新诊断多发性骨髓瘤是否需行分层治疗？

新诊断多发性骨髓瘤是否需行分层治疗？
近年，一些临床指标、细胞遗传学和基因表达谱特征被用于预测多发性骨髓瘤（MM）病程和预后，有助于建立个体化治疗策略。

传统分期系统：DS/ISS分期以生化指标为基础对疾病分层评估，可反映肿瘤负荷、预测预后，或不能准确判断预后。

基于分子遗传学的预后分层体系：Mayo 医学中心骨髓瘤 mSMART 危险分层采用 FISH 检测细胞遗传学异常，分析显示高危、中危和标危患者 OS 有显著差异；2013 年对MM 危险分层治疗策略作了推荐。

基于基因表达谱预后分层分析显示，高危和低危患者 OS、EFS 存在显著差异；其意义独立于 ISS 分期和其他高危细胞遗传学指标，但由于价格等原因，未在临床推广应用。

新型 MM 预后分层体系如ISS-iFISH 模型、ISS-rFLC 模型，结合遗传学特点等多个指标明显提高了风险评估的准确性。

MM 现代诊治体系的思路，应是根据预后和患者条件选择合适的治疗方案，基于预后分层的个体化治疗，提高整体疗效、节约资源，减轻个人和社会负担。

新诊断 MM 或无法达到治疗目标
新药时代 MM 的治疗应追求高质量缓解。

与标危患者相比，高危患者能否从强烈治疗获益？
沙利度胺/地塞米松+双次自体造血干细胞移植（ASCT）治疗的回顾性研究显示，存在 t(4;14) 和（或）del(17p) 与无t(4;14)和（或）del(17p)相比，5年TTP（53%与30%）、PFS（45%与 28%）和 OS（69% 与 53%）显著降低，提示该方案不能克服高危患者的不良预后。

Kapoor 等针对来那度胺 / 地塞米松的研究显示，高危组 [ 低二倍体、del(13）、del p53、PCLI ≥ 3%、t(4,14)、t(4,16)] 与标危组 3 年OS 率没有差异（77% 与 86%）。

与传统治疗方案相比，硼替佐米能够克服 t(4;14) 的不良临床预后。

del17p 对于硼替佐米仍是一个挑战，虽 HOVON/GMMG 临床试验显示，以硼替佐米为基础的治疗方案能够改善 del(17p13) 对 PFS?与 OS 的不良影响，但不能完全克服。

此外，NCCN 指南、欧洲指南、亚洲指南、中国指南均没有提及分层治疗，仅有 Mayo 医学中心指南提及。

因此，对新诊断 MM 分层或不能达到治疗目的。