医学临床研究基本概念
临床研究基本概念
临床研究基本概念临床研究是一种系统性的科学研究，旨在探究人类疾病的原因、治疗方法、预防措施以及健康行为的改变。
它涉及到医学、心理学、社会学等多个学科，是医疗领域的重要组成部分。
本文将介绍临床研究的基本概念、研究类型以及研究过程。
一、临床研究的基本概念临床研究是以人为研究对象，运用科学的方法对疾病和健康进行研究的过程。
它包括两个基本要素：研究问题和研究假设。
研究问题是指研究者感兴趣的问题，通常是一个关于疾病或健康行为的特定方面的问题。
研究假设是指研究者对研究问题的预期结果或解释。
临床研究的特点包括：1、以人为研究对象：临床研究的是人的身体和心理健康，因此需要选取一定数量的研究对象进行调查或实验。
2、随机化和对照：临床研究通常采用随机化和对照的方法来消除偏倚，确保研究结果的可靠性。
3、科学性：临床研究需要遵循科学的原则和方法，包括实验设计、数据收集与分析、结果解释等环节。
4、伦理要求：临床研究需要遵循严格的伦理要求，保护研究对象的权益和隐私。
二、临床研究的类型临床研究可以根据不同的目的和研究问题分为不同的类型。
以下是常见的几种临床研究类型：1、观察性研究：观察性研究是一种非实验性的研究方法，通过对研究对象进行观察、调查或回顾性分析，来探究疾病或健康行为的原因和规律。
观察性研究包括横断面研究、病例对照研究和队列研究等。
2、实验性研究：实验性研究是一种实验性的研究方法，通过随机化和对照来探究治疗措施、预防措施或健康行为的影响。
实验性研究包括随机对照试验、单盲试验、双盲试验等。
3、描述性研究：描述性研究是一种定性或定量的研究方法，通过对研究对象进行描述和分析，来探究特定群体的健康状况和问题。
描述性研究包括个案报告、系列研究和现象学等。
三、临床研究的过程临床研究通常包括以下几个阶段：1、研究问题的确定：研究者需要明确研究的问题和目的，确定研究对象和范围。
2、研究设计和方案制定：研究者需要设计研究方案，包括实验设计、随机化和对照方法、数据收集方式和统计分析方法等。
临床试验入门学习
临床试验入门学习临床试验是一种用于评估治疗方法的科学研究方法。
它在医学领域中扮演着至关重要的角色，通过试验来验证新的治疗方法的有效性和安全性。
对于想要深入了解临床试验的人士来说，掌握入门知识是至关重要的。
本文将介绍临床试验的基本概念、常见的试验设计和伦理原则，以帮助读者初步了解临床试验。
一、临床试验的基本概念临床试验是一种科学研究方法，旨在评估新的治疗方法是否具有疗效和安全性。
通常，临床试验将患者分为实验组和对照组，分别接受新的治疗方法和标准治疗，结果会进行比较分析。
临床试验的目标是为了获得准确的科学数据，以指导医疗实践和改进治疗方法。
在临床试验中，研究者必须确保试验的可靠性和有效性。
为此，研究者需要制定严密的试验方案，并遵循国际通用的临床试验准则。
同时，试验的过程需要严格遵守伦理原则，保证受试者的权益和安全。
二、常见的临床试验设计1. 随机对照试验随机对照试验是最常见的试验设计之一，具有较高的科学性和可靠性。
在这种试验中，研究者通过随机的方式将患者分为实验组和对照组，实验组接受新的治疗方法，对照组接受常规治疗或安慰剂。
通过比较两组患者的治疗效果，可以得出新的治疗方法是否更好的结论。
2. 单盲试验和双盲试验单盲试验是指研究者或患者不知道所接受的治疗方式，以减少主观偏见的影响。
而双盲试验是指既有研究者也有患者不知道所接受的治疗方式。
盲法的使用可以有效避免因认知偏见而影响试验结果的客观性。
3. 交叉试验交叉试验是一种特殊的试验设计，患者在试验期间交替接受不同的治疗方法。
这种设计可以有效减少治疗间的差异性，提高试验结果的可靠性。
三、临床试验的伦理原则临床试验必须遵循伦理原则，确保试验的进行符合道德标准，保护患者的权益和安全。
以下是常见的临床试验伦理原则：1. 知情同意在进行临床试验前，必须向患者详细解释试验目的、过程、可能的风险和益处，并取得患者的书面同意。
患者有权选择是否参加试验，并随时可以自愿退出试验。
临床研究基本概念
临床研究基本概念临床研究是指通过收集、整理和分析患者的临床数据，以验证和发展新的诊断、治疗和预防手段的过程。
它是医学领域中非常重要的一个环节，对于提高医疗水平、推动医学科学的发展起着至关重要的作用。
在临床研究中，有一些基本概念是需要我们了解和掌握的。
首先，临床研究中的“样本”是指研究对象。
例如，我们想研究某一种新药的疗效，那么使用该药的患者就是我们的研究对象。
样本的选择是临床研究中非常重要的一步，它要求我们考虑到样本的代表性、样本的数量和样本的分组等因素。
只有选择合适的样本，才能够从统计学角度对研究结果进行推断。
其次，临床研究中的“随机分组”是指将样本随机分配到不同的实验组和对照组。
实验组接受新的诊断、治疗或预防手段，而对照组接受传统的诊断、治疗或预防手段，用以比较两种方法的差异。
随机分组可以减少人为因素对实验结果的影响，提高研究的可靠性。
