从《FDA战略行动计划》看FDA工作发展方向

从《FDA战略行动计划》看FDA工作发展方向
作者：肖恺邵蓉
来源：《上海医药》2010年第03期
中图分类号：R951文献标识码：A文章编号：1006-1533(2010)03-0119-03
美国食品与药物管理局(FDA)成立100多年来，其卓有成效的工作成果、清廉高效的工作作风、强烈的社会责任心，得到了世人的尊敬，成为保护公众健康的全球领导者。

毫无疑问，FDA在保证美国食品、药品、化妆品、医疗器械等产品的安全和有效，保障美国公众安全、健康方面发挥了至关重要的作用，其优良的监管模式被各国纷纷效仿，几乎每一次FDA重大改革都对世界药品监管理念产生了重大影响。

FDA会定期推出《战略行动计划》(以下简称《计划》)，并每隔3年对其进行调整。

FDA 通过《计划》制定未来6年(当年财政年度及未来5年)的工作，包括说明机构存在的意义，各工作项目所要完成的任务及其时间要求，机构长期的发展方向以及机构管理者的近期行动等。

在《计划》制定过程中，FDA需要对其所处的环境和组织的资源能力进行分析，并准确地认识其目前面临的机会和挑战。

1FDA的职责与任务
在最新一期的《计划》中FDA首先阐述了其机构职责，具体包括：1)保护公众健康，确保人用和兽用药品、生物制品、医疗器械、食品供给、化妆品、电子射线产品的安全性和有效性；2)改善公众健康，推动药品和食品的创新，提高其安全、有效、可及性；3)帮助公众获得他们所使用的食品和药品相关的准确和科学的信息，以改善他们的健康。

但是在现今这样一个瞬息万变的时代，要完成这样的使命，FDA的领导者面临重重挑战。

第一，FDA感受到信息化时代带来的挑战。

拥有先进通讯技术和互联网资源的患者和消费者，面临着一系列复杂的健康决策，因而需要和期望更加快速地获得更多的信息，以帮助选择相关的食品和药品。

第二，随着科学技术的不断进步，大量的新技术的广泛应用，FDA需要用新的科学方法进行引导和监管，以推动和加速开发新一代更加安全、有效的产品。

第三，在全球化的过程中，不断扩大的全球市场提供了更多的原材料、临床试验场所以及产品制造能力，这有助于降低成本，但同时对于保证产品安全性也提出了更高的监管要求。

第四，恐怖袭
击的威胁仍未消除，为了有效应对可能出现的新传染病和潜在的生物恐怖威胁，美国公共卫生系统需要更加迅速的信息处理和快速检测能力，以及通过研发新型疫苗、抗生素和其他药物来预防这些自然或人为的威胁带来的危害。

为了有效应对这些挑战，FDA确定了未来一段时期内4个重点战略目标：增强FDA监管工作的科学基础：保障患者和消费者的安全；加快新的医药产品和食品上市；提高制成品的质量并确保供应链的安全性。

2提高FDA的工作能力
FDA认识到科学技术的发展会带来很多资源，新分子和新材料的发现，如纳米技术、机器人技术等新技术带来了新一代的产品。

但同时也会带来许多关于新产品安全、有效性的问题。

想要成为一个以科学技术作为决策依据的管理机构，FDA需要更多的顶尖科技人才和专家以加强和维持FDA工作的科学性、专业性，以做好准备迎接科技持续创新所带来的挑战并确保产品安全性。

因此，《计划》中把增强FDA的工作能力作为第一项战略目标。

这一目标的实现具体包括以下计划：1)增强FDA监管工作的人才队伍建设和人才培训。

通过奖学金计划对具有相关知识背景的人员提供学习培训机会，包括参与相关的资料审查和科学研究，并与其他公共部门和私营机构的工作人员进行交流，以鼓励FDA的员工续任，增进FDA与学术界、产业界和其他政府组织的交流，吸引顶尖的科技人才和专家的加入，不断带给FDA拥有相关研究及应用经验的新科学人才；通过人才开发战略计划对FDA工作中所需的科学知识结构和机构管理需要进行分析，以此确定FDA未来的人员招聘、培训、轮换的计划。

2)培养透明、协作、互信、有责任感的组织文化。

构建FDA的核心价值观和组织文化，作为机构工作的指南原则；将各中心和办公室工作中的有效经验和工作程序进行分享，强化FDA的团队协作能力；加强FDA顾问委员会在保护和促进公众健康活动中所起的作用。

3)增加与相关组织的交流与合作。

召开风险交流咨询委员会会议，以帮助FDA更多地了解公众和患者的需求。

委员会的建议将作为监管产品的信息，有助于风险信息的收集，提供一个常设的对话渠道，促进公众参与交流活动，提供有关的风险信息，同时通过健康专家和公众的参与，从而获得更多监管产品的风险、收益和安全性信息；广泛地与相关国际监管机构、国外同行密切合作，与相关组织建立更有效的伙伴关系，来提高机构的工作能力，共同处理可能发生的突发公共卫生事件；通过与国际监管机构的合作。

