[医疗药品管控]第一章药理学总论——绪言

（医疗药品管理）第一章药理学总论——绪言
什么是药品，它有哪些特性，如何进行分类，如何进行管理等等问题，于不同的社会阶段，从不同的角度或观点，将有不同的解释。

本节是从法律管理和社会学的角度来阐述这些问题。

壹、药品的定义
20世纪以来，各国政府为了加强药品的监督管理，均于该国的药品法、药事法中，规定了药品的定义，以明确管理对象。

我国《药品管理法》中关于药品的定义是：“药品：指用于预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人的生理功能且规定有适应症或者功能和主治、用法和用量的物质，包括中药材、中药饮片、中成药、化学原料药及其制剂、抗生素、生化药品、放射性药品、血清、疫苗、血液制品和诊断药品等。

”上述定义包含以下要点。

第壹，使用目的和使用方法是区别药品和食品、毒品其他物质的基本点。

没有任何物质其本质就是药品，只有当人们为了防治疾病，遵照医嘱或说明书，按照壹定方法和数量使用该物质，达到治疗或预防或诊断人的某种疾病时，或能有目的的调节某些生理功能时，才称它为药品。

而食品或毒品的使用目的显然和药品不同，使用方法也不同。

第二，我国法律上明确规定传统药（中药材、中药饮片、中成药）和现代药（化学药品等）均是药品，这和壹些西方国家不完全相同。

这壹规定有利于继承、整理、提高和发扬中
医药文化，更有效地开发利用医药资源为现代医疗保健服务。

这壹定义反映了对21世纪药品研究开发方向的高瞻远瞩。

第三，明确了《药品管理法》管理的是人用药品。

这壹点和日本、美国、英国等许多国家的药事法、药品法对药品的定义不同，他们的药品定义包括了人用药和兽用药。

第四，确定了以“药品”作为药物、原料药、制剂、药材、成药、西药、医药等用语的总称。

“药品”壹词和美国的drugs、英国的medicines、日本的“医薬品”同义。

于《药品管理法》英译本中，药品的对应英文是“durgs”。

二、药品管理的分类
药品的分类方法很多，这里介绍的是药品管理法律、法规中有关药品分类管理的类别。

（壹）现代药和传统药
《药品管理法》中规定：“国家发展现代药和传统药。

”
1．现代药（modernmedicines）“现代药”壹般是指19世纪以来发展起来的化学药品、抗生素、生化药品、放射性药品、血清、疫苗、血液制品等。

其特点是用现代医学的理论和方法筛选确定其药效，且按照现代医学理论用以防治疾病。

壹般是用合成、分离提取、化学修饰、生物技术等方法制取的物质，结构基本清楚，有控制质量的标准和方法。

现代药发展很快，已有数万品种。

因为这类药最初于西方国家发展起来，后传入我国，又称西药。

2．传统药（traditionalmedicines）“传统药”壹般是指历史上流传下来的药物，主要是动、植物和矿物药，又称天然药物。

我国的传统药又称中药。

中药治病的经验和理论，如性味、归经、功效、应用、用法、用量、禁忌，均是于中医辩证理论的指导下，根据药物的性能组合于方剂中使用。

中药最本质的特点是于中医理论指导下应用，中医药是壹个整体。

中药不仅历史悠久，至今仍是我国人民防治疾病不可缺少的药物，而且于世界各国影响很大。

（二）处方药和非处方药
《药品管理法》第37条明确“国家对药品实行处方药和非处方药分类管理制度。

”分类管理的目的是有效地加强药品监督管理，保障人民用药安全有效，合理利用医疗卫生和药品资源，推动基本医疗保险制度的建立，提高人们自我保健意识。

药品分类是根据安全有效、使用方便的原则，依其品种、规格、适应症、剂量及给药途径不同，分别按处方药和非处方药进行管理。

1．处方药的定义处方药（prescriptiondrugs）是指“凭执业医师和执业助理医师处方方可购买、调配和使用的药品。

”
其他国家处方药法定使用名称有：英国称prescription-onlymedicine，即POM；美国称legenddrugs；日本称“医疗用医薬品。

”
2．非处方药定义非处方药（nonprescriptiondrugs,over-the-counterdrugs,OTCdrugs）是指“由国务院药品监督管理部门公布的，不需要凭执业医师和执业助理医师处方，消费者能够自行判断、购买和使用的药品”。

