9-描述性研究和分析性研究

计数资料样本大小估计公式 Formulas for Categorical data
n
t pq
2
2
抽样调查的设计和实施
4、确定研究指标和制定调查表 调查指标一般包括的项目
一般项目（个人基本信息）
疾病相关指标
暴露指标 调查者信息
抽样调查的设计和实施
5、确定测量和检验方法
简单、易行、灵敏、特异
a 灵敏度% 100% ac
真实性指标
假阴性率，又称漏诊率
是指筛检方法将实际有病的人错判为非患者的 比例。
c 假阴性率% 100% ac
真实性指标
特异度
指筛检试验能将实际无病的人正确判为非患者的比
例。
d 特异度% 100% bd
真实性指标
假阳性率，又称误诊率
现况研究的种类
普查
抽样调查
普 查
定义
在特定时间，对特定范围内所有对象进行调查。
符合地理、生理特点的所有对象
普 查
目的
了解疾病或健康状况的三间分布 了解人群健康水平
确定正常生理值范围
早期发现和治疗病人 评价卫生服务利用率和效果
普 查
应遵循的原则
所适用疾病应有明确诊断标准，且易于诊断，
偏倚相对较小
现况调查的优缺点
缺点
常难以区分暴露和结局间的时间顺序 只能反映疾病的分布，不能反映风险，因果论
证力度较弱 易出现生存偏倚
筛 检
定义
运用简便、快速的试验或其他措施，将可能有
病但表面上健康的人，同可能无病的人区别开 来，以对疾病作出早期诊断和治疗，达到最佳 预后。
健康状况及相关影响因素进行调查，从而探索 具有不同特征的暴露情况与疾病或健康状况的 关系。
又称为患病率研究、横断面研究
适用于病程较长而患病率较高的疾病研究
现况研究的目的
分析疾病或健康状况与环境因素、人群特征间的 关系，提出病因假设； 确定高危人群、易感人群（如：抗体产生率）；
评价医疗卫生措施效果； 了解人群健康水平，为卫生工作计划和决策提供 依据。
暴露（Exposure）
指研究对象曾经接触过某些因素，或具 备某些特征，或处于某种状态。 ——这些因素、特征或状态即为暴 露因素。 危险因素（risk factor）能影响人群发病 率变动的内外环境因素。
暴露（Exposure）
暴露因素可以是机体的特征，也可以是体 外的；可以是先天的、人体固有的，也可 以是后天获得的；可以是有害的，也可以 是有益的。是研究者所关心的任何因素， 也称研究变量。
选择偏倚（selection bias）
抽样不是完全按随机方式进行 无应答偏倚
幸存者偏倚
现况调查中的常见偏倚
信息偏倚（information bias）
调查对象引起（病例易回忆暴露，对照可能遗
忘） 调查员偏倚 测量偏倚
现况调查的优缺点
优点
人群代表性好，结果易推广 所用时间短、费用较低
多级抽样
Multistage sampling 将抽样过程分阶段进行，每个阶段使用的抽样方
法往往不同，即将以上抽样方法结合使用，在
大型流行病学调查中常用。
多级抽样 Multistage sampling
……
一级抽样单位
Primary units
二级抽样单位
Secondary units
……
抽样调查的设计和实施
1
2
1
2
3
筛检
诊断
治疗
3
试验阴性 无该病
试验阳性经诊断 后无该病
试验阳性 确诊患该病
筛检及诊断步骤示意图
筛 检
目的和意义
筛检疾病的危险因素，保护高危人群 早诊断、早治疗，保证良好预后
开展流行病学监测
实施筛检的条件
筛检试验必须安全可靠，有较高真实性和可靠性 筛检试验可行，效益显著 筛检试验应快速、简单、方便、价廉、易被接受 针对的是重大公共卫生问题 有确诊和治疗方法 疾病有较长潜伏期或可识别的临床前期症状、体 征
a(真阳性) c(假阴性) a+c
合计
灵敏度=a/a+c×100％ 特异度=d/b+d ×100％ 准确度=a+d/a+b+c+d ×100％
