临床科研设计基础知识
临床科研设计(详细知识点总结)
临床科研设计（1）——临床科研设计绪论一、临床研究的概念:二、临床研究方法学的核心三、临床研究设计对误差的控制四、医学统计学知识回顾1.临床医学研究是以人为研究对象，尤其是以患者为研究对象，其最基本的出发点在于阐明疾病的病因、诊断、治疗、预防、自然病程及其预后等方面的重要问题，从而认识疾病的本质，并进行有效防治，达到保障人类健康和促进医学科学进步的目的。
2.临床研究的共同特点：a.个体差异大，实验条件不易控制b.临床研究涉及医德与伦理学问题c.临床研究的内容广泛，涉及的学科众多3.临床研究的基本程序➢科研假说：选题➢证明假说的过程：设计；观察和实验；资料整理和数据分析；总结Note：有什么样的设计，就会对应什么样的数据分析；需要做什么样的分析，必须提前做好相应的设计；4.临床研究的基本要素研究因素；研究对象；效应指标5.临床研究的基本原则——对照原则；随机、均衡原则；重复原则6.研究对象分组依据a.研究因素（队列研究、随机对照试验）b.效应指标(描述性研究)c.研究对象（诊断试验、病例对照研究）7.重复多少是合适的？①样本量太少，不能得出有统计学的意义的结果。
②样本量太多，资金、工作量、病人来源、周期、伦理等不许可。
权衡的方法——样本量估算8.临床研究方法学的核心DME（design、measurement、evaluation）设计（选题、设计）测量（观察和实验）评价（资料整理和数据分析、总结）9.设计的主要内容：• 1.科研目的和理论假设的成立• 2.确立研究设计方案• 3.研究对象的选择• 4.估算合适的样本量• 5.确定研究的观察指标和观察期限• 6.确定正确的资料分析方法•7.严格的质量保证措施1.科研目的和理论假设的成立a.这个过程也称之为选题和立题的过程。
b.选题的过程涉及到文献检索，查阅领域的学术进展、前人的研究基础。
c.同时要注意收集相关的参数，比如其它类似研究、本研究所用到的对照组措施的疗效资料等，为样本量估算做准备。
科研设计基本原理和方法
实验组 T + S1 = E + e1
— 对照组
S2 =
e2
T
=E
设立对照的目的：使实验效应单独显示出来。
2．对照组设置的要求
均衡性
(1)对等 (2)同步 (3)专设
除处理因素外，对照组具备与实验组对等 的一切非处理因素。
对照组与实验组设立之后，在整个研究进 程中始终处于同一空间和同一时间。
任何一个对照组都是为相应的实验组专门 设立的。不得借用文献上的记载或以往的 结果或其它研究的资料作为本研究之对照。
2020/5/16
广西医科大学卫统黄高明编
2．对照组设置的要求
除实验组接受的研究因素外，实验组和对照组 在其他方面都必须尽可能相同。例如： 动物实验，实验组和对照组间动物的种系、性别、 年龄、体重、窝别、毛色等尽可能一致。 临床试验，实验组和对照组间病人的性别、年龄、 体质、病情（期、型）等尽可能相同。
准确度和精密度高
准确度高和精密度不高
准确度不高和精密度高
准确度和精密度均不高
2020/5/16
广西医科大学卫统黄高明编
第二节 实验设计的基本原则及误差控制
一、基本原则
对照原则 随机化原则 重复原则
2020/5/16
广西医科大学卫统黄高明编
（一）对照原则
1．设立对照的重要意义
（1）“有比较才能鉴别”。实验研究最终要 回答的问题是干预措施的效果有或无、高或低。 要回答这两个问题，只有通过合理的对比鉴别， 才能确定干预措施是否有效以及有效程度。而 对照是比较的基础。 （2）对照的设置可以排除非研究因素对研究 结果的影响。
临床试验设计
临床试验设计随着医学科学的不断进步和人们对健康问题的关注，临床试验在医学领域中扮演着愈发重要的角色。
临床试验通过科学方法验证治疗手段的有效性和安全性，为医疗实践提供有效的依据。
然而，临床试验的成功与否将直接影响着医疗技术的发展和患者的健康。
因此，科学合理的临床试验设计是试验结果的可靠保证。
首先，临床试验设计需要明确研究目的和科学问题。
根据所需的试验结果，研究者需要明确试验的推断对象，即主要研究变量。
临床试验的目的通常包括疗效评价、疾病预防、疾病机制探究等。
在明确研究目的的基础上，研究者要提出相应的科学问题。
科学问题需要具备可测量性，即能够通过数据进行验证和论证。
其次，临床试验设计需要选择适当的研究设计。
常见的临床试验设计包括随机对照试验、交叉设计和队列研究等。
其中，随机对照试验是最常用的设计之一。
随机对照试验通过将研究对象随机分配到实验组和对照组，比较两组之间的差异，评估给定治疗手段的效果。
交叉设计适用于某些需要反复观察的情况，如观察药物在患者体内的排泄速率。
