亨廷顿病基因治疗的进展
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亨廷顿病基因治疗的进展
裴中;吴腾腾
【期刊名称】《重庆医科大学学报》
【年(卷),期】2024(49)5
【摘要】亨廷顿病是一种常染色体显性遗传病,近年来多项针对mRNA水平的干预策略相继开展临床试验,同时随着聚集的规律性间隔短回文重复序列(clustered regularly interspersed short palindromic repeats,CRISPR)/CRISPR关联基因(CRISPR associated gene,Cas)系统的日渐成熟,针对致病基因组的基因编辑策略也屡有报道。
本文将围绕亨廷顿病基因治疗的临床现状、研究进展、临床评估的改进做简要综述。
【总页数】6页(P552-557)
【作者】裴中;吴腾腾
【作者单位】中山大学附属第一医院神经科;广州医科大学附属第一医院神经内科【正文语种】中文
【中图分类】R745
【相关文献】
1.亨廷顿舞蹈症步态空间-时间参数特征及其与统一亨廷顿病等级量表评分的相关性研究
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5.亨廷顿病与类亨廷顿病的分子诊断
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