治疗药物评价(1)
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治疗药物评价(1)
2020/11/24
治疗药物评价(1)
评价目的： ❖合理使用药物 ❖淘汰药物 评价内容：
有效性，安全性，经济性，方便性
治疗药物评价(1)
一、治疗药物的有效性评价 药效学评价：
研究药物发挥作用的机理 用量效关系曲线描述药物作用强度 药动学评价： 用药动学参数（t1/2，k，ka，AUC，F， Cmax，tmax）描述体内过程及影响血药浓度高 低的因素。
治疗药物评价(1)
研究方法
成本-效益分析法（ cost- benefit analysis CBA） 特点：
成本和效果均用货币来表示。 可用于不同疾病间，疾病治疗与其它的卫 生投资间等; 不足： ❖健康效果转化为货币价值有难度; ❖医务人员和公众很难接受以货币来衡量生命 和健康的价值。
治疗药物评价(1)
治疗药物评价(1)
研究方法 成本-效果分析法 （cost- effectiveness analysis ，CEA） ❖适用于相同疾病的不同治疗方案 ❖特点： 成本用货币单位，而效果用生物学指标 (存活时间、治愈病例数、生命年等)。
治疗药物评价(1)
成本—效果分析评价指标
用效果—成本比指标对多个备选方案进行两两方案 评价比较时，可能面临的比较结果如下：
治疗药物评价(1)
效用指标：质量校正生命年（QALY） QALY=延长生命年数×健康效用值 健康效用值：指某个健康状态相对于完
全健康的生命质量，表明评价者对某种健 康状况满意程度的多维主观判断，通常以 0~1表明死亡状态到完全健康状态。
治疗药物评价(1)
特点： 1、可用于不用疾病间的比较; 2、同时考虑了病人的生存期和生命质量的 优点。特别对于疾病明显影响病人的生命质 量的慢性疾病的药物的评价（类风湿性关节 炎的药物治疗） 缺点：健康效用值得测定缺乏统一的标准。
治疗药物评价(1)
安全性与有效性的关系： 安全性指让病人承受最小治疗风险来
获得最大的治疗效益。
治疗药物评价(1)
三、治疗药物的经济性评价
❖ 20世纪70~80年代开始提出药物经济学 ❖ 90年代初《Principle of Pharmacoeconomics》和 《药物经济学》杂志的出版，标志着药物经济学正 式成为一门学科。 ❖1993年，我国开始介绍药物经济学概念、原理和 方法。 ❖2005年底，已有935篇有关药物经济学研究的论文 发表。 ❖2006年6月， 《中国药物经济学》杂志创刊，进一 步推动了药物经济学在我国的展开和应用。
2020/11/24
治疗药物评价(1)
评价方法： 成本效果比：每产生一个效果所消耗的成
本 ，C/E 增量成本效果比：每增加一个单位的效果所
增加的成本， △ C/ △ E
治疗药物评价(1)
成本A
新药A
结果A
决策点
D成本 = 成本A - 成本B
比较
D结果 = 结果A - 结果B
成本B
老药B
结果B
ICER = CA-CB/EA-EB = ΔC /ΔE
1．成本相同，效果不同； 2．成本不同，效果相同； 3．成本较低，效果较好； 4．成本较低，效果较差； 5．成本较高，效果较好； 6．成本较高，效果较差。 如果出现第1、2、3、6种情况，则无须做进一 步的评价、比较即可判断方案的经济性；如果出现 第4、5种情况，则需要进一步比较。
治疗药物评价(1)
治疗药物评价(1)
间接成本： 由于伤病而丧失的资源
➢目前尚未标准化 ➢它是指因病缺勤误工、失去劳动能力等所 损失的工资或由于病死所造成的损失等
治疗药物评价(1)
隐性成本： 疾病引起的生活质量的降低（疾病给病
人或家属带来的精神和身体的痛苦等）;
治疗药物评价(1)
基本概念
用药结果：指某一特定方案或药物治疗的效果、 产出或结果。 ❖ 效果（effectiveness）：用客观指标表示，如 治愈率、死亡率、不良反应发生率等。 ❖ 效用（utility）：主观指标表示用药结果，满 意程度、舒适程度、依从性、生活质量提高程 度。 ❖ 效益（benefit）：货币形式表示用药结果。
治疗药物评价(1)
研究方法
❖ 最小成本法（CMA） ❖ 成本-效果法（CEA） ❖ 成本-效用法（CUA） ❖ 成本-效益法（CBA）
治疗药物评价(1)