队列研究则适用于长期疾病发展过程的观察。
在选择研究设计的基础上，临床试验设计需要明确样本量的计算。
样本量的计算直接关系到临床试验的统计效能。
样本量不足将导致结果的不准确性和试验结果的无法推广。
样本量的计算需要综合考虑试验目的、科学问题、预期效果大小以及可接受的假阳性和假阴性错误率等因素。
有时，为了充分发挥样本的信息价值，还需进行中间分析和外部校准等统计方法的应用。
此外，临床试验设计还需要合理选择入组和排除标准。
入组标准决定了试验对象的选择范围，而排除标准则排除了一些可能对试验结果产生干扰的因素。
入组标准应该综合考虑试验目的和科学问题，尽量选取具备一定代表性的研究对象。
排除标准则需要明确可能干扰试验结果的因素，如其他严重疾病、既往治疗经历等。
最后，临床试验设计需要合理选择终点指标并进行观测和评估。
终点指标是评价给定治疗手段效果的关键指标，通常包括主要终点指标和次要终点指标。
临床科研设计基础知识ppt课件
水舞青风 2016年12月
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•1
设计一个临床研究，就是以临床研究数据为主线讲述一个破绽尽 可能小的“故事”，来证明被提出的研究选题！
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•2
什么是临床研究？
•
临床研究是以人为研究对象，尤其是以患者为研究对象，其最基本的出发点在于阐明
疾病的病因、诊断、治疗、预防、自然病程及其预后等方面的重要问题，从而认识疾病的本
研究对象研究因素效应指标研究对象a研究对象b非研究因素临床研究的基本原则均衡随机研究对象研究因素效应指标研究对象a研究对象b随机对照试验研究对象分组依据队列研究处理因素随访观察结局事件不发生结局事件发生结局事件不发生平行组对照示意图结局结局试验组对照组样本目标人群结局机对照临床试验的基本原理时间方向洗脱期试验组试验组对照组对照组交叉对照示意图未发生结局未发生结局nowfuture发生结局列研究原理示意图研究对象研究因素效应指标研究对象a研究对象b研究对象分组依据病例对照研究诊断试验调查方向
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•8
科学性原则
•针对选题有合适的方法进 行科学的研究设计，尽量 能体现科学性原则。
•科研假设有一定的理论或实践依据。
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•9
可行性原则
• 有能力和有条件开展研究，工作量适中。 • 对于研究生来讲，一方面是否有足够的资源驾驭这样的研究，另一 方面研究生学位论文的工作量需要达到一定规模。
•干预措施 的结局
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例3：霉酚酸酯治疗重型肝炎的临床研究
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预后研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
可疑的影响 预后的因素
医学科研的基本知识
3、原则 （ 1 ）目的性原则：明确的目的性 —— 提出 探索或要解决的问题，要有实用价值， （ 2 ）先进性原则：水平的先进性 —— 标新 立异（标前人尚未发现之新，立异于他人 之意）
a、前人未曾做过的工作 b 、前人虽做过，但不完善，需进一步补 充提高 c 、经实践证明，前人的结论有部分或完 全错误的需重新认识 d 、国外、省外虽有研究，但由于保密未 公开
(24 h EKG for rats)
（3）形成思路 （4）专家论证 （5）修改完善 （6）具体细化
（二）、设计： 1、概念：完成科研课题的实施方案
立题：选择确立战略目标
设计：实现目标的战术计划
2、内容：
（1）处理因素的设计 （5）对照与分组的设计
（ 3 ） 开 发 研 究 （ developmend research）：
指运用基础研究或应用研究的知识，开发新 材料、新产品、新设计、新流程、新方法，或对 之进行重大的实质性改进的创造性活动。 * 技术引进：简便地、原封不动地引进一项技 术——科技工作 * 开发研究：在引进的基础上，对技术进行实质 性改造——科研工作
1、临床医务工作者是应用研究的主 力军，医院是应用研究的重要基地和 场所。 2、临床是医学科研的立足点、出发 点和落脚点。
（二） 临床科研对象的特性 研究对象是人，研究成果应用于人。