“根据药品的安全性，非处方药分为甲、乙俩类。

”
其他国家非处方药法定使用名称有“英国的非处方药分为俩大类，壹类是必须于注册药房卖的，称pharmacymedicine，[P]；壹类能够于任何商店卖的，称generalsaleslistmedicines,GSLmedicines。

美国常称为OTC（over-the-counter）drugs。

加拿大称proprietarymedicines,GP，译作大众药。

日本称“壹般用医薬品”。

西方国家文献中常用的壹些药品名称易和处方药、非处方药混淆，说明于下。

①proprietarydrugs——专卖药，美国于实行处方药和非处方药分类管理以前，所有药品均可不凭医生处方自由购买，药商为了获得专卖权对药品成份保密，故有proprietarydrugs后被划为非处方药。

日本将其译为“大众药”，成为非处方药的用语，如目前“世界非处方药生产商联合会（TheWorldFederationofProprietaryMedicineManufacturers,WFPMM）”
便用此语为非处方药。

有的国家或地区组织使用它时又有其他定义。

②genericdrugs——仿制药品，既有处方药也有非处方药。

③ethicaldrugs——处方药。

（三）新药、首次于中国销售的药品、医疗机构制剂
新药（newdrugs）“是指未曾于中国境内上市销售的药品。

”“已上市药品改变剂型、改变给药途径的，按照新药管理。

”
首次于中国销售的药品（drugstobemarketedinchinaforthefirsttime）是指“国内或国外药品生产企业第壹次于中国销售的药品，包括不同药品产企业生产的相同品种。

”
医疗机制制剂（pharmaceuticalpreparationsdispensedbymedicalinstitutions）是指“医疗机构根据本单位临床需要经批准而配制、自用的固定处方制剂。

”医疗机构制剂不得上市销售。

（四）国家基本药物、基本医疗保险药品目录、特殊管理的药品
1．国家基本药物（nationalessentialdrugs）1975年WHO向会员国建议，根据其国家的卫生需求选择且以合理的价格采购质量合格的基本药物。

WHO对基本药物的定义是：“基本药物就是那些能够满足大部分人口卫生保健需求的药物。

因此，于任何时候均应当能够以充足的数量和合适的剂型提供应用。

”WHO仍提出了基本药物示范目录。

2．基本医疗保险药品目录（简称《药品目录》）为了保障城镇职工基本医疗保险用药，合理控制药品费用，规范基本医疗保险用药范围管理，由国家社会劳动保障部组织制定且发布国家《基本医疗保险药品目录》。

纳入《药品目录》的药品是有国家药品标准的品种和进口药品，且符合“临床必需、安全有效、价格合理、使用方便，市场能保证供应”的原则。

《药品目录》所列药品包括西药、中成药、中药饮片。

西药和中成药列基本医疗保险准予支付的药品目录，采用通用名称且标明剂型。

中药饮片列基本医疗保险不予支付的药品目录。

《药品目录》分为“甲类目录”和“乙类目录”。

纳入“甲类目录”的药品是临床治疗必需，
使用广泛，疗效好，同类药品中价格低的药品。

纳入“乙类目录”的药品是可供临床治疗选择使用，疗效好，同类药品中比“甲类目录”药品价格略高的药品。

“甲类目录”由国家统壹制定，各地不得调整。

“乙类目录”由国家制定，各地（省级）可适当调整。

3．特殊管理的药品（thedrugsofspecialcontrol）国家对麻醉药品（narcoticdrgus）、精神药品（psychotropicsubstances）、医疗用毒性药品（medicinaltoxicdrugs）、放射性药品（radioactivepharmaceuticals）实行特殊管理。

这4类药品被称为特殊管理的药品。

三、药品的质量特性和商品特征
（壹）药品质量特性
质量特性（qualitycharacteristic）是指“产品、过程或体系和要求有关的固有特性”（ISO9000：2000）。

特性是指“可区分的特征”。

“特性能够是固有的或赋予的”（ISO9000：2000）。

药品的法律定义规定了药品必须满足的需求，药品的质量特性是指药品和满足预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人的生理功能的要求有关的固有特性。

药品（原料药及其制剂）的质量特性包括有效性、安全性、稳定性、均壹性等方面。

1．有效性药品的有效性（effectiveness），是指于规定的适应症、用法和用量的条件下，能满足预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人的生理功能的要求。

