临床科研设计基础知识
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单独以及联合的诊断价值。 ROC曲线分析、临界值的 计算、灵敏度特异度的评 价等
防治研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
预防或治疗 干预措施
患者
•干预措施 的结局
例3：霉酚酸酯治疗重型肝炎的临床研究
预后研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
可疑的影响 预后的因素
患者
结局的发生
例4：大肝癌切除术后早晚期复发的预后因素研究
如何设计一个临床研究？
• 讲述故事——研究基本程序 • 故事主角——研究的基本要素 • 破绽少——研究的科学性原则 • 拿数据说话——数据可靠、分析方法正确 • 人作为研究对象——伦理学考虑
•01 •基本程序 •04 •质量保证
•目 录
•O N T E N T S
•02 •基本要素
•03 •基本原则
病因研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
可疑的病因 或危险因素
患者
疾病（广义） 的发生
例1：青年脑卒中病因及危险因素研究
危险因素指标可来自病 史、调查资料、实验室 检查资料、创新指标等
诊断研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
新的诊断方 法或组合
患者
•确诊疾病
例2：联合检测肿瘤标志物在肺癌诊断中的临床价值
基本程序——总结
➢结果总结与报告的基本形式是撰写科研论文和课题鉴定总结。 ➢在报告结果时应该注意两点： （1）推理要基于已有的研究数据。 （2）重视研究对象的固有特征。
•01 •基本程序 •04 •质量保证
•目 录
•O N T E N T S
•02 •基本要素
•03 •基本原则
•05 •伦理考量
科学性原则
•针对选题有合适的方法进 行科学的研究设计，尽量 能体现科学性原则。
•科研假设有一定的理论或实践依据。
可行性原则
• 有能力和有条件开展研究，工作量适中。 • 对于研究生来讲，一方面是否有足够的资源驾驭这样的研究，另一 方面研究生学位论文的工作量需要达到一定规模。 • 有没有相关的基础条件，如病人数量等。 • RCT（随机对照试验）是否可行，研究生是否驾驭得了？ • 实验条件是否具备？ • 研究周期是否可行？
估算合适的样本量
• 样本量估算的依据 (1)、具有研究指标的总体均数、总体率的估计值； (2)、第Ⅰ类错误的概率； (3)、第Ⅱ类错误的概率； (4)、总体标准差σ； (5)、容许误差或检验的差值δ。
观察指标
• 根据研究目的确定用于评价的指标，并制定这些指标如何测量、 多长时间测量一次等。 • 观察指标及观察期限的确定，必须结合统计分析计划，进行周密 考虑。 • 如果在统计分析阶段发现少收集了某些指标或某指标的某个时间 点，那一切都晚了。
实用性原则
• 是否能解决或回答本专业实际医学问题。 • 是否是本专业迫切需要解决的问题，不能为研究而研究。 • 选题符合本人或本学科今后的主流研究方向。 • 创新的方法能否推广应用。
基本程序——设计
方案设计是对科 学研究具体内容和方 法的设想和计划安排， 是整个科研过程的纲 领。方案设计包括专 业设计和科学性设计。
•提出问题 •形成假说 •文献评价 •科研立项
创新性原则
创新——前人没研究过，前人部分研究过。 同样的主题用不同的方法研究，可以有创新。 • 如原来是队列的，现在用RCT； • 原来是临床研究回答应用问题，现在用动物实验回答机制问题； • 新增加指标，采用更高级的统计学方法等。 是否创新可通过文献检索来获悉。
•0 6
•分析方法
临床研究的基本要素
➢研究对象 ➢研究因素 ➢效应指标
研究因素
研究对象
效应指标 解释专业问题
研究对象的选择
• 按照一定诊断标准确定研究的目标人群和目标人群总体，按照研 究设计所规定的纳入和排除标准确定合格的研究对象样本，以确 保研究对象的可靠性。
• 诊断标准 • 纳入标准 • 排除标准
临床科研设计基础知识
设计一个临床研究，就是以临床研究数据为主线讲述一个破绽尽 可能小的“故事”，来证明被提出的研究选题！
