临床试验设计方案的撰写培训课件
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临床试验设计方案的撰写课件
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•临床试验设计方案的撰写
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Байду номын сангаас
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•临床试验设计方案的撰写
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clinicaltrials临床试验方案培训课件
o Ex: Every 3 gets higher dose
• Nonrandomized: All with Hep. C = cases; others = controls
• Protocol: Study design - instructions
• Blinded: Participants do not know if in experimental or control group
clinicaltrials临床试验方案
5
Another Classification System
• rected Data Capture
• Ex: Vital Statistics
• Directed Data Capture & Hypothesis Testing
• Ex: Cohort Studies, Case Control Studies
developed a systematic methodology for studying & evaluating therapeutic interventions
clinicaltrials临床试验方案
11
Core Components of Clinical Trials
• Involve human subjects • Move forward in time • Most have a comparison CONTROL group • Must have method to measure intervention • Focus on unknowns: effect of medication • Must be done before medication is part of
• Nonrandomized: All with Hep. C = cases; others = controls
• Protocol: Study design - instructions
• Blinded: Participants do not know if in experimental or control group
clinicaltrials临床试验方案
5
Another Classification System
• rected Data Capture
• Ex: Vital Statistics
• Directed Data Capture & Hypothesis Testing
• Ex: Cohort Studies, Case Control Studies
developed a systematic methodology for studying & evaluating therapeutic interventions
clinicaltrials临床试验方案
11
Core Components of Clinical Trials
• Involve human subjects • Move forward in time • Most have a comparison CONTROL group • Must have method to measure intervention • Focus on unknowns: effect of medication • Must be done before medication is part of
最新临床试验方案PPT课件
每日两次吸入，对照普米克都保(布地奈德)400ug/次， 每日两次吸入，评估其治疗成人轻、中度哮喘病人的 临床有效性和安全性
