中国罕见病行业研究报告

中国罕见病行业

研究报告

China's rare diseases industry analysis report 2019-12-10

目录

一、罕见病用药因政策“不罕见” (6)

1.1助力-加速罕见病新药上市速度 (6)

1.2门槛-罕见病药物研发及临床试验困难重重 (15)

1.3羁绊-罕见病用药市场准入仍有困难 (26)

1.4疑问-降低罕见病患者用药负担到底由谁来解决 (34)

二、“常见”罕见病市场现况 (40)

2.1“常见”罕见病流行病学研究及市场容量 (40)

2.2“常见”罕见病上市及在研产品 (44)

2.3“常见”罕见病仿制药上市情况 (54)

2.4“常见”罕见病当前市场竞争格局 (62)

三、看重机遇的企业及其投资产品布局 (69)

3.1国外典型企业投资布局 (69)

3.2国内典型企业管线布局 (73)

四、罕见病用药领域未来展望 (74)

4.1罕见病基础数据缺失导致各机构无法发力 (74)

4.2新药研发压力巨大，市场利益驱动核心研发 (74)

4.3仅有医保的罕见病缺少一个商保的“腿” (76)

4.4仿制药带量采购莫忘研发投入和未来市场空间 (77)

4.5尚未有仿制药的“小众”罕见病用药，能走短缺药指定生产的路吗 (78)

4.6罕见病是一条艰苦的路，企业准备好了吗 (79)

图片目录

图1纳入优先审评审批罕见病品种受理号时间间隔明细 (7)

图22016-2019.10.30罕见病药物CDE优先审评审批公示情况 (8)

图3已纳入优先审评审批的罕见病品种治疗领域 (12)

图4进口药品注册与科学简化后的审批流程对比 (19)

图5全球儿童临床试验现状 (23)

图6罕见病药物研发注册策略 (24)

图72015-2019Q3样本公立医院2017年谈判品种罕见病用药销售总金额 (28)

图82016-2019Q3样本公立医院2017年谈判品种罕见病用药最小制剂单位销售总量 (29)

图92019年中国罕见病患者综合社会调查结果 (38)

图102018年全球血友病用药市场情况及未来预测 (41)

图112018年全球血友病用药市场竞争格局 (42)

图12血友病疗法2017市场份额和预计2027年市场份额 (42)

图13特发性肺动脉高压2016年和2026年全球七大药品主要市场情况及未来预期 (43)

图14肺动脉高压（特发性肺动脉高压）预计2026年各地区市场份额 (43)

图15全球特发性肺动脉高压治疗药物类别 (47)

图162014-2019Q3艾美达样本公立园数据库治疗血友病用药销售总金额及同比增长率 (63)

图172015-2018年艾美达样本公立医院治疗血友病用药销售总金额同比增长率 (64)

图182014-2019Q3艾美达样本公立医院治疗特发性肺动脉高压靶向药销售总金额及同比增长率 (64)

图192014-2019Q3艾美达样本公立医院治疗特发性肺动脉高压靶向药销售总金额同比增长率 (65)

图202014-2019Q3艾美达样本公立医院血友病治疗药物归属企业性质销售总金额占比 (66)

图212014-2019Q3样本公立医院治疗特发性肺动脉高压靶向药归属企业性质销售总金额占比 (67)

图222018年临床II期到上市申请药物数量 (75)

表格目录

表1第一/二批临床急需境外新药在中国上市品种 (8)

表2近年有关罕见病药物审评审批政策汇总 (9)

表3已纳入优先审评审批的罕见病品种 (12)

表4尚未纳入优先审评审批的罕见病品种 (15)

表5注射用重组人凝血因子VIII-Fc融合蛋白注册申报历程 (16)

表6境外已上市临床急需新药名单（一、二）中涉及罕见病药物 (16)

表7境外已上市临床急需新药名单（一、二）中已获批上市的罕见病药物 (18)

表8我国与美国罕见病药物临床试验时长 (20)

表9我国和世界科技强国2015年R&D研发支出表 (21)

表10《第一批鼓励仿制药品目录》中我国尚无仿制的罕见病药物 (22)

表11我国已上市且被纳入国家医保目录的罕见病药物 (26)

表122016-2018年样本公立医院2017年谈判品种罕见病用药销售总金额同比增长率 (29)

表132016-2018年样本公立医院2017年谈判品种罕见病用药最小制剂单位销售总量同比增长率 (29)

表14尚未纳入医保目录的罕见病用药品种及涉及企业 (30)

表15目前市场中罕见病仿制药情况汇总 (32)

表162017/2019年医保目录内新进罕见病用药费用负担明细 (35)

表17可治疗罕见病用药仿制药厂家数量 (37)

表18全球上市的主要血友病治疗药物 (44)

表19全球血友病部分在研治疗药物 (45)

表20全球特发性肺动脉高压上市治疗药物 (46)

表21全球特发性肺动脉高压部分在研治疗药物 (48)

表22我国血友病上市品种概况 (49)

表23我国血友病在研新品种概况 (50)

表24我国特发性肺动脉高压上市品种情况 (51)

表25我国特发性肺动脉高压在研新品种概况 (52)

表26血友病治疗药物进口上市品种信息 (53)

表27特发性肺动脉高压治疗药物进口上市品种信息 (53)

表28血友病及肺动脉高压中国已上市仿制药情况汇总 (54)

表29近两年安立生坦生产企业药品最小制剂单位全国中标价中位数5mg/片 (55)

表302015-2019年CDE承办血友病治疗用药（非1类）申报状态变更情况 (56)

表312015-2019.11.20CDE人凝血因子Ⅷ申报及状态明细 (57)

表322015-2019.11.20CDE注射用重组人凝血因子Ⅷ申报及状态明细 (58)

表332015-2019.11.20CDE人凝血酶原复合物申报及状态明细 (58)

表342015-2019.11.20CDE醋酸去氨加压素注射液申报及状态明细 (59)

表352015-2019年CDE承办肺动脉高压治疗用药（非1类）申报状态变更情况 (59)

表362015-2019.11.20CDE安立生坦片申报及状态明细 (60)

表372015-2019.11.20CDE波生坦片申报及状态明细 (61)

表382015-2019.11.20CDE马昔腾坦片/马西替坦片申报及状态明细 (61)

表392015-2019.11.20CDE利奥西呱片申报及状态明细 (62)

表402014-2019Q3艾美达样本公立医院血友病治疗药品生产企业情况 (66)

表412014-2019Q3艾美达样本公立医院治疗特发性肺动脉高压靶向药生产企业情况 (68)

表42赛诺菲罕见病领域产品线 (70)

表43武田制药罕见病领域产品线 (71)

表44强生公司罕见病领域产品线 (72)

表45北海康成罕见病领域产品线 (73)

表46我国部分报道的罕见病发病率 (75)

表47首批33种“国家鼓励仿制药目录”中罕见病用药品种及相关国内仿制药数量汇总 (78)