共同对医药产品的整个生命周期进行研究、监测，分享新适应证的安全、有效性研究数据。

4)加强FDA的基础设施建设。

建立现代化的FDA全系统的信息技术平台，应用新的信息技术，不断增强的计算能力，不断增加的庞大的数据量，全方位地改进从科学计算到不良事件监测工作，以保持对产品监管的连续性，并为专家提供计算工具，以加强新产品的审批，加强上市产品的安全监管；完成新生命科学实验大楼和FDA生物科学图书馆建造，建成“白橡树园”科学文化交流中心。

3保障患者和公众的安全
确保药品和其他医药产品的安全性是FDA工作的关键，FDA也一直致力于建立一个最先进的药品安全系统。

为了实现这一目标，FDA需要采用更先进的系统和现代化的药物开发管理办法，对产品的整个生命周期进行安全监测和风险信息的有效通报。

通过个体化医疗服务等新措施，改善产品的安全性、质量和效益，以满足每个患者的不同需求。

通过新的科学手段确定威胁食品安全的因素、污染源，以及污染传播的方式，并建立重在预防而非事后补救的食品安全体系。

这就要求FDA采用一些技术手段和方法来进行积极的上市后监测，建立医药产品上市前的安全研究资料数据库，改进现有的不良事件报告系统，并使之在FDA的工作中形成制度。

同时，FDA认识到其确保医药产品安全使用的责任的终点不是药房或零售货架。

因为即使是最安全的医药产品，如果使用途径、剂量错误，或者使用对象错误，都可能造成严重危害。

因此，FDA计划采取以下具体行动来保障患者和顾客的安全：1)加强科学研究以减少产品的安全隐患，提高产品的安全性。

通过定期系统、全面地对新化学实体安全性文件进行审查来加强药物安全评价，努力在产品生命周期的早期就发现潜在的安全性问题；与C-path研究所和犹他大学心血管药物研究所合作，制定药物基因算法，帮助医生确定不同个体的用药剂量，改善华法林使用状况，减少不良事件；利用国家医疗保健组织的数据库，对流行性流感疫苗的安全性进行评价；与疾病预防控制中心(CDC)协同努力，以识别全国血液供给中出现的新威胁，并通过核酸扩增技术来检测H1V、丙肝病毒以及最近出现的西尼罗河病毒，提高血液制品的安全性；推出《控制鲜切水果和蔬菜食品微生物危害的安全指南》草案的最终版，对食品加工者在新鲜水果蔬菜的生产、加工、包装、存储、零售等方面做了相应规定，进一步保障消费者安全；制定高效、快速的病原体检测新技术规程，应用快速、高效、自动化的仪器设备等和计算技术，对食品中可能存在的生物威胁或病原菌进行检测。

2)改进产品安全性信息的收集、处理系统。

改进现有的不良事件监测手段，加强产品上市前和上市后审评工作；建立供应商和公众报告不良反应事件的网站，简化不良反应报告，方便保健专业人员和公众对产品的安全问题进行报告；基于多种、广泛的公共和私营部门的合作，组建FDA与其他联邦机构共同协作的国家医药产品安全网络；将危机管理办公室的紧急事件管理系统在整个机构内推广，以有效管理紧急事件，提高FDA应急反应能力和综合协调能力；在3年内完成医疗设备“上市后转换”的第一阶段工作，开展更有效的“上市后责任”监测，促进“医药产品监督网络”计划的实施，以及继续开发不良事件电子报告系统，以进一步提高医疗设备的安全性，减轻医疗器械对患者的伤害。

3)向消费者提供更易于获得的、清晰的、及时的医疗产品的风险效益信息。

以电子刊物形式定期发布对上市后药品的回顾性资料，以方便卫生保健专业人士了解FDA对上市后产品不良事件的审查结果；通过风险沟通咨询委员会，促进风险和收益信息的交流，帮助消费者和卫生保健专业人员对产品作出正确的选择。

4)向消费者提供清晰和及时的信息使其免受经食物传播疾病的影响，并得到更好的营养。

加强食品的营养信息宣传工作，使消费者了解饮
食对健康的影响，并对FDA过去开展的饮食健康教育工作效果进行评价；召开关于新鲜农产品安全的公开听证会听取有关方面的意见，发布新鲜农产品的食源性疾病信息和其他科学情报，通过公众的参与增强产品的安全性。

4增加新医药产品和食品的可及性
1994年至2003年间，美国的公共和私人生物医药研究基金翻了1倍(通胀调整后，从370亿美元增加到940亿美元)。

这些投资使我们有了关于人类基因组、新生物医疗材料和分子级分析方面的新认识。

但是，这些生物医疗的革命并没有带给公众更好的健康和医疗服务产品。

向FDA递交的新医药产品申请数量不增反而下降，2004年在新化学单体开发的数量上还创了新低。

许多疾病仍然缺少有效的治疗方法，而新医药产品研发的成本却高过以往。

在这一背景下，FDA将增加新医药产品和食品的可及性作为自己的一个重要战略目标，努力成为新医药产品革新和进入个性化用药时代的桥梁。

FDA计划通过驾驭新基因和分子科学研究，并利用成像和生物信息学的进展以及其他生物医疗巨大突破等，创建新一代顶尖的科学监管标准——使用这些标准能对正在研发的产品的预期效果进行预测，从而提高研发效率。