有效性是药品的固有特性，若对防治疾病没有效，则不能成为药品。

但必须于壹定前提条件下，即有壹定的适应症和用法、用量。

世界上不存于治百病的药品。

有效性的表示方式，于国我应明确用于预防、治疗、诊断、缓解或者辅助治疗某种疾病或症状。

于国外对治疗采用“完全缓解”、“部分缓解”、“稳定”来区别。

2．安全性药品的安全性（safety），是指按规定的适应症和用法、用量使用药品后，人体产生毒副反应的程度。

大多数药品均有不同程度的毒副反应，因此，只有于衡量有效性大于毒副反应，或可解除、缓解毒副作用的情况下才使用某种药品。

假如某物质对防治、诊断
疾病有效，可是对人体有致癌、致畸、致突变的严重损害，甚至致死，则不能作为药品。

3．稳定性药品的稳定性（stability），是指于规定的条件下保持其有效性和安全性的能力。

这里所指的规定条件壹般是指规定的有效期内，以及生产、贮存、运输和使用的要求。

假如某物质虽然具有防治、诊断疾病的有效性和安全性，但极易变质，不稳定，则至少不能作为商品药。

4．均壹性药品的均壹性（uniformity），是指药物制剂的每壹单位产品均符合有效性、安全性的规定要求。

药物制剂的单位产品，如壹片药、壹支注射药、壹瓶酊水糖浆、壹包冲剂等。

原料药品的单位产品，如壹箱药、壹袋药、壹桶药。

由于人们用药剂量壹般和药品的单位产品有密切关系，特别是有效成份于单位产品中含量很少的药品，若不均壹，则可能等于未用药，或用量过大而中毒、甚至致死。

均壹性是于制药过程中形成的固有特性。

（二）药品是特殊商品
于壹定的历史阶段，药品是壹种商品，和其他商品壹样，人们需使用药品时，将由自己或有关单位付钱去购买。

可是药品和其他商品相比有明显的特征，即能够作为标志的显著特点，主要的有以下方面。

1．生命关联性药品和其他消费品比较，其不同之处首先要强调的是，药品是和人们的生命关联联的物质。

药品的使用目的是预防、治疗、诊断人的疾病，有目的地调节人的生理功能，它是维持人们生命和健康的物质。

各种药品有各不相同的适应症，以及用法用量，若没有对症下药，或用法用量不适当，均会影响人的健康甚至危及生命。

而其他商品没有这种和人的生命直接的关联性，故生命关联性是药品的基本商品特征。

2．高质量性由于药品和人们的生命有直接关系，确保药品质量尤为重要。

药品的纯度、稳定性、均壹性和药品的使用价值有密切关系，杂质、异物混入药品，可出现异常生理现象、毒副作用、药品不良反应，甚至中毒。

药品这壹商品只有合格品和不合格品的区分，而没有
顶级品和等外品的划分。

法定的国家药品标准是判断和保证药品质量的标准，是划分药品合格和不合格的法定依据。

药品的高质量性仍反映于，国家对药品的研制、生产、流通、使用实行严格的质量监督管理，推行GLP、GCP、GMP、GSP、GDP、GPP等质量规范。

故药品的生产成本较高。

3．公共福利性药品防治疾病、维护人们健康的商品使用价值，具有社会福利性质，假如药品的价格太高，将使药品的使用价值受到限制。

无论什么性质的医药企业均应担负起为人类健康服务的社会职责。

人类的疾病种类繁多，为此治疗疾病的药品品种也很多，但每种药品的需求量却有限，这就导致药品的成本较高。

作为商品的药品，其成本较高而客观上又不得高定价，医药企业、医疗机构应认清药品的公共福利性，将此作为自己应尽的社会责任。

国家为了保证人们能买到质量合格、价格适宜的药品，对基本医疗保险药品目录中的药品实行政府定价，且对药品广告进行审查管理。

不由市场竞争自由定价，以及对药品促销手段广告的管理，均是药品的公共福利性特征的体现。

4．高度的专业性药品这壹商品要发挥预防、治疗、诊断人们疾病，维护人们健康的作用，必须通过合格的医师、药师指导作用才能得以实现，这和其他商品有很大的不同。

药品说明书有许多专业术语，未受过医药专业教育的营业员不能正确理解和解释。

处方药必须通过执业医师处方才能购买，零售处方药和甲类非处方药的药房，必须配备执业药师。

药品的研究和开发更是需要多学科高级专家合作才能进行。

为此制药工业被称为高科技产业，药品被称为指导性商品。

药品和其他商品不同的又壹特征是高度专业性。

5．品种多、产量有限有资料报道人类疾病有10万种之上，因此客观需要多种药品来防治疾病。

人类疾病随自然环境（地域、季节、气候等）和社会环境的影响有所变动，但于壹定的历史时期，各种疾病的发病率有壹定规律，因此所需的药品也有限，即市场需求基本上无弹性，是由发病率来决定的。

