生物技术制药专业
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资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
第一章 现代生物技术
一、现代生物技术的定义与主要内容
生物技术(Biotechnology or Bioengineering）: 对生物有机体（微生物至高等动、植物）或其组
成部分（器官、组织、细胞或细胞器等），运用分子 生物学、细胞生物学、生物化学、生物物理学、生物 信息学等手段，研究、设计、改造，以改良生物乃至 创造新的生物品种的一种技术体系。
McAb接抗癌药物→体内McAb只与该肿瘤细胞特异 性结合→抗癌药物专一、靶向到肿瘤细胞
小鼠的免疫球蛋白
McAb免疫球蛋白分子中含有人免疫球蛋白分子片段
3. 基因诊断
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
核酸分子杂交技术
80年代中期 聚合酶链反应（polymerase chain reaction, PCR）体外扩增基因的方法
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
（二）快速、精确 试剂盒 有效的早期诊断（ 遗传病、病毒引起的 疾病和癌症等）。
McAb检查妇女妊娠 比用抗血清法检查提高了灵敏度，怀孕后8天得知，
准确率100％
（三）低耗、高效
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
“酶”催化化学效应，无需高温、高压和强酸碱等→ 大大降低能耗的成本、能耗。
将不断地构建成功，大幅提高基因工程的生产效率。 生物技术后处理工程和蛋白质工程
将迅速发展有目的地修饰、改造乃至重新组建
第二章
生物药物与生物技术 资料仅供参考,不当之处，请联系改正。 药物概述
第一节 生物药物(biopharmaceutics)
一、概念 利用生物体及其成分
综合利用生物学、生物化学、微生物学、生物组织免 疫学、物理化学、药学原理、方法加工制造的
例：L-苹果酸生产（生物技术）
产氨短杆菌 →收集菌体→固定化细胞→ →L-苹果酸
原理：延胡索酸→ L-苹果酸
成本比化学合成降低几十倍。
人生长激素（治疗侏儒病） 一个患者每年需用量 50个死人的垂体中提取 基因工程生产 价格为1／4提取，不需依赖死人脑。
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
（四）副产物少、不良反应小、安全性好 疫苗的生产
2. 人型McAb(monoclo资n料仅a供l参考a,不n当之t处i，b请联o系改d正。y)的制备 技术路线：
鼠型McAb分子中更换一段人抗体分子中与抗原结 合的链段（用蛋白质工程的方法）；
从人鼠杂交瘤细胞中直接克隆人抗体基因，并使 之在细菌中得到表达；
将人免疫球蛋白重链C区基因转入小鼠受精卵，发 育成转基因小鼠，用特定抗原免疫→得人型化McAb 。
产前和症状前基因诊断:苯丙酮尿症、珠蛋白合成障碍性 贫血、假肥大型肌营养不良、甲型血友病、乙型血友病、 成年型多囊肾、慢性进行性舞蹈病等遗传病
4. 基因治疗 因单一结构基因即编码蛋白质的基因缺陷 所引起的遗传病。
治疗:导入正常基因→校正缺陷基因引起的DNA代谢 异常及细胞突变→使之恢复正常功能。
（二）未来医药卫生领域中的生物技术展望 资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
植物品种改良 杂交育种
基因工程改良品种基因资源的来源可不受限制 牛(猪) 生长激素基因鱼 生长、发育快，体重速
增 人血红蛋白基因猪体内 生产人的血红蛋白，分离，
可作生为长人激血素液释的放替抑代制物。因子（抑制生长激素不合时宜的 分泌， “肢端肥大症” 的特效药）
50万个羊脑 5mg样品，化学法 300多美元/5mg 基因工程 7.5升大肠杆菌发酵 5mg , 成本几十美分。
1. 转基因动物生产的“转基因药物”
1978年 把人tPA基因转入小鼠受精卵发育成转基因小鼠 并证明在其乳汁中能得到tPA
美国DNx公司的“制药工厂” 转基因猪
环球基因药物公司
转基因奶牛
基因酶公司
转基因山羊
英国药物蛋白公司
转基因绵羊
“转基因药物”与基因工程药物相比,
产量高，成本低, 具有与人体自身产生的蛋白相同的 生物学活性。乳腺细胞能进行一系列的翻译后修饰作 用，包括糖基化作用等，正确地产生人体蛋白。
常规方法 用血液，成本高，可带来病毒感染的危险性。 现代生物技术 用大肠杆菌
如乙肝疫苗，凝血因子等→大大改进使用的安全性。