再次，临床研究中的“双盲试验”是指在实验进行过程中，既让患者不知道自己所接受的治疗是实验组还是对照组，也让研究者不知道自己所观察的患者属于哪一组。
这样可以避免患者因为心理影响而出现结果偏差，也可以避免研究者对实验结果的主观判断。
此外，临床研究中还有“临床试验设计”的概念。
临床试验设计是指不同的研究方法和方案，用以解决特定的问题。
常见的临床试验设计包括前瞻性研究、回顾性研究、队列研究和交叉研究等。
不同的试验设计有不同的优势和适用范围，选择合适的试验设计可以更好地回答研究问题。
此外，临床研究还包括“合规性研究”的概念。
合规性研究是指对医疗行为进行观察和评价的研究。
它不仅可以帮助我们了解医生是如何进行诊断和治疗的，还可以帮助评估医生的医疗水平和治疗效果。
合规性研究对于提高医生的临床能力和医疗质量具有重要的意义。
最后，临床研究中还有“伦理审查”的概念。
临床研究涉及到人类的身体和生命，因此必须遵守伦理规范和法律法规。
在进行临床研究前，研究者必须向伦理委员会提交研究计划并进行伦理审查。
临床研究基本概念
临床研究基本概念临床研究是指通过观察和实验来了解人类健康和疾病治疗的过程。
它是医学领域中非常重要的一部分，对于了解和改善人类健康起着至关重要的作用。
在本文中，我们将介绍临床研究的基本概念，包括研究设计、研究目的、样本选择和数据分析等方面。
一、研究设计研究设计是临床研究中最关键的一环，它决定了研究的可靠性和有效性。
常见的研究设计包括随机对照试验、前瞻性队列研究、回顾性病例对照研究等。
随机对照试验是一种比较两种或多种治疗方法的效果的研究设计，它能够最大限度地排除其他干扰因素对结果的影响。
前瞻性队列研究则通过跟踪一组研究对象的观察信息来观察疾病发生和发展的规律。
回顾性病例对照研究则是通过回顾过去的病例和对照组进行比较，来评估某项治疗方法的疗效。
不同的研究设计适用于不同的研究目的，研究者需要根据具体情况选择合适的设计。
二、研究目的临床研究的目的是为了了解疾病的发病机制，评估治疗方法的疗效，提供医学证据支持临床实践等。
研究目的的具体表现形式有很多，比如研究某种疾病的发病率和风险因素，评估某种药物的疗效和安全性，探索新的治疗方法等。
每个研究都应该有明确的目的和研究问题，这样可以保证研究的科学性和临床实用性。
三、样本选择样本选择是临床研究中非常重要的一环，它直接关系到研究结果的可靠性和推广性。
在选择样本时，研究者需要考虑到样本的代表性和可行性。
代表性意味着样本应该能够代表目标人群的特征，这样才能够将研究结果推广到实际临床应用中。
可行性则是指样本的选择需要符合实际操作的可行性，不能过于复杂或不切实际。
四、数据分析数据分析是临床研究中的最后一步，它将研究数据进行整合和解读，得出科学和可靠的结论。
常见的数据分析方法包括描述性统计和推论统计。
描述性统计主要用于描述样本的基本特征，比如均值、标准差等。
推论统计则是通过样本数据来推断总体特征，比如计算置信区间和进行假设检验等。
数据分析的结果应该尽可能地准确和客观，避免主观干扰。
临床医学基本概念
面临挑战及应对策略
挑战
疾病谱变化、患者需求多样化、 医疗资源分布不均等。
应对策略
加强继续教育、提高医生素质、 优化诊疗流程、推广远程医疗等 。
成功案例分享与启示
案例一
某医院成功治疗罕见病例，通过多学科协作、精准诊断、个体化治 疗等手段，取得良好效果。
案例二
某医生在临床实践中发现新药疗效，经过科学研究和临床试验，最 终获得新药上市批准，为更多患者带来福音。
各类疾病诊断与治疗方法
诊断方法
包括问诊、体格检查、实验室检查、影像学检查等多种手段，用于确定疾病的 种类和严重程度。
治疗方法
包括药物治疗、手术治疗、放射治疗、物理治疗等多种手段，用于消除病因、 缓解症状、改善功能、延长寿命等。同时，还包括心理治疗、营养治疗等辅助 治疗手段。
04
临床医生角色与职责
医生角色定位
专业医疗服务的提供者
临床医生是医疗团队的核心成员，负 责提供专业的医疗服务，包括诊断、 治疗和康复等。
医学研究与教育的推动者
临床医生需要积极参与医学研究和教 育活动，推动医学科学的发展和技术 进步。
患者健康的守护者
临床医生需要关注患者的身心健康， 及时发现并处理潜在的健康问题，确 保患者的健康状况得到有效管理。
率。
治疗方法创新
近代临床医学在治疗方法上也不 断创新，如外科手术技术的进步 、抗生素的发现和应用等，使得 许多以前无法治愈的疾病得到了
有效的治疗。
现代临床医学进步及趋势
01 02
分子医学与基因治疗
随着分子生物学和基因工程技术的飞速发展，现代临床医学正向着分子 医学和基因治疗的方向迈进，为疾病的预防和治疗提供了新的思路和方 法。
临床的研究基本概念(16页)