阳性预测值=a/a+b ×100％ 阴性预测值=d/c+d ×100％ 患病率=a+c/a+b+c+d ×100％
真实性指标
灵敏度
将实际有病的人正确地判为患者的能力。
统计学处理：结果 母亲怀孕期用雌激素（已烯雌酚）、母亲怀孕时 阴道出血、以往流产史均有统计学意义。
联合试验
并联试验，又称平行试验，可提高灵敏度， 减少漏诊，阴性预测值高（乳腺癌筛检） 串联试验，又称系列试验，可提高特异度 和阳性预测值（尿糖、餐后2h血糖） 混合试验，根据指标性质和质量，综合使 用并联和串联方法
分析性研究
一、病例对照研究
（一）基本概念
选择患有特定疾病的人群作为病例组，和未患这 种疾病的人群作为对照组，调查两组人群过去暴 露于某种（些）可能危险因素的比例，通过比较 两组暴露率或暴露水平的差异，判断暴露危险因 素是否与疾病有关联及其关联程度大小的一种观 察性研究。
系统抽样(机械抽样)
Systemic sampling
3. 用单纯随机方法在第一组中确定一个起始号 4. 从此起始点开始，每隔K（K=N/n）个单位抽取一 个作为研究对象
系统抽样示意图
整ห้องสมุดไป่ตู้抽样
Cluster sampling
将总体分成若干群组，抽取其中部分群组作为观察单
位组成样本
整群抽样示意图
预测值（predictive value）
又称诊断价值
指用筛检结果来估计受检者患病或不患病的可能性
大小。
a 阳性预测值（ PV） 100% ab d 阴性预测值（ PV） 100% cd
预测值
疾病患病率低时，阳性预测值常比较低。
提高筛检效率的方法
选择患病率高的人群——高危人群 选用高灵敏度的试验 联合试验
3、确定样本含量 需考虑的因素
预期现患率
对结果精确性的要求，即容许误差
检验水准，即显著性水平α 个体间的变异性大小，即标准差s
计量资料样本大小估计公式
Formulas for Numerical data
n
2 u 2

2
n
2 2 t s

2
当样本含量n<30时，用右边的公式更合适。
病例对照研究原理示意图
（二）病例对照研究特点
属于观察研究方法 即研究者不给研究对象以任何干预， 只是客观地收集对象的暴露情况 疾病发生在前，研究在后 观察方向由“果”及“因” 即已知对象患病或未患病， 再追溯其可能有关的原因 研究对象按是否患有所研究的疾病分为病例组与对照组 结论是通过比较分析暴露与疾病的联系得出的 难以证实因果关系，只能推测暴露与疾病是否有关联
流行病学研究方法
——描述性研究和分析性研究
描述性研究
描述性研究（descriptive study）
也称“描述性流行病学”
是利用已有的资料或特殊调查资料，经过 整理归纳，以描述疾病或健康状态在人群 的分布情况，为进一步的流行病学研究提 供基础资料。
描述性研究的性质和任务
获得病因线索（疾病或健康状况的影响因 素）； 有助于社区诊断，明确卫生保健和疾病防 制的重点，为防制措施的制定提供依据。
描述性研究的特点
属于观察法
为进一步分析研究提供基线资料
提供病因线索
无须设立对照 常用指标：患病率
描述性研究的种类
现况调查——以个体为单位收集信息
生态学研究——以群体为单位收集信息 筛检——快速找出可疑病人
现况研究
定义
在特定时点或时期内，对特定人群中某疾病或
如：年龄、性别、 BMI、血型、特殊职业
暴露、环境污染、疾病家族史、某种基因 型、吸烟、少食果蔬、高盐饮食、运动、 平衡膳食。
历史与典型范例
上世纪50年代：吸烟与肺癌（ Doll与Hill ）
上世纪60年代：早孕服用雌激素与少女阴道 腺癌
实例1.吸烟与肺癌的病例对照研究
Doll与Hill于1948～1952年进行研究。从伦敦20所医院及其 他几个地区选取确诊的肺癌1465例。每一病例按性别、年 龄组、职业等配一个非肺癌对照。调查两者吸烟暴露情况。
