CAR-T细胞研究新进展分析16页PPT
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主要内容
1 肿瘤治疗历程及其免疫治疗 2 国内外CAR-T细胞临床研究进展 3 CAR分子结构及基因转导方法 4 CAR-T细胞临床应用面临问题 5 CAR-T开发面临挑战及前景
肿瘤免疫治疗的方法
“CAR-T细胞治疗恶性肿瘤”被选为2019年 肿瘤学中的最大成就，在临床试验中获得最大成功。
目前，CAR-T细胞治疗技术已经得到美国 FDA批准，在美国、欧洲等国家和地区进行此其临 床治疗的研究。
图1 嵌合抗原受体结构示意图 大多数CAR包括胞外抗原结合区、跨膜区域(一般由同源或异源的CD3、CD8 或CD28等二聚体膜蛋白组成)和胞内信号转导区(免疫受体酪氨酸活化基序, 通常为
CD3ζ或FcεRIγ)组成。
CARs细胞的分子结构
CARs的分子结构
CARs的分子结构
靶向CD19的CAR结构示意图
CMet
乳腺癌、三阴乳癌
CD19
顽固性淋巴瘤
BCMA
多发性骨髓瘤
GD2
CD30 CD19 VEGFR2 CD171与EGFR
神经母细胞癌 淋巴瘤
淋巴瘤、白血病 肾癌、转移性黑色素瘤 神经胶质瘤、神经节胶质瘤
进度（已完成）
Phase I/II
Phase I Phase I Phase I/II Phase II Phase I Phase I/II Phase I/II Phase I Phase I Phase I Phase I/II Phase I Phase I Phase II
JCAR015
ALL
JCAR014
各种B细胞恶性肿瘤
JCTR016（WT1） 乳腺癌、结肠癌、卵巢癌
JCAR018（CD22） 儿童与青少年B细胞癌症
JCAR023（CD171） 复发、顽固性神经胶质瘤
JCAR020（MUC-16）
卵巢癌
CTL019
急性淋巴细胞白血病（ALL）
Mesothelin
胰腺管癌、卵巢上皮癌
表1.国外CAR-T疗法临床试验进展
开发公司 Kite
Juno
诺华 宾夕法尼亚大学
贝勒医学院 MD安德森癌症中心
国家癌症中心 西雅图儿童医院
产品名/标靶
治疗目标
KTE-C19
B细胞恶性肿瘤
Anti-CD19 C19-101
晚期恶性淋巴瘤 恶性NHL
CD19
顽固性B细胞淋巴瘤
JCAR017
ALL NHL
CAR-T细胞治疗流程
CAR细胞基因转导的方法
● ARCUS基因编辑技术
归巢核酸内切酶
CAR-T细胞临床应用安全性
插入突变 脱靶效应 细胞因子风暴 炎症反应
临床安全性问题
谢谢！
15
16
Pilot
Phase I Phase I Phase I Phase I/II Phase I
患有急性淋巴细胞白血病的7岁女孩 艾米丽.怀特黑德（Emily Whitehead）接受CD19-CAR-T细胞治疗
T细胞活化需要共刺激信号
CD4/CD8
T细胞活化的“双信号学说”
ห้องสมุดไป่ตู้
CARs细胞的分子结构
1 肿瘤治疗历程及其免疫治疗 2 国内外CAR-T细胞临床研究进展 3 CAR分子结构及基因转导方法 4 CAR-T细胞临床应用面临问题 5 CAR-T开发面临挑战及前景
肿瘤免疫治疗的方法
“CAR-T细胞治疗恶性肿瘤”被选为2019年 肿瘤学中的最大成就，在临床试验中获得最大成功。
目前，CAR-T细胞治疗技术已经得到美国 FDA批准，在美国、欧洲等国家和地区进行此其临 床治疗的研究。
图1 嵌合抗原受体结构示意图 大多数CAR包括胞外抗原结合区、跨膜区域(一般由同源或异源的CD3、CD8 或CD28等二聚体膜蛋白组成)和胞内信号转导区(免疫受体酪氨酸活化基序, 通常为
CD3ζ或FcεRIγ)组成。
CARs细胞的分子结构
CARs的分子结构
CARs的分子结构
靶向CD19的CAR结构示意图
CMet
乳腺癌、三阴乳癌
CD19
顽固性淋巴瘤
BCMA
多发性骨髓瘤
GD2
CD30 CD19 VEGFR2 CD171与EGFR
神经母细胞癌 淋巴瘤
淋巴瘤、白血病 肾癌、转移性黑色素瘤 神经胶质瘤、神经节胶质瘤
进度（已完成）
Phase I/II
Phase I Phase I Phase I/II Phase II Phase I Phase I/II Phase I/II Phase I Phase I Phase I Phase I/II Phase I Phase I Phase II
JCAR015
ALL
JCAR014
各种B细胞恶性肿瘤
JCTR016（WT1） 乳腺癌、结肠癌、卵巢癌
JCAR018（CD22） 儿童与青少年B细胞癌症
JCAR023（CD171） 复发、顽固性神经胶质瘤
JCAR020（MUC-16）
卵巢癌
CTL019
急性淋巴细胞白血病（ALL）
Mesothelin
胰腺管癌、卵巢上皮癌
表1.国外CAR-T疗法临床试验进展
开发公司 Kite
Juno
诺华 宾夕法尼亚大学
贝勒医学院 MD安德森癌症中心
国家癌症中心 西雅图儿童医院
产品名/标靶
治疗目标
KTE-C19
B细胞恶性肿瘤
Anti-CD19 C19-101
晚期恶性淋巴瘤 恶性NHL
CD19
顽固性B细胞淋巴瘤
JCAR017
ALL NHL
CAR-T细胞治疗流程
CAR细胞基因转导的方法
● ARCUS基因编辑技术
归巢核酸内切酶
CAR-T细胞临床应用安全性
插入突变 脱靶效应 细胞因子风暴 炎症反应
临床安全性问题
谢谢！
15
16
Pilot
Phase I Phase I Phase I Phase I/II Phase I
患有急性淋巴细胞白血病的7岁女孩 艾米丽.怀特黑德（Emily Whitehead）接受CD19-CAR-T细胞治疗
T细胞活化需要共刺激信号
CD4/CD8
T细胞活化的“双信号学说”
ห้องสมุดไป่ตู้
CARs细胞的分子结构