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三、现代生物技术在医药领域的应用
（—）在疾病诊断与治疗中的应用
1. 单克隆抗体与疾病诊断
妊娠试验
FDA批准上市的McAb产品 已有几十种。
2. “生物导弹”
3. 基因治疗 “基因打靶”技术 将外源基因定点整合到细胞基因组的某一确定位
点上，因而能对缺陷基因进行原位修复。
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
4.生物技术的各个环节 聚合酶链反应及其他不断涌现Baidu Nhomakorabea分子生物学新技术
将得到广泛应用。 在细菌、酵母菌、昆虫细胞、哺乳动物细胞等不同的 细胞内能得到高效表达的载体
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现代生物技术包括四个方面：
（1）基因工程：生物遗传物质——核酸的分离、提取、 体外剪切、拼接重组以及扩增与表达等技术。
（2）细胞工程：细胞（也包括器官或组织）的离体培 养、繁殖、再生、融合及细胞核、细胞质及染色体与 细胞器（如线粒体、叶绿体等）的移植与改建等操作 技术。
预防 诊断 疾病的制品 治疗
二、分类
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
（一）按来源和制造方法
1. 动物来源
反应器、代谢反应、酶、特定的遗传基因
核心基础：基因工程和细胞工程“工程菌株”或 “工程细胞株” 使酶工程或发酵工程生产出更多、 更好的产品，发挥出更大的经济效益。
酶工程和发酵工程 现代生物技术产业化，特别是 发展大规模生产的最关键环节。
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二、现代生物技术的优越性
（一）不可取代性
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
（3）酶工程：利用酶，借助固定化、生物反应器和生 物传感器等新技术、新装置，高效优质地生产特定产 品的技术。
（4）发酵工程（微生物工程）：给微生物提供最适宜 的发酵条件以生产特定产品的技术。
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生物技术的依据和出发点：生物有机体的种种机 能，是生物在生长、发育与繁殖过程中进行物质合成、 降解和转化的能力（即利用其新陈代谢的能力），
第一章 现代生物技术
一、现代生物技术的定义与主要内容
生物技术(Biotechnology or Bioengineering）: 对生物有机体（微生物至高等动、植物）或其组
成部分（器官、组织、细胞或细胞器等），运用分子 生物学、细胞生物学、生物化学、生物物理学、生物 信息学等手段，研究、设计、改造，以改良生物乃至 创造新的生物品种的一种技术体系。
McAb接抗癌药物→体内McAb只与该肿瘤细胞特异 性结合→抗癌药物专一、靶向到肿瘤细胞
小鼠的免疫球蛋白
McAb免疫球蛋白分子中含有人免疫球蛋白分子片段
3. 基因诊断
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
核酸分子杂交技术
80年代中期 聚合酶链反应（polymerase chain reaction, PCR）体外扩增基因的方法
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
（二）快速、精确 试剂盒 有效的早期诊断（ 遗传病、病毒引起的 疾病和癌症等）。
McAb检查妇女妊娠 比用抗血清法检查提高了灵敏度，怀孕后8天得知，
准确率100％
（三）低耗、高效
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
“酶”催化化学效应，无需高温、高压和强酸碱等→ 大大降低能耗的成本、能耗。
将不断地构建成功，大幅提高基因工程的生产效率。 生物技术后处理工程和蛋白质工程
将迅速发展有目的地修饰、改造乃至重新组建
第二章
生物药物与生物技术 资料仅供参考,不当之处，请联系改正。 药物概述
第一节 生物药物(biopharmaceutics)
一、概念 利用生物体及其成分
综合利用生物学、生物化学、微生物学、生物组织免 疫学、物理化学、药学原理、方法加工制造的
例：L-苹果酸生产（生物技术）
产氨短杆菌 →收集菌体→固定化细胞→ →L-苹果酸
原理：延胡索酸→ L-苹果酸
成本比化学合成降低几十倍。
人生长激素（治疗侏儒病） 一个患者每年需用量 50个死人的垂体中提取 基因工程生产 价格为1／4提取，不需依赖死人脑。