关联性分析·如果病例组与暴露组暴露的可能性相等，比值比为1.0,提示没 有意义。如果病例组暴露的可能性高于对照组，比值大于1.0 提示暴露与危险性增高有关。与之类似的是，比值比低于1.0提 示保护作用。·横断研究、队列研究和随机对照研究中也可以计算比值比。· 在meta 分析中汇集研究的时候，比值比就有一些吸引人的统计学特点，但当结局发生的比例大于5%-10%的时候，比值比不能代表相关危险度(发病率高的时候这一术语没有什么临床关联和意义)· 可信区间(confidence intervals)反映了研究结果的精确性，提供了一个参数(如比例、相对危险度或比值比)的数值范围表示了含有来自整个人群的研究样本的真实值的可能性。尽管95%可信区间是最常用的，也有人主张用90%的可信区间。·可信区间越大，结果的精确性越差，反之亦然。对相对危险度 和比值比来说，当95%可信区间不包括1.0时，在常用的0.05水 平养别有显著差异。但将可信区间的这一特征作为假设检验的 内推方法是不合适的。
包
也
母
关
以
性这母目源自和个可比：
关联性分析·相对危险度 (relative risk),也称为危险比·如果结局在两组中的频率是相同的，比值为1.0, 表示暴露与结局没有关联。·如果比值大于1.0,提示暴露与危险度增加相关。 ·如果比值小于1.0,提示为一种保护作用。· 比值比(Odds ratio,OR)又称为交叉乘积比
描述性研究的类型√ 个案报告(Case report)——最小的发表单位 病例系列报告 (Case-seriels report_)———篇报道中有数个病例， 优势是能够组成病例对照研究的病例组从而对疾病的原因进行研究。√ 横断面研究(Cross-sectional/prevalence studies)——研究人群的 健康状况，可以看作是一种在队列人群中进行病例对照研究的类似情况。暴露和结局是同时确认的，经常不能分辨其时间顺序。只有像性 别和血型这些长时间的暴露因素才会肯定比结局早。对于变化的暴露 因素，过去病因学的相关信息则比当前的信息更有意义。√ 检测 (Surveillance )——对社区健康的警示，对那些需要了解情况 的人进行反馈是监视的必要组成部分。 生态学的相关性研究(Ecolagical correlational studies)——寻找人群中而不是个人的暴露因素和结局的关系。暴露好结局之间相关性
临床研究基本概念
IV V
推荐强度
推荐强度
A级推荐 良好的科学证据支持该干预行为
B级推荐
C级推荐
尚可的证据支持该干预行为
没有足够的依据推荐或反对该干预行为
临床研究的分类
有无设计的(分组)干预因素
(Y)
试验性研究 RCT 非RCT
(N)
(Y)
分析性研究 时间(因果)方向
队列研究 病例对照研究 横断面调查 病例分析 病例报告
描述性研究的类型----横断面（现况）研究（crosssectional studies）
• 现况研究：描述人群的健康状况。 • 例如：美国联邦政府进行周期性人群健康调查，与10年一度的调查类似，提供 人群在特定时间的健康状况。 • 例如：调查显示波多黎各医药公司雇员中男性乳房发育的患病率特别高，这一发 现导致一个假设的提出：工厂中的雌二醇尘埃可能是病因，血清雌二醇浓度支持 这一假设。工厂中加强控制尘埃后这一疾病的流行情况停止了。
观察性研究-有无对照
(N)
描述性研究
• 二次研究-Meta Analysis/POOL Analysis/数据模型/指南/综述
THE LANCET Handbook of Essential Concepts in Clinical Research 中文译本 人民卫生出版社《柳叶刀》 临床研究基本概念 p14
描述性研究的类型----病例系列报告（case-seriels report）
• 病例系列报告是指在一个报道中集中报告数个个案。 • 有时候几个类似的案例在短期内的出现预示着一种流行病学； • 例如：在洛杉矶同性恋男性中出现类似的临床综合症警示医学界艾滋病在北美洲 的流行。 • 单个病例报告可能不能启动进一步的研究，而数个不同寻常病例的系列报告就增 加了考虑的分量。
临床研究方法学概述
临床研究方法学概述临床研究方法学是医学领域的重要学科之一，它主要研究如何科学地设计、执行和评估临床试验，以获取可靠的医学证据，为临床决策提供支持。
本文将对临床研究方法学进行概述，介绍其基本概念、设计原则和常用研究方法。
一、基本概念临床研究方法学研究以患者为研究对象的临床试验，其目的是评估医疗干预措施对患者健康状况的影响。
在进行临床研究时，研究者需要通过一系列的步骤来确保研究结果的可靠性和准确性。
这些步骤包括问题研究、研究设计、数据收集和数据分析等。
二、研究设计原则在进行临床研究时，良好的研究设计是确保研究结果可靠性的关键。
常见的研究设计包括随机对照试验、队列研究、病例对照研究等。
其中，随机对照试验是最具有科学性和可靠性的试验设计。
它通过随机分配患者到不同干预组或对照组，消除了干预因素对研究结果的干扰。
而队列研究和病例对照研究则主要用于研究罕见疾病或长期干预效果。
三、常用研究方法临床研究方法学涉及多种研究方法，下面将介绍其中几种常用的研究方法。
1. 横断面研究：横断面研究是对一群研究对象在同一时间点上进行的研究。