生物属性 社会属性
生理活动 心理活动
生物——心理——社会医学模式
（三） 临床科研的道德要求
1、 忠实于医学目的。
2、根据课题的研究内容和研究方法分 类：
（ 1 ） 实 验 研 究 （ experimental research）： 研究者在严格控制的条件下，对研究 对象施加一定的处理，并根据其反应与 未受处理的对照组相比较而验证假说。
临床科研设计知识点总结
临床科研设计知识点总结一、研究设计的基本概念临床科研设计是指研究者为了探索医学问题，应用科学原理和方法，设计一种系统的计划和方案，以收集适当的数据，并对这些数据进行分析和解释的过程。
在研究设计的过程中，研究者需要考虑实验的目的、研究问题、研究对象、研究方法和数据收集等方面的内容，以确保研究的科学性和可靠性。
研究设计的基本概念包括实验、观察性研究、队列研究、病例对照研究、临床试验等。
实验是一种通过对实验组和对照组进行比较来探讨因果关系的研究方法。
观察性研究是一种通过观察人群中不同特征之间的关系来探讨因果关系的研究方法。
队列研究是一种在一段时间内追踪观察人群中患病和未患病者之间的关系的研究方法。
病例对照研究是一种通过对病例组和对照组进行比较来探讨疾病与危险因素之间的关系的研究方法。
临床试验是一种通过对患者进行干预和观察来评价治疗效果的研究方法。
不同的研究设计适用于不同的研究问题和研究对象，研究者需要根据具体情况选择合适的研究设计。
二、研究设计的步骤研究设计的步骤包括确定研究问题、选择研究方法、确定研究对象、设计研究方案、进行实施、收集数据、分析和解释数据、撰写研究报告和交流成果等。
确定研究问题是研究设计的第一步，研究者需要明确研究的目的和研究的问题，以确定研究的方向和内容。
选择研究方法是研究设计的第二步，研究者需要根据研究问题和研究对象的特点选择合适的研究方法，以确保研究的科学性和有效性。
确定研究对象是研究设计的第三步，研究者需要确定研究的人群、患者、样本等对象，并确定研究对象的特点和数量。
设计研究方案是研究设计的第四步，研究者需要详细规划研究的时间、地点、人员、资金等方面的内容，以确保研究的可行性和可靠性。
进行实施是研究设计的第五步，研究者需要按照研究方案的要求进行实验、观察、追踪、干预等工作。
收集数据是研究设计的第六步，研究者需要按照研究方案的要求收集相关的数据和信息。
分析和解释数据是研究设计的第七步，研究者需要对收集到的数据进行统计分析和科学解释。
1 医学科研设计概论
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
一、选择课题的原则
创新性原则（原始、整合、再创新）
创新是科学研究的灵魂，任何成果贵在创新 “创”是指前人或他人没有研究过的题目，而不是重复别人的工作 “新”是指研究项目有独到之处，而不是公知公用、模仿抄袭的低水平重
Drinking Non-drinking
150 (a)
100 (c)
50 (b)
200 (d)
a/c
150 / 100
OR =
=
= 6.0
b/d
50 / 200
Department of Epidemiology & Bio-St提出科学问题
检查证实假说 指导未来设计
选题必须具体和明确，反映研究者思想的清晰度与深刻性 选题设计符合科学的要求：受试对象、施加因素、观察措施和指
标等选择合理，科研方法先进，统计学设计正确 具有科学价值
Department of Epidemiology & Bio-Statistics
一、选择课题的原则
可行性原则
可性性是指实施科研选题的基本条件。包括人员、技术、 设备、经费、信息等条件是否具备，预期的目的能否达 到
练习题
A study is conducted to determine the effects of drinking Coca Cola on a teenager’s willingness to bungee jump from frightful heights. A total of 500 teenagers is assembled on the basis of bungee-jumping status: 250 are jumpers, and 250 are not. Of the 250 jumpers, 150 report drinking Coca Cola. Of the nonjumpers, 50 report drinking Coca Cola. A majority of the nonjumpers report a preference for warm milk.
