溶组织芽胞梭菌胶原酶产品Xiaflex获准上市用于治疗杜普伊特伦挛缩征

溶组织芽胞梭菌胶原酶产品Xiaflex获准上市用于治疗杜普伊
特伦挛缩征
佚名
【摘要】@@ 2010年2月Auxilium制药公司开发的溶组织芽胞梭菌胶原酶产品Xiaflex成为首个在美国获准用于治疗损伤手掌功能的杜普伊特伦挛缩征(Dupuytren′s contracture)药物,FDA药物评估与研究中心的Bob Rappaport 称,"在Xiaflex获准上市前,此手疾的唯一有效疗法是手术,而术后患者往往需要长时间恢复和理疗.因此,该药的成功开发是此手疾治疗研究取得的一大进展."Auxilium 公司CEO Armando Anido也称,"我们相信,该药获准上市是医治此手疾的重大突破".
【期刊名称】《药学进展》
【年(卷),期】2010(034)004
【总页数】2页(P188-189)
【关键词】Xiaflex;溶组织芽胞梭菌胶原酶;杜普伊特伦挛缩征
【正文语种】中文
【中图分类】R977.3
2010 年 2月 Auxilium制药公司开发的溶组织芽胞梭菌胶原酶产品 Xiaflex成为首个在美国获准用于治疗损伤手掌功能的杜普伊特伦挛缩征(Dupuytren′s con tractu re)药物,FDA药物评估与研究中心的 Bob Rappaport称,“在 Xiaflex获准上市前,此手疾的唯一有效疗法是手术,而术后患者往往需要长时间恢复和理疗。

因
此,该药的成功开发是此手疾治疗研究取得的一大进展。

”Auxilium公司 CEO Armando Anido也称,“我们相信,该药获准上市是医治此手疾的重大突破”。

杜普伊特伦挛缩征是一种手掌皮肤下方结缔组织严重受损的疾病,即手掌结缔组织中大量胶原沉积,形成条索状结构,导致患者手指不能正常舒展和伸直。

此手疾为染色体显性遗传疾病,可在家族中遗传数人或数代,多见于高加索人和 50岁以上男性,在美国约有 700万～1 400万患者。

Xiaflex所含纯化溶组织芽胞梭菌胶原酶是由溶组织梭菌发酵分离及纯化而获得的两种微生物胶原酶,其作用机制是通过直接注射至手掌皮肤下方胶原条索组织,溶解过多的胶原沉积,从而达到治疗目的。

在澳大利亚进行的一项涉及 66名患者的临床研究显示,相对于安慰剂组 5%的治疗成功率, Xiaflex治疗组中有 44%的受试者治疗成功,即达到主要终点考察指标的预期。

另一项在美国进行、涉及 306名患者的临床研究显示,Xiaflex组和安慰剂组中治疗成功的受试者分别为 64%和 7%。

这两项研究的主要终点考察指标均为在最后一次注射治疗后 30天时,主要手指关节挛缩程度降低 5级的患者比例。

此外,在5项临床研究中,830名接受 Xiaflex治疗的患者其复发率为 4%,而据统计,在所有接受手术治疗的病例中,复发率约 27%～80%。

Xiaflex注射治疗的常见不良反应为注射部位水肿、肿胀、出血和疼痛,但未见本品产生严重的过敏性反应,FDA称,这出乎预料,因为通常来自细菌的外来蛋白会引发免疫系统反应。

FDA已要求厂商为 Xiaflex提交一份“风险评估与降低计划”(REM S),其内容包括一项与药品消费者的交流计划和一份用药指南,告知有关医护人员如何以正确方式注射本品和进行手指伸展训练,并告知患者用药可能存在的严重风险。

A uxilium公司将向具有手掌注射和杜普伊特伦挛缩征治疗经验的医生销售 Xiaflex,并仅在医生确保完成了相关培训项目后向其提供该药,这些培训项目包括通过视频或书面手册,展示该药的正确使用方法和概述治疗风险。

而且,该药产品标签的“警告”栏中将标明:使用本品导致掌腱破裂的风险为0.3%。

早在Xiaflex获准之前的2009年9月,FDA关节炎药物专家委员会就曾一致推荐批准该药用于治疗晚期杜普伊特伦挛缩征,并声称,该药的治疗可给患者带来显著疗效,且总体安全性甚至好于手术治疗。

获得Xiaflex欧洲上市权的Auxiluim公司合作伙伴辉瑞公司称,该药在欧洲上市的审批程序于2010年1月开始。

Jefferies公司分析师们预测,该药2010年的销售额将达4 700万美元,而到2015年则可增长至6.23亿美元。

该药用于治疗佩罗尼病(Peyronie′s disease)和肩周炎(俗称五十肩)的Ⅱ期临床试验也正在进行中。