什么是临床研究？
•
临床研究是以人为研究对象，尤其是以患者为研究对象，其最基本的出发点在于阐明
疾病的病因、诊断、治疗、预防、自然病程及其预后等方面的重要问题，从而认识疾病的本ห้องสมุดไป่ตู้
质，并进行有效防治，达到保障人类健康和促进医学科学进步的目的。
•早期复发 •晚期复发 •无复发
•01 •基本程序 •04 •质量保证
•目 录
•O N T E N T S
•02 •基本要素
•03 •基本原则
•05 •伦理考量
•0 6
•分析方法
临床研究的基本要素
➢研究对象 ➢研究因素 ➢效应指标
研究因素
研究对象
非研究因素
效应指标 解释专业问题
临床研究的基本原则——对照
•05 •伦理考量
•0 6
•分析方法
临床研究的基本程序
科研假说
➢选题
证明假说 的过程
➢设计 ➢观察和实验 ➢资料整理和数据分析
➢总结
• 有什么样的设计，就会对应什么样的数据分析 • 需要做什么样的分析，必须提前做好相应的设计
基本程序——选题
医学科研的选题是科研的起点，也是关系科研成败和成果大小的关键 性问题。 ➢科研选题的基本程序如下： ➢选题应遵循的基本原则：创新性、科学性、可行性、实用性。
研究因素
研究对象
效应指标
研究对象A 研究因素 + 非研究因素
研究对象B 非研究因素
对照体现严谨
• 《本草图经》——人参 • 相传欲试上党人参者，当使二人
同走，一与人参含之，一不与， 度走三、五里许，其不含人 参 者，必大喘，含者气息自如者， 其人参乃真也。
基本程序——观察与试验
➢在实施阶段要按照前述制定的研究设计方案来开展研究，获得第一手 客观事实资料，所以这个阶段也称为资料收集阶段。 ➢资料的要求：全面、客观、准确地反映研究对象的本来面目。
基本程序——资料整理与数据分析
➢资料整理：将原始资料按照一定的方法转化成可分析的数据格式， 保证数据的准确性和可分析性 ➢统计描述：运用各种统计手段（如统计表、统计图和统计指标等） 对观测数据的数量特征进行客观如实的描述和表达。 ➢统计推断：根据观测数据（样本）所提供的信息，对总体作出具有 一定概率保证的估计和推断，包括假设检验和参数估计两大内容。 ➢在实际应用中要根据推断目的、资料性质、实验设计类型以及样本 大小，选择正确的统计分析方法。
防治研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
预防或治疗 干预措施
患者
•干预措施 的结局
例3：霉酚酸酯治疗重型肝炎的临床研究
预后研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
可疑的影响 预后的因素
患者
结局的发生
例4：大肝癌切除术后早晚期复发的预后因素研究
如何设计一个临床研究？
• 讲述故事——研究基本程序 • 故事主角——研究的基本要素 • 破绽少——研究的科学性原则 • 拿数据说话——数据可靠、分析方法正确 • 人作为研究对象——伦理学考虑
•01 •基本程序 •04 •质量保证
•目 录
•O N T E N T S
•02 •基本要素
•03 •基本原则
病因研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
可疑的病因 或危险因素
患者
疾病（广义） 的发生
例1：青年脑卒中病因及危险因素研究
危险因素指标可来自病 史、调查资料、实验室 检查资料、创新指标等
诊断研究选题的基本要素
研究因素
研究对象
效应指标
新的诊断方 法或组合
患者
•确诊疾病
例2：联合检测肿瘤标志物在肺癌诊断中的临床价值
基本程序——总结
➢结果总结与报告的基本形式是撰写科研论文和课题鉴定总结。 ➢在报告结果时应该注意两点： （1）推理要基于已有的研究数据。 （2）重视研究对象的固有特征。
•01 •基本程序 •04 •质量保证
•目 录
•O N T E N T S
•02 •基本要素
•03 •基本原则
•05 •伦理考量
科学性原则
•针对选题有合适的方法进 行科学的研究设计，尽量 能体现科学性原则。
•科研假设有一定的理论或实践依据。
可行性原则
