药物临床试验方案设计规范
临床试验方案设计规范
临床试验方案设计规范在医学领域，临床试验是评估新药物、新疗法或新医疗器械安全性和有效性的关键环节。
而临床试验方案的设计则是整个试验的蓝图，它决定了试验的科学性、可行性和可靠性。
一个精心设计的临床试验方案不仅能够保障受试者的权益和安全，还能为研究结果的准确性和有效性提供有力支持。
接下来，让我们深入探讨一下临床试验方案设计的规范。
一、试验背景与目的首先，在临床试验方案中要清晰阐述试验的背景和目的。
这包括对所研究疾病的现状、现有治疗方法的局限性以及本次试验所期望解决的问题进行详细说明。
例如，如果是研究一种新型抗癌药物，需要介绍癌症的发病机制、当前治疗手段的效果和不足之处，以及该新药可能的作用机制和预期带来的临床益处。
明确的试验目的是方案设计的核心。
目的可以是评估新药的疗效、安全性，确定最佳剂量或治疗方案，或者探索药物在特定人群中的应用等。
试验目的应该具体、可衡量，并且符合伦理和科学原则。
二、试验设计类型选择合适的试验设计类型对于确保试验结果的可靠性至关重要。
常见的试验设计类型包括平行对照设计、交叉设计、析因设计等。
平行对照设计是将受试者随机分配到试验组和对照组，分别接受不同的处理，然后比较两组的结果。
这种设计可以有效地控制混杂因素的影响，得出较为可靠的结论。
交叉设计则让受试者先后接受不同的处理，自身前后对照，适用于病情相对稳定、治疗效果短期内可逆的情况。
析因设计可以同时研究两种或多种因素的交互作用，对于探索复杂的治疗方案具有重要意义。
在选择试验设计类型时，需要综合考虑研究目的、疾病特点、药物特性以及伦理等多方面因素。
三、受试者的选择受试者的选择是临床试验方案设计中的关键环节。
需要明确纳入标准和排除标准，以确保受试者的同质性和代表性。
纳入标准应包括与疾病相关的诊断标准、年龄范围、性别、病情严重程度等因素。
例如，对于一项针对高血压患者的临床试验，纳入标准可能包括确诊为原发性高血压、收缩压在一定范围内、年龄在 18 至65 岁之间等。
药物临床试验设计方案
药物临床试验设计方案药物临床试验设计方案一、研究目的本临床试验的目的是评估一种新型药物在患者体内的安全性和有效性，用于治疗特定疾病。
二、研究对象1. 对象选择标准：年龄在18岁至60岁之间，患有特定疾病，符合纳入标准的患者。
2. 排除标准：患有其他重要疾病或临床疾病史，对药物过敏或不能耐受药物等。
三、研究组织和人员1. 本临床试验由医疗机构的专业研究团队负责实施，包括研究主任、实施医生和研究护士等。
2. 具备相关专业知识和技能的临床医生将承担患者的选择、药物给予和数据收集。
四、研究设计1. 随机分组：将患者随机分为两组，即实验组和对照组，以减少实验结果的偏倚。
2. 实验组：接受新药物治疗。
3. 对照组：接受传统治疗方法或安慰剂。
4. 研究参数：研究人员将评估患者的临床疗效，包括疾病的缓解程度和症状的改善情况等。
5. 研究时间：设定一个既定的时间范围，如3个月，观察这段时间内的治疗效果。
6. 数据收集：研究人员将在试验结束后收集患者的临床数据，并进行统计分析。
五、伦理审查1. 本临床试验需获得伦理委员会的批准，确保研究对象的权益和安全得到保护。
2. 在试验开始之前，研究人员必须向患者详细说明试验目的、预期风险和权益等，并取得患者书面同意。
六、数据分析1. 采用统计学方法对研究结果进行分析，比较两组之间的差异。
2. 使用合适的统计软件进行数据处理和绘图，如SPSS和GraphPad Prism等。
七、研究结果1. 根据试验结果，对新药物的安全性和有效性进行评估和分析。
2. 结果以文字和图表的形式呈现，并进行讨论和推论。
八、研究的局限性1. 单中心研究：只在一个医疗机构进行试验，可能无法代表整体人群的情况。
2. 试验样本数量有限：由于时间和资源的限制，可能无法招募到大规模的样本。
3. 研究期限短：由于时间限制，可能无法观察到长期治疗效果。
九、结论通过本临床试验的研究结果，可以评估新药物的安全性和临床疗效，为其上市提供科学依据，并为进一步研究提供参考。
药物临床试验设计SOP
药物临床试验设计SOP一、引言药物临床试验设计SOP（Standard Operating Procedure）旨在规范我国药物临床试验的设计过程，确保临床试验的科学性、严谨性和合规性。
本SOP适用于药物临床试验的设计阶段，包括临床试验前的准备、试验方案的制定、试验设计的评估和试验的启动。
二、临床试验前的准备1. 研究者应充分了解试验药物的药理作用、药效学特点、已知不良反应及临床试验的目的。
2. 研究者应查阅相关文献，了解国内外同类药物的临床试验设计，为我国药物临床试验提供参考。
3. 研究者应与药品生产企业、临床试验机构、伦理委员会等相关方沟通，确保试验设计的可行性。
4. 研究者应根据试验目的、药物特点和研究资源，确定试验的类型、分期、样本量、干预措施等。
三、试验方案的制定1. 研究者应制定详细、明确的试验方案，包括试验背景、目的、设计、方法、统计分析等。
2. 试验方案应充分考虑伦理原则、保护受试者权益、遵循GCP （Good Clinical Practice）要求。
3. 研究者应根据药物特点和试验目的，制定合适的剂量分组、给药途径、给药周期等。
4. 试验方案应明确监测指标、终点指标、疗效评价标准等，确保试验的可评价性。
四、试验设计的评估1. 研究者应评估试验设计的科学性、合理性和可行性，确保试验能够达到预期目的。
2. 研究者应与相关专业人士（如统计学家、临床专家等）讨论试验方案，优化试验设计。
3. 研究者应根据试验设计，编写试验实施计划，确保试验的顺利进行。
4. 研究者应提交试验方案至伦理委员会审批，确保试验的合规性。
