脊髓性肌萎缩症的药物治疗研究进展

脊髓性肌萎缩症的药物治疗研究进展
宋语桐;张琴
【期刊名称】《中国合理用药探索》
【年(卷),期】2022(19)5
【摘要】脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传的神经元疾病,主要特征为进行性肌无力和肌肉萎缩。

SMA是导致患儿在婴幼儿期死亡的主要遗传病。

近年来,SMA的治疗技术及手段发展迅速,已有药物成功获批上市并应用于临床。

本文就SMA的药物治疗研究进展进行综述。

【总页数】4页(P7-10)
【作者】宋语桐;张琴
【作者单位】南京医科大学附属儿童医院重症医学科
【正文语种】中文
【中图分类】R746.4
【相关文献】
1.脊髓性肌萎缩症表型及相关基因的研究进展
2.脊髓性肌萎缩症患儿的营养管理研究进展
3.脊髓性肌萎缩症治疗研究进展
4.脊髓性肌萎缩症患儿营养管理研究进展
5.脊髓性肌萎缩症携带者筛查技术研究进展
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