通过收集患者的特征、疾病发生率等数据，可以了解特定人群的健康状况和相关因素。
然而，横断面研究无法确定因果关系，只能提供患者患病情况的概率。
2. 前瞻性研究：前瞻性研究是在研究开始时向前进行的研究。
研究对象在被随机分配到干预组或对照组后，接受一定时间的随访观察，以评估干预措施的效果。
前瞻性研究通常时间较长，需要大量的数据收集和观察，但能够提供较为可靠的研究结果。
3. 回顾性研究：回顾性研究是对已有数据进行分析的研究。
研究者通过回顾病历、统计数据等，来评估某种干预措施对患者健康状况的影响。
由于回顾性研究依赖于已有数据，其结果容易受到数据质量和选择偏倚的影响。
四、临床研究伦理在进行临床研究时，保护研究对象的权益是至关重要的。
研究者需要遵守一系列的伦理原则和法律法规，避免伦理问题的发生。
其中包括尊重研究对象的自主权、保证研究机密性、确保研究结果的公正性和可靠性等。
临床研究基本概念(共9张PPT)
第9页，共9页。
描述的5元素
• Who-所研究疾病的对象是谁？ • What-所研究的状态或疾病是什么？ • Why—为什么这种情况或疾病会发生； • When-什么是有这种状态是常见或者少见的 • Where-这种疾病或状态在哪里发生或在哪里不发生 • So what-那又如何？
第5页，共9页。
描述性研究的类型----个案报告（Case Report）
THE LANCET Handbook of Essential Concepts in Clini民卫生出版社《柳叶刀》 临床研究基本概念 p14
Who-所研究疾病的对象是谁？
Who-所研究疾病的对象是谁？
描这述些性 妇研女究在的一类个• 型医二生---次-的个研诊案所究报里-告M看（e病tCa，aAs她enaR们ley服pso用irst/）新P的OO多L相A口n服al避ys孕is/片数的据过模程中型发/指生了南功/综能述性卵巢囊肿，根据这个没有对照的观察性研究，这一病
• 个案报告：是医学文献最小的发表单位。
• 观察力敏锐的临床医生通常报告一些不同寻常的疾病或关系，然后推动更严密的研究设计。 • 并不是所有的个案报告等能解决严重威胁健康的问题，有时候只是使乏味的医学文献活跃一
些；
• 例如：一个临床医生报道了服用口服避孕药的妇女患了少见的肝细胞腺瘤，一个 大型的病例对照研究针对这个方向进行研究，证实了长期服用高剂量的这种药物 和这种少见但有时致命的肿瘤存在强烈的相关性。
Evidence-based medicine, How to practice and teach it. Fourth Edition.
临床医学研究的基本原理和方法
01
在自然环境或临床实践中直接观察患者症状、体征及疾病自然
发展过程。
控制观察
02
在特定条件下对患者进行观察，如特定治疗或干预措施下的效
果观察。
病例报告和系列病例分析
03
对罕见或特殊病例进行详细观察和描述，为医学提供新认识。
实验法
01
02
03
临床试验
在严格控制的条件下，对 患者或志愿者进行某种治 疗或干预措施的效果研究 。
智能辅助诊断
通过人工智能技术，开 发智能辅助诊断系统， 提高医生诊断的准确性 和效率。
个性化治疗推荐
基于大数据和人工智能 技术，分析患者的基因 组、生活习惯等信息， 为患者提供个性化的治 疗方案。
精准医学与个体化治疗的发展
基因组学应用
利用基因组学技术，研究不同人群的基因变异与疾病易感性的关系，为精准医学提供科学 依据。
05
临床医学研究中的伦理问 题
知情同意与隐私权保护
知情同意
研究者必须向受试者充分解释研究目 的、方法、可能的风险和受益，确保 受试者在充分理解的基础上自愿参与 研究。
隐私权保护
研究过程中涉及的受试者个人信息和 医疗记录应严格保密，未经受试者同 意不得向第三方透露。
受试者权益保护
受试者安全
研究设计和实施过程应确保受试者的安全，避免不必要的身体和精神伤害。
伦理审查与监管机制
伦理审查
临床医学研究必须经过独立的伦理委员会审查批准，确保研究符合伦理原则和 法律法规要求。
监管机制
建立健全的监管机制，对研究过程进行监督和检查，确保研究按照批准的方案 进行，及时处理研究中出现的伦理问题。
06
临床医学研究的挑战与未 来趋势
做临床研究先要搞清楚这些基本概念
做临床研究先要搞清楚这些基本概念临床研究是医学领域中重要的研究方法，它旨在评估医疗手段的有效性和安全性，为患者提供更好的治疗。
在进行临床研究之前，研究者需要了解和掌握一些基本概念，以确保研究的科学性和可靠性。
本文将介绍三个重要的基本概念：研究设计、样本量和随机化。
一、研究设计临床研究的研究设计是指研究者选择的研究方法和方案，它决定了研究的可靠性和结果的科学性。
常见的研究设计包括前瞻性研究和回顾性研究。
前瞻性研究是指研究者先确定研究计划，再进行观察和记录数据。
这种研究设计可以有效地探究因果关系，但需要花费较长的时间和人力物力。
常见的前瞻性研究包括队列研究和临床试验。
回顾性研究是指研究者根据已有的数据和资料进行研究。
这种研究设计时间较短，成本较低，但无法确定因果关系。