• 有能力和有条件开展研究，工作量适中。 • 对于研究生来讲，一方面是否有足够的资源驾驭这样的研究，另一 方面研究生学位论文的工作量需要达到一定规模。 • 有没有相关的基础条件，如病人数量等。 • RCT（随机对照试验）是否可行，研究生是否驾驭得了？ • 实验条件是否具备？ • 研究周期是否可行？
估算合适的样本量
• 样本量估算的依据 (1)、具有研究指标的总体均数、总体率的估计值； (2)、第Ⅰ类错误的概率； (3)、第Ⅱ类错误的概率； (4)、总体标准差σ； (5)、容许误差或检验的差值δ。
观察指标
• 根据研究目的确定用于评价的指标，并制定这些指标如何测量、 多长时间测量一次等。 • 观察指标及观察期限的确定，必须结合统计分析计划，进行周密 考虑。 • 如果在统计分析阶段发现少收集了某些指标或某指标的某个时间 点，那一切都晚了。
实用性原则
• 是否能解决或回答本专业实际医学问题。 • 是否是本专业迫切需要解决的问题，不能为研究而研究。 • 选题符合本人或本学科今后的主流研究方向。 • 创新的方法能否推广应用。
基本程序——设计
方案设计是对科 学研究具体内容和方 法的设想和计划安排， 是整个科研过程的纲 领。方案设计包括专 业设计和科学性设计。
•提出问题 •形成假说 •文献评价 •科研立项
创新性原则
创新——前人没研究过，前人部分研究过。 同样的主题用不同的方法研究，可以有创新。 • 如原来是队列的，现在用RCT； • 原来是临床研究回答应用问题，现在用动物实验回答机制问题； • 新增加指标，采用更高级的统计学方法等。 是否创新可通过文献检索来获悉。
•0 6
•分析方法
临床研究的基本要素
➢研究对象 ➢研究因素 ➢效应指标
研究因素
研究对象
效应指标 解释专业问题
研究对象的选择
• 按照一定诊断标准确定研究的目标人群和目标人群总体，按照研 究设计所规定的纳入和排除标准确定合格的研究对象样本，以确 保研究对象的可靠性。
• 诊断标准 • 纳入标准 • 排除标准
临床科研设计基础知识
设计一个临床研究，就是以临床研究数据为主线讲述一个破绽尽 可能小的“故事”，来证明被提出的研究选题！
什么是临床研究？
•
临床研究是以人为研究对象，尤其是以患者为研究对象，其最基本的出发点在于阐明
疾病的病因、诊断、治疗、预防、自然病程及其预后等方面的重要问题，从而认识疾病的本ห้องสมุดไป่ตู้
质，并进行有效防治，达到保障人类健康和促进医学科学进步的目的。
•早期复发 •晚期复发 •无复发
•01 •基本程序 •04 •质量保证
•目 录
•O N T E N T S
•02 •基本要素
•03 •基本原则
•05 •伦理考量
•0 6
•分析方法
临床研究的基本要素
➢研究对象 ➢研究因素 ➢效应指标
研究因素
研究对象
非研究因素
效应指标 解释专业问题
临床研究的基本原则——对照
•05 •伦理考量
•0 6
•分析方法
临床研究的基本程序
科研假说
➢选题
证明假说 的过程
➢设计 ➢观察和实验 ➢资料整理和数据分析
➢总结
• 有什么样的设计，就会对应什么样的数据分析 • 需要做什么样的分析，必须提前做好相应的设计
基本程序——选题
医学科研的选题是科研的起点，也是关系科研成败和成果大小的关键 性问题。 ➢科研选题的基本程序如下： ➢选题应遵循的基本原则：创新性、科学性、可行性、实用性。
研究因素
研究对象
效应指标
研究对象A 研究因素 + 非研究因素
研究对象B 非研究因素
对照体现严谨
• 《本草图经》——人参 • 相传欲试上党人参者，当使二人
同走，一与人参含之，一不与， 度走三、五里许，其不含人 参 者，必大喘，含者气息自如者， 其人参乃真也。
基本程序——观察与试验
➢在实施阶段要按照前述制定的研究设计方案来开展研究，获得第一手 客观事实资料，所以这个阶段也称为资料收集阶段。 ➢资料的要求：全面、客观、准确地反映研究对象的本来面目。
基本程序——资料整理与数据分析
➢资料整理：将原始资料按照一定的方法转化成可分析的数据格式， 保证数据的准确性和可分析性 ➢统计描述：运用各种统计手段（如统计表、统计图和统计指标等） 对观测数据的数量特征进行客观如实的描述和表达。 ➢统计推断：根据观测数据（样本）所提供的信息，对总体作出具有 一定概率保证的估计和推断，包括假设检验和参数估计两大内容。 ➢在实际应用中要根据推断目的、资料性质、实验设计类型以及样本 大小，选择正确的统计分析方法。