13基因工程的应用000

把正常基因导入病人体内，使该基因的表达 产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，是治 疗遗传病的最有效的手段。
原理：把特定的外源基因导入有基因缺陷的细胞 中，从而达到治疗疾病的目的。
2、实例： (1)对严重复合型免疫缺陷症的治疗
将腺苷酸脱氨酶基因转入取自患者的淋 巴细胞中，再将这种淋巴细胞转入患者体内。
二、动物基因工程前景广阔
（一）用于提高动物生长速度
导入外源生长激素基因
（二）用于改善畜产品的品质
导入 肠乳糖酶基因
（三）用转基因的动物生产药物
乳腺生物反应器：将药物蛋白基因与乳腺蛋白基因的启动子等调 控组件重组在一起，通过显微注射等方法，导入哺乳动物的受精卵 中，将受精卵送入母体，使其发育成转基因动物
几丁质酶基因和抗毒素合成基因
（三）其他抗逆转基因植物
调节细胞渗透压的基因、鱼的抗冻蛋白基因 、抗除草剂基因
（四）利用转基因改良植物的品质
必需氨基酸含量多的蛋白质编码基因、控制番茄果实成熟的基因、
与植物花青素代谢有关的基因、荧光酶基因等
二、动物基因工程前景广阔
——动物品种改良、建立生物反应器、器官移植等
（四）用转基因动物作器官移植的供体
方法：将器官供体基因组导入某种调节因子，以抑制抗原决定基因 的表达或设法除去抗原决定基因，再结合克隆技术，培育出没有免 疫排斥反应的转基因克隆猪器官
三、基因工程药品异军突起
1.在传统的药品生产中，某些药品如胰岛素、 干扰素等直接从生物体的哪些结构中提取？ 从生物的组织、细胞或血液中提取。
你知道哪些食品中缺少必需氨基酸？ 如何用转基因的方法加以改良？
将必需氨基酸含量多的蛋白质编码基因导入植物 改变必需氨基酸合成途径中某种关键酶的活性
4.利用转基因改良植物的品质 Nhomakorabea含大量维生素的 转基因玉米
抗癌抗衰老的 紫色西红柿
转入维生素A合成酶基因的大米
转基因延熟番茄的目的基因是什么？ 控制番茄果实成熟的基因
体内基因治疗：直接向人体组织细胞中转 移的治病方法。（如将治疗囊性纤维病的 正常基因转入患者肺组织）
4、基因治疗的发展现状：处于初期的临床 试验阶段 5、用于基因治疗的基因种类：正常基因、 反义基因和自杀基因
五、基因工程与食品业
基因工程为食品工业中提供了什么前景？ 基因工程为人类开辟新的食物来源。 ⑴鸡蛋白基因在大肠杆菌和酵母菌中表达获得成 功。这表明，未来能用发酵罐培养的大肠杆菌或 酵母菌来生产人类所需要的卵清蛋白。 ⑵用基因工程的方法从微生物中获得人们所需要 的糖类、脂肪和维生素等产品。
2.传统生产方法的缺点: 由于受原料来源的限制，价格十分昂贵。
3.可利用什么方法来解决上述问题？
利用基因工程方法制造转基因的工程菌，可高 效率地生产出各种高质量、低成本的药品。
工程菌:用基因工程方法，使外源基因得到 高效率表达的菌类细胞株系。
基因工程药品包括：细胞因子（即淋巴因子 如白细胞介素—2、干扰素）、抗体、疫苗、 激素等
应用：提高农作物的抗逆能力（如抗除草剂、抗虫、抗病、抗干旱和抗盐 碱等）,以及改良农作物的品质和利用植物生产药物等方面.
(一)抗虫转基因植物
Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因、 淀粉酶抑制剂基因、植物凝集素基因等
（二）抗病转基因植物
病毒外壳蛋白（coat protein，CP）基因； 病毒的复制酶基因
3.转基因耐寒的烟草和番茄中哪种目的基因 提高了其抗寒能力？目的基因从何而来？
鱼的抗冻蛋白基因
其他抗逆转基因植物
耐寒、耐旱转基因水稻
4.抗除草剂基因有何用途？ 喷洒除草剂时，杀死田间的杂草而不损伤作物
（四）利用转基因改良植物的品质
人体（或其它脊椎动物）必不可少，而机 体内又不能合成的，必须从食物中补充的 氨基酸，称必需氨基酸。 必需氨基酸共有８种：赖氨酸、色氨酸、 苯丙氨酸、蛋氨酸（甲硫氨酸）、苏氨酸、 异亮氨酸、亮氨酸、缬氨酸。 如果饮食中经常缺少必需氨基酸，可影响 健康。 另外12种氨基酸是人体细胞能够合成的叫 做非必需氨基酸。
乳腺生物反应器的优点：①产量高；②质量好； ③成本低；④易提取。
思考:用基因工程技术实现动物乳腺生物反应器 的操作过程是怎样的？
①获取目的基因（例如血清白蛋白基因） ②构建基因表达载体（在血清白蛋白基因前加 特异表达的启动子） ③显微注射导入哺乳动物受精卵中 ④形成胚胎 ⑤将胚胎送入母体动物 ⑥发育成转基因动物（只有在产下的雌性个体 中，转入的基因才能表达）。
基因诊断技术在什么方面发展迅速？ 在诊断遗传性疾病方面发展迅速。目前已经
可以对几十种遗传病进行产前诊断。 举例 ⑴β—珠蛋白的DNA探针 → 镰刀状细胞贫血症 ⑵苯丙氨酸羧化酶基因探针 → 苯丙酮尿症 ⑶白血病患者细胞中分离出的癌基因制备的DNA 探针 → 白血病