To evaluate the safety, tolerability and PK profile of *** 10 mg tablets administered orally once a day for 6 days in Chinese male and female volunteers
方案号、版本号、日期
9
2.方案摘要
题目 试验分期 研究目的 研究对象、样本数、中心数 研究设计 试验药物名称、剂型、剂量：治疗组和对照组 疗程
ห้องสมุดไป่ตู้10
3.背景
试验的意义 疾病负担、发生率、发病因素、对病人的 影响 目前主要治疗方法，优缺点
该药物的作用机理、已有的临床研究结果 可能的副作用和疗效
② 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾 病者；
③ 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能 力者
④ 对本品过敏或不耐受者 ⑤ 妊娠或哺乳期妇女，或准备妊娠妇女； ⑥最近3个月参加过其他临床试验 ⑦任何病史，据研究者判断可能干扰试验结果或增
加患者风险； ⑧研究者判断依从性不好，不能严格执行方案
必须由参加临床试验的主要研究者、其所在单 位以及申办者签章并注明日期
GCP 规定了临床试验方案应包括的内容
5
临床试验研究方案的内容 （I）
1. 临床试验的题目(首页） 2. 方案内容摘要 3. 研究背景 4. 试验的目的 5. 试验的总体设计 6. 受试者的入选标准、排除标准、退出试验的
标准
6
20
6.3 退出试验的标准
病情恶化 病人坚持退出试验 严重不良事件 发生其他可能影响病人治疗结果的疾病 服用了该研究禁止的药物 主要研究者认为有理由退出
To evaluate the safety, tolerability and PK profile of *** 10 mg tablets administered orally once a day for 6 days in Chinese male and female volunteers
方案号、版本号、日期
9
2.方案摘要
题目 试验分期 研究目的 研究对象、样本数、中心数 研究设计 试验药物名称、剂型、剂量：治疗组和对照组 疗程
ห้องสมุดไป่ตู้10
3.背景
试验的意义 疾病负担、发生率、发病因素、对病人的 影响 目前主要治疗方法，优缺点
该药物的作用机理、已有的临床研究结果 可能的副作用和疗效
② 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾 病者；
③ 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能 力者
④ 对本品过敏或不耐受者 ⑤ 妊娠或哺乳期妇女，或准备妊娠妇女； ⑥最近3个月参加过其他临床试验 ⑦任何病史，据研究者判断可能干扰试验结果或增
加患者风险； ⑧研究者判断依从性不好，不能严格执行方案
必须由参加临床试验的主要研究者、其所在单 位以及申办者签章并注明日期
GCP 规定了临床试验方案应包括的内容
5
临床试验研究方案的内容 （I）
1. 临床试验的题目(首页） 2. 方案内容摘要 3. 研究背景 4. 试验的目的 5. 试验的总体设计 6. 受试者的入选标准、排除标准、退出试验的
标准
6
20
6.3 退出试验的标准
病情恶化 病人坚持退出试验 严重不良事件 发生其他可能影响病人治疗结果的疾病 服用了该研究禁止的药物 主要研究者认为有理由退出
临床试验设计和方案撰写课件
3评价证据 不重视
重视
4判效指标 5治疗依据
实验室指标的改变 仪器或影像学结果 （中间指标)
基础研究/动物实验的推论 个人临床经验
病人最终结局 （终点指标）
当前可得到的最佳临床 研究证据
6医疗模式 疾病/医生为中心
病人为中心
文档仅供参考，不能作为科学依据，请勿模仿；如有不当之处，请联系网站或本人删除。
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循证医学证据可靠性分级
可靠性 分级
Level Ⅰ
Level Ⅱ
证据来源
评价
按照特定病种的特定疗法收集所有质量可 靠的随机对照试验后所作的系统评价或 Meta分析
可靠性最高，可 作为金标准
单个大样本随机对照试验结果
有较高的可靠性， 建议采用
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1. 临床试验的特点
伦理性 社会性 主观性
具体表现为：
