《儿童难治性肾病综合征的临床及病理研究与应用》项目公示材料pdf

关于调整推荐2016年度湖南省科学技术奖项目的公示
一、项目名称
儿童难治性肾病综合征的临床及病理研究与应用
二、推荐单位意见
该项目探讨的是儿童肾脏疾病临床诊治的难题，也是肾脏病领域的焦点及热点问题。

课题组有5项主要的科学发现：①建立了儿童难治性肾病综合征（RNS）的肾脏病理损害定量评价体系，使得对儿童肾脏损害的病理分析从过去定性分析上升为定量分析评价。

②率先将免疫抑制剂霉酚酸酯应用于2岁以下的婴幼儿难治性肾病综合征，推动了对婴幼儿NS治疗的发展。

③发现肾病综合征患儿肾脏局部肾素血管紧张素系统的激活与儿童肾病综合征的临床表型及肾脏病理损害密切相关；并率先将血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）—福辛普利应用于儿童RNS的治疗，为ACEI药物在儿童RNS中的应用提供了宝贵的临床经验。

④首次报道了FLG基因突变在RNS中的意义。

⑤发现儿童PNS的发病年龄、临床表型、病理类型等的构成比近年在发生着变化，丰富了儿童的临床及病理资料库。

该项目具有较好的学术性和实用性，拓展了儿科肾科临床医师对儿童NS的治疗途径，改善了RNS患儿的预后，并且适合于在儿科学、临床肾脏病领域推广应用，具有较好的社会效益和经济效益。

同意推荐申报湖南省科技进步奖。

三、项目简介
主要技术内容和创新点：①研发制订儿童难治性肾病综合征（RNS）肾脏病理损害的评分系统，使得对儿童肾脏损害的病理分析从过去定性分析上升为定量分析评价，为儿科医生及肾脏科医生诊治、评估RNS患儿提供了依据。

②研究免疫抑制剂—霉酚酸酯（MMF）治疗2岁以下的婴幼儿RNS的疗效及安全性，推动了婴幼儿肾病综合征治疗的发展，改善了婴幼儿RNS患儿预后。

③探讨肾病综合征患儿肾脏局部血管紧张素系统（RAS）、激素反应性、肾脏病理损害程度间的关系，阐明了儿童RNS的部分机制。

并率先将血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）—福辛普利钠应用于儿童难治性肾病综合征的治疗，为ACEI药物在儿童RNS中的
应用提供了宝贵的临床经验。

④探讨FLG基因突变与儿童难治性肾病综合征激素耐药的关系，丰富了儿童RNS的遗传学发病机制研究。

⑤对儿童肾病综合征的发病年龄、临床表型、病理类型构成比等流行病学进行研究，发现近年来儿童肾病综合征的流行病学特点发生了改变。

技术经济指标：①研发制订了儿童难治性肾病综合征肾脏病理损害的评分体系。

②研究发现了肾病综合征患儿肾脏局部肾素-血管紧张素系统、激素疗效、肾脏病理损害之间的关系，发现FLG基因在肾病综合征患儿激素耐药中的意义，这些研究发现为阐明儿童难治性肾病综合征的发病机制做出了贡献。

③将霉酚酸酯应用于2岁以下的婴幼儿RNS，福辛普利钠应用于儿童RNS，推动了儿童肾病综合征的治疗学发展，改善了患儿预后。

④对儿童肾病综合征流行病学方面的研究及发现丰富和更新了儿童肾病综合征的临床、病理资料库。

发表论文及专利情况：发表论文16篇，其中被 SCI收录论文3篇，统计源期刊收录论文14篇（其中CSCD收录论文9篇）。

应用推广及效益情况：本项目探讨的是儿童肾脏疾病临床诊治的难题，也是儿童肾脏病领域的研究焦点及热点问题。

本研究成果提高了儿童难治性肾病综合征的临床疗效，改善了病人的预后，同时推动了儿童肾脏学科的发展，拓展了儿童肾脏临床医师对儿童难治性肾病综合征的治疗途径，具有较好的经济和社会效益。

发表SCI收录论文3篇，被他人SCI论文引用25次；统计源期刊收录论文13篇，被他人引用112次，其中单篇最大他引次数44次。

5位国内专家评审意见认为基本达到国内领先水平。

四、客观评价
经由湖南省卫生计生委组织、湖南省医学会主持的医药卫生科技成果鉴定, 该项目达到国内领先水平。

五、推广应用情况
本项目探讨的是儿童肾脏疾病临床诊治的难题，也是肾脏病领域的焦点及热点问题，本项目取得的成果适合于在儿科学、临床肾脏病领域推广应用，并具有较好的应用前景。

成果申报人及申报单位在国内具有较高的学术地位，为成果的推广奠定了较好的条件。

通过学术讲座、专家论坛、继续教育学习班、招收进修
医生、规范化培训的住院医生、带教研究生、教学查房及适宜技术推广等多种形式进行推广应用。

六、主要知识产权证明目录
七、主要完成人情况
八、主要完成单位及创新推广贡献
湖南省儿童医院（排名第1）：该研究工作探讨的是儿童肾脏疾病临床诊治的难题，也是肾脏病领域的焦点及热点问题，该项目研究成果拓展了儿科肾科临
床医师对儿童肾病综合征的治疗途径，改善了难治性肾病综合征患儿的预后，并适合于在儿科学、临床肾脏病领域推广应用，具有较好的社会效益和经济效益。

湖南省儿童医院在该项目中的第1项、第2、第3、第4、第5项科学发现中做出了较大贡献。

第2、第4、第5项科学发现的临床研究工作在湖南省儿童医院完成，这三项科学发现涉及的论文① ④⑥⑦⑨ ⒁ ⒂ ⒃全部由湖南省儿童医院人员撰写完成。

第1项、第3项科学发现在中南大学湘雅二医院完成，湖南省儿童医院李志辉医生是第1项、第3项科学发现的最主要研究工作者，是论文② ③ ⑤⑧⑩ ⑾ ⑿ ⒀ 的撰写者。

在项目的推广工作中做出了最主要的贡献。

中南大学湘雅二医院（排名第2）：中南大学湘雅二医院在该项目中第1项、第3项科学发现中做出了较大贡献，该两项科学发现的临床研究工作在中南大学湘雅二医院完成，易著文教授指导完成重要论文②③⑤⑧⑩⑾⑿⒀的撰写及发表。

九、完成人合作关系说明
该项目在湖南省儿童医院与中南大学湘雅二医院共同合作下完成。

该项目的实施分成二个时间段，第一个时间段为1998年01月01日~2001年06月30日，第二个时间段为2001年07月01日~2014年12月31日。

第一个时间段为李志辉医生与易著文教授共同实施，在中南大学湘雅二医院进行研究工作，李志辉医生为易著文教授的博士研究生，在这个阶段所进行的研究工作是在易著文教授的指导下完成，完成发表的论文通信作者为易著文教授，知识产权归属于中南大学湘雅二医院。

李志辉医生是研究工作最主要的实施者，是全部论文的写作者。

第二个时间段为李志辉医生带领湖南省儿童医院团队在湖南省儿童医院实施完成，完成发表的论文通信作者为李志辉教授，知识产权归属于湖南省儿童医院。

该项目经双方协商确定湖南省儿童医院为第一完成单位，中南大学湘雅二医院为第二完成单位，双方对此排名无异议。