常见的回顾性研究包括病例对照研究和横断面研究。
二、样本量样本量是指研究中所涉及的研究对象数量。
样本量的大小直接影响研究结果的可靠性和推广性。
样本量过小可能导致结果失真，样本量过大则会增加研究的成本和复杂性。
确定合适的样本量需要考虑研究的目的、预期效应的大小、研究的设计和其他统计因素。
常用的方法包括统计功效分析和样本量估算。
统计功效分析用于确定已有的样本量是否足够实现研究目的，样本量估算则是根据研究的目的和设计来预估所需的样本量。
三、随机化随机化是指将研究对象随机分配到不同的处理组或对照组。
随机化可以减少实验误差和处理偏倚，使研究结果更具可靠性和可比性。
随机化可以通过简单随机化、分层随机化和区组随机化等方法实现。
简单随机化是最常用的随机化方法，它将研究对象随机分配到不同组别；分层随机化是根据研究对象的某些特征将其分层，然后在每一层内进行简单随机化；区组随机化是将研究对象按照研究地区或机构分配到不同组别。
随机化可以减少实验误差和处理偏倚，提高研究的内部有效性和外部推广性。
它是临床研究中必不可少的一个环节。
结论在进行临床研究之前，研究者应该先搞清楚基本概念，确保研究的科学性和可靠性。
临床研究基本概念与案例
基本概念
观察性研究（Observational Study）：根据特定研 究问题，不施加主动干预的、以自然人群或临床人群 为对象的、探索暴露/治疗与结局因果关系的研究。
回顾性观察性研究（Retrospective Observational Study）：在研究开始时确定目标人群、并根据历史 数据（研究开始前生成的数据）开展的观察性研究。
真实世界证据支持药物研发和监 管决策的几种情形
3、上市后药物的再评价 基于RCT证据获批的药物，通常由于病例数较少、研究 时间较短、试验对象入组条件严格、干预标准化等原因， 存在安全性信息有限、疗效结论外推不确定、用药方案未 必最优、经济学效益缺乏等不足，需要利用真实世界数据 对药物在自然人群中的有效性、安全性、用药方案，以及 经济学效益等方面进行更全面的评估，并不断根据真实世 界证据做出决策调整。
课题研究内容
课题名称：治疗慢性肾脏病创新药物黄葵胶囊Ⅳ期临床研究
研究内容一 黄葵胶囊治疗慢性肾脏病的有效性及安全性研究
研究内容二 黄葵胶囊与氯沙坦钾治疗IgA肾病的多中心随机、
双盲双模拟对照研究
课题参研单位
课题总参研单位：106家
研究内容一
78家
黄葵胶囊治疗慢性肾脏病的有效性及安全性研究
研究内容二
2014.10.23 首例IgA肾病
病例入组
2015.4.29 首例CKD 病例出组
电子登记病例（EDC）
电子登记病例（EDC）
课题完成后，观察病例能够长期随访
CKD 病例
✓ 继续应用黄葵
✓ 不使用黄葵
IgAN 病例 ✓ 继续应用黄葵
黄葵的后遗效应
✓ 不使用黄葵
课题研究节点
重大新药创制课题“治疗慢性肾脏病创新药物黄葵胶囊 Ⅳ期临床研究（2013ZX09104003）
临床研究基本概念
研究报告阶段的质量控制
制定详细的研究计划和方案， 明确研究目的、假设、样本量 、数据收集和分析方法等，确 保研究的科学性和可行性。
采用标准化的数据采集工具和 流程，确保数据的准确性和一 致性。同时，对数据进行实时 监控和审核，及时发现和纠正 数据异常或错误。
采用合适的数据分析方法和统 计软件，确保数据分析的准确 性和可靠性。同时，对数据进 行多次验证和复核，确保结果 的稳定性和可重复性。
隐私权保护
严格保护受试者的个人隐私和医疗信息，确保数据的安全性和保密 性。
受试者权益救济
建立受试者权益救济机制，对研究过程中出现的损害受试者权益的行 为进行及时纠正和补偿。
知情同意书签署流程
01
研究者向受试者详细解释研究的目的、方法、风险和潜在利益，确保 受试者充分理解。
02
受试者自愿决定是否参与研究，并在充分理解的基础上签署知情同意 书。
临床研究内涵
临床研究涉及医学、生物学、统计学 等多个学科领域，旨在提高人类对疾 病的认识和防治水平，为医疗卫生事 业的发展提供科学依据。
临床研究目的
01
02
03
探索疾病本质
通过临床研究，深入了解 疾病的病因、发病机制等 本质问题，为疾病的预防 和治疗提供理论支持。
评价诊疗效果
临床研究通过对诊疗手段 的效果进行评价，为医生 和患者提供更为安全有效 的诊疗方案。
临床实践指南制定 02
基于高质量的临床研究成果， 可以制定相应的临床实践指南 ，指导临床医生进行规范化、 个性化的治疗。
新药研发与注册
临床研究成果可以为新药研发 提供科学依据和支持。在新药 注册过程中，需要提交相关的 临床研究报告和数据，以证明 药物的安全性和有效性。
临床医学基本概念
临床医学基本概念临床医学是医学领域的一个重要分支，是应用医学理论和临床经验，通过诊断、治疗和预防疾病，保护和改善人类健康的学科。
它是医学与患者之间的桥梁，直接关系到人民群众的生命和健康。
一、临床医学的定义和特点临床医学是指将医学理论和知识应用于临床实践的学科。
