床研究结果通过比较、评价、 临床研究结果通过比较 定，能够确定其价值，并能够确定 能够确定其价值， 出成本效益比， 出成本效益比，这样就能够决定研 究成果能否在临床实践中推广应用 以及应用的范围 。