（二）基因治疗
1、基因治疗概念：
延长果实的储藏期
乙烯是催熟果实的 一种激素，在其形成过 程中需要乙烯形成酶。 通过基因工程可以获得 能抑制乙烯形成酶基因 表达的植物新品种，这 些转基因植物的果实既 保持了原有的品质，又 延长了储藏期。
转基因矮牵牛 优点： 提高花卉的观赏价值
转 基 因 矮 牵 牛
转基因蓝玫瑰
异想天开
一、植物基因工程硕果累累
1990年9月14日，安德森对一例患ADA缺乏症 的4岁女孩进行基因治疗。这个4岁女孩由于遗 传基因有缺陷，自身不能生产ADA，先天性免 疫功能不全，只能生活在无菌的隔离帐里。他 们将这个女孩的白血球进行基因改造，使有缺 陷的基因被健康的基因替代，然后把含正常白 血球的溶液输入她左臂的一条静脉血管中。在 以后的10个月内她又接受了7次这样的治疗， 同时也接受酶治疗。后来，她的免疫功能日趋 健全，能够走出隔离帐，过上了正常人的生活， 并进入普通小学上学。
用转基因的动物生产药物
人治疗性抗体转基因奶牛
含有人凝血因子Ⅸ的转基因羊
（四）用转基因动物作器官移植的供体
利用基因工程对猪的器官进行改造
方法：将器官供体基因组导入某种调 节因子，以抑制抗原决定基因的表达 或设法除去抗原决定基因，再结合克 隆技术，培育出没有免疫排斥反应的 转基因克隆猪器官
导入人基因具特殊用途的猪和小鼠
基因工程药物发酵设备
四、基因治疗曙光初照
（一）基因诊断：
也称为DNA诊断或基因探针技术，即在 DNA水平分析检测某一基因，从而对特定的疾 病进行诊断。 探针制备：放射性同位素(如32P)、荧光分子等 标记的DNA分子； 原 理：利用DNA分子杂交原理；
基因探针：
基因探针就是一段与目的基因或DNA互补 的特异核苷酸序列。它包括整个基因，或基 因的一部分；可以是DNA本身，也可以是由 之转录而来的RNA。
1、抗虫转基因植物 2、抗病转基因植物 3、抗逆转基因植物 4、利用转基因改良植物的品质
(一)抗虫转基因植物
1.虫害给农作物带来了哪些影响? 传统农业如何防治害虫? 有哪些不足?
2.现在已有哪些抗虫植物问世?
抗虫棉 叶子
正常棉 叶子
3. 抗虫基因
Bt毒蛋白基因、蛋白酶抑制剂基因、
淀粉酶抑制剂基因、植物凝集素基因等 请阅读P18生物资料技术卡,了解一些抗虫 基因的抗虫机理。
利用微生物生产药物的优越性何在?
利用微生物生产蛋白质类药物，是指将人们需 要的某种蛋白质的编码基因，构建成表达载体 后导入微生物，然后利用微生物发酵来生产蛋 白质类药物。有以下优越性：
（1）利用活细胞作为表达系统，表达效率高， 无需大型装置和大面积厂房就可以生产出大量 药品。（2）可以解决传统制药中原料来源的 不足。利用基因工程菌发酵生产就不需要从动 物或人体上获取原料。（3）降低生产成本， 减少生产人员和管理人员。
设问:就基因药物而言，最理想的表达场所是哪里？
转基因动物的乳腺。
★为什么乳腺能成为基因药物最理想的表 达场所呢？
⑴乳腺是一个外分泌器官，乳汁不进入体 内循环，不会影响转基因动物本身的生理 代谢反应。
⑵从乳汁中获取目的基因产物，产量高， 易提纯，表达的蛋白质已经过充分的修饰 加工，具有稳定的生物活性。
基因工程药品 —— 干扰素
干扰素是动物或人体细胞受到病毒侵染后产 生的一种糖蛋白。干扰素几乎能抵抗所有病 毒引起的感染，是一种抗病毒的特效药。此 外干扰素对治疗癌症和某些白血病也有一定 疗效。传统的干扰素生产方法是从人血液中 的白细胞内提取，每300L血液只能提取出1mg 干扰素。1980－1982年，科学家用基因工程 方法在大肠杆菌及酵母菌细胞内获得了干扰 素，是传统的生产量的12万倍。1987年上述 干扰素大量投放市场。
（一）用于提高动物生长速度
导入外源生长激素基因
（二）用于改善畜产品的品质
有些人对牛奶中的乳糖不能完全消化或 食用后会出现过敏、腹泻、恶心等不适症状， 科学家将肠乳糖酶基因导入奶牛基因组，使 获得的转基因牛分泌的乳汁，在其他营养成 分不受影响的情况下，乳糖的含量大大减低。
乳糖 乳糖酶
半乳糖
（三）用转基因的动物生产药物（重点）
⑶从乳汁中源源不断获得目的基因的产物 的同时，转基因动物又可无限繁殖。
乳腺生物反应器
将药物蛋白基因与乳腺蛋白基因的启动子等 调控组件重组在一起，通过显微注射等方法， 导入哺乳动物的受精卵中，将受精卵送入母 体，使其发育成转基因动物。转基因动物进 入泌乳期后，可以通过分泌乳汁生产所需要 的药品，称为乳腺生物反应器或乳房生物反 应器。
基因工程药品 —— 生长激素
治疗侏儒症的唯一方法，是向人体注射生 长激素。而生长激素的获得很困难。以前， 要获得生长激素，需解剖尸体，从大脑的底 部摘取垂体，并从中提取生长激素。
现可利用基因工程方法，将人的生长激素 基因导入大肠杆菌中，使其生产生长激素。 人们从 450 L大肠杆菌培养液中提取的生长 激素，相当于6万具尸体的全部产量。