临床研究的基本原理
临床研究的基本原理临床研究是医学科研的重要组成部分，其目的是通过观察和分析疾病的发病机制、病理变化以及不同治疗方法的疗效，为临床实践提供科学可靠的依据。
本文将介绍临床研究的基本原理和常用的研究方法。
一、研究设计的合理性临床研究的研究设计是整个研究的基础，它需要符合科学性、可行性和伦理学的要求。
有效的研究设计能够控制干扰因素的影响，提高研究的可靠性和可重复性。
常见的研究设计包括随机对照试验、队列研究和病例对照研究等。
二、样本的选择和分组在临床研究中，样本的选择和分组是非常重要的步骤。
样本的选择需要满足临床研究的特点和研究目的，通常采用随机抽样的方式来减少选择偏倚。
分组的目的是将样本分为实验组和对照组，以比较不同治疗方法或观察对象之间的差异。
三、数据的收集和分析临床研究的数据收集和分析是获取研究结论的关键步骤。
数据的收集需要遵循统一的标准和程序，确保数据的准确性和完整性。
常用的数据收集工具包括问卷调查、实验记录和观察记录等。
数据的分析通常使用统计学方法，通过计算、描述和推断等手段来探索和总结研究结果。
四、结果的解释和应用临床研究的结果应该被合理解释和应用于临床实践中。
结果的解释需要基于科学原理和研究的背景知识，避免主观臆断和片面解读。
在应用研究结果时，需要综合考虑研究的局限性、患者的个体差异和临床实践的实际情况。
五、伦理和安全的保障临床研究必须遵守伦理和安全的原则，保护被研究对象的权益和隐私。
研究人员应该获得伦理审查委员会的批准，并签署知情同意书。
同时，研究过程中需要考虑患者的安全和隐私保护，合理控制研究的风险和副作用。
总结：临床研究的基本原理是确保研究的科学性、可靠性和可行性。
合理的研究设计、样本选择和分组、数据收集和分析以及结果解释和应用都是临床研究不可或缺的步骤。
此外，伦理和安全的保障也是临床研究的重要考虑因素。
通过严谨的研究过程，临床研究可以为医学实践提供有效的指导和支持，推动医学的进步和发展。
医学科研设计的基本原则
医学科研设计的基本原则及基本步骤一、医学伦理原则二、对照原则（1.空白或安慰剂对照2.标准对照3.实验对照4.交叉对照5.自身对照）三、均衡原则（1.配对 2.分层3.随机化）四、重复原则四个步骤：1.选题与指定计划2.计划的实施3.资料处理、整理与分析4.总结医学科学研究的特点一、研究对象特殊二、医学科研的方法困难三、医学科研的内容复杂如何形成科学假说1.首先要在搜集一定数量事实、资料的基础上，提炼出科学问题；2.其次，为回答问题，要充分运用各种有关的科学知识，并且灵活地展开归纳和演绎、分析和综合、类比和想象等各种思维活动，形成解答问题的基本观点，而这种观点常常表述为新的科学概念，并以此构成假说的核心；3.最后,要推演出对各相关现象的理论性陈述,使假说发展成比较系统的形态。
抽样调查基本原理是什么？它是按照一定方式，从调查总体中抽取部分样本进行调查，用所得结果说明总体情况的调查方法。
抽样调查是现代市场调查中的重要组织形式，是目前国际上公认和普遍采用的科学调查手段。
如何保证样本的代表：为保证样本的代表性就要注意遵循抽样方法的原则：1抽样的随机化2样本的例数必须足够大3调查对象的分布须均衡。
什么是随机抽样：按照随机的原则，即保证总体中每个单位都有同等机会被抽中的原则抽取样本的方法。
各种抽样方法的优缺点单纯随机抽样抽样的缺点：在抽样前需要对全部调查对象进行编码。
当调查总体巨大时，编码的工作量大，易出错。
因此仅适用于较小总体的抽样调查。
系统抽样优点：操作方法较为简单，且能节省抽样时间和费用。
需注意的系统抽样要求调查总体在某些特征上是相等抽样间隔无循环性或周期性，同时每次抽样起点必须随机，不能人为确定起点。
分层抽样最大的优点是样本的代表性强，因而适宜于总体中个体差异较大时的抽样调查。
整群抽样优点：整群抽样是按群组而不是按个体来抽取观察单位的，故操作简便且易为群众所接受，便于组织实施，另外还可以节省人物力和经费，是一种具有可操作性的抽样方法。
医学科研设计基本知识
医学科研设计基本知识引言医学科研设计是医学领域中进行研究的重要一环。