五、试验的启动1. 研究者应按照试验方案，启动试验，确保试验的顺利进行。
2. 研究者应培训试验相关人员，确保其了解试验方案、GCP要求和试验操作流程。
3. 研究者应建立健全试验管理制度，确保试验数据的真实性、准确性和完整性。
4. 研究者应定期评估试验进度，确保试验按照预设方案进行。
药物临床试验方案设计规范.doc
药物临床试验方案设计规范药物临床试验方案设计规范临床试验方案（protocol）是指导参与临床试验所有研究者如何启动和实施临床试验的研究计划书，也是试验结束后进行资料统计分析的重要依据，所以，临床试验方案常常是申报新药的正式文件之一，同时也决定了一项新药临床试验能否取得成功的关键。
1.临床试验方案由研究者或申办者拟订，应符合GCP要求。
研究者和申办者均应在已制定的临床试验方案上签名并签署日期。
2.临床试验设计的基本原则2.1代表性：受试者样本符合总体规律；2.2重复：结果经得起重复验证；2.3随机：受试者随机分配入组；2.4对照与盲法：避免条件误差与主观因素。
3.试验方案的格式包括3.1封页：包括题目、申办者和临床试验机构的名称与地址，拟订日期；3.2正文：GCP要求的23项；3.3封底：各参与的临床试验机构与主要研究者、申办者的名称与联系方式；3.4主要参考文献。
4.临床试验方案设计主要内容有以下23条4.1试验题目；4.2试验目的，试验背景，临床前研究中有临床意义的发现和与该试验有关得临床试验结果、已知对人体的可能危险与受益，及试验药物存在人种差异的可能；4.3申办者的名称和地址，进行试验的场所，研究者的姓名、资格和地址；4.4试验设计的类型，随机化分组方法及设盲的水平；4.5受试者的入选标准，排除标准和剔除标准，选择受试者的步骤，受试者分配的方法；4.6根据统计学原理计算要达到试验预期目的所需的病例数；4.7试验用药品的剂型、剂量、给药途径、给药方法、给药次数、疗程和有关合并用药的规定，以及对包装和标签的说明；4.8拟进行临床和实验室检查的项目、测定的次数和药代动力学分析等；4.9试验用药品的登记与使用记录、递送、分发方式及储存条件；4.10临床观察、随访和保证受试者依从性的措施；4.11中止临床试验的标准，结束临床试验的规定；4.12疗效评定标准，包括评定参数的方法、观察时间、记录和分析；4.13受试者的编码、随机数字表及病例报告表的保存手续；4.14不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施、随访的方式、时间和转归；4.15试验用药品编码的建立和保存，揭盲方法和紧急情况下破盲的规定；4.16统计分析计划，统计分析数据集的定义和选择；4.17数据管理和数据可溯源性的规定；4.18临床试验的质量控制和质量保证；4.19试验相关的论理学；4.。
药物临床试验方案设计规范
药物临床试验方案设计规范药物临床试验是新药上市前的重要环节，通过合理设计的试验方案可以确保试验的可靠性和准确性。
本文将介绍药物临床试验方案的设计规范。
一、背景与目的在药物临床试验方案设计中，应明确背景和目的。
背景包括研究背景、治疗现状和研究需求等，目的则是明确试验的目标和预期效果。
二、研究设计研究设计是药物临床试验方案中的关键部分。
应明确试验的类型、受试者选择标准、治疗方案、对照组设计、分组与随机化等内容。
1. 试验类型根据研究目的和研究问题的特点，确定试验类型，例如治疗性试验、预防性试验、疫苗试验等。
2. 受试者选择标准明确试验对象的选择标准，包括疾病的诊断标准、入选和排除标准等。
3. 治疗方案详细描述试验中药物的给药剂量、给药途径、给药间隔等治疗方案，确保试验的一致性和可比性。
4. 对照组设计在治疗性试验中，应明确对照组的设置，包括对照组的选择、对照组治疗方案的制定等。
5. 分组与随机化分组与随机化是保证试验结果科学性和可靠性的重要手段。
应明确分组方法和随机化的具体步骤和原则。
三、终点指标终点指标是评价试验结果的重要标准，应明确主要终点指标和次要终点指标。
主要终点指标通常是评价治疗效果的关键指标，次要终点指标则是辅助评价指标。
四、观察点和观察时间观察点和观察时间是指研究中需要对受试者进行观察的时间点和持续观察的时间。
应清晰明确观察点和观察时间的选择。
五、样本容量和统计分析样本容量是保证试验结果可靠和具有统计学意义的重要因素。
应基于统计学原理和试验目的确定样本容量，并说明具体的统计分析方法。
六、伦理考虑药物临床试验必须符合伦理要求，保障受试者权益和试验的科学性。
在试验方案中应详细描述伦理审批程序、知情同意和机构审查等内容。
七、数据管理和质量控制在试验过程中，应有详细的数据管理和质量控制措施。
包括数据收集、存储、整理和质量检查等环节。
八、安全性评价药物临床试验方案中，应明确安全性评价的内容和方法。
药物临床试验方案设计规范
根据统计学 原理计算要达
到试验预期 目的所需的
病例数
依据
SFDA发布的 《药品注册管理办法》
中的规定
统计学要求
属注册分类1和2的新药，应当进行临床试验
临床试验的病例数 应当符合统计学要求
临床试验的最低病例数 （试验组）要求： I期为20至30例， II期为100例， III期为300例， IV期为2000例
的 开放试验
IV期临床 充分考虑 该类药品
的 可变因素，
完成 足够样本量 的研究工作
属注册分类3和4的新药
应当进行人体药代动力学研究 和至少100对随机对照临床试验。
多个适应症的， 每个主要适应症的病例数不少于60对
分类三：已在国外上市销售的原料药及其制剂；已在国外上市销售的复方制剂； 改变给药途径并已在国外上市销售的制剂。
分类四：改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素）， 但不改变其药理作用的原料药及其制剂 .