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
（四）副产物少、不良反应小、安全性好 疫苗的生产
2. 人型McAb(monoclo资n料仅a供l参考a,不n当之t处i，b请联o系改d正。y)的制备 技术路线：
鼠型McAb分子中更换一段人抗体分子中与抗原结 合的链段（用蛋白质工程的方法）；
从人鼠杂交瘤细胞中直接克隆人抗体基因，并使 之在细菌中得到表达；
将人免疫球蛋白重链C区基因转入小鼠受精卵，发 育成转基因小鼠，用特定抗原免疫→得人型化McAb 。
产前和症状前基因诊断:苯丙酮尿症、珠蛋白合成障碍性 贫血、假肥大型肌营养不良、甲型血友病、乙型血友病、 成年型多囊肾、慢性进行性舞蹈病等遗传病
4. 基因治疗 因单一结构基因即编码蛋白质的基因缺陷 所引起的遗传病。
治疗:导入正常基因→校正缺陷基因引起的DNA代谢 异常及细胞突变→使之恢复正常功能。
（二）未来医药卫生领域中的生物技术展望 资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
植物品种改良 杂交育种
基因工程改良品种基因资源的来源可不受限制 牛(猪) 生长激素基因鱼 生长、发育快，体重速
增 人血红蛋白基因猪体内 生产人的血红蛋白，分离，
可作生为长人激血素液释的放替抑代制物。因子（抑制生长激素不合时宜的 分泌， “肢端肥大症” 的特效药）
50万个羊脑 5mg样品，化学法 300多美元/5mg 基因工程 7.5升大肠杆菌发酵 5mg , 成本几十美分。
1. 转基因动物生产的“转基因药物”
1978年 把人tPA基因转入小鼠受精卵发育成转基因小鼠 并证明在其乳汁中能得到tPA
美国DNx公司的“制药工厂” 转基因猪
环球基因药物公司
转基因奶牛
基因酶公司
转基因山羊
英国药物蛋白公司
转基因绵羊
“转基因药物”与基因工程药物相比,
产量高，成本低, 具有与人体自身产生的蛋白相同的 生物学活性。乳腺细胞能进行一系列的翻译后修饰作 用，包括糖基化作用等，正确地产生人体蛋白。
常规方法 用血液，成本高，可带来病毒感染的危险性。 现代生物技术 用大肠杆菌
如乙肝疫苗，凝血因子等→大大改进使用的安全性。
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
三、现代生物技术在医药领域的应用
（—）在疾病诊断与治疗中的应用
1. 单克隆抗体与疾病诊断
妊娠试验
FDA批准上市的McAb产品 已有几十种。
2. “生物导弹”
3. 基因治疗 “基因打靶”技术 将外源基因定点整合到细胞基因组的某一确定位
点上，因而能对缺陷基因进行原位修复。
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
4.生物技术的各个环节 聚合酶链反应及其他不断涌现Baidu Nhomakorabea分子生物学新技术
将得到广泛应用。 在细菌、酵母菌、昆虫细胞、哺乳动物细胞等不同的 细胞内能得到高效表达的载体
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
现代生物技术包括四个方面：
（1）基因工程：生物遗传物质——核酸的分离、提取、 体外剪切、拼接重组以及扩增与表达等技术。
（2）细胞工程：细胞（也包括器官或组织）的离体培 养、繁殖、再生、融合及细胞核、细胞质及染色体与 细胞器（如线粒体、叶绿体等）的移植与改建等操作 技术。
预防 诊断 疾病的制品 治疗
二、分类
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
（一）按来源和制造方法
1. 动物来源
反应器、代谢反应、酶、特定的遗传基因
核心基础：基因工程和细胞工程“工程菌株”或 “工程细胞株” 使酶工程或发酵工程生产出更多、 更好的产品，发挥出更大的经济效益。
酶工程和发酵工程 现代生物技术产业化，特别是 发展大规模生产的最关键环节。
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
二、现代生物技术的优越性
（一）不可取代性
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
（3）酶工程：利用酶，借助固定化、生物反应器和生 物传感器等新技术、新装置，高效优质地生产特定产 品的技术。
（4）发酵工程（微生物工程）：给微生物提供最适宜 的发酵条件以生产特定产品的技术。
资料仅供参考,不当之处，请联系改正。
生物技术的依据和出发点：生物有机体的种种机 能，是生物在生长、发育与繁殖过程中进行物质合成、 降解和转化的能力（即利用其新陈代谢的能力），