其主要任务是研究疾病的发生、发展、诊断、治疗和预防，为患者提供高质量的医疗服务。
临床医学的特点包括以下几个方面：1. 科学性：临床医学是基于医学科学理论和方法的实践性学科，注重临床实践的科学性，依靠临床证据进行诊断和治疗。
2. 实践性：临床医学是医生通过与患者的直接接触进行的实践性工作，医生需要根据患者的症状、体征和实验检查结果进行全面分析和判断。
3. 综合性：临床医学需要综合运用多个学科的知识和技能，如内科、外科、妇产科、儿科等，以提供全面的治疗方案。
4. 个体化：临床医学注重个体化的治疗，根据患者的特点、病情和需求，制定个性化的治疗方案，从而提高治疗效果。
二、临床医学的主要内容1. 临床症状学：临床医学研究疾病引起的各种症状及其变化规律，以及通过症状推断疾病的诊断方法。
2. 临床体征学：临床医学观察和分析患者的身体状况、体征，如体温、脉搏、呼吸、血压等，以了解疾病的发展和变化趋势。
3. 临床诊断学：临床医学通过病史、体检和实验室检查等手段，确定疾病的种类、性质和程度，制定合理的治疗方案。
4. 临床治疗学：临床医学根据疾病的诊断结果，选择合适的治疗方法，如药物治疗、手术治疗、物理疗法和心理疗法等。
5. 临床预防学：临床医学通过疫苗接种、健康教育和个人卫生等方式，预防疾病的发生和传播，提高人群的健康水平。
三、临床医学的发展趋势随着医学科技的进步和人们对健康的需求不断增加，临床医学也在不断发展演变。
以下几个方面是临床医学未来发展的趋势：1. 个性化医学：临床医学将越来越注重以患者为中心，制定个性化的治疗方案，通过基因检测、分子诊断等技术，提高治疗效果和预防效果。
临床研究基本概念
临床研究基本概念在医学领域，临床研究是推动医学进步、改善医疗质量、保障患者健康的重要手段。
它旨在探索新的诊断方法、治疗策略以及预防措施，以提高对疾病的认识和应对能力。
临床研究简单来说，就是在人体上进行的关于疾病诊断、治疗和预防的研究。
这可不是随便就能开展的，需要遵循一系列严格的科学方法和伦理原则。
首先，临床研究的类型多种多样。
有观察性研究，这就好比我们只是在旁边静静地观察，不进行任何干预，只是记录下所看到的情况。
比如，对某个地区某种疾病的发病率进行调查，或者观察某种生活习惯与某种疾病之间的关联。
还有实验性研究，这种研究中，研究者会主动地对研究对象进行干预，然后观察干预后的效果。
比如，测试一种新药物是否能有效地治疗某种疾病，或者比较两种不同治疗方法的优劣。
在临床研究中，研究对象的选择至关重要。
一般来说，要保证研究对象具有代表性，能够反映出所要研究的总体人群的特征。
同时，还要考虑到研究对象的纳入标准和排除标准。
纳入标准规定了哪些人可以参加研究，而排除标准则明确了哪些人不适合参加。
比如，在研究一种治疗高血压的新药时，纳入标准可能包括已经确诊为高血压、年龄在一定范围内、没有其他严重的疾病等。
排除标准可能包括对该药物成分过敏、正在服用可能影响研究结果的其他药物、怀孕或哺乳期妇女等。
样本量的确定也是一个关键问题。
样本量太小，可能得出的结果不具有代表性，也缺乏说服力；样本量太大，又会浪费资源，增加研究的难度和成本。
通常，样本量的确定需要考虑到研究的目的、研究对象的变异性、预期的效果大小以及统计学的要求等因素。
临床研究的设计方案也有很多种，常见的有随机对照试验、队列研究、病例对照研究等。
随机对照试验被认为是评估治疗效果的“金标准”。
在这种研究中，研究对象被随机地分配到不同的组，比如实验组和对照组。
实验组接受新的治疗方法或干预措施，对照组则接受传统的治疗方法或安慰剂。
通过比较两组之间的差异，来判断新的治疗方法是否有效。
临床研究基本概念
临床研究基本概念临床研究是指通过对人类或动物实际诊疗、监护、观察等过程进行系统性研究和分析，以解决医学领域的问题或探索新的治疗和预防方法的一种科学方法。
临床研究的目的是提高医学的诊断和治疗水平，促进人类健康的发展。
一、临床研究的基本类型根据研究目的和研究对象的不同，临床研究可以分为观察性研究和干预性研究。
观察性研究是根据已经发生的事件进行观察和分析，包括横断面研究和纵向研究。
干预性研究是通过主动干预研究对象，观察结果的变化情况，包括实验研究和临床试验。
二、临床研究的设计和实施临床研究的设计和实施是科学性和可行性的重要保证。
首先，研究者需要明确研究目的和研究问题，制定研究方案和研究流程，包括研究对象、研究方法、随访策略、数据收集和分析等。
其次，研究者需要根据研究目的和实际情况选择适当的研究样本和研究工具，并进行相应的训练和质量控制。
最后，研究者需要遵守伦理原则，获得患者的知情同意，并严格按照研究方案和伦理审批程序进行研究实施。
三、临床研究的数据收集和分析临床研究的数据收集和分析是评价研究结果的重要环节。
研究者需要通过临床观察、实验操作和问卷调查等方式收集研究数据，并进行数据清理、统计分析和结果解释。
研究者需要选择适当的统计方法和软件工具，对数据进行描述性统计、方差分析、回归分析等，并根据研究目的和问题来解释研究结果的可靠性和应用性。