这些标准与预测产品效益和安全性的新手段相结合，则能发挥更大的作用，将有利于帮助赞助商缩短医药产品开发时间，在研发早期阶段识别出“鸡肋”产品，并让更多有前途的产品进入产品开发线。

具体行动计划如下：1)增加安全有效的医药产品数量。

通过与业界、学术界和其他各方开展紧密合作，建立微阵列数据分析的公认标准，促进生物标志物的开发；扩大与国家癌症研究院及医疗保险和公共医疗补助中心的合作，来鉴定可用于研究、产品评估和循证范围内决策的生物标志物；开发新的监管标准和指南，以推动新时代的新临床设计方案，更加可靠地对药物的安全性和有效性进行评价；针对成年人和儿童开发药物洗脱支架的仿真模型，分别开发出成像软件来评估其性能，并出台相关的行业指南，以帮助更新、更安全的支架产品开发；与国家卫生署、学术界、业界以及其他各方合作，开发相应的计算机模型，帮助研究人员识别肝毒性的早期症状，使临床医生及早发现药物诱发的肝损伤。

2)采用新科技改进医药产品审评进程，增加决策的可预见性和透明度。

将上市前医疗器械的相关信息整合到一个综合的上市前产品数据库中，方便评审员通过该数据库获取更多相关、综合的信息，从而减少上市前申请的审批时间；与国家癌症研究院合作，实施一项电子药品审评程序，建立基于网络技术的临床研究员汇报系统和研究数据管理和分析的数据库；建立一个跨学科的组织工程评审小组，集中应对创新性的组织工程新产品研发、评审中面临的科学挑战；建立一个基金，来分析纳米材料，更好地理解纳米微粒在生物体和组织中的行为，以及在人体中的分布和毒性机制；制定新的标准，提高仿制兽药审评效率，帮助兽药仿制品尽早上市；通过一个基于网页的追踪系统，促进各中心之间的磋商和合作，并为新产品的申请提供更为有效和及时的评审进程。

3)增加新的、安全的、营养的食品的数量。

更新食品添加剂监管电子管理系统(FARM)，加强与食品配方申请的电子处理、审评、维护和汇报相关的数据库，降低保证新食品配方安全性所需的时间。

5提高制成品和供应链的质量和安全性
作为保护公共健康职责的一部分，FDA有责任及时发现伪造、掺假、冒牌、非法进口的产品，阻止其造成危害。

此外，在任何涉及已上市的FDA监管的产品出现紧急情况时。

需要迅速作出反应，尽最大能力减少损害和阻止危害扩散。

但是，在这样一个快节奏的全球化经济环境中，产品的原材料来自世界各地，最终产品也销往世界各地。

同时随着产品的数量和种类的增加，监管工作量越来越大。

为此，FDA将对其监管的机构及其产品的信息进行统一和现代化信息管理，通过改善监管流程使机构的工作更有效率、更可靠和更始终如一，从而进一步保障产品质量。

FDA通过制定标准和指南性文件来防止产品供应链中发生的问题，并推进最合理的流程以降低风险，通过干预活动保障患者和消费者的安全：1)用现代化的科学标准和工具来防范安全问题，以保障制造、加工和分销的高质量。

通过多项研究更新药品质量管理相关标准，对目前cGMPs的一些概念和方法的效果进行评估，并将其推广到I期临床用药生产的管理；运用新技术对复杂的生物制品进行质量评价，以适应对复杂生物产品质量评价的新需求，如疫苗、血液制品、细胞组织的基因疗法；通过国家自愿零售食品监管计划，推行全国统一的零售食品安全计划。

2)尽早发现安全问题，并进行更有效的干预以防止对消费者的损害。

开发先进的分析工具，包括人工智能，数据挖掘和风险信号检测，以确定哪些是优先和重点的检查项目；同时各产品领域的各委员会按系统、透明、以数据为基础的原则，来确定需要增加哪些步骤来选择重点、优先检查项；通过执法、奖励和教育等方法，减少非法药物在市场上的流通；制定不断提高进口产品安全性的战略框架，将监管的重点从禁止入境调整为边境预防审查，通过数据分析，来确定哪些进口产品的风险最高需要进行审查，并使低风险产品更容易通关，在进口量不断增加的情况下，更好的确保消费者的安全。

3)通过及时的信息，更好地沟通、协作，对新发现的安全性问题迅速、有效地做出反应。

对所有的人类、动物药品，生物制品及电子医疗器械产品实施药品注册登记程序进行电子申报和产品目录计划，以建立统一、现代化的信息和业务管理流程，以追踪被监管机构及其产品，确保其产品质量，同时也可以确保监管工作的有效性和可靠性；与国外的公共健康部门进行交流合作以提高进口产品质量。

6结语。