属注册分类5的新药
口服制剂 应当进行 生物等效性 试验， 一般为18至24例
分类五：改变国内 已上市销售药品的 剂型，但不改变给 药途径的制剂。
难以进行 生物等效性 试验的口服 固体制剂
及其他 非口服固体制剂， 应当进行临床试验， 临床试验的病例数
验； 受试者自己要求退出； 病人怀孕； 试验期间合并应用其他同类药物或使用影响本
研究的其他治疗方法者； 试验期间同时参加其他临床研究者； 申办者要求中止试验； 研究者认为需要中止试验；
脱落病例
定义 所有填写了知情同意书并筛选合格进入试验的 患者，均有权利随时退出临床试验，无论何时何因退 出，只要没有完成方案所规定观察周期的受试者，称 为脱落病例。
临床研究方案设计的基本原则 临床试验方案包括的内容 各期临床试验方案设计要点 临床试验方案设计模板
药物临床试验设计技术要求规范
北京中医药大学东方医院临床试验设计技术规范总编制：科研处审核：刘文娜批准：金章安二○○四年九月目录1药物临床试验方案设计技术规范 (1)2病例报告表设计技术规范 (8)3知情同意书设计技术规范 (11)4药物临床试验总结报告设计技术规范 (13)药物临床试验方案设计技术规范临床试验方案是指记录试验背景、原理及目的，描述试验设计、试验方案、试验组织、数据处理与统计分析方法以及试验过程管理的书面文件。
临床试验方案设计基本要求：1.试验方案的设计要符合代表性：是指受试对象对于患病人群的同质性，即受试对象应具有患该病人群的共同特征。
2.试验方案的设计要符合合理性：是指立题的依据、假说的建立，应具有科学性。
3.试验方案的设计要符合重复性：是指在同一条件下临床试验的重现程度。
4.试验方案的设计要符合随机性：是指受试对象应遵循“同等可能性”原则分配至试验组和对照组，且受试样本必须为随机样本。
5.应在充分了解所试验药物的临床前药理、毒理实验、临床预试验情况、处方组成与方解、工艺、质量资料及药政管理部门对申请临床试验的审查意见的基础上，制定针对性强、完善的试验方案。
6.试验方案的设计必须符合伦理道德及科学性原则，还必须满足统计学设计的要求，从而达到安全性评价与有效性评价的目的。
主要内容如下：1.标题页：包括研究标题、临床批件号、药物名称/适应症/临床试验的类期、申办者信息、主要研究者姓名、研究单位、方案设计者、方案版本号、方案制定与修改时间、统计分析单位、原始资料保存地点等。
2.申办单位、研究单位、监查员、统计分析单位资料页：应包括申办单位的名称和地址、监查员的姓名与联系电话、研究单位的名称、研究者的姓名、地址和联系电话、统计分析单位、统计分析负责人姓名、地址和联系电话等。
3.摘要3.1应包括题目、研究单位、目的、试验设计、受试人群、样本量、治疗方案、疗效指标、安全性指标、疗程、预期试验进度等；3.2必须是独立部分。
药物临床试验方案设计规范
药物临床试验方案设计规范版本号页数9页起草人起草日期年月日审核人审核日期年月日批准人批准日期年月日颁布日期年月日起效日期年月日威海市立医院药物临床试验机构药物临床试验方案设计规范临床试验方案叙述试验的背景、理论基础和目的，试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成的条件。
因此临床试验方案的设计应包含以上内容明确具体描述。
临床试验方案是临床试验的主要文件，应由研究者（Investigator）与申办者（Sponsor）在临床试验开始前共同讨论制定。
方案必须由参加临床试验的主要研究者及申办者签章并注明日期。
临床试验方案必须报伦理委员会审批后方能实施。
临床试验中，若确有需要，可按规定程序对试验方案作修正。
一、目的建立试验方案设计和制订的标准操作规程，确保试验方案的规范性与可行性。
二、范围所有由本院牵头或协助参加的新药临床试验。
三、内容1 方案封面1）方案的首页上方应注明“××药×期临床试验方案”。
2）临床试验的题目。
3）试验方案版本编号、版本日期和CFDA批准临床试验的批准文号。
4）申办者单位名称、临床研究的负责单位、试验方案的设计者、统计分析单位与负责人、方案的制定和修改时间。
2 目录对整个方案标题建立索引目录，以便于研究者查阅。
3 方案摘要内容包括试验研究题目、试验目的、药物的名称、入选标准、病例数、给药方案（药物分组的用法用量、疗程）、有效性评价（主要、次要指标）、安全性评价指标、试验进度安排等。
4 缩略语表对试验方案内容中所涉及到的专业术语的缩略语提取解释。
5 试验研究流程图6研究者、申办者和监查员对本试验声明与签字7方案正文1）试验背景叙述研究药物的研究背景、组成、适应病症、非临床研究中有潜在意义（疗效性和安全性）的新发现、临床试验中与临床试验药物有关的新发现摘要、已知的和潜在的风险和利益描述、国内外临床研究现状；叙述临床试验牵头单位和参加单位；阐明该项试验研究符合法定程序。
药物临床试验方案设计规范
