药物经济学评价要点总结及实例分析 谭婧

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9.健康产出
效果与疗效的区别 效果指标应尽量采用终点指标，若用比较关键的中间指标 进行分析，应提供相应的文献依据，说明中间指标与终点 指标直接的相关程度


效用指标一般选质量调整生命年或质量调整预期寿命，有 适用研究疾病的效用值测量量表时，应首先使用专用量表
设和某些关键变量在一点范围内的估计值，如药物价格、
住院天数、治愈率和贴现率等 • 参数较少时，可以采用单因素、多因素或极值分析法进行 敏感性分析 • 在参数较多和模型设计时采用Monte Carlo进行改良敏感 性分析 • 抽样误差可以采用Bootstrap法和Fieller准则计算增量成
本效果比95%的置信区间

效益指标包括直接效益、间接效益和无形效益
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10.数据收集
回顾性研究：医保数据、医院数据或文献检索 前瞻性研究：对患者或患者家属进行调查、评
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3.研究类型
按时间顺序的不同：
回顾性研究、前瞻性研究、混合设计、二次文献研究
按研究方法的不同：
基于临床试验（如RCT）的药物经济学评价、基于流
行病学（如队列研究）方法的药物经济学评价
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8.成本
识别成本应与研究角度保持一致
间接成本测量建议采用人力资本法 基于临床试验的药物经济学研究，应将临床试验导致 的成本从总成本中扣除



为避免或检测不良反应发生而产生的成本和不良反应 发生后进行医疗干预而产生的成本都应计入直接医疗 成本中

贴现
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推荐药物经济学试验样本计算公式：Backhouse2002,金
丕焕1993

最低要求:不低于按临床试验或队列研究样本量计算公式
估计的样本量
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五、实例分析
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谢
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人均GDP<ICER<3倍人均GDP,增加的成本可以接受；
ICER>3倍人均GDP，增加的成本不值得
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三、不确定性分析
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• 敏感性分析时处理不确定性的主要方法，用来评价改变假

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6.样本量估算
大样本数据：如医保数据、大规模人群调查数据，不需要 计算最小样本量

自行设计数据收集方案时，需考虑计算样本大小

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7.研究时限
研究时限取决于研究中疾病的种类、治疗目标和预期 产出等

足够长以收集干预和对照组可能的成本和效果的显著 差异

成本和效果数据收集时限相同
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一、研究背景
在研究背景中需明确以下问题：

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研究疾病的流行病学概况和经济负担

主要干预手段和疗效
研究的必要性和重要性

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谢！
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5.干预措施及对照选择
对照尽量选择适应症相同的常规治疗或标准治疗方 案，遵循“同类、公认、择优”的基本原则

空白对照或安慰剂对照一般不推荐 干预和对象的描述应包括剂型、规格、用量、治疗 方式、合并用药和治疗背景等信息
药物经济学评价要点总结 及实例分析
谭 婧 The Chinese Cochrane Centre The Chinese Clinical Trial Register 中国循证医学中心 循证医学教育部网上合作研究中心
2013.5
CHINESE COCHRANE CENTER
主要内容 一、研究背景 二、研究设计 三、不确定性分析 四、统计分析 五、实例分析
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二、研究设计

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1.明确的研究目的或待证明的假设
2.研究角度
全社会角度 医保方角度 医疗提供者角度 患者角度


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4.目标人群
明确药物的适用人群，纳入和排除标准
需描述病人类型、年龄、性别、社会经济特征、疾病 类型和严重程度，有无并发症等。


关于亚组分析
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四、统计分析
• 应答率分析 • 可比性分析 • 统计推断 • 评价方法
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定获得
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11.评价方法
药物经济学评价必须报告增量分析的结果
国内还没有关于QALY价值的统一标准，WHO的推荐意见：
ICER<人均GDP，增加的成本完全值得；