a. 研究对象的同质性差 b. 依从性差 c. 可控性差
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1.1 临床试验与临床治疗的区别
Level Ⅲ
Level Ⅳ
Level Ⅴ
设有对照组但未用随机方法分组的研究
有一定的可靠性， 可以采用
无对照的系列病例观察
个案报道和专家意见(非前瞻性、非随机、 无对照)
可靠性较差，可 供参考
可靠性最差，仅 供参考
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证据分级
3. 临床试验的基本流程
临床医学技术培训PPT临床研究与临床试验设计
将受试对象随机分配到试验组和对照组， 适用于两组间比较。
将受试对象按一定条件配成对子，再随机 分配到试验组和对照组，适用于两组间比 较且要求严格控制非处理因素的影响。
析因设计
序贯设计
研究多个处理因素对结果的影响及因素间 的交互作用。
根据已积累的结果调整后续试验方案，适 用于需要动态调整的情况。
试验设计的优化与改进
临床医学技术培训PPT 临床研究与临床试验设 计
： 2023-12-30
目 录
• 临床研究概述 • 临床试验设计基础 • 临床研究中的数据收集与分析 • 临床试验中的伦理与法规问题 • 临床研究与试验设计的挑战与对策 • 案例分析与讨论
临床研究概述
01
定义与目的
定义
临床研究是以人体为研究对象， 通过科学的方法和手段，探讨疾 病的病因、诊断、治疗、预防及 康复等方面的研究。
受试者选择
根据新药适应症和入选标 准，选择符合条件的受试 者进行试验。
试验过程
包括基线评估、给药、随 访和终点评估等环节，确 保试验数据的准确性和完 整性。
案例二：某医疗器械临床研究实践分享
01
研究目的
评估医疗器械的安全性和有效性 ，为医疗器械注册提供科学依据
。
03
受试者选择
根据医疗器械的适应症和入选标 准，选择符合条件的受试者进行
团队成员构成
包括临床研究医师、护士、统计师、药师等多学科专业人员，确保团 队的专业性和综合性。
团队培训与管理
定期开展临床研究相关培训，提高团队成员的专业素养和研究能力； 建立完善的管理制度，确保团队的高效运转和项目的顺利实施。
团队成果展示
积极展示团队在临床研究方面取得的成果和经验，促进学术交流与合 作。
药品临床试验方案设计与总结报告课件PPT
6 口服固体制剂
生物等效性试验（18~24例）
为尽可能避免或减少由于各种因素干扰而造 病例数按《药品注册管理办法》规定，试验组应≥300例，未具体规定对照组的例数。
（特殊情况需经SFDA审批）
显效（Markedly Improvement）：以上四项中有一项未恢复正常。
（每个适应症不小于60对）
成的误差，排除非药物因素对新药临床评价的影响，
4. 病例数估计
❖ 根据试验需要，按统计学要求估计试验例数。
P1×（1- P1）+ P2×（1- P2） N = ———————————————×F（）
（ P2- P1）2 N = 估算的应试验病例数 P1= 标准药（对照药）估算的有效率，假设P1=90% P2= 试验药预期优于标准药时的有效率，假设P2=95% = 一类误差（Type I Error）常定为0.05 = 二类误差（Type II Error）常定为0.10，1- =0.90 F（）=10.5,可查表得到。
比较试验） 用单盲法。
双盲法试验 (Double Blind Trial Technique)
受试者、研究者、参与疗效和安全性评价的医务人员、 监查员、数据管理人员、统计分析人员均不知治疗分 配程序，即受试者所属组别。
双盲原则应始终贯彻于全试验过程，从随机表产生、 编制盲底、药品编码、受试者入组、研究记录和评价、 监查、数据处理直至统计分析，均须保持盲态。
3）对照药选择：
➢ 阳性对照
所选对照药物应符合以下要求：
☆应选公认、有效、已获准上市的药物；
☆首选同类药物，相同剂型、相同给药途径者；
☆若选国外产品，应为已获准我国审批进口者
（合法性、科学性）。
➢ 安慰剂对照 常用于轻症或功能性疾病患者；
临床试验设计与方案撰写ppt课件
5. 临床试验的设计
5.1 5.2 5.3 5.4 试验设计方案(Protocol) 常用的试验设计方法 样本含量的要求 对照组的设置
5.1 试验设计方案的基本格式
首页 方案摘要 研究背景 立题依据 试验目的和目标 试验的场所 试验总体设计 适应症 入选标准和排除标准 样本含量估计 治疗方案 观察指标 药品管理制度 临床试验步骤 质量控制 不良事件 有效性评估 安全性评估 统计分析计划 伦理学要求 数据管理 资料保存 主要研究者签名和日期 各参加单位主要研究者签 名 附录(参考文献等)