科学合理的研究设计是保障研究结果的可靠性和可重复性的关键，同时也是决定研究成果的有效性和推广实施的基础。
本文将介绍医学科研设计的基本知识，包括研究设计的类型、步骤、常用指标以及结果分析等内容。
一、研究设计类型医学科研设计主要包括观察性研究和实验性研究两种类型。
1. 观察性研究观察性研究是指通过观察和比较研究对象的现象、现状和变化，来探索两个或多个变量之间的关系。
常见的观察性研究设计包括横断面研究、队列研究和病例对照研究等。
•横断面研究：对不同个体或不同群体在某一时点上的现象进行观察和比较，来研究变量之间的关系。
•队列研究：通过对同一群体在一段较长时间内的观察，追踪观察对象的变化情况，并探索变量之间的关系。
•病例对照研究：选择一组病例和一组对照，回顾性地比较两组的特征或暴露史，以研究疾病的危险因素或预后影响因素。
2. 实验性研究实验性研究是指在研究中对某些因素进行干预或控制，以观察和评估研究对象在不同条件下的表现和结果。
常见的实验性研究设计包括随机对照试验和前瞻性队列研究等。
•随机对照试验：将研究对象随机分配到不同的干预组和对照组，对干预组和对照组之间的差异进行比较，评估干预措施的效果。
•前瞻性队列研究：选择一组暴露和非暴露于某一因素的研究对象，随访一段时间后观察并比较两组的发病率或其他结果指标，评估该因素与结果的关系。
二、研究设计步骤进行医学科研设计时，通常需要按照以下步骤进行：1. 确定研究问题在开始设计研究之前，需要明确研究目的和问题，明确需要回答的科学问题，从而确定研究的方向和目标。
2. 制定研究计划制定研究计划包括确定研究设计类型、研究对象、样本容量估计、数据收集方法等细节，确保研究过程符合科学原则和伦理规范。
3. 数据收集和整理按照研究设计计划，采集和记录研究对象的相关数据，包括观察数据、实验数据等，并进行适当的数据整理和清洗，以保证数据的质量和可靠性。
临床医学科研设计的基本程序
临床医学科研设计的基本程序引言：临床医学科研的设计是为了解决医学领域的问题，并为改善人类健康状况和提高医疗水平做出贡献。
本文将介绍临床医学科研设计的基本程序，包括问题定义、文献研究、研究设计、数据收集和分析、结果解读和讨论等。
一、问题的定义在进行任何一项临床医学研究之前，首先需要明确研究的目的和问题。
问题定义的过程中，研究者需要梳理已有的研究成果和文献资料，了解当前领域的研究状况和存在的问题。
通过分析已有资料，研究者可以发现研究中的空白点和争议点，从而确定自己的研究方向和问题。
二、文献研究进行文献研究是有效开展科研工作的基本步骤之一。
通过系统地查阅及阅读相关领域的研究文献，研究者可以了解已有的研究成果、方法和技术，以及国内外研究的发展和趋势。
文献研究还可以帮助研究者更好地了解自己选择的研究对象和问题，并根据已有研究成果合理制定研究假设和设计。
三、研究设计在确定研究问题后，研究者需要制定科学合理的研究设计方案。
研究设计根据具体的研究目的和问题，选择适当的研究类型和方法。
常见的研究类型包括观察性研究和实验性研究，观察性研究包括横断面研究、队列研究和病例对照研究等，而实验性研究则包括随机对照实验和临床试验等。
研究设计还包括研究人群的选择和样本量的计算。
研究人群的选择要考虑到研究问题的相关性，以及实际可行性。
样本量的计算则是为了确定能够达到统计学意义的样本数量，以保证研究结果的有效性和可靠性。
四、数据收集和分析研究设计完成后，研究者需要开始进行数据的收集和分析。
数据收集可以通过问卷调查、病历审核、医学图像观察等多种方式进行，具体根据研究设计中对数据的要求来确定。
数据分析是研究中的重要环节，需要根据研究问题和数据类型选择合适的统计方法进行分析。
常见的统计方法包括描述性统计和推断统计，描述性统计用于描述和总结数据的特征，而推断统计则用于通过样本数据推断总体的统计特征。
五、结果解读和讨论在数据分析得到结果后，研究者需要对结果进行解读和讨论。
实验医学和临床研究的基本原理
包括病例对照研究和队列研究等，通过比较不同 组别之间的差异，探讨疾病与暴露因素之间的关 联。
实验性研究