药物临床试验方案设计规范为保证药物临床试验规范实施，避免药物临床试验设计的随意性，提高试验方案设计的科学性、可操作性和伦理性，特规定本试验设计规范。
一、方案的编写应符合GCP 和相应指导原则的要求，保证其内容规范；方案设计应结合临床实际、国外研究及积累的实践经验；方案设计还应该科学、格式统一、简洁明确。
二、申办方和主要研究者共同完成试验方案的撰写，并进行充分讨论，在所有参加单位达成共识的基础上最终定稿。
经过伦理委员会的批准后方可开展临床试验。
三、临床试验方案应包括以下内容：1. 临床试验的题目和立题理由。
2. 试验的目的和目标；试验背景，包括试验用药的名称、非临床研究中有临床意义的发现和与该试验有关的临床试验结果、已知对人体的可能危险及受益。
3. 进行试验的场所，申办者的姓名和地址，试验研究者的姓名、资格和地址。
4. 试验设计及设计原理，包括对照或开放、平行或交叉、双盲或单盲、随机化方法和步骤、单中心或多中心试验等。
5. 根据统计学原理计算要达到试验预期目的所需的病例数。
6. 受试者的入选标准和排除标准，选择受试者的步骤，受试者分配的方法及受试者退出试验的标准。
7. 根据药效学与药代动力学研究的结果及量效关系制定试验用药品和对照药的给药途径、剂量、给药次数、疗程和有关的合并用药的规定。
8. 拟进行临床和实验室检查的项目、测定的次数和药代动力学分析等。
9. 试验用药，包括安慰剂、对照药的登记与使用记录、递送、分发方式及储藏条件的制度。
10. 临床观察、随访步骤和保证受试者依从性的措施。
11. 终止和停止临床试验的标准、结束临床试验的规定。
12. 规定的疗效评定标准，包括评定参数的方法、观察时间、记录和分析。
13. 受试者的编码、治疗报告表、随机数字表及病例报告表的保存手续。
14. 不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法，处理并发症的措施以及随访的方式和时间。
15. 试验密码的建立和保存，紧急情况下何人破盲和破盲方法的规定。
药物临床试验方案设计规范 新
药物临床试验方案设计规范临床试验方案（protocol）是指导参与临床试验所有研究者如何启动和实施临床试验的研究计划书，也是试验结束后进行资料统计分析的重要依据，所以，临床试验方案常常是申报新药的正式文件之一，同时也决定了一项新药临床试验能否取得成功的关键。
1.临床试验方案由研究者或申办者拟订，应符合GCP要求。
研究者和申办者均应在已制定的临床试验方案上签名并签署日期。
2.临床试验设计的基本原则2.1代表性：受试者样本符合总体规律；2.2重复：结果经得起重复验证；2.3随机：受试者随机分配入组；2.4对照与盲法：避免条件误差与主观因素。
3.试验方案的格式包括3.1封页：包括题目、申办者和临床试验机构的名称与地址，拟订日期；3.2正文：GCP要求的23项；3.3封底：各参与的临床试验机构与主要研究者、申办者的名称与联系方式；3.4主要参考文献。
4.临床试验方案设计主要内容有以下23条4.1试验题目；4.2试验目的，试验背景，临床前研究中有临床意义的发现和与该试验有关得临床试验结果、已知对人体的可能危险与受益，及试验药物存在人种差异的可能；4.3申办者的名称和地址，进行试验的场所，研究者的姓名、资格和地址；4.4试验设计的类型，随机化分组方法及设盲的水平；4.5受试者的入选标准，排除标准和剔除标准，选择受试者的步骤，受试者分配的方法；4.6根据统计学原理计算要达到试验预期目的所需的病例数；4.7试验用药品的剂型、剂量、给药途径、给药方法、给药次数、疗程和有关合并用药的规定，以及对包装和标签的说明；4.8拟进行临床和实验室检查的项目、测定的次数和药代动力学分析等；4.9试验用药品的登记与使用记录、递送、分发方式及储存条件；4.10临床观察、随访和保证受试者依从性的措施；4.11中止临床试验的标准，结束临床试验的规定；4.12疗效评定标准，包括评定参数的方法、观察时间、记录和分析；4.13受试者的编码、随机数字表及病例报告表的保存手续；4.14不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方法、处理措施、随访的方式、时间和转归；4.15试验用药品编码的建立和保存，揭盲方法和紧急情况下破盲的规定；4.16统计分析计划，统计分析数据集的定义和选择；4.17数据管理和数据可溯源性的规定；4.18临床试验的质量控制和质量保证；4.19试验相关的论理学；4.20临床试验预期的进度和完成日期；4.21试验结束后随访和医疗措施；4.22各方承担的职责及其他有关规定；4.23参考文献。
药物临床试验方案设计
药物临床试验方案设计一、引言随着医学科学的不断发展，药物研发已成为提高人类生活质量和延长寿命的重要手段之一。
药物的安全性和有效性是进行临床试验的核心问题，而药物临床试验方案设计是确保试验结果科学可靠的关键环节之一。