临床试验设计与方案撰写
段俊国
国家中药临床试验研究中心（成都） 成都中医药大学临床医学院/附属医院 2012.9.20
EBM
RCT GCP
循证医学 evidence-based medicine, EBM
随机对照试验 randomized controlled trial, RCT 临床试验管理规范 Good Clinical Practice, GCP
临床试验
内容提要
1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. 9. 临床试验的特点 临床试验的有关法律法规 临床试验的基本流程 临床试验的分期 临床试验的设计 临床试验的实施 临床试验的数据管理 临床试验的统计分析 临床试验总结报告
1. 临床试验的特点
伦理性 社会性 主观性
具体表现为：
1证据来源
临床研究
2收集证据
3评价证据
不系统不全面
不重视 实验室指标的改变 仪器或影像学结果 （中间指标) 基础研究/动物实验的推论 个人临床经验 疾病/医生为中心
系统全面
重视
临床试验设计医学PPT课件
交叉设计试验即在试验过程中将研究对象随 机分为两组，在第一阶段，一组人群给予治 疗措施，另一组则为对照组，治疗措施结束 后，两组对换进行第二阶段试验。 此类设计仍需要在两阶段试验中设立一定时 间长度的洗脱期 主要用于评价慢性易复发疾病，如哮喘。
13
临床试验设计步骤及其基本原则
在开始实施一项临床试验前，应该制定周密 合理的试验方案，其内容应包括试验背景、 试验方案、组织和实施程序、结果评价指标 和方法等。一般在临床试验开始后，没有特 殊情况不能对试验方案做任何改动，尤其是 在新药的临床试验中。
安慰剂效应 是指某些疾病的患者由 于依赖医药而表现的一种正向心理效应。 因此，当以主观症状改善作为疗效评价 指标时，其“效应”中可能就包含安慰 剂效应，这需要合适的对照组来比较以 得出科学、客观的评价。
30
临床试验设计
设立对照的主要方式有以下几种： 1）标准疗法对照 2）安慰剂对照 安慰剂通常用乳糖、淀粉、生理盐 水等成分制成，不加任何有效成分，但外形、颜 色、大小、味道与试验药物极为相似，仅凭肉眼 不能区分。 3）自身对照 4）随机对照 5）交叉对照
P1 IE 100 % P2
P1、P2分别为对照组发病率和试验组发病率
37
临床试验的实施
预试验 培训 结束实验 所谓破盲是指任何非规定情况下的盲底 泄漏
38
临床试验的资料处理与分析
首先将研究资料进行核对、整理，然后 对资料的基本情况进行描述和分析，特 别需要注意的是试验组和对照组均衡性 与可比性的比较。
1）不能预知的结局（unpredicable outcome）
2）向均数回归（regression to the mean） 3）霍桑效应（Hawthorne effect） 4）安慰剂效应（placebo effect） 除此之外，还有各种各样的潜在的未知因素可能影响 所研究的措施的效应
GCP培训PPT课件 (2)
分析研究者与申办方、监管机构之间的合作关系和沟通机制，指导学员如何妥善处理各方关系，确保临床试验的顺利进行。
监查计划与实施
讲解如何制定监查计划、实施监查以及处理监查中发现的问题和偏差，提高学员在实际操作中的监查能力和问题解决能力。
临床试验监查概述
介绍监查的定义、目的、原则和工作要求，强调监查在临床试验质量控制中的重要性。
详细描述
05
CHAPTER
GCP培训效果评估与改进
根据学员的反馈和评估结果，对课程设计进行优化，提高课程质量和实用性。
优化课程设计
选拔经验丰富、专业水平高的师资，加Biblioteka 师资队伍建设。加强师资力量
提供更多的学习资料、案例和实践经验，帮助学员更好地理解和掌握GCP知识。
丰富教学资源
提供良好的教学设施和环境，确保教学质量和效果。
确保临床试验数据的准确性和完整性，为监管机构和伦理委员会提供充分的证据支持。
避免因违反GCP原则而导致的严重后果，如撤销试验、撤销药品注册等。
确保受试者在临床试验中的权益得到充分保障，包括知情同意、隐私保护、安全保障等方面的要求。
确保研究人员遵循伦理原则，避免对受试者造成不必要的伤害和风险。
确保受试者在临床试验过程中得到及时、有效的医疗救治和护理。
完善教学设施
根据法规、技术和实践的发展，定期更新课程内容，保持课程的前沿性和实用性。
定期更新课程内容
