临床试验的特点

临床试验的特点

临床试验：以人体作为研究对象，揭示研究因素对人体的作用、不良反应及吸收、分布、代谢和排泄规律等。目的是改进疾病的诊断、治疗和预防，或确认研究因素的有效性与安全性，一般是

前瞻性研究。

临床试验特点：

1 与动物实验相比，有特殊性

【1】必须符合《赫尔辛基宣言》和国际医学科学组织委员会颁布的《人体生物医学研究国际道德指南》，必须得到相关伦理委员会批准及受试对象或亲属知情同意。

【2】人具有社会性，主观因素会造成偏倚

【3】有更多的因素难以控制，特别是同质性和依从性。同时不能完全支配病人行为。

2 临床试验与临床治疗区别很大

临床治疗是对症施治，临床试验是方案统一。

3 临床试验与观察性研究的区别

临床试验是前瞻性设计，需要用标准措施干预受试者，目的是评价处理措施的安全性和有效性。观察性研究有前瞻性的也有回顾性的，不能施与任何干预，只是观察记录。

临床试验的基本原则：

实验设计通则（对照、随机、重复）+ 临床特点（伦理、盲法）

多中心临床试验

同一套方案，多个中心共同开展。新药Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期临床都是多中心的。重点是质量控制。

优点：

1多单位执行，可提高水平

2 规模大

3 易招募受试者

新药临床试验

新药上市前必须要做临床试验，确认其安全性和有效性。

1 新药临床试验规范性

世界卫生组织（WHO），人用药品注册技术规定国际协调会议（ICH），多个发达国家，包括我国的国家食品药品监督管理局（SFDA）制定了药品临床试验管理规范（GCP）

2 新药临床试验分期，分为Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期。

Ⅰ期临床试验：初步研究，临床药理及人体安全性评价、难受程度、代谢过程等。

Ⅱ期临床试验：特索性研究，对人体的有效性和安全性进行评价。Ⅲ期临床试验：验证性研究，对Ⅱ期提出的用法、用量、安全性、有效性进行大型临床试验。

Ⅳ期临床试验：上市后监测，主要评价不良发应及有效性。

临床试验中统计分析数据集的定义

1 意向性治疗原则（intention to treat ，ITT）：随机化原则，但在实践中，仅仅是一个原则，很难具体实施。

2 三种数据集

【1】全分析集：尽可能接近按意向分析原则的理想受试者集。【2】符合方案集：也称合格病例或可评价病例样本，是全分析集的子集。

【3】安全性评价集：是指所有所有随机化后至少接受一次治疗的受试者集。

新药评价常用全分析集和符合方案集，在病例脱落不是完全随机时，结论都是有偏差的。