中国血友病预防治疗现状及展望ppt课件

研究
治疗
平均出血次数/年 平均凝血因子用量/年
按需治疗1
31
Tang L et al1
小剂量预防治疗1
6.8
Valentino LA et al 2
标准剂量预防治疗2
1
1238 IU/公斤体重 1234 IU/公斤体重 5733 IU/公斤体重
低剂量预防治疗年平均出血次数为6.8，不能完全预防关节损伤，标准剂量预防 治疗年平均出血次数为1，能够有效预防关节损伤。
预防治疗防止出血和关节损伤
2013 WFH 血友病管理指南
2012年WFH血友病管理指南
✓ 预防治疗防止了出血和关节的损坏，
是以维持Biblioteka Baidu常骨骼肌肉功能为目标的治 疗。(第2级)
✓ 预防治疗并不能使已有的关节损伤逆
转，但降低出血频率，可能会减缓关节 病变的进展并提高生活质量。
两项随机对照研究证实了预防治疗减 少出血和关节损害的益处
指南推荐血友病A预防治疗用药方案
✓ 2013 WFH指南推荐方案：
➢ Malmö方案： 每剂25-40 IU/kg，每周3次 ➢ Utrecht方案： 每剂15-30 IU/kg，每周3次 ➢ 个性化方案：
➢ 脚踝、膝盖、肘部
✓ 由于出血已经发生，即使能够尽快止血，也可能造成关节肌肉 的伤害；
✓ 同一关节反复出血可能导致：
➢ 肥厚性滑膜炎 ➢ 进行性软骨退化 ➢ 血友病性关节病 ➢ 关节功能永久性（不可逆）损害控制关节活动
的肌肉渐渐萎缩，活动功能完全丧失；
2013 WFH 血友病管理指南
1. 治疗模式的转变
1. L. Tang, R. Wu, J. Sun, X. Zhang et al. Short-term low-dose secondary prophylaxis for severe/moderate haemophilia A children , Hemophilia, 2012
2. Valentino LA,Mamonov V, Hellmann A et al.J Thromb Haemost. 2012;10:359-367
出血治疗 （按需治疗）
预防任何自发性出血 （预防治疗）
Powell JS. Recombinant factor VIII in the management of hemophilia A: current use and future promise . Ther Clin Risk Manag, 5(2): 391-402. 2009
中国血友病治疗率低
中国接受预防治疗的血友病患者不足10%
百分比 (%)
60
50
40
38.8
30
20
10
0 偶尔治疗
54.1
按需治疗
3.8
3.4
间断预防治疗 基本预防治疗
曲艳吉,等. 中国循证医学杂志 2013;13(2):182-189.
中国血友病致残率高
中国血友病患者关节残疾发生率高达77.7%1,2
450,000 400,000 350,000 300,000 250,000 200,000 150,000 100,000
50,000 0
400,000
130,000
11,108 中国注册患病人数1
中国预估患病人数 2 世界预估患病人数 2
1. World Federation of Hemophilia Report on the ANNUAL GLOBAL SURVEY 2013,P14. 2. 2013 WFH 血友病管理指南
急性出血
更易频繁关节出血
进展性关节病变
慢性滑膜炎
滑膜内出血
关节内出血
滑膜炎症， 增生
滑膜增厚 滑膜变脆， 形成绒毛状
表面侵蚀， 骨囊肿，关 节腔狭窄
关节腔完全 消失
终身残疾
1. Zhang L, Li H, Zhao H et al. Haemophilia 2003;9:696-702. 2. Valentino LA.J Thromb Haemost 2010;8(9):1895-1902.
研究
结果
预防治疗 按需治疗
以关节为终点的研究1(JOS) 总出血/年(中位数)
(Manco-Johnson 2007)
关节出血/年(平均数)
患者 无关节损伤(MRI)
ESPRIT 研究2
(Gringeri 2011)
总出血/年(中位数) 关节出血/年(平均数) 患者 无关节损伤(MRI)
1.2* 0.63* 93%*
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中国血友病预防治疗 现状及展望
目录
✓ 中国血友病诊疗现状 ✓ 如何缩短国内外血友病治疗的差距 ✓ 百因止，血友病A预防治疗的首选
目录
✓ 中国血友病诊疗现状 ✓ 如何缩短国内外血友病治疗的差距 ✓ 百因止，血友病A预防治疗的首选
中国血友病诊断率低
中国注册血友病患者11,108名，远低于实际患病人数
目录
✓ 中国血友病诊疗现状 ✓ 如何缩短国内外血友病治疗的差距 ✓ 百因止，血友病A预防治疗的首选
如何缩短国内外血友病治疗的差距
1. 治疗模式的转变 2. 预防治疗剂量的选择 3. 定期监测健康状况和疾病转归
按需治疗导致关节严重损伤
✓ 重度血友病患者90%以上的出血发生于关节部位 ，80%的关节 积血发生部位位于 ：
中国的人均八因子用量处于全球较低水平
IU/Capita 人均用量
8
7
6.77
6 5
4.18 4 3 2 1 0
5.05
5.31
4.38
3.65
2.91
1.95
1.57
1.18 0.74 0.49 0.59
1.28 0.95 0.38
0.03
StonebrakerJS, et al. Haemophilia 2010;16:33-46.
预防治疗使不同患者群保持相对健康状态
目标
患者群 一级 预防治疗
防止危及生命的出血
√
预防慢性关节疾病
√
防止残疾
√
（正常上学和工作）
预防矫形手术
√
改善个人/家庭生活质量
√
二级 预防治疗
√ √ √
三级 预防治疗
√
√
√
√
√（疼痛）
唐凌，吴润晖. 中华儿科杂志 2012;50(1):70-73.
2. 选择标准剂量预防治疗，年出血率更低
4.0 1.0 71%
17.0 4.89 55%
12.0 5.5 26%
*P<0.001
1. Manco-Johnson et al, N.Engl.J.Med., 2007; 357:535 2. Gringeri A. et al. J Thromb Haemost 9(4): 700-710. 2011