针对学员的不同需求和水平，提供进阶培训和专题培训，帮助学员深入学习和掌握GCP知识。
提供进阶培训
建立学员之间的交流平台，促进学员之间的互动和学习分享，提高学习效果和实用性。
建立交流平台
鼓励学员自主学习和实践，提供支持和资源，帮助他们更好地发展和成长。
监查计划与实施
讲解如何制定监查计划、实施监查以及处理监查中发现的问题和偏差，提高学员在实际操作中的监查能力和问题解决能力。
临床试验监查概述
介绍监查的定义、目的、原则和工作要求，强调监查在临床试验质量控制中的重要性。
详细描述
05
CHAPTER
GCP培训效果评估与改进
根据学员的反馈和评估结果，对课程设计进行优化，提高课程质量和实用性。
优化课程设计
选拔经验丰富、专业水平高的师资，加Biblioteka 师资队伍建设。加强师资力量
提供更多的学习资料、案例和实践经验，帮助学员更好地理解和掌握GCP知识。
丰富教学资源
提供良好的教学设施和环境，确保教学质量和效果。
确保临床试验数据的准确性和完整性，为监管机构和伦理委员会提供充分的证据支持。
避免因违反GCP原则而导致的严重后果，如撤销试验、撤销药品注册等。
确保受试者在临床试验中的权益得到充分保障，包括知情同意、隐私保护、安全保障等方面的要求。
确保研究人员遵循伦理原则，避免对受试者造成不必要的伤害和风险。
确保受试者在临床试验过程中得到及时、有效的医疗救治和护理。
完善教学设施
根据法规、技术和实践的发展，定期更新课程内容，保持课程的前沿性和实用性。
定期更新课程内容
针对学员的不同需求和水平，提供进阶培训和专题培训，帮助学员深入学习和掌握GCP知识。
提供进阶培训
建立学员之间的交流平台，促进学员之间的互动和学习分享，提高学习效果和实用性。
建立交流平台
鼓励学员自主学习和实践，提供支持和资源，帮助他们更好地发展和成长。
一期临床试验设计方案培训课件
1/8/2021
一期临床试验设计方案
13
单次给药试验起始剂量的估计
有同样药临床耐受性试验参考（国外文献）：取其起始剂量的1/2 有同类药临床耐受性试验参考：取其起始剂量的1/4 同类药临床有效量：取该剂量的1/10，作为起始剂量 无参考时：根据临床前动物试验结果，推算起始剂量
1/8/2021
一期临床试验设计方案
1/8/2021
一期临床试验设计方案
9
退出标准
受试者依从性差，不能按时按量用药 使用其他影响耐受性判断的药物或食物 受试者不愿意继续进行临床试验，主动提出退出者 失访
1/8/2021
一期临床试验设计方案
10
剔除标准
不符合入选标准者 符合排除标准者 未药用者 无任何记录者
1/8/2021
一期临床试验设计方案
改良Fibonacci法(起始量较大，用于抗癌药)
小鼠急毒 LD10的1/100 或大动物最低毒性剂量的 1/40-1/30
1/8/2021
一期临床试验设计方案
15
起始剂量估算
例：某药口服临床前药效及毒性试验结果 小鼠 急毒 LD50＝3000 mg/kg LD10＝1900 mg/kg 最小有效量MED＝200 mg/kg 大鼠 急毒LD50＝1000mg/kg 最小有效量MED＝100 mg/kg 长毒最低有毒量＝360 mg/kg 家犬 长毒最低有毒量＝180 mg/kg 长毒最大耐受量＝ 60 mg/kg 同类药物，人体治疗量＝10mg/kg ＝ 600 mg
1/8/2021
一期临床试验设计方案
4
临床试验前的研究资料
临床前动物实验已证明安全性、有效性 报请省、国家食品药品监督管理局(SFDA)，经批准后方可进行临 床试验 I、II、III期临床试验的批准件常一同下达，但不可同时开始，应 严格执行I期在先的原则
临床试验设计与管理：提高医学科研的准确性和可靠性培训ppt课件
定期评估风险并采取应对措施
1 2
识别潜在风险
对试验过程中可能出现的风险进行充分识别和评 估，包括技术风险、管理风险、伦理风险等。
制定风险应对策略
针对识别出的风险，制定相应的预防和应对措施 ，如技术改进、流程优化、加强监管等。
3
定期风险评估和审查
定期对试验过程中的风险进行重新评估和审查， 确保风险应对措施的有效性和适应性。
数据分析与解读
对试验数据进行科学、客观的 分析和解读，确保试验结果的
可靠性。
案例三
数据采集与整理
建立规范的数据采集和整理流程，确保数据 的准确性和完整性。
数据分析与挖掘
运用先进的数据分析和挖掘技术，发现数据 中的潜在规律和趋势。
数据存储与备份
采用安全、可靠的数据存储和备份方案，防 止数据丢失或损坏。
的操作规范和质量控制要求。
02
强化质量意识培训
对参与试验的人员进行系统的质量意识培训，提高他们对试验质量和可