研究方法 最小成本法（ cost-minimization analysis CMA ） ❖ 比较两种或两种以上临床效果基本相同的药 物治疗方案中哪一种治疗方案的成本最低，哪 一种药物疗法就比较经济。 ❖特点：临床效果基本相同（疗效、不良反应、 持续时间相同）
治疗药物评价(1)
举例说明
A、B两种治疗呼吸道感染的药物，A药的治愈率时 75%，B药的治愈率为70%，试采用适宜的方法作药 物经济学分析。
治疗药物评价(1)
实验设计
❖前瞻性随机临床试验（ Randomized controlled trial RCT）
以某个时间点为起点向前进行研究，将所 有实验对象随机分配到实验组和对照组。 优点：1、同时获得经济学资料、临床资料
基本概念
成本：社会在实施某一药物治疗方案或 其它治疗方案的整个过程中所投入的全部财 力资源、物质资源和人力资源。包括：
❖ 直接成本 ❖ 间接成本 ❖ 隐性成本
治疗药物评价(1)
直接成本： 用于药物治疗所花费的代价 包括直接医疗成本（住院费、药费、手
术费、诊疗费等）和直接非医疗成本（病人 的交通费、伙食费、家属的探视路费等其他 开支）。
2、随机设计没有选择性偏倚，可靠性强 缺点：费用昂贵
治疗药物评价(1)
❖回顾性研究（ Retrospective study ）
对已有的资料进行回顾性整理分析，是一种省时省 钱的药物经济学研究方法。 优点：1、有关数据可以直接获得，成本较低，研
究 时限比较短。 2、在病例数较多、资料相对较全的情况
推广及应用价值
治疗药物评价(1)
实际应用
药物经济学在新药开发的应用 ❖研究更多“治愈”药物 ❖研究更多方便的剂型
治疗药物评价(1)
四、治疗药物的方便性评价
❖ 使用的方便性 ❖ 贮存、运输、携带的方便性 ❖ 获得的方便性 ❖ 药品包装的方便性
治பைடு நூலகம்药物评价(1)
3rew
演讲完毕，谢谢听讲!
再见，see you again
治疗药物评价(1)
药剂学评价： 药物剂型、给药途径对药物疗效的影响
临床疗效评价： 临床试验II、III、IV期。
治疗药物评价(1)
二、治疗药物的安全性评价
1、必要性：世界上重大的不良反应事件; 2、定义：
指为评价药物的安全性,在实验室条件下,用实验 系统进行的各种毒性试验。
3、评价内容： ❖ 实验室评价 ❖ 临床评价
治疗药物评价(1)
实验室评价
内容：急毒，慢毒，特殊毒性； 结果： ①明确药物毒性的强弱，找出毒性反应的
剂量 ②确定药物安全剂量范围。 ③寻找毒性作用的靶器官，损伤的性质、
程度和可逆性。
治疗药物评价(1)
临床评价
必要性： ❖动物和人的种属差异 ❖研究阶段与上市后的病例数差异 内容：上市后的不良反应监察
治疗药物评价(1)
优点：结果采用客观的指标表示，指标
容易获得，具有直观性，且容易定性和 定量。
缺点： 未考虑病人的生命质量，对那些
既影响生存又影响生命质量的药物时有 局限性。
治疗药物评价(1)
研究方法 成本-效用分析法（cost- utility analysis CUA） 将预防、诊治或干预项目的成本以货币形 态计量，收益则以效用指标来描述，并对成本 和收益进行比较，进而对备选方案的经济性进 行比选的方法。
药物经济学研究方法比较
方面
最小成本分析 成本效果分析
研究要求 结果单位 结果表示 疾病间比较 与非医疗开 支比较
药物效果相同 成本、效果
货币单位
临床效果指标
成本差别
成本效果比值
不能
不能
不能
不能
成本效用分析
成本、效用 生活质量调整年 成本效用比值 能够 不能
成本效益分 析 成本、效益 货币单位 净效益 能够 能够
下，仍不失为一种可取的研究设计方法 缺点：
药物经济学评价与临床治疗没有结合在一起， 因此实验组和对照组病例的选择中容易产生偏倚， 生命质量（健康状况）、效用指标、成本（费用） 等资料可能记录不全、标准不一或不易获得。
治疗药物评价(1)
研究步骤 确定研究目的 确定评价方法 成本的计算 效果的计算
经济性评价
治疗药物评价(1)
药物经济学 ： 指应用经济学的原理和方法对药物治疗 方案的成本和效果进行全面的评价和分析， 目的是寻找最经济的治疗方案，促进临床合 理用药。
治疗药物评价(1)
作用： ❖优化治疗方案，为医师的临床决策提供依据； ❖制定药品报销目录，利于卫生资源合理分配； ❖控制药品费用。