通过随机对照试验等方法，验证医疗干预措施的 效果和安全性，为临床实践提供直接证据。
临床研究设计原则与方法
随机化原则
确保研究对象被随机分配到不 同组别，以消除选择偏倚和混
杂因素的影响。
对照原则
完全随机设计
将受试对象随机分配到不同处理组，各组分别接受不同处 理。适用于处理因素较少且水平数不多的情况。
随机区组设计
先将受试对象按一定条件（如性别、年龄等）分成若干区 组，再将每个区组内的受试对象随机分配到不同处理组。 适用于存在重要非处理因素的影响情况。
析因设计
研究多个处理因素对实验结果的影响，以及各因素间的交 互作用。适用于多个处理因素且需要研究交互作用的情况 。
精准医疗
随着基因测序技术的发展，精准医疗逐渐成为实验医学和临床研究的重要方向，通过个体 化诊断和治疗，提高疗效和患者生活质量。
免疫疗法
免疫疗法在肿瘤、自身免疫性疾病等领域展现出巨大潜力，通过激活或抑制免疫系统，达 到治疗疾病的目的。
人工智能与大数据
人工智能和大数据技术在实验医学和临床研究中发挥越来越重要的作用，包括数据挖掘、 预测模型建立、辅助诊断等。
面临挑战及问题剖析
伦理问题
涉及人类受试者的实验医学和临床研究必须 严格遵守伦理规范，保护受试者权益，避免 伦理争议。
数据安全与隐私保护
随着大数据和人工智能技术的应用，数据安全和隐 私保护成为重要挑战，需要加强技术和管理手段， 确保数据安全。
多学科协作
实验医学和临床研究涉及多个学科领域，需 要加强跨学科协作，促进知识交流和资源共 享。
医学科研设计1之实验设计
医学科研设计1之实验设计医学科研设计是指在医学领域中通过科学方法和实验来验证一些假设或解决一些问题的过程。
实验设计是医学科研中非常重要的一环，它决定了研究的可行性和结果的可靠性。
本文将探讨医学科研中的实验设计，主要包括实验目的、实验设计的步骤、实验类型和实验结果的分析。
首先，实验目的是实验设计的基础。
在设计实验之前，研究者需要明确实验的目的是什么。
例如，研究者想要验证其中一种新药是否可以治疗其中一种疾病，那么实验的目的就是验证该假设。
明确实验目的有助于确定实验的研究对象、实验因素和实验方法。
其次，实验设计的步骤。
实验设计的步骤可以大致分为以下几个部分：确定实验对象，确定实验组和对照组，确定实验因素和控制变量，确定实验方法和实验时机，确定实验结果和分析方法。
确定实验对象是指确定在实验中需要研究的人群或动物群体，例如选择一些地区的病人作为实验对象。
确定实验组和对照组是指将实验对象分为几组，实验组接受其中一种干预，对照组不接受干预。
确定实验因素和控制变量是指确定实验中需要研究的变量和需要控制的变量，例如在研究其中一种新药的治疗效果时，新药的剂量是实验因素，病人的年龄和性别是控制变量。
确定实验方法和实验时机是指确定实验的具体操作过程和实验进行的时间点，例如在研究药物的疗效时，可以选择在早晨和晚上各进行一次实验测量。
确定实验结果和分析方法是指确定实验的预期结果和统计方法，例如在研究新药的疗效时，可以预期实验组的病人的治疗效果比对照组好，并通过t检验来统计分析数据。
实验类型是实验设计的另一个重要方面。
根据实验的性质和目的，医学科研中常见的实验类型包括前瞻性研究、回顾性研究、随机对照试验和非随机对照试验等。
前瞻性研究是指在实验开始之前明确实验目的并对实验对象进行长期跟踪观察，例如研究其中一种因素对疾病发生的影响。
回顾性研究是指在实验开始之前回顾和分析已有的数据或文献，例如研究其中一种因素与疾病的关系。
随机对照试验是一种控制实验干扰因素的实验设计，通过随机分组将实验对象分为实验组和对照组，并对实验组进行其中一种干预。
临床试验设计的基本规范
临床试验设计的基本规范临床试验设计(clinical trial design)或称临床研究方案是临床研究设计、实行、报告和评价的基础。
一篇高水平的临床科研论文不仅在理论上有所领先,方法先进,而且具有完整、严谨的试验设计及科学的统计学方法。
循证医学的快速发展证明了以规范严谨的科研设计为基础并正确运用统计学的论文才是高质量的论文。