本文将以药物临床试验方案设计为主题，详细介绍药物临床试验的目的、设计原则、试验类型、样本数量确定、试验过程等内容。
二、药物临床试验的目的药物临床试验的目的是评价药物的安全性、疗效和适应症，为药物的注册上市提供科学依据。
具体目的包括评价药物的毒性、药动学、药效学、治疗效果、副作用等指标，从而为药物的合理使用提供可靠依据。
三、药物临床试验方案设计的原则1.伦理原则：药物临床试验方案设计必须严格遵守伦理原则，尊重试验对象的权益和利益，确保试验过程的安全和合法性。
2.科学原则：试验方案必须基于科学的假设和设计，合理选择试验方法和指标，确保试验结果的可信度和可重复性。
3.可行性原则：试验方案必须考虑实际操作的可行性和经济性，充分利用现有资源，合理安排试验过程并确保试验结果能够得到正确解读。
四、药物临床试验的类型根据试验目的和试验对象的不同，药物临床试验可以分为以下几种类型：1.治疗试验：评价药物在人类身上的疗效，了解其对疾病的治疗效果。
2.预防试验：评价药物的预防效果，了解其对特定疾病发生的影响。
3.药代动力学试验：评价药物在人体内的吸收、分布、代谢和排泄等动力学过程。
4.药效学试验：评价药物在人体内的药效，包括治疗效果和作用机制等。
5.生物等效性试验：评价不同制剂或不同批次药物之间的生物等效性。
五、样本数量的确定样本数量的确定是药物临床试验方案设计的重要环节，合理的样本数量能够提高试验结果的可靠性和可解释性。
样本数量的确定应基于统计学方法，考虑试验目标、试验设计、效应大小、预定的α和β错误率等因素。
六、药物临床试验的设计过程药物临床试验的设计过程一般包括以下几个步骤：1.研究目标和科学问题的确定：明确试验的目标和科学问题，确定试验的主要指标和终点事件。
药物临床试验方案设计规范
药物临床试验方案设计规范一、试验背景和目的在试验方案的开头，应清晰阐述开展该药物临床试验的背景和目的。
背景部分需要介绍疾病的现状、现有治疗方法的不足以及研发该新药的必要性。
目的则要明确说明本次试验期望达到的主要目标和次要目标，例如验证药物的疗效、评估安全性、确定最佳剂量等。
二、试验设计类型选择合适的试验设计类型对于获取可靠的研究结果至关重要。
常见的设计类型包括平行对照试验、交叉对照试验、单组试验等。
平行对照试验是将受试者随机分为试验组和对照组，分别接受不同的治疗，以直接比较两组的疗效和安全性。
交叉对照试验则是让受试者先后接受试验药物和对照药物，适用于病情相对稳定、药物作用短暂的情况。
单组试验通常用于评估药物在罕见病或难以设立对照的情况下的疗效。
三、受试者的选择明确受试者的入选和排除标准是保证试验结果准确性和可靠性的重要步骤。
入选标准应包括疾病的诊断标准、年龄范围、性别、身体状况等基本条件。
排除标准则要排除那些可能影响试验结果或增加试验风险的因素，如患有其他严重疾病、正在使用可能干扰试验的药物、妊娠或哺乳期妇女等。
四、试验药物和对照药物详细描述试验药物的名称、剂型、剂量、给药途径、给药频率等信息。
如果使用对照药物，也要说明对照药物的选择依据、来源、剂型和剂量等。
同时，要注明药物的储存条件和有效期。
五、给药方案制定合理的给药方案，包括药物的起始剂量、剂量调整方法、治疗周期等。
剂量的选择应基于前期的动物实验和临床研究数据，并充分考虑药物的安全性和有效性。
在试验过程中，应根据受试者的反应和安全性数据，适时调整给药方案。
六、疗效评估指标确定客观、准确、可量化的疗效评估指标是衡量药物有效性的关键。
这些指标可以是临床症状的改善、实验室检查结果的变化、影像学检查的结果等。
对于不同的疾病和药物，应选择具有针对性的疗效评估指标，并在方案中明确规定评估的时间点和方法。
七、安全性评估安全性评估是药物临床试验的重要组成部分。
临床试验方案设计规范
临床试验方案设计规范临床试验是评价药物安全性和疗效的重要方法之一，其设计方案的合理性和规范性对于试验结果的准确性和科学性具有重要影响。
为了确保临床试验能够得到科学、可靠的结果，并保护受试者的权益，国际上制定了各项临床试验方案设计规范。
下面将详细介绍临床试验方案设计的规范要求。
一、研究目的和假设二、研究对象和样本量明确试验的研究对象，即试验的受试者。
受试者在很大程度上决定了试验结果的适用范围和推广性。
同时，要确定合理的样本量，样本量的大小能够保证试验结果在统计学上的可信度和推广性。
三、试验设计和随机分组试验设计要科学合理，在控制其他干扰因素的基础上，尽量保证试验组和对照组的相似性，从而排除其他因素对试验结果的干扰。
随机分组是指将符合入选标准的受试者进行随机分组，确保试验组和对照组的人群特征相似，减少选择偏倚。
四、研究指标和终点在临床试验方案设计中，需要明确主要的研究指标和终点。
研究指标是用于评价药物疗效或安全性的量化指标，终点是研究的最终结果。
研究指标和终点的选择要科学合理，能够客观反映试验的目的和假设。
五、信息获得和数据分析在临床试验中，需要明确信息获得的方式和数据分析的方法。