治疗药物评价(1)
2020/11/24
治疗药物评价(1)
评价目的： ❖合理使用药物 ❖淘汰药物 评价内容：
有效性，安全性，经济性，方便性
治疗药物评价(1)
一、治疗药物的有效性评价 药效学评价：
研究药物发挥作用的机理 用量效关系曲线描述药物作用强度 药动学评价： 用药动学参数（t1/2，k，ka，AUC，F， Cmax，tmax）描述体内过程及影响血药浓度高 低的因素。
治疗药物评价(1)
研究方法
成本-效益分析法（ cost- benefit analysis CBA） 特点：
成本和效果均用货币来表示。 可用于不同疾病间，疾病治疗与其它的卫 生投资间等; 不足： ❖健康效果转化为货币价值有难度; ❖医务人员和公众很难接受以货币来衡量生命 和健康的价值。
治疗药物评价(1)
治疗药物评价(1)
研究方法 成本-效果分析法 （cost- effectiveness analysis ，CEA） ❖适用于相同疾病的不同治疗方案 ❖特点： 成本用货币单位，而效果用生物学指标 (存活时间、治愈病例数、生命年等)。
治疗药物评价(1)
成本—效果分析评价指标
用效果—成本比指标对多个备选方案进行两两方案 评价比较时，可能面临的比较结果如下：
治疗药物评价(1)
效用指标：质量校正生命年（QALY） QALY=延长生命年数×健康效用值 健康效用值：指某个健康状态相对于完
全健康的生命质量，表明评价者对某种健 康状况满意程度的多维主观判断，通常以 0~1表明死亡状态到完全健康状态。
治疗药物评价(1)
特点： 1、可用于不用疾病间的比较; 2、同时考虑了病人的生存期和生命质量的 优点。特别对于疾病明显影响病人的生命质 量的慢性疾病的药物的评价（类风湿性关节 炎的药物治疗） 缺点：健康效用值得测定缺乏统一的标准。
治疗药物评价(1)
安全性与有效性的关系： 安全性指让病人承受最小治疗风险来
获得最大的治疗效益。
治疗药物评价(1)
三、治疗药物的经济性评价
❖ 20世纪70~80年代开始提出药物经济学 ❖ 90年代初《Principle of Pharmacoeconomics》和 《药物经济学》杂志的出版，标志着药物经济学正 式成为一门学科。 ❖1993年，我国开始介绍药物经济学概念、原理和 方法。 ❖2005年底，已有935篇有关药物经济学研究的论文 发表。 ❖2006年6月， 《中国药物经济学》杂志创刊，进一 步推动了药物经济学在我国的展开和应用。
2020/11/24
治疗药物评价(1)
评价方法： 成本效果比：每产生一个效果所消耗的成
本 ，C/E 增量成本效果比：每增加一个单位的效果所
增加的成本， △ C/ △ E
治疗药物评价(1)
成本A
新药A
结果A
决策点
D成本 = 成本A - 成本B
比较
D结果 = 结果A - 结果B
成本B
老药B
结果B
ICER = CA-CB/EA-EB = ΔC /ΔE
1．成本相同，效果不同； 2．成本不同，效果相同； 3．成本较低，效果较好； 4．成本较低，效果较差； 5．成本较高，效果较好； 6．成本较高，效果较差。 如果出现第1、2、3、6种情况，则无须做进一 步的评价、比较即可判断方案的经济性；如果出现 第4、5种情况，则需要进一步比较。
治疗药物评价(1)
治疗药物评价(1)
间接成本： 由于伤病而丧失的资源
➢目前尚未标准化 ➢它是指因病缺勤误工、失去劳动能力等所 损失的工资或由于病死所造成的损失等
治疗药物评价(1)
隐性成本： 疾病引起的生活质量的降低（疾病给病
人或家属带来的精神和身体的痛苦等）;
治疗药物评价(1)
基本概念
用药结果：指某一特定方案或药物治疗的效果、 产出或结果。 ❖ 效果（effectiveness）：用客观指标表示，如 治愈率、死亡率、不良反应发生率等。 ❖ 效用（utility）：主观指标表示用药结果，满 意程度、舒适程度、依从性、生活质量提高程 度。 ❖ 效益（benefit）：货币形式表示用药结果。
治疗药物评价(1)
研究方法
❖ 最小成本法（CMA） ❖ 成本-效果法（CEA） ❖ 成本-效用法（CUA） ❖ 成本-效益法（CBA）
治疗药物评价(1)