四、临床研究的伦理和安全问题临床研究涉及到患者的权益和安全，必须遵守相关的伦理原则和法律法规。
研究者需要在研究前获得伦理审批和知情同意，并在研究过程中确保患者的隐私和保密。
研究者还需要对研究过程中可能出现的不良事件进行监测和报告，并采取必要的措施保护患者的安全。
五、临床研究的意义和应用前景临床研究是推动医学科学发展和临床实践改进的重要途径。
通过临床研究，可以验证新的治疗方法的有效性和安全性，优化临床诊断和治疗流程，改善患者的生活质量。
临床研究还可以为制定临床指南和医学政策提供科学依据，推动医疗卫生体系的改革和发展。
临床研究课题
临床研究课题【原创实用版】目录1.临床研究的重要性2.临床研究的基本概念3.临床研究的主要类型4.临床研究的流程与方法5.临床研究的应用领域6.我国临床研究的发展现状与挑战7.结论与展望正文1.临床研究的重要性临床研究是医学研究中至关重要的一个领域，其主要目的是为了提高疾病的诊断、治疗和预防效果，促进医学科学的发展。
通过临床研究，我们可以了解疾病的发病机制、病程演变，找到更有效的治疗方法和药物，从而提高患者的生活质量和生存率。
同时，临床研究也为医学教育提供了实践和研究的基地，培养了一批批优秀的医学人才。
2.临床研究的基本概念临床研究是指在人体上进行的医学研究，通常包括诊断、治疗、预防和随访等环节。
临床研究可以根据研究目的和方法的不同，分为多种类型，如干预性研究、观察性研究、病例对照研究等。
3.临床研究的主要类型（1）干预性研究：通过给予患者特定的治疗措施，观察其疗效和安全性。
（2）观察性研究：对患者进行自然观察，以了解疾病的自然进程和预后。
（3）病例对照研究：选取患病和非患病人群进行对照，分析疾病的危险因素和保护因素。
（4）实验性研究：在实验室条件下，对疾病模型进行研究，以探讨疾病的发病机制和药物作用。
4.临床研究的流程与方法（1）立题：确定研究问题，明确研究目的和意义。
（2）设计：制定研究方案，包括研究类型、研究对象、样本量、干预措施等。
（3）实施：按照研究方案进行实际操作，收集和整理数据。
（4）分析：对数据进行统计分析，得出研究结论。
（5）报告：撰写研究报告，发表研究成果。
5.临床研究的应用领域临床研究涉及多个医学领域，如内科、外科、妇产科、儿科、眼科、耳鼻喉科等。
随着医学科学的不断发展，临床研究在各个领域的应用也越来越广泛。
6.我国临床研究的发展现状与挑战近年来，我国临床研究取得了显著成果，发表在国际顶级医学期刊上的论文数量逐年增加。
然而，与发达国家相比，我国临床研究仍存在一定的差距，如研究水平不高、临床试验质量参差不齐等。
矿产
矿产资源开发利用方案编写内容要求及审查大纲
矿产资源开发利用方案编写内容要求及《矿产资源开发利用方案》审查大纲一、概述
㈠矿区位置、隶属关系和企业性质。
如为改扩建矿山, 应说明矿山现状、
特点及存在的主要问题。
㈡编制依据
(1简述项目前期工作进展情况及与有关方面对项目的意向性协议情况。
(2 列出开发利用方案编制所依据的主要基础性资料的名称。
如经储量管理部门认定的矿区地质勘探报告、选矿试验报告、加工利用试验报告、工程地质初评资料、矿区水文资料和供水资料等。
对改、扩建矿山应有生产实际资料, 如矿山总平面现状图、矿床开拓系统图、采场现状图和主要采选设备清单等。
二、矿产品需求现状和预测
㈠该矿产在国内需求情况和市场供应情况
1、矿产品现状及加工利用趋向。
2、国内近、远期的需求量及主要销向预测。
㈡产品价格分析
1、国内矿产品价格现状。
2、矿产品价格稳定性及变化趋势。
三、矿产资源概况
㈠矿区总体概况
1、矿区总体规划情况。
2、矿区矿产资源概况。
3、该设计与矿区总体开发的关系。
㈡该设计项目的资源概况
1、矿床地质及构造特征。
2、矿床开采技术条件及水文地质条件。
- 1、下载文档前请自行甄别文档内容的完整性，平台不提供额外的编辑、内容补充、找答案等附加服务。
- 2、"仅部分预览"的文档,不可在线预览部分如存在完整性等问题,可反馈申请退款(可完整预览的文档不适用该条件!)。
- 3、如文档侵犯您的权益，请联系客服反馈,我们会尽快为您处理(人工客服工作时间：9:00-18:30)。
横断面研究：特定时间的快照
• 又称频率调查或现况研究，用来检测特定 时间疾病的存在与否和一项暴露因素的存 在与否。
• 因为结局和暴露在同一时间被确定，但这 两个的时间关系可能不清楚。
• 例如，有关节炎的女性比没有关节炎的女 性肥胖更常见。
• 是增加的体重负担导致关节炎还是有关节 炎的女性不得不减少活动然后出现肥胖？
队列研究：从暴露到结局
• 队列研究的优缺点： • 因为暴露因素一开始就确定，就不必像病
例-对照研究中的那样考虑回忆偏倚。 • 队列研究可以计算真正的发病率，相对危
险度和归因危险度。 • 但对于罕见事件或需要很多年才发病的疾
III级证据 推荐强度 A级推荐 B级推荐 C级推荐 D级推荐 E级推荐