靠性的重视程度，确保试验过程中严格遵守质量管理计划。
03
建立质量监督和反馈机制
设立专门的质量监督小组，对试验过程进行全程跟踪和监控，及时发现
并解决问题。同时，建立有效的反馈机制，对发现的问题进行及时整改
提出科学假设
基于已有理论和研究，提出试验 假设，为后续研究提供方向。
受试者选择与分组
受试者选择
制定入选和排除标准，确保受试者具有代表性和可比性。
受试者分组
采用随机分组方法，减少组间差异，提高试验结果的可靠性 。
试验方法与步骤
试验方法
根据研究目的和假设，选择合适的试 验方法，如随机对照试验、交叉设计 等。
性。
团队协作
临床试验设计讲解ppt课件
样本量计算
根据研究目的和研究问题，计算所需的 样本量，以确保试验结果的可靠性和精 确度。
VS
随机分组方法
采用适当的随机分组方法，以确保试验组 和对照组在可比性方面的一致性。
03
试验流程与伦理考虑
试验流程
试验准备
确定研究目的、选择研究场所、招募受试者 、制定试验方案等。
试验实施
按照试验方案进行试验，确保受试者权益和 安全。
对照措施
设置合理的对照措施，以评估干预措施的有效性和安 全性。
试验设计类型
前瞻性研究
01
对试验对象进行前瞻性观察和记录数据，以评估干预措施的效
果。
回顾性研究
02
对已有数据进行回顾性分析，以评估象随机分为试验组和对照组，以评估干预措施的效果
。
样本量与随机分组
临床试验的阶段
01
准备阶段
制定试验计划、伦理审查、招募受 试者等。
总结阶段
撰写试验报告、总结研究成果等。
03
02
实施阶段
进行试验操作、数据收集和分析等 。
随访阶段
对受试者进行长期随访，监测远期 疗效和安全性。
04
02
试验设计要素
试验对象
01
明确研究目的
在选择试验对象时，首先需要明 确研究目的，以便选择合适的试 验对象。
保留受试者
在试验过程中，受试者的脱落率是影响试验结果的重要因素。为了降低脱落率 ，研究者需要采取一系列措施，如定期与受试者沟通、提供必要的支持和帮助 、及时处理受试者的疑虑和问题等。
试验偏倚的避免
随机化
在临床试验中，随机化是避免偏倚的重要手 段。通过随机分配受试者到试验组和对照组 ，可以确保两组之间的可比性，从而减少潜 在的干扰因素对试验结果的影响。
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1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
14
6.1 纳入标准
• 年龄、性别 • 诊断 • 分型、严重程度 • 知情同意
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
15
病例入选标准（例）
① 年龄18～65岁；
② 确诊为类风湿性关节炎；
③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物， 如非甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制 剂、抗溃疡药等；
• 试验的意义
– 疾病负担、发生率、发病因素、对病人的影响 – 目前主要治疗方法，优缺点
• 该药物的作用机理、已有的临床研究结果 • 可能的副作用和疗效
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
10
4.试验目的
试验目的决定了： • 试验设计 • 数据收集 • 分析方法 • 结论、解释 所以必需十分明确
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
7
1. 首页
• 题目:简明扼要准确地概括
– 试验药物、疾病 – 方法：随机、对照、盲法，多中心 – 目标：疗效评价、安全性评价 – 如：评价沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂对照布地奈德都保干
粉吸入剂治疗成人哮喘的临床有效性和安全性研究----一项ase I, Single Center, Randomized, Double-Blind, PlaceboControlled, Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetics of Oral *** Tablets Once Daily for 6 Days in Healthy Chinese vVolunteers.
