临床试验设计讲解培训课件

Pharmaceutical
Affairs Council (CPAC) and
the Pharmaceutical and
Medical Device Evaluation
Centre (PMDEC)
The
Pharmaceutical
Affairs Law, 1960
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临床试验设计讲解
临床试验的概念
临床试验可定义为在人为的条件控制下，以特 定的患病人群和(或)健康人群为受试对象，以发 现和证实干预措施对特定疾病的治疗或预防、 诊断的有效性和安全性以及为证实其有效性和 安全性相关的药物吸收、分布、代谢和排泄的 研究。
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பைடு நூலகம்
临床试验设计讲解
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新药的安全性、有效性必须通过临床试验加以证实
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地区 管理当局
管理部门
主要法规
中国 国家食品药品监督管理局
国家食品药品监督管理局注 《中华人民共和国药品管
册司
理法》1984、《药品注册管
理办法》2005
美国 Food
and
Drug Center for Drug Evaluation Food，Drug and Cosmetic
随机平行对照设计 交叉设计 析因设计 成组序贯设计
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1） 随机平行对照设计：
受试者随机地分配到试验的各组，同时进行临床试验；
多个对照组
多个剂量组
优点：贯彻随机化的原则，有效地避免非处理因素对观测结果 的影响，增强试验组和对照组的均衡可比性，控制或降低试验 误差和偏性，更重要的是满足统计学假设检验的要求。
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3. 临床试验必须符合道德规范；
赫尔辛基宣言（世界医学协会，1964） 伦理委员会 知情同意书
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4. 需要作哪些临床试验
I期临床试验： Ⅱ期临床试验： Ⅲ期临床试验： Ⅳ期临床试验：
临床药理学、人体安全性评价 有效性、安全性 有效性、安全性 疗效、不良反应
The Committee for
Proprietary
Medicinal
Products (CPMP)
Directive 65/65/European Economic Community (EEC),1965
日本
Ministry of Health and Welfare (MHW)
Central
数量不等的具有资格的专业，详细信息可以从国 家食品药品监督管理局获得。
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二、临床试验设计
临床试验设计的基本类型 临床试验设计的基本原则 多中心临床试验 盲法和双盲临床试验的操作步骤
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2.1 临床试验设计的基本类型：
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药物IV期临床试验
申请人自主进行的应用研究阶段 目的：考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应；
评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系；改进 给药剂量等。
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5. 在哪里进行临床试验
国家药品临床试验机构：具有药物临床试验资格 的机构
临床试验统计分析； 临床试验总结报告； 结果报告； 案例辨析； 电脑试验；
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目的要求
了解与临床试验设计有关的法规、指导原则和伦理学要求； 了解临床试验方案的主要内容； 了解临床试验总结报告中的主要内容； 熟悉临床试验设计的分期； 掌握临床试验设计的特点、基本类型和原则； 熟悉临床试验数据管理的基本程序； 掌握临床试验中的统计分析要求； 了解统计内容的报告与中英文表达。
目的：初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全 性。
研究设计：可以根据具体的研究目的，采用多种形式，包 括随机盲法对照临床试验。
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药物III期临床试验
任务：为药物注册申请获得批准提供充分的依据 目的：进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安
全性，评价利益与风险关系。 研究设计：具有足够样本量的随机盲法对照试验。
Administration（FDA)
and Research（CDER）
Act，1938；Code of Federal
Regulations （CFR）title 21
欧盟
The European Agency for
the Evaluation of
Medicinal
Products
(EMEA)
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药物I期临床试验
任务：对新药进行初步的临床药理学及人体安全性评价试 验，包括人体耐受性试验和人体药物代谢动力学测定。
目的：为新药Ⅱ期临床研究确定合适的剂量，为用药间隔 和疗程方案提供依据。
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药物Ⅱ期临床试验
任务：为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提 供依据
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一、临床试验前的必要准备
临床试验必须符合法规要求； 临床试验需要符合相关指导原则要求； 临床试验必须符合道德规范； 需要作哪些临床试验； 在哪里进行临床试验。
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1.临床试验必须符合法规要求
药品监督管理部门的批准 新药临床研究批件
临床试验在新药的开发、研究和审批中所占有的特殊 地位。
如何使临床试验获得科学、可靠的结论，同时又最大 限度地保护受试者，这是临床试验所必需解决的命题。
临床试验必须遵循一定的原则、程序和方法。
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临床试验设计
临床试验前的必要准备； 临床试验设计； 临床试验方案； 临床试验病例报告表； 临床试验数据管理；
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2. 临床试验需要符合相关指导原则要求
《药品临床试验管理规范》(Good Clinical Practice, GCP) 是国内临床试验的重要指导原则。
人用药品注册技术国际协调会议(The International Conference on Harmonization of Technical Requirements for the Registration of Pharmaceuticals for Human Use,ICH).