第3章--实验设计

– 是指同一处理因素在数量上或强度上的不同程度。 （不同的药物种类或药物剂量）
第二节 实验设计的基本要素
• 受试对象（study subjects）
– 概念
• 是处理因素作用的客体或对象。
– 诊断标准（diagnostic criteria）
• 采用公认的国际疾病分类标准或全国性学术会 议规定的诊断标准来选择受试对象
– 精密度（precision）是指重复测量或观察时，观察值与其 平均值的接近程度，说明随机误差的大小
实验效应
– 指标的观察
• 实验效应的观察应避免偏性（bias），设计时应 采用盲法（blind method）。
• 盲法是指按试验方案的规定，在试验结束前， 研究者或有关人员或受试者不知道受试者分在 何组，接受何种处理。
– 单盲（single blindness） – 双盲（double blindness）
第三节 实验设计的基本原则
• 对照原则 • 随机原则 • 重复原则 • 均衡原则
对照原则
• 对照的概念
– 对照（control）是指除了试验组外，再设置一 个或多个对照组进行同步试验，以比较试验组 的效应情况。
实验设计的分类
• 根据实验组数多少划分
– 两组比较
• 可采用完全随机设计、异体配对、交叉设计、 序贯设计等方法。
– 多组比较
• 如果不具备配伍的条件，可采用完全随机设计 • 若具备配伍的条件，可考虑配伍设计、析因设
计、拉丁方设计或裂区设计。
第二节 实验设计的基本要素
• 医学实验设计的三个基本要素
• 无公认的诊断标准，可自行拟定标准，应尽量 采用客观指标。
受试对象
• 纳入标准（inclusion criteria）
– 根据研究目的，在制定诊断标准的基础上制定 适当的入选标准，即符合诊断标准且具备入组 条件的具体规定
• 排除标准（exclusion criteria）
– 当研究对象符合诊断标准时也未必能成为受试 对象，实验设计时还应该制定不能入选的具体 规定，即排除标准
章第 三
• 【例3-1】 某医师观察某新药治疗流感的疗效， 用公认有效的重感灵作对照。病人入院时，病情 轻者分入治疗组，病情重者分入对照组，结果表 明新药疗效优于重感灵。
• 【问题3-1】 • （1）该医师的结论是否正确？ • （2）实验设计有何缺陷？ • （3）应该怎样正确设计？
• 医学科研结果的好坏取决于医学科研 实验设计的好坏，良好的实验设计才能得 到较好的科研结果
第一节 实验设计的特点和类型
• 实验设计的基本概念
– 实验研究（experimental study）
• 是指研究者根据研究目的人为地对受试对象（包括 人或动物）施加处理因素，控制混杂因素，观察、 总结处理因素的效应的一种研究方法。
– 实验设计（experimental design）
• 是对实验研究所作的周密计划，它包括实验研究的 资料收集、整理、分析全过程的设想和安排。
• 相互对照
– 处理因素（或研究因素） – 受试对象 – 实验效应
第二节 实验设计的基本要素
• 处理因素的概念
– 处理因素（study factor，treatment）是指研究者施加于 受试对象的因素（如某种药物、某种手术等），而有 时受试者本身的某些特征如性别、年龄、职业、文化 程度等也可成为处理因素。
– 其意义在于使处理因素和非处理因素的差异有 一个科学对比，鉴别处理因素与非处理因素之 间的效应差异，消除或减少实验误差。
对照原则
• 对照的形式
– 空白对照（blank control）
• 对照组不接受任何处理因素
– 安慰剂对照（placebo control）
• 采用一种无药理作用的假药作对照
– 标准对照（standard control）
第一节 实验设计的特点和类型
• 实验设计的特点
– 研究者可人为设置处理因素
• 与调查设计不同
– 受试对象接受何种处理因素或处理因素的何种 水平是随机的
• 控制或消除非研究因素对研究结果的影响 • 误差相对较小，统计效率较高
第一节 实验设计的特点和类型
• 实验设计的分类
– 按研究对象划分
• 动物实验（animal experiment）
– 注意
• 抓住试验中的主要因素 • 控制非处理因素 • 处理因素标准化
第二节 实验设计的基本要素
• 混杂因素（confounder）
– 是指影响实验效应并与处理因素同时存在的非处理 因素。混杂因素通常在实验组和对照组中分布不均 匀，因而导致处理因素与实验效应之间的联系被歪 曲。
• 水平（level）
• 用现有的标准疗法或药物作对照
对照的形式
• 实验对照（exΒιβλιοθήκη erimental control）
– 对照组不施加处理因素，但施加某种与处理因素有关 的实验因素。
• 自身对照（self control）
– 实验与对照在同一受试对象进行研究
• 历史对照（historical control）
– 用过去的研究结果作对照
第二节 实验设计的基本要素
• 实验效应（effect）
– 是处理因素作用于受试对象后出现的反应（response） 和结局（outcome）
– 通过指标的选择和指标的观察来体现。 – 指标的选择
• 客观性 • 灵敏度 • 精确性
– 准确度（accuracy）是指观察值与真值的接近程度，说明 观察有无系统误差
实验设计的分类
• 按研究因素、水平数以及是否考虑研究交互 作用划分
– 单因素设计（完全随机设计、配对设计） – 两因素设计 （配伍组设计、平衡不完全配伍设计等） – 三因素设计 （拉丁方设计、裂区设计等） – 多因素多水平的研究 （析因设计、正交设计等） – 考虑交互作用的设计（析因设计、正交设计）
– 以动物作为研究对象，可以严格地控制实验条件
• 临床试验（clinical trial）
– 以病人为研究对象，在设计时必须周密考虑，设计相应措 施控制误差和偏倚，以保证研究结果真实可靠
• 社区干预试验（community intervention trial）
– 在社区一般人群中进行，持续时间一般较长，目的是通过 控制某些危险因素或施加某些保护性措施，以了解其在人 群中产生的效应。