诱导性多能干细胞-精品医学课件

研究方法与安全性
IPS细胞在制造过程中，研究人员使用了4种遗传基因 加入了7种包括可阻碍特定蛋白质合成的物质和酶在内
的化合物，以研究其各自的制造效率 研究结果显示，没有添加化合物时，遗传基因的导入
效率为0.01%-0.05%，而加入了一种叫“巴尔普罗酸” 的蛋白质合成阻碍剂之后，导入效率竟升至9.6%14%。这很可能是因为“巴尔普罗酸”可以促进多能 遗传基因的活性 今后，研究人员将就添加化合物是否会使遗传基因产 生变异展开研究，以在提高制造效率的同时保证安全 性
诱导性多能干细胞
诱导性多能干细胞
2006年日本京都大学Shinya Yamanaka在 世界著名学术杂志《细胞》上率先报道了诱导 多能干细胞的研究
Oct3/4,Sox2、c-Myc和Klf4四种转录因子 基因克隆入病毒载体，然后引入小鼠成纤维细 胞，发现可诱导其发生转化，产生的iPS细胞 在形态、基因和蛋白表达、表观遗传修饰状态、 细胞倍增能力、类胚体和畸形瘤生成能力、分 化能力等方面都与胚胎干细胞相似
基于转座子(piggyBac)的质粒导入系统（2009 Nature）
基于随体的质粒（episomal plasmid）导入系
统(2009 Nature)
直接用组蛋白建立诱导性多能干细胞（2009 Cell）
直接导入多能性因子的mRNA（2010 BBRC, 2010, Cell Stem Cell）
人诱导性多能干细胞的应用前景
疾病模型，研究疾病发生，搭 建筛药平台。 细胞治疗 “用你的细胞定做器官” （Konrad Hochedlinger，《环 球科学》2010） 优势：不使用胚胎来源材料，规 避伦理问题。 自体移植没有免疫排斥效应。
获得iPS方法改进
非整合的病毒导入系统（2009 Nature, 2009 Cell）
担忧
研究人员警告说，用诱导性多能干细胞 治疗人类疾病仍然需要克服许多关键障 碍。
添加4个“重新编程”基因或取代疾病细 胞中有缺陷基因的方法都可能有导致癌 症的副作用。