研究方法 最小成本法（ cost-minimization analysis CMA ） ❖ 比较两种或两种以上临床效果基本相同的药 物治疗方案中哪一种治疗方案的成本最低，哪 一种药物疗法就比较经济。 ❖特点：临床效果基本相同（疗效、不良反应、 持续时间相同）
治疗药物评价(1)
举例说明
A、B两种治疗呼吸道感染的药物，A药的治愈率时 75%，B药的治愈率为70%，试采用适宜的方法作药 物经济学分析。
治疗药物评价(1)
实验设计
❖前瞻性随机临床试验（ Randomized controlled trial RCT）
以某个时间点为起点向前进行研究，将所 有实验对象随机分配到实验组和对照组。 优点：1、同时获得经济学资料、临床资料
基本概念
成本：社会在实施某一药物治疗方案或 其它治疗方案的整个过程中所投入的全部财 力资源、物质资源和人力资源。包括：
❖ 直接成本 ❖ 间接成本 ❖ 隐性成本
治疗药物评价(1)
直接成本： 用于药物治疗所花费的代价 包括直接医疗成本（住院费、药费、手
术费、诊疗费等）和直接非医疗成本（病人 的交通费、伙食费、家属的探视路费等其他 开支）。
2、随机设计没有选择性偏倚，可靠性强 缺点：费用昂贵
治疗药物评价(1)
❖回顾性研究（ Retrospective study ）
对已有的资料进行回顾性整理分析，是一种省时省 钱的药物经济学研究方法。 优点：1、有关数据可以直接获得，成本较低，研
究 时限比较短。 2、在病例数较多、资料相对较全的情况
推广及应用价值
治疗药物评价(1)
实际应用
药物经济学在新药开发的应用 ❖研究更多“治愈”药物 ❖研究更多方便的剂型
治疗药物评价(1)
四、治疗药物的方便性评价
❖ 使用的方便性 ❖ 贮存、运输、携带的方便性 ❖ 获得的方便性 ❖ 药品包装的方便性
治பைடு நூலகம்药物评价(1)
3rew
演讲完毕，谢谢听讲!
再见，see you again
治疗药物评价(1)
药剂学评价： 药物剂型、给药途径对药物疗效的影响
临床疗效评价： 临床试验II、III、IV期。
治疗药物评价(1)
二、治疗药物的安全性评价
1、必要性：世界上重大的不良反应事件; 2、定义：
指为评价药物的安全性,在实验室条件下,用实验 系统进行的各种毒性试验。
3、评价内容： ❖ 实验室评价 ❖ 临床评价
治疗药物评价(1)
实验室评价
内容：急毒，慢毒，特殊毒性； 结果： ①明确药物毒性的强弱，找出毒性反应的
剂量 ②确定药物安全剂量范围。 ③寻找毒性作用的靶器官，损伤的性质、
程度和可逆性。
治疗药物评价(1)
临床评价
必要性： ❖动物和人的种属差异 ❖研究阶段与上市后的病例数差异 内容：上市后的不良反应监察
治疗药物评价(1)
优点：结果采用客观的指标表示，指标
容易获得，具有直观性，且容易定性和 定量。
缺点： 未考虑病人的生命质量，对那些
既影响生存又影响生命质量的药物时有 局限性。
治疗药物评价(1)
研究方法 成本-效用分析法（cost- utility analysis CUA） 将预防、诊治或干预项目的成本以货币形 态计量，收益则以效用指标来描述，并对成本 和收益进行比较，进而对备选方案的经济性进 行比选的方法。
药物经济学研究方法比较
方面
最小成本分析 成本效果分析
研究要求 结果单位 结果表示 疾病间比较 与非医疗开 支比较
药物效果相同 成本、效果
货币单位
临床效果指标
成本差别
成本效果比值
不能
不能
不能
不能
成本效用分析
成本、效用 生活质量调整年 成本效用比值 能够 不能
成本效益分 析 成本、效益 货币单位 净效益 能够 能够
下，仍不失为一种可取的研究设计方法 缺点：
药物经济学评价与临床治疗没有结合在一起， 因此实验组和对照组病例的选择中容易产生偏倚， 生命质量（健康状况）、效用指标、成本（费用） 等资料可能记录不全、标准不一或不易获得。
治疗药物评价(1)
研究步骤 确定研究目的 确定评价方法 成本的计算 效果的计算
经济性评价
治疗药物评价(1)
药物经济学 ： 指应用经济学的原理和方法对药物治疗 方案的成本和效果进行全面的评价和分析， 目的是寻找最经济的治疗方案，促进临床合 理用药。
治疗药物评价(1)
作用： ❖优化治疗方案，为医师的临床决策提供依据； ❖制定药品报销目录，利于卫生资源合理分配； ❖控制药品费用。
治疗药物评价(1)