然而,从一些调查研究可以看出,国内的科研论文尤其是临床试验论文的质量并不高,有些所谓的随机临床试验(randomized clinical trials,RCTs)并不是真正的RCTs。
国内外的研究均表明,科研设计不完善是造成论文质量不高的重要原因之一。
本刊来稿中有2/3的稿件是临床科研型论文,笔者分析近几年的来稿发现,高质量的论文往往科研设计比较规范,统计学方法正确,而大多数退稿的论文,其科研设计比较简单和粗糙,从而造成研究有明显的“硬伤”。
在最终发表出来的论文中也有相当一部分是经过反复修改后才能见刊。
为了帮助广大作者特别是年轻的临床医师提高论文撰写的水平,本文主要从临床科研设计方面总结和归纳一些常用的基本规范。
临床试验的定义为了了解一定时期内某种临床操作方法、药物或仪器在某些患者中应用的临床效果,科研人员设计的一种前瞻性的试验方案,称之为临床试验(clinical trial)。
高质量的临床试验需要严谨的设计才能获得。
然而,有些临床研究由于其特殊性,只能进行观察性的研究(observational study),不在本文的讨论范围之内。
此外,麻醉学论文常常涉及到麻醉药物的观察,可能是Ⅰ期、Ⅱ期或Ⅲ期临床试验,本文讨论的仅是Ⅲ期临床试验,即在患者身上所做的试验。
结局指标的定义和选择临床研究所要解决或探讨的问题是通过观察干预方法(intervention)对某个关键指标的影响来分析的。
通常这个关键指标被称为主要结局指标(primaryoutcome)。
一般来说,主要结局指标只有一个,其他指标均为次要结局指标(secondaryoutcome)。
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基本程序——总结
➢结果总结与报告的基本形式是撰写科研论文和课题鉴定总结。 ➢在报告结果时应该注意两点： （1）推理要基于已有的研究数据。 （2）重视研究对象的固有特征。
•01 •基本程序 •04 •质量保证
•目 录
•O N T E N T S
•02 •基本要素
•03 •基本原则
•05 •伦理考量
临床科研设计基础知识
设计一个临床研究，就是以临床研究数据为主线讲述一个破绽尽 可能小的“故事”，来证明被提出的研究选题！
什么是临床研究？
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临床研究是以人为研究对象，尤其是以患者为研究对象，其最基本的出发点在于阐明
疾病的病因、诊断、治疗、预防、自然病程及其预后等方面的重要问题，从而认识疾病的本
质，并进行有效防治，达到保障人类健康和促进医学科学进步的目的。
如何设计一个临床研究？
• 讲述故事——研究基本程序 • 故事主角——研究的基本要素 • 破绽少——研究的科学性原则 • 拿数据说话——数据可靠、分析方法正确 • 人作为研究对象——伦理学考虑
•01 •基本程序 •04 •质量保证
•目 录
•O N T E N T S
•02 •基本要素
•03 •基本原则
•提出问题 •形成假说 •文献评价 •科研立项
创新性原则
创新——前人没研究过，前人部分研究过。 同样的主题用不同的方法研究，可以有创新。 • 如原来是队列的，现在用RCT； • 原来是临床研究回答应用问题，现在用动物实验回答机制问题； • 新增加指标，采用更高级的统计学方法等。 是否创新可通过文献检索来获悉。
单独以及联合的诊断价值。 ROC曲线分析、临界值的 计算、灵敏度特异度的评 价等
防治研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
预防或治疗 干预措施
患者
•干预措施 的结局
例3：霉酚酸酯治疗重型肝炎的临床研究
预后研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
可疑的影响 预后的因素
患者
结局的发生
例4：大肝癌切除术后早晚期复发的预后因素研究
病因研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