信息获得的方式可以包括问卷调查、医学记录、实验室检测等。
数据分析要合理，包括统计学方法的选择和数据处理的步骤，以确保结果的可靠性和科学性。
六、试验伦理与安全七、合规要求八、质量控制和稳定性以上是临床试验方案设计的规范要求，通过合理设计和严格执行临床试验方案，能够得到准确、可靠和科学的试验结果，为新药的研发和临床应用提供科学依据。
同时，也能够保障受试者的权益和安全。
药物临床试验设计技术规范标准
中医药大学医院临床试验设计技术规总编制：科研处审核：文娜批准：金章安二○○四年九月目录1药物临床试验方案设计技术规 (1)2病例报告表设计技术规 (8)3知情同意书设计技术规 (11)4药物临床试验总结报告设计技术规 (13)药物临床试验方案设计技术规临床试验方案是指记录试验背景、原理及目的，描述试验设计、试验方案、试验组织、数据处理与统计分析方法以及试验过程管理的书面文件。
临床试验方案设计基本要求：1.试验方案的设计要符合代表性：是指受试对象对于患病人群的同质性，即受试对象应具有患该病人群的共同特征。
2.试验方案的设计要符合合理性：是指立题的依据、假说的建立，应具有科学性。
3.试验方案的设计要符合重复性：是指在同一条件下临床试验的重现程度。
4.试验方案的设计要符合随机性：是指受试对象应遵循“同等可能性”原则分配至试验组和对照组，且受试样本必须为随机样本。
5.应在充分了解所试验药物的临床前药理、毒理实验、临床预试验情况、处方组成与方解、工艺、质量资料及药政管理部门对申请临床试验的审查意见的基础上，制定针对性强、完善的试验方案。
6.试验方案的设计必须符合伦理道德及科学性原则，还必须满足统计学设计的要求，从而达到安全性评价与有效性评价的目的。
主要容如下：1.标题页：包括研究标题、临床批件号、药物名称/适应症/临床试验的类期、申办者信息、主要研究者、研究单位、方案设计者、方案版本号、方案制定与修改时间、统计分析单位、原始资料保存地点等。
2.申办单位、研究单位、监查员、统计分析单位资料页：应包括申办单位的名称和地址、监查员的与联系、研究单位的名称、研究者的、地址和联系、统计分析单位、统计分析负责人、地址和联系等。
3.摘要3.1应包括题目、研究单位、目的、试验设计、受试人群、样本量、治疗方案、疗效指标、安全性指标、疗程、预期试验进度等；3.2必须是独立部分。
4.目录页。
5.前言：有关试验药物的研究背景，临床前研究中有临床意义的发现和与该试验有关的临床试验结果、已知对人体的可能危险与受益，及试验药物存在人种差异的可能，具体的研究适应症。
药物临床试验方案设计规范新
药物临床试验方案设计规范新1.试验目的和研究问题的明确性：方案应明确说明试验的目的和研究问题，以确保试验的科学性和可行性。
试验目的应该具备明确性、可测量性和可被验证性。
2.试验设计的合理性：试验设计应能够回答研究问题，并提供有力的证据。
试验设计应符合药物研发的指导原则和伦理规范。
3.试验人群的选择和纳入标准的明确性：方案应明确说明试验所针对的人群，并提供纳入标准。
纳入标准应根据试验的目的和研究问题来确定，并应具有临床实施的可行性。
4.随机化和对照的规范性：如果适用，试验方案应明确说明随机化方法和对照组的设计。
随机化和对照是保证试验结果可靠性的重要手段。
5.隐蔽性和盲法的应用：试验方案应明确说明是否使用隐蔽性和盲法，并提供相应的实施方案。
隐蔽性和盲法的应用可以减少观察者和参与者的偏见，提高试验结果的可信度。
6.实施过程和监测计划的详细性：方案应详细说明试验的实施过程和监测计划，包括试验时间表、死亡和退出标准、试验药物使用方式和频率等。
监测计划应明确说明监测的指标和频率，以及数据收集和管理的具体方法。
7.统计分析计划的规范性：方案应提供明确的统计分析计划，包括样本量的计算、主要和次要结局指标的选择、数据处理和分析的方法等。
统计分析计划应具备科学性和可操作性。
8.伦理审批和知情同意的合规性：方案应明确说明伦理审批和知情同意的程序和要求，并符合伦理规范和当地法规的要求。
9.质量控制和结果评价的规范性：方案应明确说明质量控制的方法和程序，以及结果评价的标准和方法。
试验应具备可验证性和结果的科学性。
10.安全性监测和不良事件处理的规范性：方案应明确说明安全性监测的方法和程序，包括不良事件的报告和处理。
试验应具备安全性和人体保护的规范性。
总结起来，药物临床试验方案设计的规范性包括试验目的和研究问题的明确性、试验设计的合理性、试验人群的选择和纳入标准的明确性、随机化和对照的规范性、隐蔽性和盲法的应用、实施过程和监测计划的详细性、统计分析计划的规范性、伦理审批和知情同意的合规性、质量控制和结果评价的规范性，以及安全性监测和不良事件处理的规范性。
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临床试验方案包括的内容
