全球创新药物研发未来发展趋势分析

全球创新药物研发未来发展趋势分析
摘要：近年来，全球的药物研发投入随着医药市场的不断扩大也迅速飙升，在
高投入，高风险，高回报的医药行业，创新药逐渐成为企业核心竞争力。

现阶段，全球创新药物的研发面临严峻挑战，为了进一步推动创新药物研发工作的开展，
文章将重点阐述未来全球创新药物的发展趋势，以供参考。

关键词：全球创新药物；研发；未来发展；趋势；分析
作为与人类健康息息相关的产业，医药产业是全世界公认的朝阳产业，医药
产业的创新对于满足人民群众日益增长的医疗需求发挥着极其重要的作用，毫无
疑问，创新药是医药企业的核心竞争力。

近年来，我国的医药市场迅速扩容，目前已超越日本成为全球第二大医药市场。

同时，我国制药行业正处于由“仿制为主” 向“自主创新为主” 转变的重大转型期，了解全球新药研发的趋势有利于审时度势，及时转变研发模式和策略，在激
烈的市场竞争中立于不败之地。

所以，对全球创新药物研发未来发展趋势的研究
势在必行。

一、药物由治疗功能转向预防功能
在临床治疗过程中，许多疾病都会存在特定的生物标志物，这些生物标志物
能够在患者出现症状之前提示人们疾病发生的风险，所以，及时进行预防并开展
早期干预能有效降低疾病发生率。

而在研发预防性药物的时候，临床试验一般选
择潜在患病风险的受试主体。

但是，试验启动一定要具备相应的证据，保证整体
效益高于可预见的风险，同时，也很容易存在因试验结果获取时间较长而缺乏可
行性特征，若使用生物标志物当作有效替代重点，也同样会出现长期用药安全问
题[1]。

为此，应当对全新诊断性的生物标志物进行合理地利用，进而划分患者潜
在患病的风险，及时发现高风险的患病群体，这对于干预机制十分重要。

同时，
大部分情况之下，高风险组能够在短时间内实现预期的结果，有效地节省了试验
时间。

一旦干预有效，那么高风险组也能够形成最优效益与风险分析的结果，对
于低风险组的试验奠定了坚实的基础。

由此可见，通过诊断性生物标志物来划分
患病风险等级，可以减少预防性药物的临床试验时间，使药物审批上市速度不断
加快。

二、个体化用药规避反复改变的疗法
通常情况下，患者首次接受治疗药物以后因体内的编码药物代谢的酶、药物
靶标基因和转运蛋白存在差异，导致同一治疗干预措施可能仅对某些病人有效，
即个体化差异[2-3]。

而全新的靶向药物与基因诊断试剂相互配合使用，使得今天
的临床个体化用药意义更加深远[4]。

通过对基因测试试剂的使用，可以将变异检
测出来。

而可快速评价早期治疗应答效果的诊断性工具的运用，对于药品临床的
产出进行了有效改善，对于新药物研发成功几率的提升具有积极的推动作用。

而
将这些工具应用在有效性试验当中，可以对药物无应答的患者进行识别，同样能
够实现无应答患者药物暴露的最小化，所以，使得药品效益与风险分析的结果有
所改善。

三、有效规避药物的不良反应
根据研究结果可以发现，大概有5%的住院治疗患者都是受药物不良反应影响。

其中，绝大部分都是因为编码细胞色素P450酶或者是其他药物代谢酶基因
的变异所引发的药物代谢速度转变，最终导致中毒或者是药物难以发挥自身效用
而排出体外[5]。

为此，要想保证患者用药的产出效果更加理想，就需要在药品研
发及使用当中纳入药品安全。

在使用基因检测手段或者是生物标志物等多种安全
性工具的过程中，应当与主动监测药品不良事件的工具进行有机结合，继而确保
药品的安全实现监测向预测及预防方向转变。

四、实现患者用药依从性的有效提升
如果患者对于治疗的依从性比较差，那么就会导致医疗效果不理想，甚至会
提高医疗的总成本。

同时，个体化的药物效果会增强，而副作用降低，所以，使
得患者用药的依从性有所提升。

特别是针对哮喘或者是糖尿病等患者来说，其服
药依从性较差或者是病情严重的慢性疾病具有积极的作用。

五、全面改善患者的生活质量
对于心脏移植患者来说，有四分之一比例的患者会出现致命排异反应。

所以，要想实现监测的目的，需要保证患者在手术以后的特定时间内，每一星期进行一
次心内膜心肌活组织的检查。

与此同时，需要在手术以后的几年内每个几个月都
展开这一类型的检查[6]。

其中，分子诊断测试只对患者的血样进行抽取即可，而
不需要展开侵入性的组织活检。

六、有效控制医疗成本
通过对个体化药物疗法的使用，针对剂量反复调整或者是不良反应所引发的
住院治疗等问题能够进行有效地解决，最终使得医疗成本不断增加。

而在美国，
通过模型评估发现，在基因测试的作用下，可以确定患者所服用的抗血栓药华法
林剂量，有效地降低了急诊的访问数量，减少了死亡几率，同样，使得医疗成本
大幅度降低。

结束语：
综上所述，现阶段，新药研发的投入力度不断增加，但是，新药产率却出现
了严重危机。

在此形势之下，特别是大规模制药企业，对于传统制药思维的改变
仍然存在极大的问题，所以，对个体化药物概念进行了掩盖。

当前，个体化药物
在开发与使用方面也同样存在诸多缺陷，所以，分子诊断技术在未来发展中将发
挥重要性的作用，实现与新药研发的有机结合。

文章以全球创新药物的研发作为
研究重点，阐述了其未来发展的具体方向，希望为全球创新药物研发工作提供有
价值的理论依据。

参考文献：
[1] 程永浩.创新药物技术转移模式探索[J].医药导报，2014（8）：1113-1117.
[2] Becla L，Lunshof J E，Gurwitz D，et al. Health technology assessment in the era of personalized medicine [J]. Int J Technol Assess Health Care，2011，27（2）：118-126
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[4]medicine：CHRNA5-CHRNA3-CHRNB4 and smoking cessation treatment [J]. J Food Drug Anal，2013，21（4）：S87-S90.
[5]张立国.新药研发组织模式演化及对我国的启示[D].中国人民解放军军事医
学科学院，2013.
[6] 张雪，董玲.美国创新药物研究对中药新药研发的启示[C].2013年“好医生杯”中药制剂
创新与发展论坛论文集.2013：76-79.。