可疑的病因 或危险因素
患者
疾病（广义） 的发生
例1：青年脑卒中病因及危险因素研究
危险因素指标可来自病 史、调查资料、实验室 检查资料、创新指标等
诊断研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
新的诊断方 法或组合
患者
•确诊疾病
例2：联合检测肿瘤标志物在肺癌诊断中的临床价值
基本程序——观察与试验
➢在实施阶段要按照前述制定的研究设计方案来开展研究，获得第一手 客观事实资料，所以这个阶段也称为资料收集阶段。 ➢资料的要求：全面、客观、准确地反映研究对象的本来面目。
基本程序——资料整理与数据分析
➢资料整理：将原始资料按照一定的方法转化成可分析的数据格式， 保证数据的准确性和可分析性 ➢统计描述：运用各种统计手段（如统计表、统计图和统计指标等） 对观测数据的数量特征进行客观如实的描述和表达。 ➢统计推断：根据观测数据（样本）所提供的信息，对总体作出具有 一定概率保证的估计和推断，包括假设检验和参数估计两大内容。 ➢在实际应用中要根据推断目的、资料性质、实验设计类型以及样本 大小，选择正确的统计分析方法。
•早期复发 •晚期复发 •无复发
•01 •基本程序 •04 •质量保证
•目 录
•O N T E N T S
•02 •基本要素
•03 •基本原则
•05 •伦理考量
•0 6
•分析方法
临床研究的基本要素
➢研究对象 ➢研究因素 ➢效应指标
研究因素
研究对象
非研究因素
效应指标 解释专业问题
临床研究的基本原则——对照
研究因素
研究对象
效应指标
研究对象A 研究因素 + 非研究因素
研究对象B 非研究因素
对照体现严谨
• 《本草图经》——人参 • 相传欲试上党人参者，当使二人
同走，一与人参含之，一不与， 度走三、五里许，其不含人 参 者，必大喘，含者气息自如者， 其人参乃真也。
•0 6
•分析方法
临床研究的基本要素
➢研究对象 ➢研究因素 ➢效应指标
研究因素
研究对象
效应指标 解释专业问题
研究对象的选择
• 按照一定诊断标准确定研究的目标人群和目标人群总体，按照研 究设计所规定的纳入和排除标准确定合格的研究对象样本，以确 保研究对象的可靠性。
• 诊断样本量估算的依据 (1)、具有研究指标的总体均数、总体率的估计值； (2)、第Ⅰ类错误的概率； (3)、第Ⅱ类错误的概率； (4)、总体标准差σ； (5)、容许误差或检验的差值δ。
观察指标
• 根据研究目的确定用于评价的指标，并制定这些指标如何测量、 多长时间测量一次等。 • 观察指标及观察期限的确定，必须结合统计分析计划，进行周密 考虑。 • 如果在统计分析阶段发现少收集了某些指标或某指标的某个时间 点，那一切都晚了。
科学性原则
•针对选题有合适的方法进 行科学的研究设计，尽量 能体现科学性原则。
•科研假设有一定的理论或实践依据。
可行性原则
• 有能力和有条件开展研究，工作量适中。 • 对于研究生来讲，一方面是否有足够的资源驾驭这样的研究，另一 方面研究生学位论文的工作量需要达到一定规模。 • 有没有相关的基础条件，如病人数量等。 • RCT（随机对照试验）是否可行，研究生是否驾驭得了？ • 实验条件是否具备？ • 研究周期是否可行？
实用性原则
• 是否能解决或回答本专业实际医学问题。 • 是否是本专业迫切需要解决的问题，不能为研究而研究。 • 选题符合本人或本学科今后的主流研究方向。 • 创新的方法能否推广应用。
基本程序——设计
方案设计是对科 学研究具体内容和方 法的设想和计划安排， 是整个科研过程的纲 领。方案设计包括专 业设计和科学性设计。
•05 •伦理考量
•0 6
•分析方法
临床研究的基本程序
科研假说
➢选题
证明假说 的过程
➢设计 ➢观察和实验 ➢资料整理和数据分析
➢总结
• 有什么样的设计，就会对应什么样的数据分析 • 需要做什么样的分析，必须提前做好相应的设计
基本程序——选题
医学科研的选题是科研的起点，也是关系科研成败和成果大小的关键 性问题。 ➢科研选题的基本程序如下： ➢选题应遵循的基本原则：创新性、科学性、可行性、实用性。