以药代动力学和药效学研究作为理论基 础 分别叙述试验药和对照药的名称（商品 名和化学名，成份组成）、剂量规格、 外观、生产单位和批号。 所有试验药品均应有药检部门的检验报 告。
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临床试验方案包括的内容
明确该项临床试验中可以使用的药品和禁忌使 用的药品名称。 药品包装的材料（瓶装或塑铝卡包装），每个 包装中所含药品的数量，如果采用双盲双模拟 技术，还应交代其两组药物的组成，每个药品 包装上所附有标签的内容应包括药物编号、药 物名称、数量、服法、贮存条件，并写上“仅 供临床研究用”和药物供应单位 。
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属注册分类5的新药
口服制剂 应当进行 生物等效性 试验， 一般为18至24例
分类五：改变国内 已上市销售药品的 剂型，但不改变给 药途径的制剂。
难以进行 生物等效性 试验的口服 固体制剂 及其他 非口服固体制剂， 应当进行临床试验， 临床试验的病例数 至少为100对
速释、 缓释、 控释制剂 应当进行单次 和多次给药的 人体药代动力学 的对比研究 和临床试验， 临床试验的病例数 至少为 100对 18
对照药确定的依据及合理性
阳性对照可以采用等效性、非劣性设计或优效 性设计。
阳性对照试验具有伦理和实际的优点，能提供更多的安 全性信息。但阳性对照研究不能直接评价绝对作用的大 小，难以定量描述安全性结果，样本量可能非常大。 必须是在相关专业领域内得到学术界公认的、对所研究 的适应症疗效最为肯定并且是最安全的药物，特别是在 最近药典中收载的药物。原则上应选同一家族药物中公 认较好的品种。且与受试药有相同结构、相同药理作用、 相同作用机制、相同剂型、相同给药途径的同一类药物。 有时可以和试验药不同结构类型、不同家族但具有类似 作用的药物。 阳性对照药应为国家正式批准上市、临床应用广泛、疗 效确切的药物。试验中应按正式批准的用法用量和适应 症用药。
有效性评价也可采用4级评定标准
痊愈（Cure）：症状、体征、实验室（化 验等）检查与专业特异指标均转为正常。 显效（Markedly Improvement）：以上4个 方面之一未恢复正常。 进步（Improvement）：有2个方面未恢复 正常。 无效（Failure）：治疗3天后无变化或恶化。
临床试验方案包括的内容
试验目的，试验背景，药物的组方，适 应症，国内外临床研究现状，临床前研 究中有临床意义的发现和与该试验有关 的临床试验结果、已知对人体的可能的 药物不良反应、危险与受益，及试验药 物存在人种差异的可能
6
临床试验方案包括的内容
申办者的名称和地址，进行试验的场所， 研究者的姓名、资格和地址、国家食品 药品监督管理局批准临床试验的批准文 号
受试者的入选标准，排除标准和剔除标 准，选择受试者的步骤，受试者分配的 方法
入选标准：
用清单的方式列出
疾病的诊断标准（尽可能有定量检验指标的上、下限） 入选前患者相关的病史、病程和治疗情况要求 其它相关的标准，如年龄、性别等 患者签署知情同意书应作为入选的标准之一
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临床试验方案包括的内容
抗乙肝病毒药物
HBV- DNA 阴转率(<103拷贝/毫升)
HBeAg消失率 HBsAg消失或/和抗HBsAb出现的发生率
ALT复常率
联合应答率：
HBeAg消失 + HBV DNA <105 拷贝/mL或log10HBV
DNA下降≥2 + ALT复常
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临床试验方案包括的内容
次要指标
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临床试验方案包括的内容
临床观察、随访和保证受试者依从性的 措施 中止临床试验的标准，结束临床试验的 规定 受试者的编码、随机数字表及病例报告 表的保存手续
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临床试验方案包括的内容
疗效评定标准，包括评定参数的方法、 观察时间、记录与分析
主要指标
选择易于量化、客观性强的指标，并在相关研 究领域已有公认的准则和标准 数量应严加控制 如果从与试验目的有关的多个指标中难以确定 单一的主要指标时，可以将多个指标组合起来 构成一个复合指标，作为主要研究指标。
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对照药确定的依据及合理性
对照药的种类： 安慰剂（阴性对照药）、阳性对照药
