方积乾《卫生统计学》研究设计概论ppt课件

准确度 (accuracy) 、精密度 (precision) 灵敏度 (sensitivity)、特异度 (specificity)
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五、调查表
调查表(form) 问卷 (questionnaire) 量表(scale)
病例报告表(case report form，CRF)
生存质量(quality of life，QOL) 测定量表 一份量表含若干领域(domain)
例如，关于初次分娩的主动管理政策的假说： (1) 可减少剖腹产的比例；
(2) 可减少延长分娩时间的比例；
(3) 并不影响产妇对分娩过程的满意度。
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二、研究对象
“Eligibility criteria”： 年龄、性别、临床诊断、病情… “Exclusion criteria”：常为保障病人安全。
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常用随机抽样方法（概率抽样）
简单随机抽样 系统抽样
整群抽样
分层抽样
1. 单纯随机抽样（simple random sampling)
优点：均数、率及其标准误计算简便。 简便易行，适用小样本。 缺点：当总体中例数多时，对观察单位进行编号不易操作， 在实际工作中有时难以实现。 方法：抽签，用随机数字表和随机排列表，用计算机。 例14-5 抽样参加夏令营活动，某班有学生100人，若抽取为10 人参加夏令营（systematic sampling)
例14.6 欲调查某社区贫血患病情况,该社区有居民1000人,试按 系统抽样方法,抽取例数为100的样本. 先将1000名居民按某一特征的顺序编号,N为1000, n=100, 抽样 间隔1000/100=10, 在1~10之间随机确定一个数字, 譬如7, 每间隔 10个观察单位抽取一个, 即7、17、27、… 、997组成样本。
非研究因素：混杂因素或协变量，应予控制。
动物实验：窝别、年龄、体重、营养等； 临床疗效研究：疾病分期、病理类型等。
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四、结局指标
结局指标 (outcome, end point)
度量研究因素产生的：效应 (effect) 或反应 (response)
主要指标 (primary outcome)和次要指标 (secondary outcome) 客观指标和主观指标
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医学研究的设计
•专业设计：从专业角度考虑选题、研究对象和技术方法 •统计学设计： 对象、 因素、 指标、 研究类型、 统计方法、 样本量估算 ……
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第一节 研究设计的基本要素
研究概况 研究对象 研究因素 结局指标 调查表
一、研究假说
科学研究的假说：根据已有知识作出假定性的说明和推 断，有待研究予以验证。
对照（Control） 随机（Randomization）
重复 (Repeat)
样本含量的估算
一、对照(Control)
医学研究多数是通过比较产生结论，对照是比较的基础
1．消除非研究因素的混杂
2．鉴别研究因素的效应和自然发展结果
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实验的三要素
其他
干预因素 对象 效应
其他效应
(1) 受试对象 纳入标准和排除标准
第十三章 医学研究的统计学设计
郭艳 中山大学公共卫生学院 E-mail: runningy@
医学研究
• 干预性研究 (Interventional study)
实验研究 (Experiment)
临床试验 (Clinical trial)
• 观察性研究 (Observational study)
1.样本代表性 总体中任何一个个体都有同等的机会进入样本；
2.组间可比性 样本中任何一个个体都有同等机会被分配到任何一个组；
3.排除实验顺序影响 样本中的任何一个个体先后接受处理的机会相同。
随机化分组：
使实验组与对照组在非实验因素的分布方面尽量保持均衡一致。
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随机化方法
随机数字表(random number) 计算机伪随机数(pseudo random number)发生器 — 可重复 为保证实验的可靠性和可重复性，在实验设计中所用的随机 化方法、随机数及产生随机数的程序、种子数等均应有记录 (备查)
例如，一项有关HIV感染的临床治疗研究。
纳入标准：符合HIV治疗指导原则;
年满18岁的成年人; 开始治疗时BMI <18.5。
排除标准：怀孕期和哺乳期的妇女。
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三、研究因素
影响结局的内外因素 研究因素：
实验性研究，施加于研究对象的外界干预，也称为处理 (treatment) 因素；
观察性研究，因素是自然存在的，如暴露 (exposure) 因素、危险 (risk) 因素。
(2) 实验因素 (干预因素) 控制重要的非实验因素 (其他）
(3) 实验效应
但测得的是实验效应与其他效应之和
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例：相互对照
为比较A与B：
其他 干预 A
对象1
干预A效应 其他效应
其他 干预 B 对象2 干预B效应
其他效应
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二、随机 (Randomization)
降低系统误差的影响，贯穿于设计和实施全过程：
系统抽样
优点 1）易于理解，简便易行； 2）容易得到一个按比例分配的样 本； 3）样本观察单位在总体中分布均匀，其抽样误差一般 小于单纯随机抽机抽样。 缺点 1）当总体的观察单位按顺序有周期趋势或单调增（减）趋 势时，容易产生明显的系统误差（偏倚）； 2）在实际工作中，一般按单纯随机抽样方法估计其抽样误 差，但系统抽样抽取各个观察单位并不是彼此独立的，因此 抽样误差的估计只是近似的。
一个领域含若干方面(facet) 一个方面含若干条目(item)
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量表的考评
效度(validity) 有效性和正确性
量表确实测定了所要测定的特征？
客观真实性的程度？

信度(reliability)
可靠性 稳定性 一致性
可接受性(acceptability)
被测定者对量表的接受程度
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第二节 统计设计的基本原则
3.整群抽样（cluster sampling)
• 先将总体按照某种与研究无关的特征划分为K个“群”组， 每个群组包括若干观察单位，然后抽取k个“群”，抽取的 各个群的全部观察单位组成样本。 • 优点： 便于组织、节省经费，容易控制调查质量。 缺点：当样本含量一定时，其抽样误差一般大于单纯随机 抽样，这是因为样本观察单位不是均匀散布在总体中。 为降低抽样误差，可采用增加抽取的“群”数，减少 “群”内观察单位数的方法进行抽样，即重新划分“群”，使 每个“群”更小。