多品种、产量有限是药品和其他商品不同之处，个别罕见病
种，仅需极少数药品，但也应研制生产，这种药称为“orphandrugs”。

四、药品的来源和发展
（壹）药品的来源
药从何处来？简单地说药品来自天然的和合成的物质。

人类最初的药物均来自自然界，当下仍于使用的药物有很多是很久以前就有的，例如，鸦片于公元前1500多年就已列入著名的《伊伯氏纸草本》上。

今天仍有许多药品来自自然界，来自动物、植物和矿物。

人们希望从自然界获得更多的药物，特别是从植物中。

当然现代药中有许多药物是合成的，它们中有些是有计划地合成防治疾病的药品，而有些则是进行其他化学工作偶然发现的。

有人列出新的治疗药物的各种来源：①民间传统的医药；②同源科学如有机化学的发展；③生物化学的发展；④酶抑制物；
⑤偶然发现的；⑥天然产物探索；⑦现有药品的修饰；⑧生物技术的发展；⑨化学和生物学的计划项目；⑩随机筛选。

二次世界大战后，国际上有许多新药均是由跨国制药公司有计划研制的，制药工业担起了药物治疗革命的重担。

有人说半个世纪来药物治疗的进展相当于以往全部的历史。

因此，现代研制新药的过程和方法引起人们极大的关注。

我国不仅颁布了药品注册管理办法，且由国家有关部门主持制订新药研制规划、计划，针对我国人民健康和疾病情况有目的研制新药，且对研制给予投资支持。

药品的来源从人们盲目的探索，进入有目的、有计划、有组织、有投资多学科的合作，且有严格的管理办法的开发，是人类征服自然、防治疾病的壹大突破，标志着人类社会的进步。

（二）药品的发展
1．成功地研究开发了大批新药20世纪初期，新药606、914的研制成功，奠定了化学
治疗理论的基础，20世纪30~40年代，磺胺和青霉素的研究开发成功，标志着化学治疗药物发展的里程碑。

据报道，仅1935~1946年间就合成了约5500种磺胺类化合物供临床试验。

于20世纪后半叶，治疗各种疾病的大批新药上市，化学药物治疗成为医疗保健的重要手段。

医药界常以新化合物实体（NCEs）的数目来表示新药研究开发的进展。

据统计1961~1993年世界各国共上市新化合实体新药（NCEs）2031个，平均每年61.5个。

20世纪九十年代以来，每年有40个左右NCEs投产上市。

其他各类新药的品种数千千万万，难以统计。

2．继承、整理、提高、发挥传统医药的工作有很大进展于化学治疗药物突飞猛进发展的20世纪中叶，壹些国家、地区、专业人员对传统医药学持轻视、忽视甚至反对态度。

而许多不发达国家、地区的人民仍主要依靠传统医药防治疾病。

以我国为首的壹些国家坚持现代医药学和传统医药学结合，有计划地整理、提高传统医药，使之更好地为人们医疗保健服务。

经近关个世纪的实践证明，我国的方针是正确的。

自80年代以来，用现代科学技术的成就，发掘、整理、提高传统医药取得显著成果。

3．制药工业持续较高速度发展，成为重要的高科技、高附加值的工业部门20世纪以前，人们制药均于药房或作坊，没有制药工业。

二次世界大战前后制药厂逐渐发展，而制药工业主要是50年代后迅猛发展起来的。

4．合理用药已被提到重要议事日程20世纪70年代以后，新药研究开发速度放慢，因为所需的投资日增，风险越来越大。

从新化合实体新药研究开发上市的年平均数来见，60年代为83.2个，70年代为62.6个，80年代为48.5个，90年代为39~44个。

进入80年代后，人们评价药物的“思维结构”（paradigm）发生了显著变化，合理用药日益受到重视。

WHO早于70年代便提出合理用药标准，主要内容是：用适宜的药物，于适宜的时间，以
公众能支付的价格保证药品供应，正确地调配处方，于正确的剂量、用药间隔、用药日数下使用药物，确保药物质量安全有效。

20多年来，合理用药观点已广泛被接受，开展了大量研究，采取了许多措施。