未来30年_基因治疗能否广泛应用_

科技日报/2008年/12月/24日/第004版

科技改变生活

未来30年,基因治疗能否广泛应用？

实习生梁鑫刘飞

未来，当一个婴儿刚刚出生，人们就能预知他的将来可能会得什么病，这要归功于基因诊断和治疗。这个新技术的实现需要等待多少年？有专家预测，2030年生物医疗与基因改良竞赛将出现。请关注——未来30年，基因治疗能否广泛应用？

编者按：就像我们30年前无法想象今天的生活一样，未来的30年，我们的生活又将变成什么样呢？最近美国《未来学家》杂志对未来世界的发展提出了预测：也许到了2030年，汽车时代将结束、每个人将拥有独一无二的IP地址、城市化程度将达到60%、生物医疗与基因改良竞赛将出现……未来30年的世界真是这样的吗？本版从今日起推出系列报道，与国内有关专家共话未来。

美国《未来学家》杂志近日对世界未来发展提出预测：像上个世纪的太空竞赛那样，2030年将出现生物医疗与基因改良竞赛。而IBM公司最新公布的“未来5年的5项创新”计划则指出：未来5年，你将拥有一张基于你的DNA基因图。医生为您预测健康风险、提出治疗建议，医药公司的“对人制药”都将成为可能。

医药研制真能实现个性化吗？未来30年，我们能否用基因去治病？

基因治疗：个人的“医药工厂”

随着生命科学与技术的发展、人们对疾病的认识不断加深，越来越多的证据表明许多疾病与人体遗传基因的结构或功能改变有关。因而，人类开始从基因方面治疗疾病。

“简单地说，基因治疗是指在人体内开一个‘医药工厂’，将特定基因作为‘药物’输送到患者体内，用以治疗疾病的一种分子治疗技术。”上海复旦大学生命科学学院遗传学研究所卢大儒教授说。中国科学院北京基因组研究所中心实验室主任胡松年解释说：“通俗地说，基因治疗跟人们吃药原理相似。例如，一个人可能由于遗传因素或者是基因突变等原因，患上某种疾病。而利用基因治疗就可以对致病基因进行替换或补充，使基因恢复正常，从而预防或治疗人类疾病。基因治疗的实现需要依靠大量的人类基因组数据研究，并对其进行信息解析。”

卢大儒认为，基因治疗与常规治疗的区别在于：“一般常规治疗方法针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病根源异常的基因本身。因此，基因治疗能从根本上治愈一些现有的常规疗法所不能解决的疾病，譬如：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病等）。”

基因治疗可以实现有效的个性化治疗吗？胡松年说：“利用基因技术可以找到个体致病的靶点，针对不同的靶点采用不同的药物，从而达到真正精准的治疗，使疾病治疗向个体方向发展。”

据了解，IBM的研究人员正在开发一种系统，可以为医生提供相关的工具，帮助其预测艾滋病患者对防逆转录酶病毒疗法的反应，从而帮助医生针对任何艾滋病病毒的基因突变选择最好的药物或药物组合。“这是一种预测防逆转录酶病毒疗法对某一种特殊的艾滋病病毒治疗效果的创新方法，这种方法利用了滤过性病毒基因的数据，并整合了欧洲最大的艾滋病数据库的一些治疗反应数据。”IBM中国研究院院长李实恭表示。

基因治疗：将会提高治愈率

复旦大学生命科学学院遗传学研究所副教授朱焕章博士指出：“若要使基因治疗技术成为临床的一个常规治疗手段，乐观估计可能需要20—30年时间。”

“在未来，利用基因治疗，人类疾病的治愈率将会提高，人们的身体素质会越来越好，人类

的平均寿命很可能延长。一个人一生下来，就可以检测出其全套的基因，利用这个分析将来可能会有怎样的患病风险，提早进行预防或者治疗。尤其是对具有家族史病的高危人群进行预防和治疗。”胡松年说。

超越疾病的基因治疗已经超越了治疗的范畴，在目前仍是禁区。但是理论上，除了医治疾病以外，基因治疗可以使人们的生活更加美好。朱焕章举例说：“如爱美之心人皆有之，肥胖的人一直希望有一天变苗条，但目前多数人无论采用何种方法仍收效甚微。基因治疗技术将给肥胖的人带来福音，目前已发现了几个与之相关基因。如果所有与肥胖有关的基因都能够被发现，它们的作用原理能够得到阐述，基因治疗将会是一个非常有效的途径。也就是说，基因治疗是治疗肥胖问题可以努力的一个方向。再如，通过肌肉的基因治疗也可能延缓肌肉衰老、骨质疏松。”

“如果可以实现有效的运用基因技术治疗疾病就太好了。”胡松年说，“目前，利用基因检测来预测疾病风险和预测个体对常规药物的敏感性的研究发展较快，未来实现真正的利用基因治病还需要有很多的突破。”

朱焕章认为，基因修饰人造血干细胞移植技术有可能在未来会率先突破用于治疗遗传病或其他疾病。他指出：“许多医院已开展人造血干细胞移植技术来治疗疾病，随着基因治疗载体技术、导入系统和功能基因组研究不断取得成果，基因治疗将有可能广泛应用于对遗传病、肿瘤、传染病退行性疾病等的治疗。”

基因治疗：还面临诸多挑战

尽管世界上第一个基因治疗产品已在我国上市，但据卢大儒介绍：“理论上，基因治疗可以为人类生命健康带来巨大福音，但基因治疗能够产生多大效果，会不会有副作用仍是非常值得研究的问题。”

他认为，目前基因治疗面临许多问题和挑战。其存在的主要问题是有效性和安全性。主要表现为基因导入系统缺乏靶向性，效率也较低；病毒载体的安全性问题，特别是遗传病基因治疗的载体要求更高，因而发展可控性、安全性与有效性于一体的新型载体系统是当今及未来的研究方向。

“在基因图谱领域的进展甚至可以帮助制药业改变其开发新药物的方式，制造出针对某一个体需求的最有效的药物，而不是将重点放在研发面向一般人群的药物上。”李实恭表示。

胡松年认为，实现基因“治病”还是一项很艰巨的项目。“基因输入人体，人体可能会有不良的应激反应。人体很精密，外来的基因放进去，是否可以与其他原有的基因或细胞相互合作、像过去一样精确地起作用？虽然，从2000年人类基因组数据发表以来，对人类基因研究的数据发表的速度越来越快了，但是大部分的研究还是以西方人群的基因为主。而我国，人口地理分布广，特别是有些地方与外界接触不多，个体之间的差异会较大，亟须有更多的中国人群的基因组研究数据支持。”

作为一项科学技术，基因治疗技术同其他众多技术一样具有双重性，有可能带来负面影响。例如，基因隐私、基因兴奋剂、基因宿命论、基因武器等。