病人报告的临床结局研究与实际应用

病人报告的临床结局研究与实际应用（作者:___________单位: ___________邮编: ___________）

作者：张艳宏, 刘保延, 何丽云, 訾明杰

【摘要】从“患者报告的资料”角度评估临床疗效越来越受到重视。本文从病人报告的临床结局的概念出发，论述了目前国外关于病人报告的临床结局研究成果，并以中风痉挛性瘫痪为例，探讨如何从中风痉挛性瘫痪患者报告的临床结局角度进行临床疗效评价。

【关键词】病人结局评价; 中风; 偏瘫; 评价研究

Abstract: Clinical evaluation proceedings from patient reported outcomes (PRO) are being concerned increasingly. Based on the concept of PRO, the report discusses the findings in the research recently made at home and abroad. PRO from apoplexy patients with spastic paralysis was taken as an example in the exploration of how to evaluate the curative effects in clinical practice on the basis of PRO.

Keywords: patient outcome assessment; stroke; hemiplegia; evaluation studies

病人报告的临床结局（patient reported outcomes, PRO）是从病

人的角度获取临床资料，是病人健康状态的具体反映，在临床评价体系中起重要作用。近年来，随着医学模式的改变，在临床疗效评估方面，除以往医学研究中一直重视的临床医务人员报告资料和生物学报告资料外，人们越来越重视病人报告的资料在疾病诊疗及疗效评价过程中的作用。病人报告的临床资料已成为临床疗效评价关注的焦点。

1 什么是PRO

PRO即通过访谈、自评问卷或其他数据捕捉工具如有关病人日常生活、健康状态和治疗措施等方面的日志，得到的直接来自病人报告的相关资料［1］。PRO以心理学理论和方法为基础，以可靠、正确以及能得到认同的经验为支撑，是评估临床结局变化的科学手段，可以用于评估患者的主观感受、自觉症状以及与治疗措施的选择密切相关的患者满意度。PRO概念的内涵表现在以下4个方面［2］。

1.1 疾病活动的独特迹象绝大多数非器质性疾病如神经官能症、抑郁症、更年期综合征和失眠等，实验室检查指标可能出现阴性结果，而此时患者提供的自觉症状是诊断这些疾病的唯一证据。此外，临床一些发作性疾病如哮喘、牛皮癣、过敏性皮炎和关节炎等，患者提供的症状性信息可以作为判断疾病发作的主要证据。事实上，患者的主观感受和实验室指标在疾病诊断方面互为补充。

1.2 从本质上评估疗效在药品临床试验中，对于只能通过患者的自觉症状进行诊断的疾病，如果用于临床试验的药物对患者的自觉症状有改善，并保证治疗安全，那么患者的感受即PRO可以作为评估药物治疗效果的终点指标。

1.3 用于最佳治疗方案的评价与选择 PRO可以提供治疗疾病的额外信息，反映患者的综合健康状况，更重要的是可用于药物疗效和治疗方案的评价与选择。

1.4 解释临床结果 PRO以病人的利益为出发点，可以解释生理指标的变化对患者健康状况的影响。在肿瘤、呼吸系统、心血管系统以及胃肠道疾病中，有关组织如美国当代眼科学会（American Society on Contemporary Ophthalmology, ASCO）和情报库系统（Information Bank System, IBS），都已经用PRO来指导临床治疗，成为治疗决策的主要因素。

2 PRO研究进展

只有研究者对病人的观察结论得到病人认可的研究才有价值。美国替代医学研究中心（National Center for Complementary and Alternative Medicine, NCCAM）的前身替代医学办公室（Office of Alternative Medicine, OAM）强调“疗效必须用人们认可的终点指标来加以证实”［3］。既往医学研究对病人的临床观察结论主要由医生或研究人员得出，并已经形成较为科学的手段，但这种方式缺少关于病人主观感受的高质量数据。PRO所得到的资料主要由观察者通过访谈对患者表达的主观感受进行转述，然而这种访谈结果并没有应用到他们对患者观察的科研中，科研观察仍是依靠他们自己的主观判断。事实上，通过PRO评估得到的数据都要经历筛选、研究、确认、测量、报告几个步骤，因此，PRO是概念、测量及应用相结合的一种手段。

用量表的方法作为评价患者报告的临床结局指标的工具，已被国际医学专家接受并得到广泛应用。2006年2月美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration, FDA）发布了一篇关于PRO研究应用于临床药物研制和疗效评价的指南草案［1］，对PRO量表的研制和评价有具体说明。目前国际上对PRO量表的研究越来越多，为选择最合适的PRO量表指导临床研究，国际研究者已建立了病人报告的临床结局和生存质量量表数据库（Patient Reported Outcome and Quality of Life Instruments Database, PROQOLID），为那些以PRO 和生存质量量表为基础从事健康评估的研究者提供了较广泛和独特的信息来源，目前该数据库已包含470多个PRO量表［4］。

3 PRO量表的应用

目前许多疾病的治愈率很低，多数患者长期遭受疾病的困扰，因此减轻痛苦，活得更好是患者普遍追求的治疗结局。在临床研究中，研究者渐渐意识到应注重评价患者最期望改善的自觉症状以及这些症状对患者日常生活的影响，使其作为选择治疗手段的一种工具。PRO 量表作为一种正规化、结构化的访谈技术，可以使测量误差达到最小，确保测量的一致性。它以“人”为中心，重视患者的主观感受，通常以自评量表的形式出现，这种自评形式没有医生的干预，往往比临床医生访谈或打分等方法更可取。没有第三方的干扰，可直接获得病人对治疗效果的反应，不会受到调查者变异性的影响，比医生报告的临床测量更可靠。

下面以中风痉挛性瘫痪为例，介绍PRO量表的实际应用。