安慰剂对照的试验应该采用优效性设计。 安慰剂对照试验能可靠地证明药物的疗效，检测 “绝对”有效性和安全性，使对照试验具有较高的效 率，将受试者和研究者的期望值的影响降到最低。 应符合安慰剂制备要求，安慰剂对照不用于急、重或 有较重器质性病变的病人，常用于轻症或功能性疾病 患者。 23
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临床试验方案包括的内容
脱落病例
定义 所有填写了知情同意书并筛选合格进入试验的 患者，均有权利随时退出临床试验，无论何时何因退 出，只要没有完成方案所规定观察周期的受试者，称 为脱落病例。 处理 当患者脱落后，研究者应尽可能与患者联系， 完成所能完成的评估项目，并填写试验结论表，尽可 能记录最后一次服药时间。对因不良反应而脱落者， 经随访最后判断与试验药物有关者，应必须记录在 CRF中，并通知申办者。 原因 对于任何脱落病例，研究者必须在CRF表中填写 脱落的原因，一般情况下有6种，即不良事件、缺乏 疗效、失访（包括受试者自行退出）、被申办者中止 和其他。
IV期临床 充分考虑 该类药品 的 可变因素， 完成 足够样本量 的研究工作 16
属注册分类3和4的新药
应当进行人体药代动力学研究 和至少100对随机对照临床试验。 多个适应症的， 每个主要适应症的病例数不少于60对
分类三：已在国外上市销售的原料药及其制剂；已在国外上市销售的复方制剂； 改变给药途径并已在国外上市销售的制剂。 分类四：改变已上市销售盐类药物的酸根、碱基（或者金属元素）， 但不改变其药理作用的原料药及其制剂 .
3
临床研究方案设计的基本原则
临床试验方案包括的内容 各期临床试验方案设计要点 临床试验方案设计模板
4
临床试验方案包括的内容
试验题目
要求：能体现该临床试验的试验药和对照药名称、 治疗病症、设计类型、临床试验的分期和研究目 的 格式：“XX药与XX药对照治疗XX（病症）的有效 性和安全性的随机、双盲、多中心XX期临床试验 方案”。 举例：利福昔明胶囊与氧氟沙星胶囊对照治疗成 人急性肠道感染的有效性和安全性的随机、双盲、 多中心Ⅱ期临床试验方案” 。 5
肯定有关 很可能有关 可能有关 可能无关 无关
＋表示肯定，－表示否定，±表示难以肯定或否定，？表示情况不明
34
临床试验方案包括的内容
不良反应评价
5级标准改为7级标准。1，2，3，4与上同， 5改为很可能与药物无关，6为与药物无关， 7为不可评价
排除标准
可能影响研究结果的评估 从保障受试者安全角度考虑 估计不能依从方案步骤或准时随访者
10
临床试验方案包括的内容
剔除标准：从研究者和受试者两方面考 虑。如果研究者从医学角度考虑受试验 者有必要中止试验，或患者自已要求停 止试验，受试者均可以中途撤出。
11
分类一，未在国内外上市销售的药品。 分类二，改变给药途径且尚未在国内外上市销售的药品。
15
属注册分类1和2的新药，应当进行临床试验
避孕药
I期临床 试验应当 按照本办 法的规定 进行
II期临床 试验应当 完成至少 100对 6个 月经 周期的 随机 对照试验
III期临床 试验完成 至少1000例 12个 月经周期 的 开放试验
药物临床试验方案设计规范
南京医科大学第一附属医院 翁亚丽
1
临床研究方案设计的基本原则 临床试验方案包括的内容 各期临床试验方案设计要点 临床试验方案设计模板
2
临床研究方案设计的基本原则
《赫尔辛基宣言》(2000年) 我国《药物临床试验管理规范》（GCP） （2003年） 我国《新药临床研究指导原则》 《中华人民共和国药品管理法》 （ 2002年） 我国《药品注册管理办法》（ 2002年） WHO的GCP指导原则（1993年） ICH-GCP指导原则 （1997年）
7
临床试验方案包括的内容
试验设计的类型，随机化分组方法及设 盲的水平
设计方案的类型：平行组设计、交叉设计、 析因设计、成组序贯设计等 随机化分组方法：完全随机化分组、分层 随机分组组、配对或配伍随机分组等 盲法的形式单盲、双盲、三盲或第三者盲 多中心还是单一中心试验。
8
临床试验方案包括的内容
32
临床试验方案包括的内容
不良事件的记录要求和严重不良事件的报告方 法、处理措施、随访的方式、时间和转归
对不良事件均按5级标准评定是否与药物有关。 1-与药物有关 2-很可能与药物有关 3-可能与药物有关 4-可能与药物无关 5-与药物无关 不良反应率
以1＋2＋3的病例数总和作为分子，全部可供不良反应 评价的入选病例作为分母
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不良事件与试验药物的相关性评价
不良反应评价标准（包括症状、体征、试验指标）
A、不良事件出现的时间与用药时间吻合； B、不良事件与该药的已知不良反应有关； C、不良事件不能用其他原因解释； D、不良事件在停药后消失； E、不良事件在给药后再现。 A ＋ ＋ ＋ ＋ － B ＋ ＋ ＋ － － C ＋ ＋ ± ± － D ＋ ＋ ± ± － E ＋ ？ ？ ？ －