来自至少一个设计良好的随机对照临床试验中获得的证据 来自设计良好的非随机对照试验中获得的证据 来自设计良好的队列研究或病例对照研究(最好是多中心研究)的证据 来自多个时间序列的、带有或不带有干预的研究得出的证据。非对照 试验中得出的差异极为明显的结果有时也可作为这一等级的证据 来自临床经验、描述性研究或专家委员会报告的权威意见
比、率、比例
• 比：一个数目除以另一个数目的值。这两个数可以相关也 可以不相干。根据分子和分母的相关性将比分为：分母包 含分子和分母不包含分子。
• 率：人群中事件 的频率。率的分子（发生结局的人数） 必须包含在分母（有发生这一危险结局的人数）中。
• 尽管所有的比也有分子和分母，率有两个以资区别的特征： 时间和乘数。率以结局发生的时间和常以10为基础的乘数， 来表示整个数目。
临床研究基本概念
绪论
1.临床研究概述
队列研究暴露→结局
分析性研究 病例-对照研究结局→暴露
观察性
横断面研究暴露与对照同一时间
临床研究
描述性研究（无比较对照组）
非随机研究 实验性
随机研究
Rating of evidence: US preventive Task Force
证据质量 I级证据 II-1级证据 II-2级证据 II-3级证据
• 如果结局在两组中的频率是相同的，比值为1.0， 表示暴露与结局没有关联。
• 如果比值大于1.0，提示暴露与危险度增加相关。 • 如果比值小于1.0，提示为一种保护作用。 • 比值比（Odds ratio，OR）又称为交叉乘积比
（cross-products ratio）或者相对比值 （relative odds），在不同的环境中有不同的意 义，这是病例-对照研究中常用的衡量关联性的方 法。它显示在病例组中的暴露的可能性除以对照 组中暴露的可能性。
良好的科学证据支持该干预行为 尚可的证据支持该干预行为 没有足够的依据推荐或反对该干预行为，但在其他场合可能会推荐 尚可的科学证据反对该干预行为 良好的证据反对该干预行为
描述性研究
• 描述性研究位于研究等级的最下端，常常 是发现一个医学新领域时首先的研究。
• 描述疾病和患者的特征，并产生关于疾病 的假设。
非随机试验
• 非随机试验为Ⅱ-1类，虽然不如随机试验 的科学强度，但高于其它分析性研究。
• 在研究者将参加者分配到各治疗组后，非 随机试验的实施与分析类似于队列研究， 暴露和未暴露的人随访一段时间以确定结 局的发生频率。
• 非随机性试验的优点包括同事存在的对照 组和两组确认结局的一致性。但是，可能 存在选择偏倚。
随机对照试验：金标准
• 随机对照试验（randomised controlled trials）是临床 研究避免选择偏倚和混杂因素（confunding）的唯一方 法。
• 随机对照试验的标志：参与者分配到暴露因素中纯粹是随 机的。随机对照试验降低了确定结局的偏倚的可能性。
• 随机对照试验的缺点： • 如果正确的实施，随机对照试没有外部真实性（推广到更大区域 的程度）。和观察性研究不同，随机对照试验只纳入通过 筛查程序的志愿者。 • 另一个限制是随机对照试验中有些情况下是不适用的，因 为故意暴露于危险状态（如毒素、细菌或其他有害因素） 是不道德的。和队列研究一样，随机对照试验费用相当高， 大型的试验的花费可达上千万美元。
病，这种类型的研究需要很长的时间才有 结果，因此费用非常高。
病例-对照研究：从结局到暴露
• 病例-对照研究是追溯性研究。 • 研究者定义一组有一种结局（如卵巢癌）的人群和一组没有该
结局的人群（对照），然后通过调查表、面谈或者其他方式确 定两组人群某一危险因素的暴露情况（如口服避孕药、促排卵 药）。如果暴露在病例中的发生高于对照组，暴露因素与该结 局的危险上升有关。 • 病例-对照研究对罕见的或需长时间发生的结果特别有用，例如 心血疾病和癌症。病例-对照研究的致命弱点是选择合适的对照 组比较困难。除了结局外，对照应该是在其他所有重要的方面 都与病例类似。 • 回忆偏倚（recall bias）（病例比对照对暴露因素的回忆更好） 始终是依靠研究的难题。因为病例对照研究缺乏分母，调查者 不能计算发病率（incidence rate）、相对危险度（relative risk，OR）以及归因危险度。取而代之的是，可以用比值比 （odds ratio）评价其相关性。当结局是不常见的时候（如绝 大多数癌症），比值比可以很好地代表真正的相对危险度。
关联性分析
• 如果病例组与暴露组暴露的可能性相等，比值比为1.0，提示没 有意义。如果病例组暴露的可能性高于对照组，比值大于1.0， 提示暴露与危险性增高有关。与之类似的是，比值比低于1.0提 示保护作用。
• 比例常作为率的同义词，但前者不含有时间成分。比例和 率一样必须分母包含分子。因为不需要记录某段时间的新 发病例，把患病率看作比例（而不是率）更合适。
• 所有的率和比值都是比值，但反过来则不对。
关联性分析
• 相对危险度（relative risk），也称为危险比 （risk ratio）：暴露组发生结局的频率除以非暴 露组中结局的频率。