rna适配体小核酸药物原理

rna适配体小核酸药物原理
rna适配体小核酸药物原理如下：
1. 核酸适配体被称为“化学抗体”，是一段对特定靶标分子具有特异性结合能力的RNA 或单链DNA。

其碱基数目通常在几十到一百个，由末端固定引物结合区和内部随机区组成，其结构会随着所处环境的改变而改变，结合选择性及结合能力与其空间结构密切相关。

2. 核酸适配体是从人工合成的单链随机寡核苷酸文库中筛选获得的对靶分子结合具有高特异性和高亲和力的单链寡核苷酸。

3. 小核酸药物又称RNAi（RNA interference）技术药物。

它主要利用siRNA、miRNA等核酸小分子诱导靶细胞凋亡，鉴于RNAi技术可特异性剔除或关闭特定基因表达，可用于探索基因功能和传染性疾病及恶性肿瘤的基因治疗。

与传统的抗肿瘤药物相比，小核酸类药物具有很多优势。

因治疗过程中不会产生外源蛋白质，其安全性优于常规蛋白质类药物；siRNA 干扰效应具高度序列特异性，任一碱基错配都会导致RNAi效应丧失，故RNAi药有很强靶向性；且RNAi药分子量小、无免疫原性；设计便利，要求与药物靶点基因mRNA完全配对长度约20个碱基siRNA分子，故能大大降低新药开发成本，同时利于RNAi药物安全有效性。

siRNA作为药物的障碍主要在于体内干扰素反应、体内不稳定状态、靶向性和脱靶效应、递药系统、给药方式以及安全性等。

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