• 方案号、版本号、日期 • PI（研究单位）、申办者、CRO
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
8
2.方案摘要
• 题目 • 试验分期 • 研究目的 • 研究对象、样本数、中心数 • 研究设计 • 试验药物名称、剂型、剂量：治疗组和对照组 • 疗程
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
9
3.背景
临床试验方案（Protocol）
• 由申办者（Sponsor）和主要研究者（PI）共 同讨论制定
• 编写研究方案需要较高的专业水平，由多方面 的专家参加，其中统计学方面的专家尤为必要。
• 必须由参加临床试验的主要研究者、其所在单 位以及申办者签章并注明日期
• GCP 规定了临床试验方案应包括的内容
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
12
5.试验设计
• 随机、对照、盲法 • 研究期间：冲洗期、安慰剂导入期、治疗
期 • 样本量、中心数
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
13
6. 研究对象的选择 （受试对象的确定）
• 诊断正确：诊断方法、诊断标准 • 病情、病理类型等要有明确的规定
1. 纳入标准 2. 排除标准 3. 退出试验的标准
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
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4.试验目的
• 目的：评价、估计、比较…..
• 试验用药的名称、剂量、方法、给药途径
• 疾病名称
• 病人类型：病情、分型
• 总体目标：安全性、有效性
• 如：沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂50/100ug/泡/次， 每日两次吸入，对照普米克都保(布地奈德)400ug/次，每 日两次吸入，评估其治疗成人轻、中度哮喘病人的临床有 效性和安全性
1/10/2021
临床试验设计方案的撰写
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临床试验研究方案的内容 （I）
1. 临床试验的题目(首页） 2. 方案内容摘要 3. 研究背景 4. 试验的目的 5. 试验的总体设计 6. 受试者的入选标准、排除标准、退出试验
的标准
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临床试验研究方案的内容 （II）
• To evaluate the safety, tolerability and PK profile of *** 10 mg tablets administered orally once a day for 6 days in Chinese male and female volunteers
④ 无严重心、肝、肾及血液系统等重要脏器 疾病；
⑤ 病人已签署知情同意书；
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6.2 排除标准
• 疾病类型、严重程度、诊断 • 严重心、肝、肾疾病患者 • 妊娠或哺乳病人 • 严重的合并症、并发症 • 试验药物禁忌症、过敏 • 最近3个月参加过其他临床试验 • 不具有法律能力或法律能力受到限制 • 研究者认为不适合参加该试验的任何其他情况
临床试验方案设计的重要性
• 确保受试者的权益和确保临床试验的科学 性
– 试验能否顺利进行 – 结果是否正确、结论是否可靠 – 获得知情同意
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临床试验方案（Protocol）
• 详细说明研究目的及如何进行试验
– 科学设计部分:背景、目的、假设、所选设计等 – 操作部分：实验步骤的详细说明
7. 治疗方案 8. 临床试验的实施步骤 9. 临床试验疗效评价 10. 临床试验安全性评价 11. 统计分析 12.质量控制和保证
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临床试验研究方案的内容 （III）
13.伦理学要求 14.数据管理、资料的保存 15.临床试验预期的进度和完成日期 16.各方承担的职责和论文发表等规定 17.主要研究者签名和日期 18.附录 19.参考文献
• 遵守《赫尔辛基宣言》原则，符合GCP要 求和我国药品监督管理当局有关法规
• 符合专业与统计学理论 • 符合伦理道德
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三要素
• 实验设计的三要素 – 受试对象 – 处理因素 – 实验效应
受 试
处理因素
实 验
对
效
象
应
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排除标准（例）
① 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道 肿瘤、炎症性肠病等；
② 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾 病者；
③ 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能 力者
④ 对本品过敏或不耐受者 ⑤ 妊娠或哺乳期妇女，或准备妊娠妇女； ⑥最近3个月参加过其他临床试验 ⑦任何病史，据研究者判断可能干扰试验结果或增