是指筛检试验将实际无病的人错判为患者的比 例。
b 假阳性率% 100% bd
真实性指标
约登指数
又称正确指数，是综合评价真实性的指标。
约登指数=灵敏度+特异度-1
可靠性
又称信度，是指在完全相同的条件下，重 复进行筛检试验获得相同结果的稳定程度。 其影响因素包括
试验条件 观察者 对象的个体变异
经分析：①肺癌病人中不吸烟者的比例远小于对照组，差 别显著；②肺癌病人在病前10年内大量吸烟者（≥25支/ 日）显著多于对照组；③随着每日吸烟量的增加，肺癌预 期死亡率升高；④肺癌病人开始吸烟的年龄较早，持续的 年数较多。
实例2：年轻女性阴道腺癌与母亲妊娠期服用己烯雌酚 的关系
背景：
1966 ～ 1969 年 Vincent 纪念医院 7 例阴道癌患者， 15 ～ 22 岁 女青年
有切实可行的治疗方法 患病率应较高 明确普查范围、时间 诊断方法应统一，有较高灵敏度和特异度，易 实施 控制漏查率（<30%）
普 查
局限性
量大，不易细致 费用大
易漏检而出现偏倚
抽样调查
以随机样本信息推断总体情况
基本原则
随机抽样
样本量适宜
抽样调查的一般步骤
分层抽样
Stratified sampling
将总体单位按某种特征分为若干次级（层），然后从每一
层内单纯随机抽样组成一个样本。
分层抽样
Stratified sampling
按比例分配（proportional allocation）
最优分配（optimum allocation)
分层抽样示意图
6、培训调查员
抽样调查的设计和实施
7、资料的整理、分析，结果解释 资料分析
描述性分析（总的率、基本特征、疾病分布）
相关分析或分组比较

结果解释
难确定暴露和结局间的时间先后，故一般不
能解释为因果关系； 有些暴露因素不受疾病状态影响，且有明确 的前因后果时间特征，可解释为因果联系
现况调查中的常见偏倚
界定总体 选择适当的抽样方法 确定抽样单位 确定样本大小 进行抽样调查 收集、整理和分析资料
抽样调查的设计和实施
1、明确目的和对象
普查糖尿病——40岁以上的居民 抽样调查成人肥胖情况——18岁以上成人
抽样调查的设计和实施
2、确定调查的类型及抽样方法 确定普查范围 确定抽样方法
类型异常；时间、地区分布异常集中；年龄分布异常
这些分布的差异（属于描述性流行病学范畴）提示了线 索：该地区有某种/些因素与阴道腺癌异常发病有关。
病例对照研究：
选病例组：8例，均经病理确诊； 选对照组：每个病人配4个对照，共32个对照，选自与病例同一医院 （病房）出生、出生日期与病例前后不超过5天的女青年。 调查：设计几十种有关因素，对病例组、对照组及其她们的母亲进 行了调查。
选择筛检判断标准的原则
对严重、早期治疗效果好、漏掉一个则后 果严重的疾病，可选择灵敏度高的标准 对治疗效果不理想，确诊复杂，治疗费用 高，误诊一个病人会造成严重后果的疾病， 可选择特异度高的标准 对于误诊和漏诊均重要的疾病，可选择灵 敏度和特异度相等，或使正确指数最大的 界限值为标准
筛检试验的评价指标 黄金标准
单纯随机抽样
系统抽样 分层抽样 整群抽样 多级抽样
单纯随机抽样(简单随机抽样)
最简单、最基本的抽样方法 从总体N个对象中，利用抽签或其他随机方法抽取n
个
总体中每个对象被抽到的概率相等
总体与样本示意图
系统抽样(机械抽样)
Systemic sampling
1. 将总体各个体单位按某种标志排列、连续 编号 2. 根据总体数 N 和确定的样本数 n，计算抽样 距离（N/n）
病理学标准(组织活检和尸体解剖) 外科手术发现或特殊的影像诊断 长期临床随访结果 公认的综合临床诊断标准 金标准是相对的，选择应结合临床具体情况
评价筛检试验的四格表
黄金标准
筛检试验 病例组
阳性 阴性
非病例组 b(假阳性) d(真阴性) b+d
合计 a+b c+d a+b+c+d